臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
初回公表日		令和6年2月22日
最終公表日		令和8年3月30日
中止年月日
観察期間終了日		令和6年11月1日
研究名称		心不全患者を対象に，XXB750 の有効性，安全性，及び忍容性を評価する 24 週間の多施設共同，ランダム化，プラセボ及び実薬対照，並行群間比較，プルーフ・オブ・コンセプト，用量設定試験
平易な研究名称		心不全患者を対象とした XXB750 のプルーフ・オブ・コンセプト，用量設定試験
統括管理者の氏名		丸山　日出樹
統括管理者の所属機関		ノバルティスファーマ株式会社
研究・治験の目的		心不全患者を対象として、3つの目標用量のXXB750 を4週に１回皮下投与するときの有効性、用量反応性、安全性及び忍容性をプラセボと比較して評価する。
試験のフェーズ		2
対象疾患名		心不全
進捗状況		研究終了
医薬品等の一般名称		XXB750
販売名		なし
認定委員会の名称		日本大学附属病院共同治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2026年03月30日

２　結果の要約

観察期間終了日 / Completion date	2024年11月01日
実施症例数 / Result actual enrolment	136
試験等の対象者の背景情報 / Baseline Characteristics	本試験では，全体で 136名（XXB750 プラセボ群29名，XXB750 60 mg群26名，XXB750 120 mg群56名，Sacubitril/valsartan群25名）がランダム化されたが，誤ってランダム化された XXB750 120 mg群の1名を除いた135名がFASに含まれた。XXB750 240 mg群に登録された被験者はいなかった。 • XXB750 プラセボ群（N=29名）平均年齢は71.7歳（標準偏差11.0），男性が72.4%，女性が27.6%であった。主な人種は白人（86.2%）であった。 • XXB750 60 mg群（N=26名）平均年齢は69.6歳（標準偏差9.7），男性が65.4%，女性が34.6%であった。主な人種は白人（92.3%）であった。 • XXB750 120 mg群（N=55名）平均年齢は70.1歳（標準偏差10.0），男性が74.5%，女性が25.5%であった。主な人種は白人（78.2%）であった。 • Sacubitril/valsartan群（N=25名）平均年齢は67.3歳（標準偏差11.6），男性が60.0%，女性が40.0%であった。主な人種は白人（88.0%）であった。	A total of 136 participants were randomized in this study: 29 in the XXB750 Placebo group, 26 in the XXB750 60 mg group, 56 in the XXB750 120 mg group, and 25 in the Sacubitril/valsartan group. The FAS included 135 participants, excluding 1 randomized in error in the XXB750 120 mg group. No participants were enrolled in the XXB750 240 mg group. - XXB750 Placebo group (N=29): The mean age was 71.7 years (SD 11.0), with 72.4% male and 27.6% female. The most common race was white (86.2%). - XXB750 60 mg group (N=26): The mean age was 69.6 years (SD 9.7), with 65.4% male and 34.6% female. The most common race was white (92.3%). - XXB750 120 mg group (N=55): The mean age was 70.1 years (SD 10.0), with 74.5% male and 25.5% female. The most common race was white (78.2%). - Sacubitril/valsartan group (N=25): The mean age was 67.3 years (SD 11.6), with 60.0% male and 40.0% female. The most common race was white (88.0%).
試験等のデザインに応じた進行状況に関する情報 / Participant flow	• XXB750 プラセボ群 29名が登録され，9名が完了，20名が中止であった。中止理由は，依頼者による試験中止（20名）であった。 • XXB750 60 mg群 26名が登録され，6名が完了，20名が中止であった。中止理由は，依頼者による試験中止（17名），死亡，有害事象及び被験者判断（各1名）であった。 • XXB750 120 mg群 56名が登録され，16名が完了，40名が中止であった。中止理由は，依頼者による試験中止（33名），死亡（3名），被験者判断（2名），有害事象，誤ランダム化（各1名）であった。 • Sacubitril/valsartan群 25名が登録され，3名が完了，22名が中止であった。中止理由は，依頼者による試験中止（21名），死亡（1名）であった。	- XXB750 Placebo group A total of 29 participants were enrolled, 9 completed the study, and 20 discontinued. The reason for discontinuation was study terminated by the sponsor (20 participants). - XXB750 60 mg group A total of 26 participants were enrolled, 6 completed the study, and 20 discontinued. The reasons for discontinuation were study terminated by the sponsor (17 participants), death, adverse event, and subject decision (1 participant each). - XXB750 120 mg group A total of 56 participants were enrolled, 16 completed the study, and 40 discontinued. The reasons for discontinuation were study terminated by the sponsor (33 participants), death (3 participants), subject decision (2 participants), adverse event, and mis-randomized (1 participant each). - Sacubitril/valsartan group A total of 25 participants were enrolled, 3 completed the study, and 22 discontinued. The reasons for discontinuation were study terminated by the sponsor (21 participants), and death (1 participant).
疾病等の発生状況のまとめ / Adverse events	有害事象は，治験薬の初回投与から投与終了後12週間まで（最大24週間）を対象期間として報告された。死亡 • XXB750 プラセボ群（N=29）：0名 • XXB750 60 mg群（N=26）：1名 • XXB750 120 mg群（N=54）：3名 • Sacubitril/valsartan群（N=25）：1名重篤な有害事象（2名以上の事象のみ記載） • XXB750 プラセボ群（N=29）： - Total（1名） - 2名以上に発現した事象なし • XXB750 60 mg群（N=26）： - Total（8名） - 急性腎障害：3名（11.54 %） - 肺炎：2名（7.69 %） • XXB750 120 mg群（N=54）： - Total（18名） - 心不全：5名（9.26 %） - うっ血性心不全：2名（3.70 %） • Sacubitril/valsartan群（N=25）： - Total（3名） - 2名以上に発現した事象なしその他（重篤な事象を除く）の有害事象（発現率10 %以上の事象のみ記載） - XXB750 プラセボ群（N=29）： - Total（13名） - 発現率10%以上の事象は報告されなかった。 - XXB750 60 mg群（N=26） - Total（16名） - 心不全：4名（15.38 %） - 低血圧：4名（15.38 %） - 呼吸困難：4名（15.38 %） - 尿路感染：3名（11.54 %） - XXB750 120 mg群（N=54）： - Total（24名） - 心不全：7名（12.96 %） - 低血圧：7名（12.96 %） - Sacubitril/valsartan群（N=25）： - Total（12名） - 低血圧：6名（24.00 %） - 血中クレアチニン増加：3名（12.00%）	Adverse events were reported from the first dose of the study treatment until end of study treatment plus 12 weeks post treatment, up to a maximum duration of 24 weeks. All-Cause Mortality - XXB750 Placebo group (N=29): 0 participant - XXB750 60 mg group (N=26): 1 participant - XXB750 120 mg group (N=54): 3 participants - Sacubitril/valsartan group (N=25): 1 participant Serious Adverse Events (Only events occurring in >=2 participants are listed) - XXB750 Placebo group (N=29): - Total (1 participant) - No events occurring in >=2 participants - XXB750 60 mg group (N=26): - Total (8 participants) - Acute kidney injury: 3 participants (11.54 %) - Pneumonia: 2 participants (7.69 %) - XXB750 120 mg group (N=54): - Total (18 participants) - Cardiac failure: 5 participants (9.26 %) - Cardiac failure congestive: 2 participants (3.70 %) - Sacubitril/valsartan group (N=25): - Total (3 participants) - No events occurring in >=2 participants Other (Not Including Serious) Adverse Events (Only events occurring in >=10% are listed.) - XXB750 Placebo group (N=29): - Total (13 participants) - No other adverse events occurring in >=10% were reported. - XXB750 60 mg group (N=26): - Total (16 participants) - Cardiac failure: 4 participants (15.38%) - Hypotension: 4 participants (15.38%) - Dyspnoea: 4 participants (15.38%) - Urinary tract infection: 3 participants (11.54%) - XXB750 120 mg group (N=54): - Total (24 participants) - Cardiac failure: 7 participants (12.96%) - Hypotension: 7 participants (12.96%) - Sacubitril/valsartan group (N=25): - Total (12 participants) - Hypotension: 6 participants (24.00%) - Blood creatinine increased: 3 participants (12.00%)
主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 / Outcome measures	主要評価項目 16週時のNT-proBNPのベースラインに対する幾何平均比（95%信頼区間）： NT-proBNPの実測値の要約統計量を報告する。ベースライン値はランダム化来院時の値と定義する。 • XXB750 プラセボ群（N=28）：0.903 (0.696，1.172) • XXB750 60 mg 群（N=21）： 1.021 (0.717，1.453) • XXB750 120 mg 群（N=45）：1.515(1.147，2.001) • Sacubitril/valsartan 群（N=21）：0.701(0.446，1.102) その他：ベースラインのNT-proBNP値［幾何平均値（95%信頼区間）］： • XXB750 プラセボ群（N=29）：211.910（142.532，315.058） • XXB750 60 mg 群（N=26）：163.501（116.109，230.236） • XXB750 120 mg 群（N=54）：166.327（132.519，208.761） • Sacubitril/valsartan 群（N=25）：186.753（136.068，256.318）	Primary Endpoint Geometric mean ratio to baseline in NT-proBNP at week16 (95% CI): Summary statistics for observed NT-proBNP values are reported: Baseline is defined as the value at 9randomization visit - XXB750 Placebo group (N=28): 0.903 (0.696, 1.172) - XXB750 60 mg group (N=21): 1.021 (0.717, 1.453) - XXB750 120 mg group (N=45): 1.515 (1.147, 2.001) - Sacubitril/valsartan group (N=21): 0.701 (0.446, 1.102) Other : Baseline NT proBNP value [geometric mean (95% CI)]: - XXB750 Placebo group (N=29): 211.910 (142.532, 315.058) - XXB750 60 mg group (N=26): 163.501 (116.109, 230.236) - XXB750 120 mg group (N=54): 166.327 (132.519, 208.761) - Sacubitril/valsartan group (N=25): 186.753 (136.068, 256.318)
簡潔な要約 / Brief summary	結論として，XXB750はACEI/ARB治療を受けている被験者において，関連する心不全バイオマーカーを改善する効果を示さず，Sacubitril/valsartan治療中の被験者においては，これらのバイオマーカーを悪化させる傾向がみられた。さらに重要な点として，XXB750を投与された被験者では，より多くの重篤及び非重篤の心不全悪化事象や腎関連の有害事象が発生し，これによりデータモニタリング委員会は本試験の早期終了を推奨した。	In conclusion, XXB750 provided no benefit in improving relevant heart failure biomarkers in participants on background ACEI/ARB therapy and seemed to worsen these biomarkers in participants on background sacubitril/valsartan therapy. More importantly, XXB750-treated participants experienced more serious and non-serious worsening HF and kidney-related adverse events, which led the Data Monitoring Committee to recommend early termination of the current study.
公開予定日
結果に関する最初の出版物での発表日 / Date of the first journal publication of results
結果と出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。	Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

管理的事項

研究の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日	令和8年3月30日
jRCT番号	jRCT2031230649

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験等の名称 / Scientific Title（Acronym）		心不全患者を対象に，XXB750 の有効性，安全性，及び忍容性を評価する 24 週間の多施設共同，ランダム化，プラセボ及び実薬対照，並行群間比較，プルーフ・オブ・コンセプト，用量設定試験	A multi-center, randomized, placebo- and active-controlled, parallel-group, 24-week proof of concept and dose-finding study to evaluate efficacy, safety, and tolerability of XXB750 in patients with heart failure (CXXB750A12201)
平易な試験等の名称 / Public Title（Acronym）		心不全患者を対象とした XXB750 のプルーフ・オブ・コンセプト，用量設定試験	A proof-of-concept and dose-finding study of XXB750 in patients with heart failure (CXXB750A12201)

（２）治験責任医師等に関する事項


科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	丸山　日出樹	Maruyama Hideki
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	ノバルティスファーマ株式会社	Novartis Pharma. K.K.

	所属機関の郵便番号	105-6333
	所属機関の住所 / Address	東京都港区虎ノ門1丁目23番1号虎ノ門ヒルズ森タワー	Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
	電話番号	0120-003-293
	電子メールアドレス	rinshoshiken.toroku@novartis.com
試験に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	丸山　日出樹	Maruyama Hideki
	担当者所属機関 / Affiliation	ノバルティスファーマ株式会社	Novartis Pharma. K.K.

	担当者所属機関の郵便番号	105-6333
	担当者所属機関の住所 / Address	東京都港区虎ノ門1丁目23番1号虎ノ門ヒルズ森タワー	Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
	電話番号	0120-003-293

	電子メールアドレス	rinshoshiken.toroku@novartis.com
IRBの承認日		令和5年12月26日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項


データマネジメント担当機関
データマネジメント	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職


監査担当機関
監査	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職


統計解析担当機関
統計解析	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	国立大学法人群馬大学医学部附属病院	Gunma University Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	聖マリアンナ医科大学病院	St. Marianna University School of Medicine Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	医療法人社団健心会　みなみ野循環器病院	Minamino Cardiovascular Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	国立大学法人信州大学医学部附属病院	Shinshu University Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	学校法人北里研究所北里大学病院	Kitasato University Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	学校法人日本大学日本大学医学部附属板橋病院	Nihon University Itabashi Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	公益財団法人星総合病院　星総合病院	Hoshi General Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	医療法人社団康幸会かわぐち心臓呼吸器病院	Kawaguchi Cardiovascuiar and Respiratory Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験等の目的		心不全患者を対象として、3つの目標用量のXXB750 を4週に１回皮下投与するときの有効性、用量反応性、安全性及び忍容性をプラセボと比較して評価する。
試験等のフェーズ / Phase		2
症例登録開始予定日 / Date of First Enrollment		2024年03月01日
第1症例登録日 / Date of First Enrollment		2024年03月06日
実施期間（開始日）		2023年11月01日
実施期間（終了日）		2026年04月30日
実施予定被験者数 / Sample Size		18
試験等の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	無作為化 / allocation	無作為化比較	randomized controlled trial
	盲検化 /masking	二重盲検	double blind
	対照 / control	プラセボ対照	placebo control
	割付け / assignment	並行群間比較	parallel assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		あり
盲検の有無		あり
無作為化の有無		あり
実施国(日本以外) / Countries of Recruitment（Except Japan）		米国	United States
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	- LVEFが50％未満でNYHA 心機能分類 II～III の心不全の症状が現在認められる患者。 - スクリーニング時のNT-proBNP が基準を満たす患者。 - 心不全の基礎治療を受けている患者。	- Current symptom(s) of HF NYHA class II-III and LVEF < 50% - Elevated NT-proBNP levels at screening. - Receiving standard of care background HF therapy.
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	- 急性非代償性心不全を合併している，又はスクリーニング前 3 ヵ月以内に心不全により入院した患者。 - 症候性低血圧（例：浮動性めまい／失神寸前の状態）が現在認められる患者。 - スクリーニング時の血清カリウム値が 5.4 mmol/L 超（又は同等の血漿カリウム値）である患者。 - スクリーニング時の推算 GFR が 30 mL/min/1.73 m2未満の患者。	- Current acute decompensated HF or hospitalization for HF within 3 months prior to screening. - Current symptomatic hypotension (for example dizziness/presyncope). - K+ > 5.4 mmol/L at screening - eGFR < 30 mL/min/1.73m2 at screening
	年齢下限 / Age Minimum	18歳以上	18age old over
	年齢上限 / Age Maximum	上限なし	No limit
	性別 / Gender	男性・女性	Both
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		心不全	Heart failure
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		投与群１：XXB750 に対応するプラセボ投与群２：XXB750 目標用量 60 mg 投与群３：XXB750 目標用量 120 mg 投与群４：XXB750 目標用量 240 mg（2 種類の漸増レジメンのいずれか）投与群５：サクビトリルバルサルタンナトリウム水和物（目標用量 200 mg bid）	Treatment arm1: Placebo matching XXB750 Treatment arm2: XXB750 60 mg target dose Treatment arm3: XXB750 120 mg target dose Treatment arm4: XXB750 240 mg target dose in one of two up-titration regimens Treatment arm5: Sacubitril/valsartan at target doses of 97/103 mg bid
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		ベースラインからのlog NT-proBNP の変化量	Change in log NT-proBNP from baseline

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医薬品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			未承認
一般名称等	医薬品	一般名称	XXB750
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）	なし
		承認番号	なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

試験等の進捗状況
	進捗状況 / Recruitment status	研究終了	Complete

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

依頼者等の名称	ノバルティスファーマ株式会社
Primary Sponsor	Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

研究資金等の提供組織の有無	なし

６　IRBの名称等

IRBの名称 / Name of IRB	日本大学附属病院共同治験審査委員会	Institutional Review Board of Nihon University Hospital
住所 / Address	東京都板橋区大谷口上町30-1	30-1, Oyaguchikami-cho, Itabashi-ku, Tokyo
電話番号	03-3972-8111
電子メールアドレス	med.itabashi.chiken@nihon-u.ac.jp
当該試験等に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号	NCT06142383
他の臨床研究登録機関の名称	Clinical Trials.gov
Issuing Authority	Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1 研究計画書		Protocol Amendment_-_v02_Redacted_23 Feb 2024.pdf
2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-1 その他の添付資料2		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和8年3月30日	(当画面)	変更内容
変更	令和7年10月31日	詳細	変更内容
変更	令和6年10月1日	詳細	変更内容
新規登録	令和6年2月22日	詳細

変更履歴一覧

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項