臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和3年9月24日 | ||
| 令和7年3月10日 | ||
| 糖原病1b型に対する選択的SGLT2 阻害剤の探索的臨床試験 | ||
| 糖原病1b型に対する選択的SGLT2 阻害剤の有効性 | ||
| 中西 浩一 | ||
| 琉球大学病院 | ||
| 糖原病1b型は希少な先天性糖代謝異常症で蓄積されたグリコーゲンを利用できず、低血糖を引き起こすため、２４時間の持続的なブドウ糖供給が必要である。頻回の低血糖による脳障害、好中球減少症（易感染性、炎症性腸疾患など）を来たし、低身長、肝腫瘍、腎不全を合併する。近年，本疾患に対して選択的SGLT2阻害剤Empagliflozinにより好中球減少改善や血糖コントロール改善が報告されている。我々は本疾患と診断された患者に対して市販後医薬品である本試験薬剤Empagliflozinの有効性や安全性について評価する。本試験薬剤の有効性および安全性を確認することにより本疾患合併症リスク軽減をもたらし、予後の改善や通常の日常生活を求めることができると考えられる。 | ||
| N/A | ||
| 糖原病１ｂ型 | ||
| 募集中 | ||
| エンパグリフロジン（Empagliflozin） | ||
| ジャディアンス錠10mg | ||
| 琉球大学臨床研究倫理審査委員会 | ||
| CRB7200001 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和7年3月6日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs071210064 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 糖原病1b型に対する選択的SGLT2 阻害剤の探索的臨床試験 | Exploratory clinical trial of selective SGLT2 inhibitor for Glycogen Storage Disease type 1b | ||
| 糖原病1b型に対する選択的SGLT2 阻害剤の有効性 | Efficacy of the selective SGLT2 Inhibitor for Glycogen Storage Disease Type 1b | ||
（２）統括管理者に関する事項等
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師である個人 | |||
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/
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| 中西 浩一 | Nakanishi Koichi | ||
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50336880 | ||
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/
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琉球大学病院 | University of the Ryukyus Hospital | |
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小児科 | ||
| 903-0215 | |||
| / | 沖縄県中頭郡西原町字上原207 | 207, Uehara, Nishihara, Okinawa, Japan | |
| 098-895-1154 | |||
| knakanis@med.u-ryukyu.ac.jp | |||
| 知念 安紹 | Chinen Yasutsugu | ||
| 琉球大学 | Graduate School of Medicine, University of the Ryukyus | ||
| 小児科 | |||
| 903-0215 | |||
| 沖縄県中頭郡西原町字上原207 | 207, Uehara, Nishihara, Okinawa, Japan | ||
| 098-895-1154 | |||
| 098-895-1418 | |||
| ychinen@med.u-ryukyu.ac.jp | |||
| 令和3年8月31日 | |||
| 共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 |
|---|
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 琉球大学 | ||
| 知念 安紹 | ||
| 90305201 | ||
| 大学院医学研究科 育成医学講座 | ||
| 琉球大学病院 | ||
| 吉田 朝秀 | ||
| 20363682 | ||
| 周産母子センター | ||
| 琉球大学病院 | ||
| 知念 安紹 | ||
| K07T450906 | ||
| 小児科 | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 中西 浩一 |
Nakanishi Koichi |
|
|---|---|---|---|
50336880 |
|||
| / | 琉球大学病院 |
University of the Ryukyus Hospital |
|
小児科 |
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903-0215 |
|||
沖縄県 中頭郡西原町字上原207 |
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098-895-1154 |
|||
knakanis@med.u-ryukyu.ac.jp |
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知念 安紹 |
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琉球大学 |
|||
小児科 |
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903-0215 |
|||
| 沖縄県 中頭郡西原町字上原207 | |||
098-895-1154 |
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098-895-1418 |
|||
ychinen@med.u-ryukyu.ac.jp |
|||
| あり | |||
| 令和3年8月31日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（６）研究の実施体制に関する事項
（６）研究の実施体制に関する事項
| 効果安全性評価委員会の設置の有無 |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 糖原病1b型は希少な先天性糖代謝異常症で蓄積されたグリコーゲンを利用できず、低血糖を引き起こすため、２４時間の持続的なブドウ糖供給が必要である。頻回の低血糖による脳障害、好中球減少症（易感染性、炎症性腸疾患など）を来たし、低身長、肝腫瘍、腎不全を合併する。近年，本疾患に対して選択的SGLT2阻害剤Empagliflozinにより好中球減少改善や血糖コントロール改善が報告されている。我々は本疾患と診断された患者に対して市販後医薬品である本試験薬剤Empagliflozinの有効性や安全性について評価する。本試験薬剤の有効性および安全性を確認することにより本疾患合併症リスク軽減をもたらし、予後の改善や通常の日常生活を求めることができると考えられる。 | |||
| N/A | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2030年03月31日 | |||
| 15 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| ヒストリカルコントロール | historical control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| ①琉球大学病院に通院中の糖原病1b型の方＊ ②慢性的な末梢血好中球の減少、またはG-CSF製剤による治療を要する方 ③頻回食や夜間持続栄養、またはそれに準じる食事療法を要する ④生後1週以上50歳未満 ＊新生児期発症で重篤な低血糖および好中球減少を呈し、生体肝移植を至急必要であった１症例を含める。 |
1. Patients with Glycogen storage disease type 1b at the University ot the Ryukyus* 2. Patients with blood neutropenia or who need treatment with G-CSF drug 3. Frequnet diet, nighttime continuous nutrition, or similar diet is required 4. 1 week to 50 years old * This research registrants Include one case of neonatal onset with severe hypoglycemia and neutropenia that required immediate living-donor liver transplantation. |
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| ①中等度〜高度腎機能障害 ②高度肝機能障害患者 ③妊婦 |
1. Moderate to severe renal dysfunction 2. Patients with severe liver dysfunction 3. Pregnant woman |
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| 1週 以上 | 1week old over | ||
| 50歳 未満 | 50age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1. プロトコル治療の中止基準（観察は継続） 有害事象の対応によりプロトコル治療の継続が困難と判断された場合 2. 試験の中止基準 ①研究対象者から同意撤回の申し出があった場合 ②登録後に適格性を満たしていない事が判明した場合 ③試験全体が中止された場合 |
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| 糖原病１ｂ型 | Glycogen Storage Disease type 1b | ||
| D005953 | |||
| 炭水化物代謝、先天性疾患 | Carbohydrate Metabolism, Inborn Errors | ||
| あり | |||
| 試験開始前に説明同意書を取得し、病歴・身体所見・画像検査・血液検査等を実施する。Empagliflozin（ジャデイアンス®）を0.1-0.3mg/kg/分１（max５mg）より開始し、好中球数・血糖動向と尿路感染症など副作用に注意し、最大使用量0.7mg/kg/分２（max 20mg）まで適切な投与量を求める。ジャデイアンスは琉球大学病院にて粉砕して処方され、粉砕品質の安定性が変わらないように室温保存とする。経過にて画像検査・発達検査・一般検査を行い、有効性と安全性を評価する。 | After taking informed consent, study items such as medical history, physical findings, imaging tests, and blood tests are performed. Participants take Empagliflozin orally from 0.1-0.3 mg/kg/day (max 5mg) to 0.7mg/kg/day (max 20mg). We obtain an appropriate doase while paying attention to side effects such as neutrophil count / blood glucose trends and urinary tract infections. During the course, imaging tests, development tests, and general tests will be performed to evaluate efficacy and safety. | ||
| D005953 | |||
| 糖原病1型 | Glycogen Storage Disease 1 (GSD I) | ||
| 末梢血の好中球数 | Number of neutrophils in the blood | ||
| 血糖コントロール 皮膚・粘膜・便の性状 肝臓・脾臓の大きさ 試験薬の安全性 |
blood glucose level Properties of skin, mucous membranes and stool Liver and spleen size Test drug safety |
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（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| エンパグリフロジン（Empagliflozin） | |||
| ジャディアンス錠10mg | |||
| 22600AMX01387000 | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医療費・医療手当 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 琉球大学臨床研究倫理審査委員会 | University of the Ryukyus Clinical Research Review Board | |
| CRB7200001 | ||
| 沖縄県 中頭郡西原町字千原１番地 | 1 Senbaru, Nishihara, Okinawa, Japan , Okinawa | |
| 098-895-1542 | ||
| krinken@acs.u-ryukyu.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |