臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和6年12月27日 | ||
| 令和7年5月19日 | ||
| 色素性乾皮症の神経症状に対するNPC-15の効果について探索する特定臨床研究 | ||
| 色素性乾皮症の神経症状に対するNPC-15の効果について探索する特定臨床研究 | ||
| 小野 竜輔 | ||
| 神戸大学医学部附属病院 | ||
| 色素性乾皮症の神経症状に対するNPC-15の有効性を検討する | ||
| 2 | ||
| 色素性乾皮症 | ||
| 募集中 | ||
| メラトニン | ||
| メラトベル顆粒小児用0.2％ | ||
| 神戸大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB5180009 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和7年5月19日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs051240228 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 色素性乾皮症の神経症状に対するNPC-15の効果について探索する特定臨床研究 | Exploratory specified clinical trials on the efficacy of NPC-15 on neurological symptoms for xeroderma pigmentosum patients (XP-2) | ||
| 色素性乾皮症の神経症状に対するNPC-15の効果について探索する特定臨床研究 | Exploratory specified clinical trials on the efficacy of NPC-15 on neurological symptoms for xeroderma pigmentosum patients (XP-2) | ||
（２）統括管理者に関する事項等
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師である個人 | |||
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/
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| 小野 竜輔 | Ono Ryusuke | ||
|
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/
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神戸大学医学部附属病院 | Kobe University Hospital | |
|
|
皮膚科 | ||
| 650-0017 | |||
| / | 兵庫県神戸市中央区楠町7丁目5-2 | 7-5-2, Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe , Japan | |
| 078-382-6134 | |||
| onoryu@med.kobe-u.ac.jp | |||
| 辻本 昌理子 | Tsujimoto Mariko | ||
| 神戸大学医学部附属病院 | Kobe University Hospital | ||
| 皮膚科 | |||
| 650-0017 | |||
| 兵庫県神戸市中央区楠町７丁目５－2 | 7-5-2, Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe , Japan | ||
| 078-382-6134 | |||
| 078-382-6149 | |||
| mtsujimoto@pearl.kobe-u.ac.jp | |||
| 令和6年12月5日 | |||
| 共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 |
|---|
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 神戸大学医学部附属病院 | ||
| 辻本 昌理子 | ||
| 皮膚科 | ||
| 神戸大学大学院医学研究科 | ||
| 河本 真理 | ||
| 皮膚科学分野 | ||
| 神戸大学医学部附属病院 | ||
| 村上 冴 | ||
| 臨床研究推進センター | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 森脇 真一 |
Moriwaki Shinichi |
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪医科薬科大学病院 |
Osaka Medical Pharmaceutical University Hospital |
|
皮膚科 |
|||
569-8686 |
|||
大阪府 高槻市大学町2番7号 |
|||
072-683-1221 |
|||
shinichi.moriwaki@ompu.ac.jp |
|||
森脇 真一 |
|||
大阪医科薬科大学病院 |
|||
皮膚科 |
|||
569-0801 |
|||
| 大阪府 高槻市大学町2番7号 | |||
072-683-1221 |
|||
shinichi.moriwaki@ompu.ac.jp |
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| 勝間田 敬弘 | |||
| なし | |||
| 令和6年12月5日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（６）研究の実施体制に関する事項
（６）研究の実施体制に関する事項
| 効果安全性評価委員会の設置の有無 |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 色素性乾皮症の神経症状に対するNPC-15の有効性を検討する | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2027年03月31日 | |||
| 30 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| ヒストリカルコントロール | historical control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| (1)色素性乾皮症診療ガイドライン（日本皮膚科学会 2015年作成）のXP診断フローチャートに基づき色素性乾皮症と診断された患者 (2) 神経症状を合併しているXP患者で遺伝学的検査の結果A,B,D,F,G群のいずれかである患者、および現時点で神経症状は明らかではないものの、神経症状を合併しうることが文献等により示されている変異を有するA,B,D,F,G群のXP患者（代表的な変異：XPA: IVS3-1G>C、 XPA: c.348T>A [p.Y116X]、XPA: c.682C>T [p.R228X]、ERCC2(XPD): c.2047C>T [p.R683W]、ERCC4(XPF): c.2395C>T [p.Arg799Trp]） (3) 同意取得時の年齢が1歳以上（体重7.5kg以上）の患者 (4) 本臨床研究への参加について、本人及び/又は本人の代諾者の自由意思による文書同意が得られた患者 |
1. Patients diagnosed with xeroderma pigmentosum (XP) based on the XP diagnostic flowchart in the Guidelines for the Diagnosis and Treatment of Xeroderma Pigmentosum (Japanese Dermatological Association, 2015). 2. XP patients with neurological symptoms diagnosed as group A, B, D, F, or G by genetic diagnosis, or group A, B, D, F, or G XP patients with mutations that have been shown in literatures to be associated with neurological symptoms, although neurological symptoms are not apparent at this time (for example, XPA: IVS3-1G>C, XPA: c.348T>A [p.Y116X], XPA: c.682C>T [p.R228X], ERCC2(XPD): c.2047C>T [p.R683W], ERCC4(XPF): c.2395C>T [p.Arg799Trp])). 3. Patients who are aged 1 year or older (weighing at least 7.5 kg) at the time of consent acquisition. 4. Patients who have obtained written consent to participate in this clinical study based on their own free will and/or the free will of their legal representative. |
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| (1) メラトニンまたはラメルテオンにアレルギーの既往歴がある患者 (2) 試験薬投与開始4週間前から以下の薬剤を定期的に使用している患者 1） フルボキサミンマレイン酸塩（ルボックス、デプロメール等） (3) 妊娠中あるいは妊娠の可能性がある患者 (4) 研究責任医師あるいは研究分担医師が本臨床研究の対象者として不適格であると判断した患者 |
1. Patients with a history of allergy to melatonin or ramelteon. 2. Patients who have been using the following medication regularly from four weeks before the start of the investigational drug administration: 1) Fluvoxamine maleate (e.g., Luvox, Depromel). 3. Patients who are pregnant or may become pregnant. 4. Patients deemed unsuitable as subjects for this clinical study by the principal investigator or sub-investigator. |
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| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 対象者の中止基準 ① 研究対象者から臨床研究参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合 ② 登録後に適格性を満足しないことが判明した場合 ③ 原疾患が完治し、継続投与の必要がなくなった場合 ④ 妊娠が判明した場合 ⑤ 臨床研究全体が中止された場合 ⑥ その他の理由により、研究責任医師または研究分担医師が臨床研究を中止することが適当と判断した場合 研究の中止基準 i) 本臨床研究において下記の情報が得られた場合 (1) 予期できない重篤な副作用の発生 (2) 予期できる重篤な副作用の発生件数、発生頻度、発生条件等の発生傾向がインタビューフォーム・添付文書から予測できないことを示す情報 (3) 重篤な疾病等のうち因果関係がないと判断されていたが、その後発生数、発生頻度、発生条件等の発生傾向から因果関係が否定できないと判断される情報 ii) 本臨床研究の試験薬等に関する下記の情報が公表された場合 (1) 副作用の発生数、発生頻度、発生条件等の発生傾向が著しく変化したことを示す研究報告 (2) がんその他の重大な疾病、障害もしくは死亡が発生するおそれがあることを示す研究報告 (3) 本臨床研究の対象となる疾患に対して効能もしくは効果を有していないことを示す情報 (4) 試験薬と同一成分を含む市販医薬品について、製造、輸入又は販売の中止、回収、廃棄その他の保健衛生上の危害の発生又は拡大を防止するための措置の実施の情報 |
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| 色素性乾皮症 | xeroderma pigmentosum | ||
| D014983 | |||
| 光線過敏、感音難聴、神経障害、DNA損傷修復欠損 | photosensitivity, sensorineural hearing loss, neurological disorder, DNA repair deficiency | ||
| あり | |||
| NPC-15: 0.067mg/kg(最大4mg)を1日１回就寝前に連日内服。 内服期間 18ヶ月 |
Administer melatonin at a dose of 0.067 mg/kg (maximum 4 mg) once daily before bedtime continuously for 18 month | ||
| ・内服18ヶ月後の重症度スケールの神経スコアセクション1の合計スコアの変化量 ・内服18ヶ月後の重症度スケールの神経スコアセクション3の合計スコアの変化量 |
Change in the total score of the neurological score section 1 of the severity scale after 18 months of oral administration. Change in the total score of the neurological score section 3 of the severity scale after 18 months of oral administration. |
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| 有効性評価項目 1) 重症度スケールの神経スコア 2) 聴力 3) 遠城寺式乳幼児分析的発達検査 4）歩行姿勢調査（ビデオで確認） 5）バイオマーカー ・内服18ヶ月後の尿中MDA ・内服18ヶ月後の尿中8-OHdG ・内服18ヶ月後の尿中HEL ・内服18ヶ月後の血清ニューロフィラメントL ・内服18ヶ月後のGFAP 6) 尿中6SM 7) 転倒回数・むせ回数調査 探索的評価項目 ・聴覚評価表（Infant-Toddler Meaningful Auditory Integration Scale(IT-MAIS)）(合計点) 安全性評価項目 内服期間中の疾病等の発生 |
a)Efficacy Evaluation Items Neurological score of the severity scale Hearing Tojyo Analytical Infant Developmental Test Evaluation of walking posture (confirmed by video) Biomarkers Urinary MDA after 18 months of oral administration Urinary 8-OHdG after 18 months of oral administration Urinary HEL after 18 months of oral administration Serum neurofilament L after 18 months of oral administration GFAP after 18 months of oral administration Urinary 6SM after 18 months of oral administration b)Exploratory Evaluation Items Tanaka Auditory Development Test Infant-Toddler Meaningful Auditory Integration Scale (IT-MAIS) (total score) Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) c)Safety Evaluation Items Occurrence of diseases, etc., during the observation period |
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（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| メラトニン | |||
| メラトベル顆粒小児用0.2％ | |||
| 30200AMX00439000 | |||
| ノーベルファーマ株式会社 | |||
| 東京都 中央区新川１－１７－２４ | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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2025年02月19日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 死亡・重度の障害に対する補償 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| ノーベルファーマ株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| 試験薬提供 | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 令和6年度日本医療研究開発機構 難治性疾患実用化研究事業 (課題番号:24ek0109749h0001) | FY2024 Japan Agency for Medical Research and Development Practical Research Project for Rare and Intractable Diseases (Project Number: 24ek0109749h0001) | |
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 神戸大学臨床研究審査委員会 | Kobe University Clinical Research Ethical Committee | |
| CRB5180009 | ||
| 兵庫県 神戸市中央区楠町7-5-2 | 7-5-2, Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe , Japan, Hyogo | |
| 078-382-6669 | ||
| cerb@med.kobe-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| 無 | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |