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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
平成31年3月5日
令和7年3月18日
令和6年12月31日
未治療高齢者多発性骨髄腫に対する新規薬剤を用いた寛解導入療法、自家末梢血幹細胞移植、地固め・維持療法の有効性と安全性を確認する第Ⅱ相臨床試験 -FBMTG EMM17-
未治療高齢者多発性骨髄腫 第Ⅱ相臨床試験 -FBMTG EMM17-
谷本　一樹
福岡赤十字病院
66歳以上75歳以下の未治療多発性骨髄腫において、ボルテゾミブ+レナリドミド+デキサメサゾン投与による寛解導入療法に次いで、プレリキサホルを用いることで自家末梢血幹細胞採取を安全にかつ有効に行う。その後ボルテゾミブ+メルファラン大量療法による自家末梢血幹細胞移植を実施後、90日±30日以降にイキサゾミブ+レナリドミド+デキサメサゾン投与による地固め療法、およびレナリドミド維持療法を行う。高齢者において、新規薬剤を用いた治療戦略の有効性と安全性をわが国における標準治療の確立を視野に入れて検討する。また高齢者における認容性を高めた自家末梢血幹細胞移植の有効性と安全性を検討する。
2
多発性骨髄腫
研究終了
注射用ボルテゾミブ、レナリドミド水和物カプセル、デキサメタゾン錠、デキサメタゾン錠、プレリキサホル製剤、メルファラン、フィルグラスチム（遺伝子組換え）製剤、イキサゾミブクエン酸エステル
ベルケイド注射用3mg、レブラミドカプセル2.5mg／レブラミドカプセル5mg、レナデックス錠4mg、デカドロン錠0.5mg／デカドロン錠4mg 、モゾビル皮下注24mg、アルケラン静注用50mg、グランシリンジ75／グランシリンジ150／グランシリンジM300 等、ニンラーロカプセル2.3mg／ニンラーロカプセル3mg／ニンラーロカプセル4mg
九州大学病院臨床研究審査委員会
CRB7180005

総括報告書の概要

管理的事項

2025年03月18日

２　臨床研究結果の要約

2024年12月31日
41
/ 性別:男性23例(56.1％）,女性18例(43.9％）
年齢:平均値69.7歳,中央値70歳,最小値66歳,最大値75歳
M蛋白クラス:IgG 28例(68.3%),IgA 7例
(17.1%),IgA+B-J 1例(2.4%),B-J 5例(12.2%)
M蛋白タイプ:κ鎖 25例(61.0%),λ鎖 16例(39.0%)
ISS: ISS 1 8例(19.5%), ISS 2 27例(65.9%), ISS3 6例(14.6%)
R-ISS: R-ISS 1 1例(2.4%), R-ISS 2 36例(87.8%),R-ISS 3 4例(9.8%)
PS: PS 0 13例(31.7), PS 1 19例(46.3%), PS 2 6例(14.6%), PS 3 2例(4.9%), PS 4 1例(2.4%)
FISH:予後良好 10例(24.4%),予後不良 28例(68.3%),未検査 3例(7.3%)		 Gender: 23 males (56.1%), 18 females (43.9%)
Age: Mean 69.7 years, Median 70 years, Minimum 66 years, Maximum 75 years
M protein class: IgG 28 cases (68.3%), IgA 7 cases (17.1%), IgA+B-J 1 case (2.4%), B-J 5 cases (12.2%)
M protein type: k chain 25 cases (61.0%), l chain 16 cases (39.0%)
ISS: ISS 1 8 cases (19.5%), ISS 2 27 cases (65.9%), ISS3 6 cases (14.6%)
R-ISS: R-ISS 1 1 case (2.4%), R-ISS 2 36 cases (87.8%), R-ISS 3 4 cases (9.8%)
PS: PS 0 13 cases (31.7%), PS 1 19 cases (46.3%), PS 2 6 cases (14.6%), PS 3 2 cases (4.9%), PS 4 1 case (2.4%)
FISH: Good prognosis 10 cases (24.4%), poor prognosis 28 cases (68.3%), untested 3 cases (7.3%)
/ 本臨床研究は、2017年9月7日付けで福岡赤十字病院長から実施について許可を得て2017年10月1日から症例登録の受付を開始した。本臨床研究は福岡血液骨髄移植グループ(FBMTG)参加施設の他、本臨床研究の実施が許可された全国の施設から参加施設を募集した。
本臨床研究は、セルジーン株式会社より「医師主導臨床研究に関する契約」に基づき資金提供を受けてFBMTG研究会が主体となって実施しており、臨床研究法での「特定臨床研究」に該当し、2018年12月に特定臨床研究の経過措置対応として、九州⼤学病院臨床研究審査委員会に申請し、2019年2月12日に承認され、2019年4月1日に実施計画変更内容がjRCTで公表された。2020年2月末時点で30施設が施設の管理者から特定臨床研究実施の許可を得た。
2020年10月30日時点で37症例の症例登録があり、不適格が1症例発生したことから、評価可能な症例は36症例で、本研究開始時に設定した登録期間では必要症例数の確保が困難である。本研究の臨床仮説での計算では必要症例数は39例であり、後3症例の登録があれば必要症例数を満たす。2020年1月から2020年10月までの10ヶ月で10症例の登録があり、今後も同様のペースで症例登録があると仮定すると、3ヶ月間で3症例の登録が見込まれ必要症例数の39症例に到達するが、余裕を持たせ登録期間を半年延長した。
2017年11月に1例目が登録され、2021年5月末には42症例が登録され症例登録を終了した。		 This clinical study was approved by the director of Fukuoka Red Cross Hospital on September 7, 2017, and began accepting case registrations on October 1, 2017. This clinical study recruited participating facilities from Fukuoka Blood and Marrow Transplant Group (FBMTG) member facilities as well as facilities nationwide that were approved to conduct this clinical study.
This clinical study was funded by Celgene Corporation under the "Contract for Investigator-Initiated Clinical Research" and is being conducted primarily by the FBMTG Research Group. It falls under "specified clinical research" under the Clinical Research Act, and was applied for in December 2018 as a transitional measure for specified clinical research, with approval from the Kyushu University Hospital Clinical Research Review Committee. It was approved on February 12, 2019, and the changes to the implementation plan were published in jRCT on April 1, 2019. As of the end of February 2020, 30 facilities had received permission from their facility managers to conduct specified clinical research.
As of October 30, 2020, 37 cases had been registered, and one ineligible case occurred, leaving 36 cases that could be evaluated. It is difficult to secure the required number of cases within the registration period set at the start of this study. According to the clinical hypothesis of this study, the required number of cases is 39, and the required number of cases will be met if three more cases are registered. Ten cases were registered in the 10 months from January 2020 to October 2020, and assuming that cases will be registered at a similar pace in the future, three cases are expected to be registered in three months, reaching the required number of 39 cases, but the registration period was extended by six months to provide some leeway.
The first case was registered in November 2017, and by the end of May 2021, 42 cases had been registered and case registration was completed.
/ 重篤な有害事象は、5件(grade3下痢、grade3サイトカイン放出症候群、grade4敗血症、grade3心嚢液貯留、grade3尿管上皮がんに伴う入院)発生し、医療機関からは適切に報告され、効果・安全性評価委員に諮問のうえ、試験を継続している。
尚、5件のうち、特定臨床研究として実施した後に発生した3件は、臨床研究法での重篤な疾病等に該当したため、認定臨床研究審査委員会に医薬品疾病等報告書を作成し、定められた期間内に報告した。
主なgrade3以上の有害事象は、scVRDでは骨髄抑制(12%)、発疹(12%)、感染症(12%)、AST/ALT上昇(10%)であり、IRDでは骨髄抑制(18%)であった。		 Five serious adverse events occurred (grade 3 diarrhea, grade 3 cytokine release syndrome, grade 4 sepsis, grade 3 pericardial effusion, and grade 3 hospitalization due to ureteral epithelial carcinoma), which were appropriately reported by the medical institutions and the trial is continuing after consulting with the Efficacy and Safety Evaluation Committee.
Of the five events, three occurred after the study was conducted as a specific clinical study and fell under the category of serious illnesses under the Clinical Research Act, so a drug disease report was prepared and reported to the Certified Clinical Research Review Committee within the specified period.
The main grade 3 or higher adverse events in scVRD were bone marrow suppression (12%), rash (12%), infection (12%), and elevated AST/ALT (10%), and in IRD was bone marrow suppression (18%).
/ 2017年11月より2021年3月までに14施設から42症例が登録され、適格例の41症例を解析対象とした。各治療後の最良効果CR割合/完遂症例割合は、scVRD20%/80%、PBSCH 22%/78%、ASCT 37%/68%、IRD 46%(90%CI:33-60)/59%であった。この結果は閾値として設定した30%を満たしている。3年OS,PFSは82%(95%CI 66-91%),68%(95%CI 51-80%)であった。 Between November 2017 and March 2021, 42 cases were registered from 14 facilities, and 41 eligible cases were analyzed. The best response CR rate/completion rate after each treatment was scVRD 20%/80%, PBSCH 22%/78%, ASCT 37%/68%, and IRD 46% (90%CI:33-60)/59%. This result met the threshold of 30%. The 3-year OS and PFS were 82% (95%CI 66-91%) and 68% (95%CI 51-80%), respectively.
/ EMMに対するscVRDによる寛解導入療法、B-MELによるASCT、IRDによる地固め療法は、深い奏効が得られ、忍容性に問題はみられなかった。 Induction therapy with scVRD, ASCT with B-MEL, and consolidation therapy with IRD for EMM produced deep responses and were well tolerated.
2025年03月18日
2024年10月12日
http://www.jshem.or.jp/86/

３　IPDシェアリング

/ 無 No
/ 共有予定なし No shared plans

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和7年3月18日
臨床研究実施計画番号 jRCTs071180031

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

未治療高齢者多発性骨髄腫に対する新規薬剤を用いた寛解導入療法、自家末梢血幹細胞移植、地固め・維持療法の有効性と安全性を確認する第Ⅱ相臨床試験 -FBMTG EMM17- Efficacy and safety of new drugs for induction, autologous stem cell transplantation, consolidation and maintenance therapy in patients with newly diagnosed elderly symptomatic multiple myeloma: phase 2 study (FBMTG EMM17)
未治療高齢者多発性骨髄腫 第Ⅱ相臨床試験 -FBMTG EMM17- Newly diagnosed elderly symptomatic multiple myeloma: phase 2 study (FBMTG EMM17)

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
/
谷本　一樹 Tanimoto Kazuki

/
福岡赤十字病院 Fukuoka Red Cross Hospital

血液腫瘍内科
815-8555
/ 福岡県福岡市南区大楠 3-1-1 3-1-1, Okusu, Minami-ku, Fukuoka 815-8555
092-521-1211
kaztanimo@fukuoka-med.jrc.or.jp
谷本　一樹 Tanimoto Kazuki
福岡赤十字病院 Fukuoka Red Cross Hospital
血液腫瘍内科
815-8555
福岡県福岡市南区大楠 3-1-1 3-1-1, Okusu, Minami-ku, Fukuoka 815-8555
092-521-1211
092-522-3066
kaztanimo@fukuoka-med.jrc.or.jp
平成31年2月12日
共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

FBMTG-EMM17データセンター
河野　豊廣
FBMTG-EMM17データセンター
FBMTG-EMM17データセンター
河野　豊廣
FBMTG-EMM17データセンター
FBMTG 監査委員会
岡村　純
医療法人 恵光会 原病院 介護老人保健施設
琉球大学医学部
米本　孝二
保健学科基礎看護学講座国際環境保健学分野／先端医学研究センター生物統計分野
一般財団法人 地域医学研究基金
小嶋　照郎
一般財団法人 地域医学研究基金

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 あり

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

盛　暁生

Mori Akio

/

医療法人菊郷会 愛育病院

Aiiku Hospital

血液病センター

064-0804

北海道 札幌市中央区南4条西25-2-1

011-563-2211

akiomori@hokkaido.med.or.jp

盛　暁生

医療法人菊郷会 愛育病院

血液病センター

064-0804
北海道 札幌市中央区南4条西25-2-1

011-563-2211

011-522-1691

akiomori@hokkaido.med.or.jp
盛　暁生
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

仲里　朝周

Nakazato Tomonori

/

横浜市立市民病院

Yokohama Municipal Citizen's Hospital

血液内科

221-0855

神奈川県 横浜市神奈川区三ツ沢西町1番1号

045-316-4580

n-tomo@eurus.dti.ne.jp

仲里　朝周

横浜市立市民病院

血液内科

221-0855
神奈川県 横浜市神奈川区三ツ沢西町1番1号

045-316-4580

045-316-6580

n-tomo@eurus.dti.ne.jp
中澤　明尋
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

近藤　恭夫

Kondo Yukio

/

富山県立中央病院

Toyama Prefectural Central Hospital

血液内科

930-0975

富山県 富山市西長江2-2-78

076-424-1531

ykondo@tch.pref.toyama.jp

近藤　恭夫

富山県立中央病院

血液内科

930-0975
富山県 富山市西長江2-2-78

076-424-1531

076-422-0667

ykondo@tch.pref.toyama.jp
臼田　和生
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

藤崎　智明

Fujisaki Tomoaki

/

松山赤十字病院

Matsuyama Red Cross Hospital

内科

790-8524

愛媛県 松山市文京町1番

089-924-1111

tfujisaki@matsuyama.jrc.or.jp

藤崎　智明

松山赤十字病院

内科

790-8524
愛媛県 松山市文京町1番

089-924-1111

089-926-9554

tfujisaki@matsuyama.jrc.or.jp
西﨑　隆
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

上村　智彦

Kamimura Tomohiko

/

医療法人 原三信病院

Harasanshin Hospital

血液内科

812-0033

福岡県 福岡市博多区大博町1-8

092-291-3434

chk96670@hkg.odn.ne.jp

上村　智彦

医療法人 原三信病院

血液内科

812-0033
福岡県 福岡市博多区大博町1-8

092-291-3434

092-291-3266

chk96670@hkg.odn.ne.jp
原　直彦
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

崔　日承

Choi Ilseung

40463492
/

独立行政法人国立病院機構 九州がんセンター

National Hospital Organization Kyushu Cancer Center

血液･細胞治療科

811-1395

福岡県 福岡市南区野多目3-1-1

092-541-3231

choi.ilseung.yc@mail.hosp.go.jp

崔　日承

独立行政法人国立病院機構 九州がんセンター

血液･細胞治療科

811-1395
福岡県 福岡市南区野多目3-1-1

092-541-3231

092-542-8503

choi.ilseung.yc@mail.hosp.go.jp
森田　勝
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

森　康雄

Mori Yasuo

/

九州大学病院

Kyushu University Hospital

血液・腫瘍・心血管内科

812-8582

福岡県 福岡市東区馬出3-1-1

092-642-5230

mori.yasuo.592@m.kyushu-u.ac.jp

森　康雄

九州大学病院

血液・腫瘍・心血管内科

812-8582
福岡県 福岡市東区馬出3-1-1

092-642-5315

092-642-5315

mori.yasuo.592@m.kyushu-u.ac.jp
中村　雅史
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

衛藤　徹也

Eto Tetsuya

/

国家公務員共済組合連合会 浜の町病院

Hamanomachi Hospital

血液内科

810-8539

福岡県 福岡市中央区長浜3-3-1

092-721-0831

eto-t@hamanomachi.jp

衛藤　徹也

国家公務員共済組合連合会 浜の町病院

血液内科

810-8539
福岡県 福岡市中央区長浜3-3-1

092-721-0831

092-721-1431

eto-t@hamanomachi.jp
谷口　修一
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

高瀬　謙

Takase Ken

/

独立行政法人国立病院機構 九州医療センター

National Hospital Organization Kyushu Medical Center

血液内科

810-8563

福岡県 福岡市中央区地行浜1丁目8-1

092-852-0700

takase.ken.fk@mail.hosp.go.jp

高瀬　謙

独立行政法人国立病院機構 九州医療センター

血液内科

810-8563
福岡県 福岡市中央区地行浜1丁目8-1

092-852-0700

092-846-8485

takase.ken.fk@mail.hosp.go.jp
岩崎　浩己
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

大野　裕樹

Ohno Yuju

/

北九州市立医療センター

Kitakyushu Municipal Medical Center

内科

802-0077

福岡県 北九州市小倉北区馬借2-1-1

093-541-1831

ikyoku003@kmmc.jp

大野　裕樹

北九州市立医療センター

内科

802-0077
福岡県 北九州市小倉北区馬借2-1-1

093-541-1831

093-533-8693

ikyoku003@kmmc.jp
中野　徹
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

小川　亮介

Ogawa Ryosuke

/

独立行政法人地域医療機能推進機構 九州病院

Japan Community Health care Organization Kyushu Hospital

血液内科

806-8501

福岡県 北九州市八幡西区岸の浦1-8-1

093-641-5111

rogawa705@gmail.com

小川　亮介

独立行政法人地域医療機能推進機構 九州病院

血液内科

806-8501
福岡県 北九州市八幡西区岸の浦1-8-1

093-641-5111

093-642-1868

rogawa705@gmail.com
内山　明彦
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

長藤　宏司

Nagafuji Koji

/

久留米大学病院

Kurume University Hospital

血液・腫瘍内科

830-0011

福岡県 久留米市旭町67

0942-31-7852

knagafuji@med.kurume-u.ac.jp

長藤　宏司

久留米大学病院

血液・腫瘍内科

830-0011
福岡県 久留米市旭町67

0942-31-7852

0942-31-7854

knagafuji@med.kurume-u.ac.jp
野村　政壽
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。
/

河野　徳明

Kawano Noriaki

/

宮崎県立宮崎病院

Miyazaki Prefectural Miyazaki Hospital

血液科

880-8510

宮崎県 宮崎市北高松町5-30

0985-24-4181

kawanoriaki@yahoo.co.jp

河野　徳明

宮崎県立宮崎病院

血液科

880-8510
宮崎県 宮崎市北高松町5-30

0985-24-4181

0985-28-1881

kawanoriaki@yahoo.co.jp
嶋本　富博
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

66歳以上75歳以下の未治療多発性骨髄腫において、ボルテゾミブ+レナリドミド+デキサメサゾン投与による寛解導入療法に次いで、プレリキサホルを用いることで自家末梢血幹細胞採取を安全にかつ有効に行う。その後ボルテゾミブ+メルファラン大量療法による自家末梢血幹細胞移植を実施後、90日±30日以降にイキサゾミブ+レナリドミド+デキサメサゾン投与による地固め療法、およびレナリドミド維持療法を行う。高齢者において、新規薬剤を用いた治療戦略の有効性と安全性をわが国における標準治療の確立を視野に入れて検討する。また高齢者における認容性を高めた自家末梢血幹細胞移植の有効性と安全性を検討する。
2
2017年11月14日
2025年05月31日
49
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
無治療対照/標準治療対照 no treatment control/standard of care control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
1) 登録時の年齢が66歳以上75歳以下の症例。
2) IMWGの診断基準(2014年改訂)を満たす多発性骨髄腫の症例。
骨髄中のクローナルな形質細胞≧10%もしくは生検で証明された骨または髄外形質細胞腫と下記の骨髄腫診断事象のどれか1つ以上
【骨髄腫診断事象】
※形質細胞増殖疾患に起因すると考えられる臓器障害
・高カルシウム血症(C)：血清カルシウム値が正常上限より＞1mg/dL高い、もしくは＞11mg/dL
・腎不全(R)：クレアチニンクリアランス＜40mL/minもしくは血清クレアチン＞2mg/dL
・貧血(A)：ヘモグロビン濃度が正常下限より＞2g/dL低下もしくは＜10g/dL
・骨病変(B)：骨X線、CTまたはPET-CTにて１つ以上の溶骨性病変
※以下の悪性腫瘍のバイオマーカーのどれか1つ以上
・骨髄中単クローン性形質細胞割合≧60% (S)
・血清遊離軽鎖比(フリーライトチェーン比)≧100 (Li)
・MRIにて巣状病変が1つ以上 (M)
3) 治療効果判定の指標となるM蛋白が血清もしくは尿中で計測できる。または、血清遊離軽鎖測定で血清中遊離軽鎖濃度比が異常な症例。
・血清中M蛋白が1g/dL以上
・尿中M蛋白が24時間蓄尿で200mg以上
・血清中遊離軽鎖濃度比が異常で遊離軽鎖濃度が100mg/L以上
4) 以下の臨床検査値の基準を満たす症例。
・好中球数が1,000/mm3以上
・輸血を要せずヘモグロビンが8.0g/dL以上
・血小板数が75,000/mm3以上
・総ビリルビン(T-Bil)が基準値上限(ULN)の1.5倍以下
・AST、ALTが基準値上限(ULN)の3倍以下
・クレアチンクリアランス(Ccr)値が30mL/min以上
(Cockroft & Ganldの式等からのCcr予測値でも可)
・左室駆出率(LVEF)が50%以上
・酸素吸入なしの条件下でSpO2が93%以上
・肺拡張能力試験(DLCO)が50%以上
5) 一般状態が良好(Performance Status; PSが0～2)である症例。
(溶骨性病変によるPS悪化はその限りでない。)
6) 3ヵ月以上の生存が期待できる。
7) 女性患者の場合は、閉経後(最終月経から1年以上経過している患者)、もしくはRevMateを遵守し、外科的避妊または適切な方法(避妊薬･避妊具等)で試験期間中避妊することに合意している。男性患者の場合は、RevMateを遵守し、試験期間中適切な方法による避妊に合意している。
8) 告知を受けている患者で、担当医師から本試験の内容について所定の同意文書およびその他の説明文書を用いて十分に説明を受け、自由意思により本試験参加に文書で同意が得られている。		 All the following criteria MUST be met:
1) Symptomatic multiple myeloma diagnosed by the criteria of International Myeloma Working Group (IMWG).
2) Measureable M protein in serum or urine.
3) Good performance status (0-2). (Patients with bad performance status by the osteolytic lesions can be included.)
4) Age: 66-75 years old
5) Main Organ function is maintained
6) Those who are evaluated to be able to survive more than 3 months.
7) For female patients, postmenopausal (patients older than one year from the last menstrual period), or the proper way or surgical contraception (birth control pills, contraceptives, etc.) has the intention of contraception during the study. For male patients, to agree the appropriate method of contraception during the study.
8) In patients receiving the notice, fully briefed for the consent document and other documents given explanation about the contents of the study physician or study investigator, agreed in writing to voluntarily participate in the study by have been obtained.
1) くすぶり型およびIgM型の骨髄腫、孤立性形質細胞腫、形質細胞性白血病、POEMS症候群、ワルデンストレーム・マクログロブリン血症の症例。
2) アミロイドーシスを有する症例。
3) 登録前14日以内に手術、放射線療法を受けた症例。
4) 登録前14日以内にプレドニゾロン換算で30mg/日より多い投与を受けた症例。
5) 骨髄腫細胞の中枢神経系浸潤が認められる患者。
6) HIV抗体陽性、HBs抗原陽性、HCV抗体陽性の患者(HCV-PCR陰性患者は可能)。
7) コントロール不良な肝機能障害,腎機能障害,心機能障害,肺機能障害,糖尿病,高血圧,感染症がある症例。
8) 活動性で進行期の重複癌の症例(同時性重複癌および無病期間が5年以内の異時性重複癌。ただし、局所治療により治癒と判断された子宮頸部、胃、大腸におけるCarcinoma in Situ相当の病変は活動性の重複癌に含めない)。
9) 統合失調症などの重症な精神障害のある症例。
10) 妊婦および試験期間中に妊娠する可能性がある、または授乳中の症例。
11) マンニトールまたはホウ素に対して過敏症の既往歴がある症例。
12) 臨床所見にて肺臓炎(間質性肺炎)，肺線維症を有する症例，あるいは症状の有無に関わらず胸部CT(高分解能CT)で両側性に間質の異常陰影(すりガラス状や線状陰影)を認める症例(必要に応じて呼吸器等専門の医師と相談する)。
13) ベースラインでgrade2以上の末梢神経障害(PN)のある症例。.
14) その他、担当医師が対象として不適当と判断した症例。		 1) Non-secretory MM and plasma cell leukemia.
2) Patients HIV-positive
3) Severe hepatic dysfunction, severe renal failure, severe cardiac dysfunction, severe pulmonary dysfunction, uncontrolled diabetes, uncontrolled hypertension, and uncontrolled infection.
4) Patients with a history of active malignancy during the past 5 years.
5) Patients with psychiatric disorders such as schizophrenia etc.
6) Pregnant women, pre-menopausal women, and lactating women.
7) History of hypersensitivity to mannitol or boron.
8) Patient was suspected pneumonia(Interstitial pneumonia). Consult a respiratory specialist if necessary
9) Those who are considered as inappropriate to register by attending physicians.
10) Pregnant women and cases that may become pregnant or breastfeeding during the study period.
11) Cases with a history of hypersensitivity tomannitol or boron.
12) Clinical findings include pneumonia (interstitial pneumonia), cases with pulmonary fibrosis, or chest CT (high resolution CT) with bilateral abnormal interstitial shadows (ground glass or lines) regardless of the presence or absence of symptoms. Cases with (shadow) (consult with a specialist doctor such as respiratory organs if necessary).
13) Cases with grade 2 or higher peripheral neuropathy at baseline.
14) Other cases that the doctor in charge judged to be inappropriate.
66歳 以上 66age old over
75歳 以下 75age old under
男性・女性 Both
1) 原病の増悪が認められた場合もしくは治療効果なしと判断された場合
① プロトコール治療中、原病の明らかな増悪(PD)が認められた場合もしくは治療効果なしと判断された場合。
② 治療効果判定で増悪(PD)と判定された場合。

2) 次療法の開始基準を満たさなかった場合。
① scBor +G-CSF + plerixafor +PBSCH開始基準を満たさなかった場合。
② scBor+HD-Mel+PBSCT開始基準を満たさなかった場合。
③ IRD地固め療法開始基準を満たさなかった場合。
④ 維持療法開始基準を満たさなかった場合。

3) scVRD療法中の以下の有害事象に対する担当医師の医学的な判断により、プロトコール治療の継続が困難と判断された場合。
① scVRD療法の「第2･3･4コース治療開始基準」を満たさず、さらに次コースへの移行を延期(最長3週間)しても治療開始基準を満たさない場合。
② scVRD療法中に「投与量変更基準」に規定する毒性所見が3週間の休薬によっても回復しない場合。
③ scVRD療法中に、grade4に相当する障害をきたす感覚性ニューロパシー又は生命を脅かす／麻痺に至る運動性ニューロパシーが認められた場合。
④ scVRD療法中に、肺臓炎(間質性肺炎)又は肺線維症の所見が認められ、プロトコール治療の継続が困難と判断された場合。
⑤ scVRD療法中に、ボルテゾミブ・レナリドミドの「投与量変更基準」に規定する毒性所見が休薬によっても回復しない場合又は回復後、最低投与量でも毒性所見が出現した場合。
⑥ scVRD療法中に、「投与量変更基準」に規定する毒性所見によるスキップを、2コース連続して、同一コースにて2回以上行う必要がある場合。
⑦ scVRD療法中に、grade4の有害事象が認められた場合。

4) scBor +G-CSF + plerixafor +PBSCH中に、以下の有害事象に対する担当医師の医学的な判断により、プロトコール治療の継続が困難と判断された場合。
① Grade4の有害事象が認められた場合。
② Grade4に相当する障害をきたす感覚性ニューロパシー又は生命を脅かす／麻痺に至る運動性ニューロパシーが認められた場合。
③ 肺臓炎(間質性肺炎)又は肺線維症の所見が認められた場合。
④ 2 × 106個/kg以上の末梢血幹細胞が採取・保存できなかた場合。

5) scBor+HD-Mel移植前治療と自家末梢血幹細胞移植中の以下の有害事象に対する担当医師の医学的な判断により、プロトコール治療の継続が困難と判断された場合。
① Gade4の有害事象が認められた場合。
② Grade4に相当する障害をきたす感覚性ニューロパシー又は生命を脅かす／麻痺に至る運動性ニューロパシーが認められた場合。
③ 肺臓炎(間質性肺炎)又は肺線維症の所見が認められた場合。

6) IRD療法中の以下の有害事象に対する担当医師の医学的な判断により、プロトコール治療の継続が困難と判断された場合。
① IRD療法の「第2･3･4コース治療開始基準」を満たさず、さらに次第2コースへの移行を延期(最長3週間)しても治療開始基準を満たさない場合。
② IRD療法中に「投与量変更基準」に規定する毒性所見が3週間の休薬によっても回復しない場合。
③ IRD療法中に、grade4に相当する障害をきたす感覚性ニューロパシー又は生命を脅かす／麻痺に至る運動性ニューロパシーが認められた場合。
④ IRD療法中に、grade3以上の深部静脈血栓症及び肺塞栓症が認められた場合。
⑤ イキサゾミブ、レナリドミドの「投与量変更基準」に規定する毒性所見が休薬によっても回復しない場合又は回復後、最低投与量でも毒性所見が出現した場合。
⑥ IRD療法中に、grade4の有害事象が認められた場合。

7) レナリドミド維持療法中の有害事象に対する担当医師の医学的な判断により、プロトコール治療の継続が困難と判断された場合。
① レナリドミドの「投与量変更基準」に規定する毒性所見が休薬によっても回復しない場合又は回復後、最低投与量でも毒性所見が出現した場合。
② レナリドミド維持療法中に、grade4の有害事象が認められた場合。

8) 有害事象と関連する理由により、患者がプロトコール治療の中止を申し出た場合。
(有害事象との関連が否定できない場合にはこの分類を用いる。予定日に来院せず以後患者との連絡がとれないような場合にも、有害事象との関連が否定できなければこの分類を用いる。)

9) 有害事象と関連しない理由により、患者がプロトコール治療の中止を申し出た場合。
(本人や家人の転居等、有害事象との関連がまず否定できる場合のみこの分類を用いる。)

10) プロトコール治療中の死亡。
(他の理由によりプロトコール治療完了または中止と判断する以前の死亡。プロトコール治療との関連を問わず、全ての死亡が含まれる。)

11) その他
① プロトコール違反が判明した場合。
② 適正管理手順(RevMate)が順守できない場合。
③ プロトコール治療期間中に被験者本人の妊娠が判明した場合。
多発性骨髄腫 Multiple myeloma
多発性骨髄腫 Multiple myeloma
あり
1. ボルテゾミブ+レナリドミド+デキサメサゾン併用寛解導入療法 (scVRD療法)
3週1コースとして4コース実施する。尚、第1コースは入院施行とする。
scVRD 1コース
scBor 1.3mg/m2 day1,4,8,11 + Len 25mg/body day1-14 + Dex 40mg/body day1,4,8,11
scVRD 2-4コース
scBor 1.3mg/m2 day1,8,15 + Len 25mg/body day1-14 + Dex 40mg/body day1,8,15

2. ボルテゾミブ+プレリキサホル+G-CSF併用による自家末梢血幹細胞採取 (PBSCH)
CD34陽性細胞数は、目標採取細胞数を2×106個/kg以上とする。Day5で十分採取できなかった場合は、翌日までG-CSF/ Plerixaforを投与継続し採取を可とする。
scBor 1.3mg/m2 or LTD day1,4 + plerixafor 0.24mg/kg day4 + G-CSF 10μg/kg day1-5 + PBSCH

3. ボルテゾミブ併用メルファラン大量療法による移植前治療と自家末梢血幹細胞移植 (PBSCT)
scBor 1.3mg/m2 or LTD day-4,-1,3,6 + Mel 100mg/m2 day-3,-2 + PBSCT day0

4. イキサゾミブ+レナリドミド＋デキサメサゾン併用地固め療法(IRD地固め療法)
4週1コースとして4コース実施する。
Ixazomib 4mg/m2 day1,8,15 + Len 25mg/body or LTD day1-21 + Dex 40mg/body day1,8,15

5. レナリドミド維持療法
4週1コースとしてuntil-PDまで実施する。
Len 10mg/body or LTD day1-21 until-PD		 scVRD induction : Four 3-week cycles of scVRD. Cycle 1, subcutaneous bortezomib 1.3 mg/m2 on days 1, 4, 8 and 11, oral Lenalidomide 25 mg on days 1 to 14, and dexamethasone 40 mg/day on days 1, 4, 8, 11. Cycle2-4, subcutaneous bortezomib 1.3 mg/m2 on days 1, 8 and 15, Lenalidomide 25 mg on days 1 to 14, and dexamethasone 40 mg/day on days 1, 8 and 15.

scBor-plerixafor-G-CSF PBSC mobilization : subcutaneous bortezomib 1.3 mg/m2 on days 1 and 4, and subcutaneous plerixafor 0.24 mg/ kg on day 4 and G-CSF 10ug/kg on day1-5 and PBSCH after day 5. The collection goal is 2.0x10^6 CD34+ cells/kg.

High dose chemotherapy and PBSCT : subcutaneous bortezomib 1.3mg/m2 on days -4,-1, 3 and 6, L-PAM 70mg/m2 on days -3, and -2, and PBSCT at day 0.

IRD consolidation : Four 4-week cycles of oral ixazomib 4mg on days 1, 8 and 15, oral lenalidomide 15 mg on days 1 through 21 of each 28-days cycle, and dexamethasone 40 mg/day on days 1, 8 and 15.

Lenalidomide maintenance : 4-week cycles of oral lenalidomide 10 mg on days 1 through 21 of each 28-days cycle until disease progression or intolerable adverse event.
なし
なし
地固め療法後の完全奏効割合(CR) Complete response (CR) rates after consolidation therapy.
1) 寛解導入療法後の完全奏効割合(CR,sCR)
2) 自家末梢血幹細胞移植90日後の完全奏効割合(CR,sCR)
3) 地固め療法後の完全奏効割合(sCR)
4) プロトコール治療開始3年後の完全奏効割合(CR,sCR)
5) 3年無増悪生存割合(3-yr PFS)
6) 3年全生存割合(3-yr OS)
7) 有害事象発生頻度
8) 寛解導入療法後、自家末梢血幹細胞移植後、地固め療法後および維持療法開始1年後の免疫学的寛解割合(iCR)
9) 寛解導入療法後、自家末梢血幹細胞移植後、地固め療法後および維持療法開始1年後の分子学的寛解割合(mCR)
10) 採取幹細胞中の分子学的微小残存病変(MRD)
11) 寛解導入療法後、幹細胞採取後、末梢血幹細胞移植後、地固め療法後、維持療法開始1年後のQOL評価		 1. CR + stringent CR (sCR) rates after induction therapy.
2. CR + sCR rates after autologous stem cell transplantation.
3. sCR rates after consolidation therapy.
4. CR + sCR rates after maintenance therapy.
5. 3-years progression free survival (PFS)
6. 3-years overall survival (OS)
7. Incidence of adverse events.
8. Immunological complete response (iCR) rates after autologous stem cell transplantation, consolidation and maintenance therapy.
9. Molecular complete response (mCR) rates after autologous stem cell transplantation, consolidation and maintenance therapy.
10. Detection of minimal residual disease (MRD) in autologous grafts.
11. QOL after induction, autologous stem cell transplantation, consolidation and maintenance therapy

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
承認内
注射用ボルテゾミブ
ベルケイド注射用3mg
21800AMX10868000
ヤンセンファーマ株式会社 等
東京都 千代田区西神田3-5-2
医薬品
承認内
レナリドミド水和物カプセル
レブラミドカプセル2.5mg／レブラミドカプセル5mg
22700AMX01030000/22200AMX00381000
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社
東京都 新宿区西新宿6－5－1
医薬品
承認内
デキサメタゾン錠
レナデックス錠4mg
22200AMX00378000
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社
東京都 新宿区西新宿6－5－1
医薬品
承認内
デキサメタゾン錠
デカドロン錠0.5mg／デカドロン錠4mg
22000AMX00571000／22600AMX00512000
日医工株式会社
富山県 富山市総曲輪1丁目6番21
医薬品
承認内
プレリキサホル製剤
モゾビル皮下注24mg
22800AMX00724
サノフィ株式会社
東京都 都新宿区西新宿三丁目20番2号
医薬品
承認内
メルファラン
アルケラン静注用50mg
4219403F1023
サンドファーマ株式会社
東京都 港区虎ノ門1-23-1
医薬品
承認内
フィルグラスチム（遺伝子組換え）製剤
グランシリンジ75／グランシリンジ150／グランシリンジM300 等
21400AMZ00187/21400AMZ00188/21400AMZ00189
協和発酵キリン株式会社 等
東京都 東京都 千代田区大手町1-9-2
医薬品
承認内
イキサゾミブクエン酸エステル
ニンラーロカプセル2.3mg／ニンラーロカプセル3mg／ニンラーロカプセル4mg
22900AMX00533/22900AMX00534/22900AMX00535
武田薬品工業株式会社
大阪府 大阪市中央区道修町四丁目1番1号

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）特定臨床研究の進捗状況

2017年11月14日

2017年11月28日
/

研究終了

Complete
/

主要評価項目であるIRD後の完全奏効(CR)割合は、46.3%(90%CI: 32.9 - 60.2)であった。この結果は閾値として設定した30%を満たしている。

The complete response (CR) rate after IRD, which is the primary endpoint, was 46.3% (90% CI: 32.9-60.2). This result satisfies the 30% set as the threshold value.

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

なし
なし
なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

ヤンセンファーマ株式会社・ファイザー株式会社・第一三共エスファ株式会社・日本化薬株式会社・沢井製薬株式会社・高田製薬株式会社・東和薬品株式会社(医薬品の名称：注射用ボルテゾミブ)
なし
なし
なし
ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社(医薬品の名称：レナリドミド水和物カプセル)
あり（上記の場合を除く。）
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社(2021年7月から)、セルジーン株式会社(研究開始から2021年6月まで) Bristol-Myers Squibb Company
あり
平成29年9月4日
なし
なし
ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社(医薬品の名称：デキサメタゾン錠)
あり（上記の場合を除く。）
ブリストル・マイヤーズ スクイブ株式会社(2021年7月から)、セルジーン株式会社(研究開始から2021年6月まで) Bristol-Myers Squibb Company
あり
平成29年9月4日
なし
なし
日医工株式会社(医薬品の名称：デキサメタゾン錠)
なし
なし
なし
サノフィ株式会社(医薬品の名称：プレリキサホル製剤)
なし
なし
なし
サンドファーマ株式会社 (医薬品の名称：メルファラン)
なし
なし
なし
協和キリン株式会社・日本化薬株式会社・持田製薬株式会社・富士製薬工業株式会社・日医工岐阜工場株式会社(医薬品の名称：フィルグラスチム （遺伝子組換え）製剤)
なし
なし
なし
武田薬品工業株式会社(医薬品の名称：イキサゾミブクエン酸エステル)
なし
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

九州大学病院臨床研究審査委員会 Kyushu University Certified Institutional Review Board for Clinical Trials
CRB7180005
福岡県 福岡市東区馬出三丁目１番１号 3-1-1 Maidashi Higashi-ku Fukuoka, Fukuoka
092-642-5082
byskenkyu@jimu.kyushu-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

UMIN000028421
UMIN臨床試験登録
UMIN Clinical Trials Registry

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし mone
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

EMM17_研究計画書_第3版_20201030.pdf
EMM17_説明同意文書_第3版_20201030.pdf
EMM17_統計解析計画書_20240507.pdf

変更履歴

種別 公表日
終了 令和7年3月18日 (当画面) 変更内容
変更 令和7年3月18日 詳細 変更内容
軽微変更 令和6年5月15日 詳細 変更内容
変更 令和6年5月2日 詳細 変更内容
届出外変更 令和5年8月21日 詳細 変更内容
軽微変更 令和5年5月8日 詳細 変更内容
変更 令和5年4月28日 詳細 変更内容
軽微変更 令和4年11月24日 詳細 変更内容
届出外変更 令和4年11月20日 詳細 変更内容
変更 令和4年6月14日 詳細 変更内容
軽微変更 令和4年5月2日 詳細 変更内容
届出外変更 令和4年5月1日 詳細 変更内容
変更 令和4年1月28日 詳細 変更内容
変更 令和3年9月3日 詳細 変更内容
変更 令和2年12月24日 詳細 変更内容
変更 令和2年11月20日 詳細 変更内容
変更 令和2年6月1日 詳細 変更内容
変更 令和2年3月11日 詳細 変更内容
変更 令和2年1月23日 詳細 変更内容
変更 平成31年4月1日 詳細 変更内容
変更 平成31年3月18日 詳細 変更内容
新規登録 平成31年3月5日 詳細
変更履歴一覧