臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		特定臨床研究
初回公表日		平成31年1月16日
最終公表日		令和2年3月31日
中止年月日
観察期間終了日		平成31年3月31日
研究名称		医師主導治験終了後のＭＥＬＡＳタウリン大量療法被験者を対象とした安全性追跡調査
平易な研究名称		タウリン安全性調査
統括管理者の氏名		砂田　芳秀
統括管理者の所属機関		川崎医科大学附属病院
研究・治験の目的		2013年10月から全国10医療施設、全10症例のＭＥＬＡＳ患者を登録してタウリン大量（1日9-12ｇ）の医師主導治験を実施し、末梢血白血球ロイシンｔＲＮＡのタウリンで修飾欠損の改善、及び脳卒中発作の再発防止の有効性を確認して、現在提携企業大正製薬（株）が薬事承認を申請している。2017年10月-12月の医師主導治験の終了にあたり、本研究では、治験被験者（最大8例）のうちタウリン大量療法の継続を希望される患者を対象として、さらに長期安全性の追跡を目標とする。
試験のフェーズ		3
対象疾患名		ミトコンドリア脳筋症（MELAS）
進捗状況		研究終了
医薬品等の一般名称		タウリン
販売名		タウリン散98%「大正」
認定委員会の名称		川崎医科大学臨床研究審査委員会
認定番号		CRB6180009

総括報告書の概要

管理的事項

届出日		2019年10月01日

２　臨床研究結果の要約

観察期間終了日 / Completion date	2019年03月31日
実施症例数 / Result actual enrolment	5
臨床研究の対象者の背景情報 / Baseline Characteristics	1.先行のKN01のミトコンドリア脳筋症（MELAS)を対象とした治験に参加した者　2.本試験の参加に対し、事前に患者本人から文章による同意が得られた者（未成年の場合は、代諾者から文章同意、患者本人から文書によるアセントが得られた者）	#1. Patients who were enrolled in the previous taurine supplementation trial for MELAS (KN01). #2. Patients who previously provided written informed consents for participation in this study. In case of child patients, written informed consents were provided from legal representatives, or written ascents were given from patients themselves.
臨床研究のデザインに応じた進行状況に関する情報 / Participant flow	本研究の目的である安全性を達成したと考えられ終了する。また、2019年2月21日に大正製薬株式会社は、タウリン散98％「大正」について、厚生労働省より「ミトコンドリア脳筋症・乳酸アシドーシス・脳卒中様発作（MELAS）症候群における脳卒中様発作の抑制」に対する効能・効果および用法・用量追加に係る一部変更承認を取得した。	This study was discontinued because safety of high-dose taurine supplementation has been verified for patients with MELAS syndrome. On February 21, 2019, Taisho Pharmaceutical Co., Ltd. obtained approval of the use of 98% taurine powder "Taisho" for suppression of stroke-like episodes in patients with MELAS from the Ministry of Health, Labor and Welfare.
疾病等の発生状況のまとめ / Adverse events	重篤な有害事象：2件：真菌血症、誤嚥性肺炎	Severe adverse events: 2 events: Fungasemia, Aspiration pneumonia.
主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 / Outcome measures	タウリンが原因となる重篤な有害事象の報告なし	No severe adverse events associated with taurine were reported in this study.
簡潔な要約 / Brief summary	MELASに対するタウリン大量療法の安全性が検証された	Safety was verified for the taurine supplementation for patients with MELAS
公開予定日	2020年03月31日
結果に関する最初の出版物での発表日 / Date of the first journal publication of results
結果と出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

特定臨床研究の個々の対象者を識別することができないように加工されたデータを共有する計画 / Plan to share IPD		無	No
上記予定の詳細 / Plan description		なし	No

管理的事項

研究の種別	特定臨床研究
届出日	令和元年10月1日
臨床研究実施計画番号	jRCTs061180015

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

研究名称 / Scientific Title（Acronym）		医師主導治験終了後のＭＥＬＡＳタウリン大量療法被験者を対象とした安全性追跡調査	Safety follow-up survey for MELAS taurine high-dose therapy subjects after completion of doctor-initiated clinical trial (Safety follow-up survey for MELAS taurine high-dose therapy subjects)
平易な研究名称 / Public Title（Acronym）		タウリン安全性調査	Safety follow-up survey for MELAS taurine high-dose therapy subjects (MELAS)

（２）統括管理者に関する事項等

統括管理者の連絡先 Contact for Sponsor
統括管理者の種別		医師又は歯科医師である個人
	氏名 / Name	砂田　芳秀	Sunada Yoshihide
	e-Rad番号（個人の場合のみ）	00240713
	所属機関 / Affiliation （個人の場合のみ）	川崎医科大学附属病院	Kawasaki Medical School
	所属部署（個人の場合のみ）	神経内科
	所属機関又は主たる事務所の郵便番号	701-0192
	所属機関又は主たる事務所の住所 / Address	岡山県倉敷市松島577	577 Matsushima,Kurashiki,Okayama,Japan
	電話番号	086-462-1111
	電子メールアドレス	ysunada@med.kawasaki-m.ac.jp
研究に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	大澤　　裕	Osawa Yutaka
	担当者所属機関 / Affiliation	川崎医科大学附属病院	Kawasaki Medical School
	担当者所属部署	神経内科
	担当者所属機関の郵便番号	701-0192
	担当者所属機関の住所 / Address	岡山県倉敷市松島577	577 Matsushima,Kurashiki,Okayama,Japan
	電話番号	086-462-1111
	FAX番号	086-464-1027
	電子メールアドレス	yosawa@med.kawasaki-m.ac.jp
認定臨床研究審査委員会の承認日		平成31年1月7日

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

モニタリング担当機関		川崎医科大学
モニタリング担当責任者	氏名	大久保　浩平
	e-Rad番号	60784353
	所属部署	神経内科

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無	あり

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	中村　道三	Nakamura Michikazu
	e-Rad番号	30625215
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	独立行政法人国立病院機構京都医療センター	National Hospital Organization Kyoto Medical Center
	所属部署	脳神経内科
	所属部署の郵便番号	612-8555
	所属機関の住所	京都府京都市伏見区深草向畑町1-1
	電話番号	075-641-9161
	電子メールアドレス	mnakamur@kyotolan.hosp.go.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	中村　道三
	担当者所属機関	独立行政法人国立病院機構京都医療センター
	担当者所属部署	脳神経内科
	担当者所属機関の郵便番号	612-8555
	担当者所属機関の住所	京都府京都市伏見区深草向畑町1-1
	電話番号	075-641-9161
	FAX番号	075-643-9161
	電子メールアドレス	mnakamur@kyotolan.hosp.gp.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		小西　郁生
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		なし
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		平成31年1月7日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が設備されている。

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	西田　勝也	Nishida Katsuya
	e-Rad番号	20731699
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	独立行政法人国立病院機構兵庫中央病院	Hyogo-Chuo National Hospital
	所属部署	神経内科
	所属部署の郵便番号	669-1592
	所属機関の住所	兵庫県三田市大原1314
	電話番号	079-563-2121
	電子メールアドレス	nishida.katsuya.hx@mail.hosp.go.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	田中　知子
	担当者所属機関	独立行政法人国立病院機構兵庫中央病院
	担当者所属部署	看護部・CRC
	担当者所属機関の郵便番号	669-1592
	担当者所属機関の住所	兵庫県三田市大原1314
	電話番号	079-563-2121
	FAX番号	079-564-4626
	電子メールアドレス	tanaka.tomoko.rv@mail.hosp.go.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		里中　和廣
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		なし
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		平成31年1月7日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	小川　厚	Ogawa Atsushi
	e-Rad番号	80248509
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	福岡大学筑紫病院	Fukuoka University Chikushi Hospital
	所属部署	小児科
	所属部署の郵便番号	818-8502
	所属機関の住所	福岡県筑紫野市俗明院1-1-1
	電話番号	092-921-1011
	電子メールアドレス	a-ogawa@fukuoka-u.ac.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	鶴澤　礼実
	担当者所属機関	福岡大学筑紫病院
	担当者所属部署	小児科
	担当者所属機関の郵便番号	818-8502
	担当者所属機関の住所	福岡県筑紫野市俗明院1-1-1
	電話番号	092-921-1011
	FAX番号	092-928-3890
	電子メールアドレス	reimi.horio@nifty.com
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		向野　利寛
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		なし
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		平成31年1月28日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	内山　剛	Uchiyama Tsuyoshi
	e-Rad番号	60342755
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	社会福祉法人　聖隷福祉事業団　総合病院　聖隷浜松病院	Seirei Hamamatsu General Hospital
	所属部署	神経内科
	所属部署の郵便番号	430-8558
	所属機関の住所	静岡県浜松市中区住吉2-12-12
	電話番号	053-474-2222
	電子メールアドレス	tuchiyama@sis.seirei.or.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	木俣　美津夫
	担当者所属機関	社会福祉法人　聖隷福祉事業団　総合病院　聖隷浜松病院
	担当者所属部署	臨床研究管理センター
	担当者所属機関の郵便番号	430-8558
	担当者所属機関の住所	静岡県浜松市中区住吉2-12-12
	電話番号	053-474-1264
	FAX番号	053-474-1268
	電子メールアドレス	m-kimata@sis.seirei.or.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		岡　俊明
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		なし
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		平成31年1月28日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。

（６）研究の実施体制に関する事項

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

研究の目的		2013年10月から全国10医療施設、全10症例のＭＥＬＡＳ患者を登録してタウリン大量（1日9-12ｇ）の医師主導治験を実施し、末梢血白血球ロイシンｔＲＮＡのタウリンで修飾欠損の改善、及び脳卒中発作の再発防止の有効性を確認して、現在提携企業大正製薬（株）が薬事承認を申請している。2017年10月-12月の医師主導治験の終了にあたり、本研究では、治験被験者（最大8例）のうちタウリン大量療法の継続を希望される患者を対象として、さらに長期安全性の追跡を目標とする。
試験のフェーズ / Phase		3
実施期間（開始日）		2017年10月01日
実施期間（終了日）		2022年03月31日
実施予定被験者数		5
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験デザイン Study Design	無作為化 / allocation	単一群	single arm study
	盲検化 /masking	非盲検	open(masking not used)
	対照 / control	無治療対照/標準治療対照	no treatment control/standard of care control
	割付け / assignment	単群比較	single assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		なし
無作為化の有無		なし
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	1.先行の KN01のミトコンドリア脳筋症（MELAS）を対象とした治験に参加した者 2.本試験の参加に対し、事前に患者本人から文書による同意が得られた者（未成年の場合は、代諾者から文書同意、患者本人から文書によるアセントが得られた者）	1.Subjects continuing the taurine bulk mass method in doctor-initiated clinical trials beginning 1n 2013 2.Written informed consent before beginning treatment
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	なし	none
	年齢下限 / Age Minimum	なし	none
	年齢上限 / Age Maximum	なし	none
	性別 / Gender	男性・女性	Both
中止基準		以下のような場合には試験を中止する。試験を中止した場合は、その理由を明らかにして、症例報告書に記載する。また、可能な限り中止時に規定された検査を実施する。 ① 被験者あるいは代諾者より同意の撤回があった場合 ② 被験者あるいは代諾者より治療の変更・中止の申し出があった場合 ③ 有害事象の発現（合併症の悪化、新たな疾患の併発等）により、試験責任（分担）医師が試験の継続を不適当と判断した場合 ④ 原疾患の悪化のため、試験責任（分担）医師が試験の継続が妥当でないと判断した場合 ⑤ 転居等により決められた来院日に通院出来なくなった場合 ⑥ 本人が妊娠していることが判明した場合 ⑦ 選択基準への不適合又は除外基準への抵触が判明した場合 ⑧ 試験実施計画書からの重大な逸脱が認められた場合 ⑨ その他、試験責任（分担）医師が試験の継続を不適当と判断した場合
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		ミトコンドリア脳筋症（MELAS）	Mitochondrial myopathy,encephalopathy,lactic acidosis, siroke-like episodes(MELAS)
対象疾患コード / Code		なし
対象疾患キーワード / Keyword		なし	none
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		タウリン大量内服：9-12g/日、食後3回、連日投与	High-dose taurine supplementation;9-12g/day,three times after meal,every day
介入コード / Code		なし
介入キーワード /Keyword		なし	none
著しい負担を与える検査その他の行為の有無		なし
著しい負担を与える検査その他の行為において未承認又は適応外の医薬品等の使用の有無		なし
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		安全性確認：副作用報告	Safety assessment:adverse event report
副次的な評価項目 / Secondary Outcome(s)		なし	none

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医薬品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			適応外
一般名称等	医薬品	一般名称	タウリン
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）	タウリン散98%「大正」
		承認番号	21900AMX00674000
被験薬等提供者		名称	川崎医科大学神経内科学教室
被験薬等提供者		所在地	岡山県倉敷市松島５７７

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無	なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

特定臨床研究の進捗状況	症例登録開始予定日 / Anticipated date of first enrollment	2017年10月01日	2017年10月01日
	第1症例登録日 / Actual date of first enrollment	2017年10月03日
	進捗状況 / Recruitment status	研究終了	Complete

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無		あり
補償の内容	保険への加入の有無	あり
	保険の補償内容	補償保険金
	保険以外の補償の内容	なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者等の名称	大正製薬株式会社
研究資金等の提供の有無	なし
物品提供の有無	なし
役務提供の有無	なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

研究資金等の提供の有無	なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

当該特定臨床研究について審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称 / Name of Certified Review Board	川崎医科大学臨床研究審査委員会	Kawasaki Medical School Clinical Reseach Review Board
上記委員会の認定番号	CRB6180009
住所 / Address	岡山県倉敷市松島５７７番地	577.Matsushima,Kurashiki,Okayama,Japan, Okayama
電話番号	086-464-1547
電子メールアドレス	kenkyuhou@med.kawasaki-m.ac.jp
当該特定臨床研究に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号	UMIN000029376
他の臨床研究登録機関の名称	UMIN
Issuing Authority	UMIN-CTR

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究	該当しない
	臨床研究を実施する国（日本以外） / Countries of Recruitment（Except Japan）	なし	none
	保険外併用療養の有無	なし
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる臨床研究	該当しない
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる臨床研究	該当しない
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる臨床研究	該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 特定臨床研究の研究計画書		03_3_PRT_Redacted.pdf
1-2 説明文書及び同意文書の様式		04_3_説明文書・同意文書_Redacted.pdf
2 統計解析計画書		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和2年3月31日	(当画面)	変更内容
変更	平成31年3月18日	詳細	変更内容
新規登録	平成31年1月16日	詳細

変更履歴一覧

総括報告書の概要

管理的事項

２ 臨床研究結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

（２）統括管理者に関する事項等

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

（４）多施設共同研究に関する事項

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

（６）研究の実施体制に関する事項

２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）特定臨床研究の進捗状況

４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７ その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　臨床研究結果の要約

３　IPDシェアリング

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７　その他の事項