臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和7年6月20日 | ||
| レーベル遺伝性視神経症に対するタウロウルソデオキシコール酸の有効性と安全性に関する探索的臨床試験 | ||
| TUDCABILのレーベル遺伝性視神経症に対するパイロット試験 | ||
| 中村 誠 | ||
| 神戸大学医学部附属病院 | ||
| レーベル遺伝性視神経症患者に対するタウロウルソデオキシコール酸（以下TUDCA）内服療法の有効性と安全性を検討する。 | ||
| 1-2 | ||
| レーベル遺伝性視神経症 | ||
| 募集中 | ||
| タウロウルソデオキシコール酸二水和物（イタリアでの承認番号: A.I.C. n. 026707036; Act Code:A05A2) | ||
| TUDCABIL (イタリア） | ||
| 神戸大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB5180009 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和7年6月20日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs051250052 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| レーベル遺伝性視神経症に対するタウロウルソデオキシコール酸の有効性と安全性に関する探索的臨床試験 | Exploratory Clinical Trial on the Efficacy and Safety of Tauroursodeoxycholic Acid for Leber Hereditary Optic Neuropathy | ||
| TUDCABILのレーベル遺伝性視神経症に対するパイロット試験 | Pilot Study of TUDCABIL for Leber Hereditary Optic Neuropathy | ||
（２）統括管理者に関する事項等
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師である個人 | |||
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/
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| 中村 誠 | Nakamura Makoto | ||
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/
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神戸大学医学部附属病院 | Kobe University Hospital | |
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眼科 | ||
| 650-0017 | |||
| / | 兵庫県神戸市中央区楠町7-5-2 | 7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe, Hyogo | |
| 078-382-6048 | |||
| manakamu@med.kobe-u.ac.jp | |||
| 盛 崇太朗 | Mori Sotaro | ||
| 神戸大学医学部附属病院 | Kobe University Hospital | ||
| 眼科 | |||
| 650-0017 | |||
| 兵庫県神戸市中央区楠町7-5-2 | 7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe, Hyogo | ||
| 078-382-6048 | |||
| 078-382-6059 | |||
| ganka@med.kobe-u.ac.jp | |||
| 令和7年5月21日 | |||
| 共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 | なし |
|---|
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 神戸大学医学部附属病院 | ||
| 松宮 亘 | ||
| 眼科 | ||
| 神戸大学医学部附属病院 | ||
| 上田 香織 | ||
| 70792232 | ||
| 眼科 | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 中村 誠 |
Nakamura Makoto |
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|---|---|---|---|
| / | 神戸大学医学部附属病院 |
Kobe University Hospital |
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眼科 |
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650-0017 |
|||
兵庫県 神戸市中央区楠町7-5-2 |
|||
078-382-6048 |
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manakamu@med.kobe-u.ac.jp |
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盛 崇太朗 |
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神戸大学医学部附属病院 |
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眼科 |
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650-0017 |
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| 兵庫県 神戸市中央区楠町7-5-2 | |||
078-382-6048 |
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078-382-6059 |
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ganka@med.kobe-u.ac.jp |
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| 黒田 良佑 | |||
| あり | |||
| 令和7年5月21日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されて いる | |||
（６）研究の実施体制に関する事項
（６）研究の実施体制に関する事項
| 効果安全性評価委員会の設置の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| レーベル遺伝性視神経症患者に対するタウロウルソデオキシコール酸（以下TUDCA）内服療法の有効性と安全性を検討する。 | |||
| 1-2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2028年09月30日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| (1) 年齢が16歳以上の症例（未成年の場合、代諾者の文書同意も得られた症例） (2) レーベル遺伝性視神経症と診断されている症例 (3) 11778番ミトコンドリア遺伝子ミスセンス変異を有する症例 (4) 男性 (5) 発症1年以内の症例 (6) 少なくとも片眼矯正視力が0.1以下の症例 (7) 本臨床研究への参加について十分な理解の上、本人または代諾者からの自由意思による文書同意が得られた症例 |
1. Cases aged 16 years or older (for minors, cases in which written consent of a surrogate was also obtained) 2. Cases diagnosed with Leber Hereditary Optic Neuropathy 3. Cases with the mitochondrial gene missense mutation at nucleotide position 11778 4. Male cases 5. Cases within one year of onset 6. Cases with a corrected visual acuity of 0.1 or less in at least one eye 7. Case in which written informed consent hae been obtained from the individual or their surrogate based on sufficient understanding of and voluntary agreement to participate in this clinical study. |
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| 1. 初期白内障ないし人工的偽水晶体以外の眼疾患を合併している症例 2. 視神経炎、頭蓋内占拠性病変等、視力低下や視野障害をきたす可能性のある全身疾患を有する症例 3. イデベノン投与中または過去半年以内に投与歴のある症例 4. 過去30日以内に副腎皮質ステロイド全身投与歴のある症例 5. エタンブトール、クロラムフェニコール、リネゾリド、エリスロマイン、ストレプトマイシン、抗レトロウイルス薬、アミオダロン、インフリキシマブ、クリオキノール、キニーネ、フェニプラジン、スラミンナトリウム、イソニアジドを投薬中の症例 6. シクロスポリン、ニトレンジピン、ダブソン、シプロフロキサシン、クロフィブレート、エストロゲン、ホルモン性経口避妊薬を投与中の症例 7. 乳糖不耐症例 8. 重篤な膵疾患を有する症例（膵臓がんの既往・現病歴ないし血清アミラーゼ264U/L以上）を有する症例 9. 内視鏡検査で確認され、治療中の活動性消化性潰瘍の症例 10. 中等度以上の肝機能障害（AST 75U/L以上; ALT 男性105、女性 57.5U/L以上; γ-GTP 男性160、女性 80U/L以上: 総ビリルビン 3.75mg/dL以上）を有する症例 11. 中等度以上の腎機能障害（eGFR<45mL/分/1.73㎡）を有する症例 12. 完全胆道閉塞・胆管結石のある症例 13. 下部消化管疾患（クローン病、潰瘍性大腸炎、 短腸症候群、セリアック病、腸切除術の既往等）を有する症例 14. 一日複数回の慢性下痢を有する症例 15. TUDCABILにアレルギーのある、またはアレルギー体質の症例 16. 他の臨床研究に参加している症例 17. その他研究責任医師等が対象として不適当と判断した症例 |
1. Cases with concomitant eye diseases other than incipient cataract or pseudophakia 2. Cases with systemic diseases that may cause visual impairment or visual field defects, such as optic neuritis or intracranial space-occupying lesions 3. Cases currently receiving idebenone or with a history of idebenone administration within the past six months 4. Cases with a history of systemic adrenal corticosteroid administration within the past 30 days 5. Cases currently receiving ethambutol, chloramphenicol, linezolid, erythromycin, streptomycin, antiretroviral drugs, amiodarone, infliximab, clioquinol, quinine, pheniprazine, sulamin sodium, or isoniazid 6. Cases receiving cyclosporine, nitrendipine, dapsone, ciprofloxacin, clofibrate, estrogen, or hormonal oral contraceptives 7. Lactose-intolerant cases 8. Cases with severe pancreatic disease (history or current condition of pancreatic cancer, or serum amylase levels above 264 U/L) 9. Cases undergoing treatment for active peptic ulcers confirmed by endoscopic examination. 10. Cases with moderate or greater liver dysfunction (AST equal to or more than 75 U/L, ALT equal to or more than 105 U/L for males or 57.5U/L for females, gamma-GTP equal to or more than 160 U/L for males or equal to or more than 80 U/L for females, total bilirubin equal to or more than 3.75 mg/dL) 11. Cases with moderate or greater renal dysfunction (eGFR less than 45 mL/min/1.73m2) 12. Cases with complete biliary obstruction or bile duct stones 13. Cases with lower gastrointestinal tract diseases (such as Crohn's disease, ulcerative colitis, short bowel syndrome, celiac disease, or a history of bowel resection) 14. Cases with chronic diarrhea multiple times a day 15. Cases with allergies to TUDCABIL or cases with an allergic predisposition 16. Cases participating in other clinical studies 17. Cases deemed inappropriate for inclusion by the investigators in charge of this clinical study |
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| 16歳 以上 | 16age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性 | Male | ||
| A. 対象者の中止基準 研究責任医師または研究分担医師は、以下に示す理由で臨床研究の継続が不可能と判断した場合には、当該研究対象者の研究参加を中止し、中止・脱落の日付・時期、中止・脱落の理由、経過をカルテならびにCRFに明記するとともに、中止・脱落時点で必要な検査を行い有効性・安全性の評価を行う。 中止基準 ① 研究対象者から臨床研究参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合 ② 登録後に適格性を満足しないことが判明した場合 ③ プロトコル治療中の死亡 ④ 臨床研究全体が中止された場合 ⑤ その他の理由により、研究責任医師または研究分担医師が臨床研究を中止することが適当と判断した場合 このうち、プロトコール治療の中止基準は以下のとおり定める。 ① CTCAEグレードによらず、試験薬の過敏症を疑わせる症状（発疹・掻痒）が出現した場合 ② 開始基準を逸脱する肝機能障害が出現した場合 ③ CTCAEグレード3以上の消化器症状が出現し、減量して14日以内に回復しない場合 ④ 研究対象者から疾病等のためまたはそれ以外の理由により治療中止の申し出があった場合。 ⑤ 研究責任医師または研究分担医師の判断 B. 研究全体の中止基準 研究責任医師は、以下の情報が得られ、研究全体の続行が困難であると考えられる時には、他の本臨床研究の関係者と研究全体の中断又は中止について協議のうえ、決定する。 i) 本臨床研究において下記の情報が得られた場合 (1) 予期できない重篤な副作用の発生 (2) 予期できる重篤な副作用の発生件数、発生頻度、発生条件等の発生傾向がインタビューフォーム・添付文書から予測できないことを示す情報 (3) 重篤な疾病等のうち因果関係がないと判断されていたが、その後発生数、発生頻度、発生条件等の発生傾向から因果関係が否定できないと判断される情報 ii) 本臨床研究の試験薬等に関する下記の情報が公表された場合 (1) 副作用の発生数、発生頻度、発生条件等の発生傾向が著しく変化したことを示す研究報告 (2) がんその他の重大な疾病、障害もしくは死亡が発生するおそれがあることを示す研究報告 (3) 本臨床研究の対象となる疾患に対して効能もしくは効果を有していないことを示す情報 (4) 試験薬と同一成分を含む市販医薬品について、製造、輸入又は販売の中止、回収、廃棄その他の保健衛生上の危害の発生又は拡大を防止するための措置の実施の情報 |
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| レーベル遺伝性視神経症 | Leber Hereditary Optic Neuropathy | ||
| あり | |||
| 適格基準に合致したレーベル遺伝性視神経症発症患者5名に、日本では未承認（イタリア医薬品庁[AIFA]承認済み）のタウロウルソデオキシコール酸二水和物が主成分であるTUDCABILを一日2000mg、12週間内服投与（適応外使用）する。 | Five patients diagnosed with Leber Hereditary Optic Neuropathy who meet the eligibility criteria will be administered TUDCABIL, which contains tauroursodeoxycholic acid dihydrate as the main ingredient, at a dose of 2000 mg per day for 12 weeks. TUDCABIL is not approved in Japan but has been approved by the Italian Medicines Agency (AIFA) and will be used off-label. | ||
| なし | |||
| なし | |||
| 有効性主要評価項目は、先行発症眼における、TUDCABIL内服前に対する内服開始12週後のLogMAR視力の変化量である。 安全性の主要評価項目は観察期間中の疾病等の発生の有無と種類である。 |
The primary efficacy endpoint is the change in LogMAR visual acuity in the initially affected eye from before TUDCABIL administration to 12 weeks after the start of administration. The primary safety endpoint is the occurrence and type of disease during the observation period. |
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| 有効性副次評価項目 1. 後発発症眼における、TUDCABIL内服前に対する内服開始12週後のLogMAR視力の変化量 2. TUDCABIL内服前、内服開始4, 8, 12週後のlogMAR視力 3. TUDCABIL内服前、内服開始4, 8, 12週後の限界フリッカ値 4. TUDCABIL内服前、内服開始12週後の光干渉断層計(OCT)のGCIPL厚 5. TUDCABIL内服前、内服開始12週後のハンフリー静的視野検査（HVF, 視標サイズⅤ）の実測感度値が5dB以上改善した点の数 6. 片眼発症時点で介入した患者における、非発症眼のTUDCABIL内服12週後のハンフリー静的視野検査（視標サイズⅤ）の平均感度値 7. TUDCABIL内服前、内服開始4週後の血中胆汁酸代謝物（タウロウルソデオキシコール酸、ウルソデオキシコール酸、グリコウルソデオキシコール酸等） 安全性副次評価項目：プロトコル薬内服中止の有無と理由 |
Secondary efficacy endpoint: 1. The change in LogMAR visual acuity 12 weeks after starting oral administration of TUDCABIL in the eye with later onset. 2. LogMAR visual acuity before TUDCABIL administration, and at 4, 8, and 12 weeks after starting oral administration. 3. Critcal flicker frequency before TUDCABIL administration, and at 4, 8, and 12 weeks after starting oral administration. 4. GCIPL thickness measured by optical coherence tomography (OCT) before TUDCABIL administration and 12 weeks after starting oral administration. 5. The number of points showing an improvement of 5 dB or more in the real measured sensitivity values of the Humphrey static perimetry (HVF, stimulus size V) before TUDCABIL administration and 12 weeks after starting oral administration. 6. The average sensitivity value of the Humphrey static perimetry (stimulus size V) in the non-affected eye at 12 weeks after TUDCABIL administration in patients who were intervened at the time of unilateral onset. 7. Serum bile acid metabolites before TUDCABIL administration and at 4 weeks after starting oral administration. Secondary safety endpoint: Presence or absence of protocol drug discontinuation and the reason. |
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（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| タウロウルソデオキシコール酸二水和物（イタリアでの承認番号: A.I.C. n. 026707036; Act Code:A05A2) | |||
| TUDCABIL (イタリア） | |||
| なし | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 死亡・重度の障害 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| Bruschettini S.R.L社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 厚生労働省 | Ministry of Health, Labour and Welfare | |
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 神戸大学臨床研究審査委員会 | Kobe University Clinical Research Ethical Committee | |
| CRB5180009 | ||
| 兵庫県 神戸市中央区楠町7-5-2 | 7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe, Hyogo | |
| 078-382-6669 | ||
| cerb@med.kobe-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 有 | Yes | |
| 本臨床研究では、研究終了後にData sharingを行う。すなわち、研究計画書はjRCTにおいて公表する。また、結果発表論文において収集したデータのすべて（主要評価項目にかかるデータ）を個人が特定できない状態で公表する。 | In this clinical study, data sharing will be conducted after the completion of the research. Specifically, the research protocol will be published on jRCT. Additionally, all collected data (including data related to the primary endpoints) will be published in the results publication in a way that ensures individual identification is not possible. |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |