臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		特定臨床研究
初回公表日		平成31年3月29日
最終公表日		令和6年1月4日
中止年月日
観察期間終了日		令和4年3月17日
研究名称		透析アミロイドーシス用血液浄化器（リクセル®）がアミロイド骨嚢胞に及ぼす効果：高解像度CTによる骨構造解析
平易な研究名称		透析アミロイドーシス用血液浄化器（リクセル®）がアミロイド骨嚢胞に及ぼす効果
研究責任（代表）医師の氏名		尾﨑　誠
研究責任（代表）医師の所属機関		長崎大学病院
研究・治験の目的		手関節に発生したアミロイド骨嚢胞が、透析アミロイドーシス用血液浄化器リクセルの導入後に、どのような変化が生じるかを、高解像度CT（HR-pQCT）を用いて調査する。
試験のフェーズ		N/A
対象疾患名		透析アミロイドーシス
進捗状況		研究終了
医薬品等の一般名称
販売名
認定委員会の名称		長崎大学臨床研究審査委員会
認定番号		CRB7180001

総括報告書の概要

管理的事項

届出日		2024年01月04日

２　臨床研究結果の要約

観察期間終了日 / Completion date	2022年03月17日
実施症例数 / Result actual enrolment	30
臨床研究の対象者の背景情報 / Baseline Characteristics	解析対象者は、A群10例、B群15例の合計25例だった。 A群は年齢が平均66.1歳（57-78歳）で、男性4、女性6例、BMIは21.0 kg /m2（15.9-27.8 kg /m2）、透析歴は、平均21.6年（13-35年）だった。 B群は、年齢が平均60.9歳（26-76歳）で、男性12、女性3例、BMIは20.2 kg /m2（14.5-24.0 kg /m2）、透析歴は平均18.5年（11-40年）だった。	A total of 25 patients were analyzed (10 in group A and 15 in group B). Group A: mean age 66.1 years (57- 78 years), 4 men and 6 women, mean BMI 21.0 kg/m2 (15.9-27.8 kg/m2), and mean history of dialysis 21.6 years (13-35 years). Group B: mean age 60.9 years (26- 76 years), 12 men and 3 women, mean BMI 20.2 kg/m2 (14.5-24.0 kg/m2), and an mean history of dialysis 18.5 years (11-40 years).
臨床研究のデザインに応じた進行状況に関する情報 / Participant flow	本研究には30例のエントリーがあり、A群15例、B群15例に割り付けされた。A群ではリクセル開始後12ヶ月までに2例が脱落、24ヶ月までにさらに3例が脱落（脱落率は33％）、B群では脱落はなかった。	A total of 30 patients were enrolled in this study, and 15 patients were assigned to group A and 15 to group B. In group A, 2 patients dropped out by 12 months after starting Lixelle, and 3 more patients dropped out by 24 months (dropout rate 33%). There were no dropouts in group B,.
疾病等の発生状況のまとめ / Adverse events	2例が有害事象のため脱落した。1例は癒着性イレウスによる死亡、もう1例は心血管関連の突然死だった。	Two patients withdrew due to adverse events. One patient died due to adhesive ileus, and the other had cardiovascular-related sudden death.
主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 / Outcome measures	（主要評価項目）　Baselineから12ヶ月時のHR-pQCTによる手根骨の骨嚢胞体積の変化率は、リクセル群が平均4.5 %、非リクセル群が平均1.3 %で、両群間に有意な差は認めなかった。（副次評価項目）　Baselineから24ヶ月時のHR-pQCTによる手根骨の骨嚢胞の変化率は、リクセル群が平均8.3 %、非リクセル群が平均2.2 %で、両群間に有意な差は認めなかった。　Baselineから24ヶ月時のCTによる脊椎病変の変化は、リクセル群で2／10例、非リクセル群で9／15例に、いずれの群にも透析による脊椎病変が進行した症例を認めた。　Baselineから12、24ヶ月時の血液検査による骨代謝・炎症マーカーの変化率は、TRACP-5b、total P1NP、interleukin-6、matrix metalloproteinase-3のいずれにおいても、両群間に有意な差は認めなかった。	(Primary endpoint) The rate of change in cyst volume of carpal bones measured by HR-pQCT at 12 months from baseline was an average of 4.5% in the Lixelle group and 1.3% in the non-Lixelle group, with no significant difference observed between the two groups. (Secondary endpoint) The rate of change in cysts volume of carpal bones measured by HR-pQCT at 24 months from baseline was an average of 8.3% in the Lixelle group and 2.2% in the non-Lixelle group, with no significant difference observed between the two groups. As to changes in spinal lesions determined by CT, 2/10 patients in the Lixelle group and 9/15 patients in the non-Lixelle group had progression of dialysis-related spinal lesions at 24 months from baseline. There were no significant differences between the two groups in the rate of change in bone turnover and inflammatory markers including TRACP-5b, total P1NP, interleukin-6, and matrix metalloproteinase-3 at 12 and 24 months from baseline.
簡潔な要約 / Brief summary	本研究の結果、手根骨の骨嚢胞体積の変化は、12ヶ月、24ヶ月時点では、リクセル群と非リクセル群で差を認めなかった。また、血液検査による炎症・骨代謝マーカーの変化も、両群に差を認めなかった。一方、脊椎病変の変化は、リクセル群で2／10例進行、非リクセル群で9／15例進行で、リクセルが脊椎病変の進行を抑制した可能性がある　本研究は、リクセル群が手根管症候群の手術を行い、非リクセル群が手根管症候群の手術を行っていない群であるため、リクセル群の中に透析アミロイドーシスの高度進行例が含まれており、非ランダム化試験における異なる背景情報のため、結果の解釈には注意を要する。	There were no differences in the changes of cyst volume of carpal bones, bone turnover and inflammation markers between the Lixelle and non-Lixelle groups at 12 and 24 months. Changes in spinal lesions progressed in 2/10 cases in the Lixelle group and in 9/15 cases in the non-Lixelle group, suggesting that Lixelle may have suppressed the progression of spinal lesions. However, due to the different background in the non-randomized trials, the results should be interpreted with caution.
公開予定日	2023年12月31日
結果に関する最初の出版物での発表日 / Date of the first journal publication of results
結果と出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

特定臨床研究の個々の対象者を識別することができないように加工されたデータを共有する計画 / Plan to share IPD		無	No
上記予定の詳細 / Plan description		なし	NO

管理的事項

研究の種別	特定臨床研究
届出日	令和6年1月4日
臨床研究実施計画番号	jRCTs072180089

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

研究名称 / Scientific Title（Acronym）		透析アミロイドーシス用血液浄化器（リクセル®）がアミロイド骨嚢胞に及ぼす効果：高解像度CTによる骨構造解析	Effects of Lixelle on amyloid bone cysts of dialysis patients: an analysis by high resolution CT. (LIX study)
平易な研究名称 / Public Title（Acronym）		透析アミロイドーシス用血液浄化器（リクセル®）がアミロイド骨嚢胞に及ぼす効果	Effects of Lixelle on amyloid bone cysts of dialysis patients (LIX study)

（２）統括管理者に関する事項等

統括管理者の種別		医師又は歯科医師である個人
統括管理者の連絡先 Contact for Sponsor	名称 / Name （法人又は団体の場合のみ）
	氏名 / Name	尾﨑　誠	Osaki Makoto
	e-Rad番号（個人の場合のみ）
	所属機関 / Affiliation （個人の場合のみ）	長崎大学病院	Nagasaki University Hospital
	所属部署（個人の場合のみ）	整形外科
	所属機関又は主たる事務所の郵便番号	852-8501
	所属機関又は主たる事務所の住所 / Address	長崎県長崎市坂本1丁目7－1	1-7-1 Sakamoto Nagasaki
	電話番号	095-819-7321
	電子メールアドレス	ngs.hrpqct@gmail.com
研究に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	千葉　恒	Chiba Ko
	担当者所属機関 / Affiliation	長崎大学大学院医歯薬学総合研究科	Nagasaki University Graduate School of Biomedical Sciences
	担当者所属部署	整形外科
	担当者所属機関の郵便番号	852-8501
	担当者所属機関の住所 / Address	長崎県長崎市坂本1丁目7－1	1-7-1 Sakamoto Nagasaki
	電話番号	095-819-7321
	FAX番号	095-849-7325
	電子メールアドレス	ngs.hrpqct@gmail.com
認定臨床研究審査委員会の承認日		平成31年2月28日

共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

モニタリング担当機関		長崎大学病院整形外科
モニタリング担当責任者	氏名	内田　尚子
	e-Rad番号
	所属部署	長崎大学病院整形外科

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無	なし

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	尾﨑　誠	Osaki Makoto
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	長崎大学病院	Nagasaki University Hospital
	所属部署	整形外科
	所属部署の郵便番号	852-8501
	所属機関の住所	長崎県長崎市坂本1丁目7－1
	電話番号	095-819-7321
	電子メールアドレス	ngs.hrpqct@gmail.com
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	千葉　恒
	担当者所属機関	長崎大学大学院医歯薬学総合研究科
	担当者所属部署	整形外科
	担当者所属機関の郵便番号	852-8501
	担当者所属機関の住所	長崎県長崎市坂本1丁目7－1
	電話番号	095-819-7321
	FAX番号	095-849-7325
	電子メールアドレス	ngs.hrpqct@gmail.com
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		平成31年2月28日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

研究の目的		手関節に発生したアミロイド骨嚢胞が、透析アミロイドーシス用血液浄化器リクセルの導入後に、どのような変化が生じるかを、高解像度CT（HR-pQCT）を用いて調査する。
試験のフェーズ / Phase		N/A
実施期間（開始日）		2018年03月19日
実施期間（終了日）		2023年12月31日
実施予定被験者数		30
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験デザイン Study Design	無作為化 / allocation	非無作為化比較	non-randomized controlled trial
	盲検化 /masking	非盲検	open(masking not used)
	対照 / control	実薬（治療）対照	active control
	割付け / assignment	並行群間比較	parallel assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		なし
無作為化の有無		なし
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	・慢性腎臓病により血液透析を10年間以上行い、透析アミロイドーシスによる手根管症候群を有する患者・登録前に試験参加の同意を本人より文書で得られた患者	Patients with CKD who had been treated with HD for 10 years or more, and have carpal tunnel syndrome by dialysis amyloidosis. A written informed consent for the participation in the study.
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	・デノスマブを2年以内に使用した患者・研究者等が研究対象者として不適切と判断した患者	Patients treated by Denosmabu. Patients judged to be inadequate for this study by investigators.
	年齢下限 / Age Minimum	20歳以上	20age old over
	年齢上限 / Age Maximum	上限なし	No limit
	性別 / Gender	男性・女性	Both
中止基準		・研究対象者より中止の申し出があった場合・研究対象者より治療の変更・中止の申し出があった場合・有害事象の発生（原疾患の増悪、合併症の悪化、新たな疾患の併発等）により、研究者等が当該研究対象者に対する研究の継続を不適当と判断した場合・妊娠していることがわかった場合・ B群の患者で研究期間中に手術を行い、かつ、リクセルによる透析を行った場合・その他、研究者等が当該研究対象者に対して研究の継続が不適当と判断した場合
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		透析アミロイドーシス	Dialysis amyloidosis
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		患者の意思により下記の2群に分け、各々治療を行う。 A群（15名）：リクセルを開始する。 B群（15名）：現行の透析を続行する。	Treatment with each plan to following two groups divided by the intention of the patients. Group A (15 patients) :start the Lixelle. Group B (15 patients) :continue current dialysis.
介入コード / Code
介入キーワード /Keyword
著しい負担を与える検査その他の行為の有無		なし
著しい負担を与える検査その他の行為の内容
著しい負担を与える検査その他の行為において未承認又は適応外の医薬品等の使用の有無		なし
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		Baselineから12ヶ月時のHR-pQCTによる骨嚢胞体積の変化	The change of cyst volume by HR-pQCT from the baseline to 12 months.
副次的な評価項目 / Secondary Outcome(s)		1. Baselineから24ヶ月時のHR-pQCTによる骨嚢胞の変化 2. Baselineから24ヶ月時のCTによる骨病変の変化、QCT、HR-pQCTによる骨密度の変化 3. Baselineから12、24ヶ月時の単純X線による骨病変の変化、血液検査による炎症・骨代謝マーカーの変化	1. The change of cyst by HR-pQCT from the baseline to 24 months. 2. The change of bone lesion by CT scan and the change of bone mineral density by QCT and HR-pQCT from the baseline to 24 months. 3. The change of bone lesion by simple roentgenography and marker for inflammatory condition and bone metabolism from the baseline to 12 and 24 months.

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医療機器
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			承認内
一般名称等	医療機器	類別	内臓機能代用器
		一般的名称	吸着型血液浄化器
		承認・認証・届出番号	20600BZZ00329000
被験薬等提供者		名称
被験薬等提供者		所在地

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別
医薬品医療機器等法における未承認、適応外の別
一般名称等	医薬品	一般名称
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）
		承認番号
	医療機器	類別
		一般的名称
		承認・認証・届出番号
	再生医療等製品	類別
		一般的名称
		承認番号
被験薬等提供者		名称
被験薬等提供者		所在地

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無	なし

（２）特定臨床研究の進捗状況


症例登録開始予定日 / Anticipated date of first enrollment	2018年07月12日
第1症例登録日 / Actual date of first enrollment	2018年07月12日
進捗状況 / Recruitment status	研究終了	Complete
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無		あり
補償の内容	保険への加入の有無	あり
	保険の補償内容	医療費・医療手当および後遺障害補償・死亡保障。詳細については別紙のとおり。
	保険以外の補償の内容	健康被害の状況に応じて適切な治療・処置を行う。

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者等の名称	株式会社カネカ
研究資金等の提供の有無	あり（上記の場合を除く。）
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support	株式会社カネカ	Kaneka corporation
契約締結の有無	あり
契約締結日	平成30年5月21日
物品提供の有無	なし
物品提供の内容
役務提供の有無	なし
役務提供の内容

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

研究資金等の提供の有無	なし
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

当該特定臨床研究について審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称 / Name of Certified Review Board	長崎大学臨床研究審査委員会	The Clinical Research Review Board in Nagasaki University
上記委員会の認定番号	CRB7180001
住所 / Address	長崎県長崎市坂本１丁目７番１号	1-7-1 Sakamoto, Nagasaki, Nagasaki
電話番号	095-819-7905
電子メールアドレス	gaibushikin@ml.nagasaki-u.ac.jp
当該特定臨床研究に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号	UMIN000031876
他の臨床研究登録機関の名称	大学病院医療情報ネットワーク（UMIN）
Issuing Authority	University hospital Medical Information Network

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究	該当しない
	臨床研究を実施する国（日本以外） / Countries of Recruitment（Except Japan）	なし	none
	保険外併用療養の有無	なし
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる臨床研究	該当しない
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる臨床研究	該当しない
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる臨床研究	該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

その他１
その他２
その他３

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

２－１その他の添付資料１	設定されていません
２－２その他の添付資料２	設定されていません
その他の書類	設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 特定臨床研究の研究計画書		LIX 研究計画書 2023:5:18.pdf
1-2 説明文書及び同意文書の様式		LIX 同意説明書 2020:10:22.pdf
2 統計解析計画書		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和6年1月4日	(当画面)	変更内容
変更	令和5年6月28日	詳細	変更内容
変更	令和2年11月27日	詳細	変更内容
変更	令和2年10月28日	詳細	変更内容
変更	令和2年6月1日	詳細	変更内容
変更	令和元年12月12日	詳細	変更内容
変更	令和元年5月17日	詳細	変更内容
新規登録	平成31年3月29日	詳細

変更履歴一覧

総括報告書の概要

管理的事項

２ 臨床研究結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

（２）統括管理者に関する事項等

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

（４）多施設共同研究に関する事項

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

（６）研究の実施体制に関する事項

２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）特定臨床研究の進捗状況

４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７ その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　臨床研究結果の要約

３　IPDシェアリング

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７　その他の事項