臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		特定臨床研究
初回公表日		令和3年12月20日
最終公表日		令和7年9月30日
中止年月日
観察期間終了日		令和6年12月20日
研究名称		インヒビター非保有血友病A患者を対象とした、エミシズマブ投与下における破綻出血時/手術時止血管理における血液凝固第Ⅷ因子製剤投与時の凝固能測定に関する研究
平易な研究名称		CAGUYAMA試験
研究責任（代表）医師の氏名		野上　恵嗣
研究責任（代表）医師の所属機関		奈良県立医科大学附属病院
研究・治験の目的		エミシズマブ投与中のインヒビター非保有血友病A患者の破綻出血および手術時に使用するFⅧ製剤の投与量を一定量に規定し、投与前後の凝固状態をモニタリングして臨床症状との関係をみることで、エミシズマブ投与中の非インヒビター保有血友病A患者に対するFⅧ製剤の適正使用の用量選択の判断に役立てることができるとともに、エミシズマブとFⅧ製剤を併用する際により安全に使用できるエビデンスを創出することを目的とする。
試験のフェーズ		N/A
対象疾患名		インヒビター非保有血友病A
進捗状況		研究終了
医薬品等の一般名称		エミシズマブ
販売名		ヘムライブラ
認定委員会の名称		奈良県立医科大学臨床研究審査会
認定番号		CRB5200002

総括報告書の概要

管理的事項

届出日		2025年09月16日

２　臨床研究結果の要約

観察期間終了日 / Completion date	2024年12月20日
実施症例数 / Result actual enrolment	100
臨床研究の対象者の背景情報 / Baseline Characteristics	研究参加者全体集団および有効性解析対象集団（イベント発生した研究参加者のみ、Full Analysis Set; FAS）のベースライン時背景情報を以下に示す（中央値[最小値, 最大値]、もしくは度数（%）で要約）。【研究参加者全体集団】 N=100 ・年齢：30.5[4, 73] ・エミシズマブ使用歴（カ月）：30.0[0, 66] ・血友病Aの重症度：　・軽症型（5％以上）：2（2.0％）　・中等型（1〜5％未満）：10（10.0％）　・重症型（1％未満）：88（88.0％）・現在までのFVIII製剤の使用歴・クロスエイトMC：14（14.0%）・コージネイトFS：10（10.0%）・コバールトリイ：11（11.0%）・アドベイト：40（40.0%）・アディノベイト：19（19.0%）・ノボエイト：7（7.0%）・イロクテイト：36（36.0%）・エイフスチラ：3（3.0%）・その他：7（7.0%）・リコネイト：3（3.0%）・ジビイ：4（4.0%）・ヌーイック：1（1.0%）・クロスエイトM：1（1.0%）・コージネイト：1（1.0%）・コンコエイト：1（1.0%）・ヘマーテP：1（1.0%）【有効性解析対象集団（FAS）】 N=24 ・年齢：34.5[4, 73] ・エミシズマブ使用歴（カ月）：27.0[0, 53] ・血友病Aの重症度：　・軽症型（5％以上）：0（0.0％）　・中等型（1〜5％未満）：2（8.3％）　・重症型（1％未満）：22（91.7％）・現在までのFVIII製剤の使用歴・クロスエイトMC：4（16.7%）・コージネイトFS：3（12.5%）・コバールトリイ：4（16.7%）・アドベイト：13（54.2%）・アディノベイト：7（29.2%）・ノボエイト：2（8.3%）・イロクテイト：7（29.2%）・エイフスチラ：1（4.2%）・その他：2（8.3%）・リコネイト：1（4.2%）・ジビイ：2（8.3%）	Baseline background characteristics for the full study population and the efficacy analysis population (participants in the study who had events only, Full Analysis Set; FAS) are shown below (summarized as median [minimum, maximum] or frequency (%)). Full study population N=100 Age: 30.5 [4, 73]. History of emicizumab use (months): 30.0[0, 66] Hemophilia A severity: Mild (>=5%): 2 (2.0%) Moderate (1-5%): 10 (10.0%) Severe (<1%): 88 (88.0%) FVIII product use to date CROSS EIGHT MC: 14(14.0%) Kogenate-FS: 10(10.0%) Kovaltry: 11(11.0%) ADVATE: 40(40.0%) ADYNOVATE: 19(19.0%) NovoEight: 7(7.0%) ELOCTATE: 36(36.0%) AFSTYLA: 3(3.0%) Others: 7(7.0%) Recconate: 3(3.0%) Jivi: 4(4.0%) NUWIQ: 1(1.0%) CROSS EIGHT M: 1(1.0%) Kogenate: 1(1.0%) Conco-eight: 1(1.0%) Hemate-P: 1(1.0%) Efficacy analysis population (FAS) N=24 Age: 34.5[4, 73] History of emicizumab use (months): 27.0[0, 53] Hemophilia A severity: Mild (>=5%): 0 (0.0%) Moderate (1-5%): 2 (8.3%) Severe (<1%): 22 (91.7%) FVIII product use to date CROSS EIGHT MC: 4(16.7%) Kogenate-FS: 3(12.5%) Kovaltry: 4(16.7%) ADVATE: 13(54.2%) ADYNOVATE: 7(29.2%) NovoEight: 2(8.3%) ELOCTATE: 7(29.2%) AFSTYLA: 1(4.2%) Others: 2(8.3%) Recconate: 1(4.2%) Jivi: 2(8.3%)
臨床研究のデザインに応じた進行状況に関する情報 / Participant flow	2022/01/17：1症例目の登録日 2022/03/10：初回イベント発生日 2024/07/30：最終イベント発生日 2024/12/19：最終観察日	2022/01/17: Date of first participant enrollment 2022/03/10: Date of first event 2024/07/30: Date of last event 2024/12/19: Date of last visit
疾病等の発生状況のまとめ / Adverse events	安全性解析対象集団（研究参加者全体集団、N=100）における、研究登録後の有害事象発現割合は5.0％（5例、5件）であり、研究薬（エミシズマブ）との因果関係を否定できないものは0件であった。重篤な有害事象の発現割合は5.0％（5例、5件）であった。重篤な有害事象の詳細を以下に示す。AESIに該当する有害事象は発生しなかった。 ●重篤な有害事象・腹腔内出血（1例、1.0％、因果関係なし）・熱性痙攣（1例、1.0％、因果関係なし）・COVID-19（1例、1.0％、因果関係なし）・大腿骨骨折（1例、1.0％、因果関係なし）・大腿骨頚部骨折（1例、1.0％、因果関係なし）	In the safety analysis population (overall study participant population, N=100), the incidence of adverse events after study enrollment was 5.0%(5 case, 5 events), and there were 0 events for which a causal relationship to the study drug (emicizumab) could not be ruled out. The incidence of serious adverse events was 5.0% (5 cases, 5 events). Details of serious adverse events are given below. no AESI were occurred. -Serious adverse events Intra-abdominal haemorrhage (1 case, 1.0%; no causal relationship) Febrile convulsion (1 case, 1.0%; no causal relationship) COVID-19 (1 case, 1.0%; no causal relationship) Femur fracture (1 case, 1.0%; no causal relationship) Femoral neck fracture (1 case, 1.0%; no causal relationship)
主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 / Outcome measures	出血イベントに対する解析は、各研究参加者の初回発生イベントのみを対象とした（First Event Analysis Set;FEAS）。登録時のデータを用いる解析は、研究参加者全体集団を対象とした。 ●主要評価項目「FⅧ製剤投与後の凝固波形解析における最大凝固速度」について、平均値[95%信頼区間]は5.5[5.2 to 5.9]（投与前）から7.6[7.2 to 8.0]（投与後）となった。また、奈良医大の施設基準値（0％, 3.97; 100%, 7.83）で相対化を行ったところ、40.7％[32.0％ to 49.5%]（投与前）から93.8％[84.4% to 103.2%]（投与後）となった。 ●副次評価項目 1. 臨床症状における止血状況の評価止血状況は「有効」24件（100.0％、うち破綻出血11件、手術13件）、「無効」、「増悪」、「判定困難」は、いずれも0件であった。 2. 抗エミシズマブ抗体添加の「有・無」におけるFⅧ製剤投与前後の凝固パラメータ抗エミシズマブ抗体添加ありでの最大凝固速度の平均値[95%信頼区間]は4.1[3.9 to 4.4]（投与前）から7.1[6.7 to 7.4]（投与後）となった。また、奈良医大の施設基準値で相対化を行ったところ、3.2%[-1.6% to 8.1%]（投与前）から78.6％[70.3% to 86.8%]（投与後）となった。（奈良医大の施設基準値およびエミシズマブ抗体添加なしの場合は主要評価項目と同様） 3. 抗エミシズマブ抗体添加の「有・無」における登録時とFⅧ製剤投与前の凝固パラメータ登録時における最大凝固速度の平均値[95%信頼区間]は5.4[5.3 to 5.6]（抗エミシズマブ抗体添加なし）および4.0[3.9 to 4.1]（抗エミシズマブ抗体添加あり）であった。また、奈良医大の施設基準値で相対化を行ったところ、0.8%[-1.8% to 3.4%]（抗エミシズマブ抗体添加なし）および37.0％[34.5% to 42.2%]（抗エミシズマブ抗体添加あり）であった。（奈良医大の施設基準値は主要評価項目と同様、FⅧ製剤投与前の結果は副次評価項目2と同様） 4. FⅧ製剤投与前後の採血検体におけるエミシズマブ血中濃度および一般的凝血学的パラメータ各パラメータの平均値[95%信頼区間]は以下のとおりである。エミシズマブ血中濃度（μg/mL） Pre: 48.9[41.7 to 56.1] Post: 50.5[43.1 to 58.0] 血小板（×10^5 / μL） Pre: 27.0[24.1 to 29.9] Post: 27.0[24.2 to 29.9] FDP（μg/mL） Pre: 2.4[1.9 to 2.9] Post: 2.2[1.7 to 2.8] D-Dimer（μg/mL） Pre: 0.4[0.2 to 0.6] Post: 0.4[0.2 to 0.6] 5. 登録時とFⅧ製剤投与前におけるエミシズマブ血中濃度および一般的凝血学的パラメータ登録時の平均値[95%信頼区間]は以下のとおりである。（FⅧ製剤投与前の結果は副次評価項目4と同様）エミシズマブ血中濃度（μg/mL） 51.2[47.7 to 54.0] 血小板（×10^5 / μL） 26.9[25.5 to 28.2] FDP（μg/mL） 2.2[2.0 to 2.4] D-Dimer（μg/mL） 0.3[0.2 to 0.4]	Analyses for bleeding events included only firstever events for each study participant (First Event Analysis Set; FEAS). The analysis using the data collected at the time of registration was conducted on the full study population . -Primary endpoint The mean [95% confidence interval (95%CI)] of the "Maximum coagulation velocity by modified clot waveform analysis after administration of FVIII product" ranged from 5.5[5.2 to 5.9] (before administration) to 7.6[7.2 to 8.0] (after administration). Relative to the Nara Medical University institutional reference value (0%, 3.97; 100%, 7.83), the relative values ranged from 40.7%[32.0% to 49.5%] (before administration) to 93.8%[84.4% to 103.2%] (after administration). -Secondary endpoint 1. Evaluation of hemostasis status in clinical symptoms Hemostatic conditions were "effective" in 24 patients (100.0%, including 11 cases of hemorrhage due to rupture and 13 cases of surgery); "ineffective", "exacerbation", and "difficult to determine" were all 0 cases. 2. Coagulation parameters before and after administration of FVIII product with and without addition of anti-emicizumab antibody The mean [95%CI] of the maximum coagulation velocity with anti-emicizumab antibody addition ranged from 4.1[3.9 to 4.4] (before administration) to 7.1[6.7 to 7.4] (after administration). The relative response rate was 3.2%[-1.6% to 8.1%] (before administration) to 78.6%[70.3% to 86.8%] (after administration) when relative to the institutional reference value of Nara Medical University. (Nara Medical University institutional reference value and without anti-emicizumab antibody addition results are the same as for the primary endpoint). 3. Coagulation parameters at the time of registration and before administration of FVIII product with or without addition of antiemicizumab antibody The mean [95%CI] of the maximum coagulation velocity at enrollment ranged from 5.4[5.3 to 5.6] (without anti-emicizumab antibody) and 4.0[3.9 to 4.1] (with anti-emicizumab antibody). The relative response rate was 0.8%[-1.8% to 3.4%] (without anti-emicizumab antibody) and 37.0%[34.5% to 42.2%] (with anti-emicizumab antibody). (Nara Medical University institutional reference value is same as for the primary endpoint and before administration of FVIII product results are the same as for the secondary endpoint 2). 4. General coagulation parameters and blood level of emicizumab in blood samples before and after administration of FVIII product The mean values [95% confidence intervals] for each parameter are as follows; Emicizumab blood concentration (mcg/mL) Pre: 48.9[41.7 to 56.1] Post: 50.5[43.1 to 58.0] Platelet (by 10^5 / mcL) Pre: 27.0[24.1 to 29.9] Post: 27.0[24.2 to 29.9] FDP(mcg/mL) Pre: 2.4[1.9 to 2.9] Post: 2.2[1.7 to 2.8] D-Dimer(mcg/mL) Pre: 0.4[0.2 to 0.6] Post: 0.4[0.2 to 0.6] 5. General coagulation parameters and blood level of emicizumab in blood samples at the time of registration and before administration of FVIII product The mean values [95% confidence intervals] for each parameter at enrolment are as follows; Emicizumab blood concentration (mcg/mL) 51.2[47.7 to 54.0] Platelet (by 10^5 / mcL) 26.9[25.5 to 28.2] FDP(mcg/mL) 2.2[2.0 to 2.4] D-Dimer(mcg/mL) 0.3[0.2 to 0.4]
簡潔な要約 / Brief summary	エミシズマブを投与されている血友病A患者（PwHA）において、FVIII製剤投与量を30 ±5 U/kgで止血管理を行うことは、破綻出血および手術中出血の止血管理において、有効かつ安全であることが確認された。	In PwHA receiving emicizumab, FVIII at 30 +- 5 U/kg was found to be both effective and safe for managing breakthrough bleeding and for haemostasis during surgical procedures.
公開予定日	2025年09月30日
結果に関する最初の出版物での発表日 / Date of the first journal publication of results
結果と出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

特定臨床研究の個々の対象者を識別することができないように加工されたデータを共有する計画 / Plan to share IPD		有	Yes
上記予定の詳細 / Plan description		匿名化された被験者のデータは研究代表医師宛に合理的な要請があった場合は共有される見込みである。データは研究終了から5年間まで利用可能である。データ共有は、非営利目的の研究者からの要請に限定され、電磁的記録として提供される	Data availability statements: The individual de-identified participant data will be shared upon reasonable request to the Contact for Scientific Queries. The data will become available from the end of the study until 5 years. Data sharing will be limited to requests from non-profit investigators and will be provided as electronic records.

管理的事項

研究の種別	特定臨床研究
届出日	令和7年9月16日
臨床研究実施計画番号	jRCTs051210137

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

研究名称 / Scientific Title（Acronym）		インヒビター非保有血友病A患者を対象とした、エミシズマブ投与下における破綻出血時/手術時止血管理における血液凝固第Ⅷ因子製剤投与時の凝固能測定に関する研究	Assessment of coagulation potential of concomitantly used factor VIII concentrates in hemophilia A patients with emicizumab prophylaxis (CAGUYAMA Study)
平易な研究名称 / Public Title（Acronym）		CAGUYAMA試験	CAGUYAMA Study (CAGUYAMA Study)

（２）統括管理者に関する事項等

統括管理者の種別		医師又は歯科医師である個人
統括管理者の連絡先 Contact for Sponsor	名称 / Name （法人又は団体の場合のみ）
	氏名 / Name	野上　恵嗣	Nogami Keiji
	e-Rad番号（個人の場合のみ）
	所属機関 / Affiliation （個人の場合のみ）	奈良県立医科大学附属病院	Nara Medical University Hospital
	所属部署（個人の場合のみ）	小児科
	所属機関又は主たる事務所の郵便番号	634-8522
	所属機関又は主たる事務所の住所 / Address	奈良県橿原市四条町 840	840 Shijo-Cho, Kashihara, Nara,Japan
	電話番号	0744-22-3051
	電子メールアドレス	roc-noga@naramed-u.ac.jp
研究に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	武山　雅博	Takeyama Masahiro
	担当者所属機関 / Affiliation	奈良県立医科大学附属病院	Nara Medical University Hospital
	担当者所属部署	小児科
	担当者所属機関の郵便番号	634-8522
	担当者所属機関の住所 / Address	奈良県橿原市四条町840番地	840 Shijo-Cho, Kashihara, Nara,Japan
	電話番号	0744-22-3051
	FAX番号	0744-24-9222
	電子メールアドレス	mtake@naramed-u.ac.jp
認定臨床研究審査委員会の承認日		令和3年10月25日

共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無	なし

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関		奈良県立医科大学附属病院
データマネジメント担当責任者	氏名	古谷　萌恵
	e-Rad番号
	所属部署	臨床研究センター

モニタリング担当機関		奈良県立医科大学附属病院
モニタリング担当責任者	氏名	髙島　隆造
	e-Rad番号
	所属部署	臨床研究センター

監査担当機関		エイツーヘルスケア株式会社
監査担当責任者	氏名	永松　純一
	e-Rad番号
	所属部署	信頼性保証部

統計解析担当機関		奈良県立医科大学附属病院
統計解析担当責任者	氏名	小津　有輝
	e-Rad番号
	所属部署	臨床研究センター

研究・開発計画支援担当機関		奈良県立医科大学附属病院
研究・開発計画支援担当責任者	氏名	髙島　隆造
	e-Rad番号
	所属部署	臨床研究センター

調整・管理実務担当機関		奈良県立医科大学附属病院
調整・管理実務担当責任者	氏名	武山　雅博
	e-Rad番号
	所属部署	小児科

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無	あり

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	武山　雅博	Takeyama Masahiro
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	独立行政法人　国立病院機構　大阪医療センター	National Hospital Organization Osaka National Hospital
	所属部署	血友病科
	所属部署の郵便番号	540-0006
	所属機関の住所	大阪府大阪市中央区法円坂2-1-14
	電話番号	06-6942-1331
	電子メールアドレス	takeyama.masahiro.uz@mail.hosp.go.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	永澤　洋子
	担当者所属機関	独立行政法人　国立病院機構　大阪医療センター
	担当者所属部署	HIV/AIDS先端医療開発センター
	担当者所属機関の郵便番号	540-0006
	担当者所属機関の住所	大阪府大阪市中央区法円坂2-1-14
	電話番号	06-6946-3555
	FAX番号	06-6946-3652
	電子メールアドレス	nagasawa.yoko.uc@mail.hosp.go.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		松村　泰志
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	古市　康子	Furuichi Yasuko
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	地方独立行政法人　市立東大阪医療センター	Higashiosaka City Medical Center
	所属部署	小児科
	所属部署の郵便番号	578-8588
	所属機関の住所	大阪府東大阪市西岩田三丁目4番5号
	電話番号	06-6781-5101
	電子メールアドレス	yasuko-f@mama.zaq.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	畑中　智子
	担当者所属機関	地方独立行政法人　市立東大阪医療センター
	担当者所属部署	臨床研究センター
	担当者所属機関の郵便番号	578-8588
	担当者所属機関の住所	大阪府東大阪市西岩田三丁目4番5号
	電話番号	06-6781-5101
	FAX番号	06-6781-2194
	電子メールアドレス	hcmc-chiken@higashiosaka-hosp.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		中　隆
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	髙瀨　俊夫	Takase Toshio
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	社会福祉法人大阪暁明館　大阪暁明館病院	Osaka Gyoumeikan Hospital
	所属部署	小児科
	所属部署の郵便番号	554-0012
	所属機関の住所	大阪府大阪市此花区西九条5-4-8
	電話番号	06-6462-0261
	電子メールアドレス	t.takase@gyoumeikan.or.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	髙瀨　俊夫
	担当者所属機関	社会福祉法人大阪暁明館　大阪暁明館病院
	担当者所属部署	小児科
	担当者所属機関の郵便番号	554-0012
	担当者所属機関の住所	大阪府大阪市此花区西九条5-4-8
	電話番号	06-6462-0261
	FAX番号	06-6462-0362
	電子メールアドレス	t.takase@gyoumeikan.or.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		吉田　昭三
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	中河　いよう	Nakagawa Iyou
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	独立行政法人地域医療機能推進機構　星ヶ丘医療センター	Japan Community Health care Organization Hoshigaoka Medical Center
	所属部署	小児科
	所属部署の郵便番号	573-8511
	所属機関の住所	大阪府枚方市星丘4-8-1
	電話番号	072-840-2641
	電子メールアドレス	iyou_nakagawa@yahoo.co.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	中河　いよう
	担当者所属機関	独立行政法人地域医療機能推進機構　星ヶ丘医療センター
	担当者所属部署	小児科
	担当者所属機関の郵便番号	573-8511
	担当者所属機関の住所	大阪府枚方市星丘4-8-1
	電話番号	072-840-2641
	FAX番号	072-840-2266
	電子メールアドレス	iyou_nakagawa@yahoo.co.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		細野　昇
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	福武　勝幸	Fukutake Katsuyuki
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	医療法人財団　荻窪病院	Ogikubo Hospital
	所属部署	血液凝固科
	所属部署の郵便番号	167-0035
	所属機関の住所	東京都杉並区今川3-1-24
	電話番号	03-3399-1101
	電子メールアドレス	k-fukuta@qa2.so-net.ne.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	吉川　栄
	担当者所属機関	医療法人財団　荻窪病院
	担当者所属部署	臨床試験センター
	担当者所属機関の郵便番号	167-0035
	担当者所属機関の住所	東京都杉並区今川3-1-24
	電話番号	03-3399-1101
	FAX番号	03-5311-1602
	電子メールアドレス	s-yoshikawa@ogikubo-hospital.or.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		布袋　祐子
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	石黒　精	Ishiguro Akira
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	国立研究開発法人　国立成育医療研究センター	National Center for Child Health and Development
	所属部署	教育研修センター
	所属部署の郵便番号	157-8535
	所属機関の住所	東京都世田谷区大蔵2-10-1
	電話番号	03-3416-0181
	電子メールアドレス	ishiguro-a@ncchd.go.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	石黒　精
	担当者所属機関	国立研究開発法人　国立成育医療研究センター
	担当者所属部署	教育研修センター
	担当者所属機関の郵便番号	157-8535
	担当者所属機関の住所	東京都世田谷区大蔵2-10-1
	電話番号	03-3416-0181
	FAX番号	03-3416-2222
	電子メールアドレス	ishiguro-a@ncchd.go.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		笠原　群生
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	天野　景裕	Amano Kagehiro
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	東京医科大学病院	Tokyo Medical University Hospital
	所属部署	臨床検査医学科
	所属部署の郵便番号	160-0023
	所属機関の住所	東京都新宿区西新宿6-7-1
	電話番号	03-3342-6111
	電子メールアドレス	kamano@tokyo-med.ac.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	天野　景裕
	担当者所属機関	東京医科大学病院
	担当者所属部署	臨床検査医学科
	担当者所属機関の郵便番号	160-0023
	担当者所属機関の住所	東京都新宿区西新宿6-7-1
	電話番号	03-3342-6111
	FAX番号	03-3340-5448
	電子メールアドレス	kamano@tokyo-med.ac.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		山本　謙吾
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	安達　英輔	Adachi Eisuke
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	東京大学医科学研究所附属病院	IMSUT Hospital, The University of Tokyo
	所属部署	感染免疫内科
	所属部署の郵便番号	108-8639
	所属機関の住所	東京都港区白金台4-6-1
	電話番号	03-3443-8111
	電子メールアドレス	e-adachi@ims.u-tokyo.ac.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	安達　英輔
	担当者所属機関	東京大学医科学研究所附属病院
	担当者所属部署	感染免疫内科
	担当者所属機関の郵便番号	108-8639
	担当者所属機関の住所	東京都港区白金台4-6-1
	電話番号	03-3443-8111
	FAX番号	03-3443-2402
	電子メールアドレス	e-adachi@ims.u-tokyo.ac.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		藤堂　具紀
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	長江　千愛	Nagae Chiai
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	聖マリアンナ医科大学病院	St.Marianna University School of Medicine Hospital
	所属部署	小児科
	所属部署の郵便番号	216-8511
	所属機関の住所	神奈川県川崎市宮前区菅生2-16-1
	電話番号	044-977-8111
	電子メールアドレス	chiai-oi@marianna-u.ac.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	長江　千愛
	担当者所属機関	聖マリアンナ医科大学病院
	担当者所属部署	小児科
	担当者所属機関の郵便番号	216-8511
	担当者所属機関の住所	神奈川県川崎市宮前区菅生2-16-1
	電話番号	044-977-8111
	FAX番号	044-976-8603
	電子メールアドレス	chiai-oi@marianna-u.ac.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		大坪　毅人
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	山下　敦己	Yamashita Atsuki
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	聖マリアンナ医科大学横浜市西部病院	St.Marianna University School of Medicine Yokohama City Seibu Hospital
	所属部署	小児科
	所属部署の郵便番号	241-0811
	所属機関の住所	神奈川県横浜市旭区矢指町1197-1
	電話番号	045-366-1111
	電子メールアドレス	a2yamashita@marianna-u.ac.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	石井　克弘
	担当者所属機関	聖マリアンナ医科大学横浜市西部病院
	担当者所属部署	治験管理室
	担当者所属機関の郵便番号	241-0811
	担当者所属機関の住所	神奈川県横浜市旭区矢指町1197-1
	電話番号	045-366-1111
	FAX番号	045-366-8452
	電子メールアドレス	k.ishii@marianna-u.ac.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		原口　直樹
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	小倉　妙美	Ogura Taemi
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	地方独立行政法人　静岡県立病院機構　静岡県立こども病院	Shizuoka Children’s Hospital
	所属部署	血友病診療センター
	所属部署の郵便番号	420-8660
	所属機関の住所	静岡県静岡市葵区漆山860
	電話番号	054-247-6251
	電子メールアドレス	tae_nara@nifty.com
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	小倉　妙美
	担当者所属機関	地方独立行政法人　静岡県立病院機構　静岡県立こども病院
	担当者所属部署	血友病診療センター
	担当者所属機関の郵便番号	420-8660
	担当者所属機関の住所	静岡県静岡市葵区漆山860
	電話番号	054-247-6251
	FAX番号	054-247-6243
	電子メールアドレス	tae_nara@nifty.com
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		坂本　喜三郎
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	日笠　聡	Higasa Satoshi
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	兵庫医科大学病院	Hyogo Medical University Hospital
	所属部署	血液内科
	所属部署の郵便番号	663-8501
	所属機関の住所	兵庫県西宮市武庫川町1-1
	電話番号	0798-45-6886
	電子メールアドレス	parasol@mua.biglobe.ne.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	日笠　聡
	担当者所属機関	兵庫医科大学病院
	担当者所属部署	血液内科
	担当者所属機関の郵便番号	663-8501
	担当者所属機関の住所	兵庫県西宮市武庫川町1-1
	電話番号	0798-45-6886
	FAX番号	0798-45-6887
	電子メールアドレス	parasol@mua.biglobe.ne.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		池内　浩基
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	藤井　輝久	Fujii Teruhisa
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	広島大学病院	Hiroshima University Hospital
	所属部署	輸血部
	所属部署の郵便番号	734-8551
	所属機関の住所	広島県広島市南区霞1-2-3
	電話番号	082-257-5581
	電子メールアドレス	teruchan@hiroshima-u.ac.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	藤井　輝久
	担当者所属機関	広島大学病院
	担当者所属部署	輸血部
	担当者所属機関の郵便番号	734-8551
	担当者所属機関の住所	広島県広島市南区霞1-2-3
	電話番号	082-257-5581
	FAX番号	082-257-5581
	電子メールアドレス	teruchan@hiroshima-u.ac.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名		安達　伸生
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		令和3年10月25日
救急医療に必要な施設又は設備		自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無	あり

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

研究の目的		エミシズマブ投与中のインヒビター非保有血友病A患者の破綻出血および手術時に使用するFⅧ製剤の投与量を一定量に規定し、投与前後の凝固状態をモニタリングして臨床症状との関係をみることで、エミシズマブ投与中の非インヒビター保有血友病A患者に対するFⅧ製剤の適正使用の用量選択の判断に役立てることができるとともに、エミシズマブとFⅧ製剤を併用する際により安全に使用できるエビデンスを創出することを目的とする。
試験のフェーズ / Phase		N/A
実施期間（開始日）		実施計画の公表日
実施期間（終了日）		2025年09月30日
実施予定被験者数		100
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験デザイン Study Design	無作為化 / allocation	非無作為化比較	non-randomized controlled trial
	盲検化 /masking	非盲検	open(masking not used)
	対照 / control	実薬（治療）対照	active control
	割付け / assignment	単群比較	single assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		なし
無作為化の有無		なし
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	1）4歳以上のインヒビター非保有先天性血友病A患者 2）最新の添付文書に基づきエミシズマブの投与が5回以上継続されている患者 3）本臨床研究内容について十分な説明を受け、研究対象者本人もしくは代諾者から自由意志により、文書による同意が得られている患者 4）本臨床研究で予定された手順を遵守することが可能である患者	1)Congenital hemophilia A patients without inhibitor over 4 years old 2)Patients receiving emicizumab 5 times or more based on the latest package insert 3)Patients who have received sufficient explanation about the contents of this clinical study, and have obtained written consent from the study patients or their legal guardian 4)Patients who can comply with the planned procedure in this clinical study
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	1）定期受診やイベント時の来院が困難な患者 2）肝機能や血小板数に異常を認める他疾患を合併している患者　（AST, ALT値が正常上限の5倍以上、血小板数＜10万/μl）　 3）採血が著しく困難な患者 4）その他、主治医により本臨床研究への参加が不適切であると判断された患者	1)Patients who have difficulty in regular visits and/or visits at the events 2)Patients with other diseases with abnormal liver function or platelet count (AST and/or ALT are 5 times or more of the normal upper limit. Platelet count<100,000/microliter) 3)Patients with extremely difficult blood collection 4)Patients who are judged by the investigator to be inappropriate for some reasons
	年齢下限 / Age Minimum	4歳以上	4age old over
	年齢上限 / Age Maximum	上限なし	No limit
	性別 / Gender	男性	Male
中止基準		1）研究対象者からの試験参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合 2）登録後に適格性を満たさないことが判明した場合 3）エミシズマブの投与継続が好ましくないと判断された場合 4）合併症により研究の継続が困難な場合 5）疾病等により研究の継続が困難な場合 6）転居等により研究対象者が来院しない場合 7）研究全体が中止された場合 8）その他の理由により、医師が研究を中止することが適当と判断した場合
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		インヒビター非保有血友病A	Hemophilia A without inhibitor
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		破綻出血時/手術時止血療法におけるFⅧ製剤の選択ならびに投与量	Selection and dosage of factor VIII formulations in rupture hemorrhage or hemostasis management during surgery
介入コード / Code
介入キーワード /Keyword
著しい負担を与える検査その他の行為の有無		なし
著しい負担を与える検査その他の行為の内容
著しい負担を与える検査その他の行為において未承認又は適応外の医薬品等の使用の有無
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		FⅧ製剤投与後の凝固波形解析における最大凝固速度	Maximum coagulation velocity by modified clot waveform analysis after administration of FVIII product
副次的な評価項目 / Secondary Outcome(s)		１）臨床症状における止血状況の評価２）抗エミシズマブ抗体添加の「有・無」におけるFⅧ製剤投与前後の凝固パラメータ３）抗エミシズマブ抗体添加の「有・無」における登録時とFⅧ製剤投与前の凝固パラメータ４） FⅧ製剤投与前後の採血検体におけるエミシズマブ血中濃度および一般的凝血学的パラメータ５）登録時とFⅧ製剤投与前におけるエミシズマブ血中濃度および一般的凝血学的パラメータ	1)Evaluation of hemostasis status in clinical symptoms 2)Coagulation parameters before and after administration of FVIII product with and without addition of anti-emicizumab antibody 3)Coagulation parameters at the time of registration and before administration of FVIII product with or without addition of anti-emicizumab antibody 4)General coagulation parameters and blood level of emicizumab in blood samples before and after administration of FVIII product 5)General coagulation parameters and blood level of emicizumab in blood samples at the time of registration and before administration of FVIII product

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医薬品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			承認内
一般名称等	医薬品	一般名称	エミシズマブ
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）	ヘムライブラ
		承認番号	23000AMX00451等
被験薬等提供者		名称
被験薬等提供者		所在地

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別
医薬品医療機器等法における未承認、適応外の別
一般名称等	医薬品	一般名称
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）
		承認番号
	医療機器	類別
		一般的名称
		承認・認証・届出番号
	再生医療等製品	類別
		一般的名称
		承認番号
被験薬等提供者		名称
被験薬等提供者		所在地

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無	あり

（２）特定臨床研究の進捗状況


症例登録開始予定日 / Anticipated date of first enrollment	実施計画の公表日
第1症例登録日 / Actual date of first enrollment	2022年01月17日
進捗状況 / Recruitment status	研究終了	Complete
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無		あり
補償の内容	保険への加入の有無	あり
	保険の補償内容	死亡補償・後遺障害補償
	保険以外の補償の内容	なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者等の名称	中外製薬株式会社
研究資金等の提供の有無	あり（上記の場合を除く。）
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support	中外製薬株式会社	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd
契約締結の有無	あり
契約締結日	令和3年11月12日
物品提供の有無	あり
物品提供の内容	抗エミシズマブイディオタイプ抗体
役務提供の有無	なし
役務提供の内容

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

研究資金等の提供の有無	なし
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

当該特定臨床研究について審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称 / Name of Certified Review Board	奈良県立医科大学臨床研究審査会	Nara Medical University Certified Review Board
上記委員会の認定番号	CRB5200002
住所 / Address	奈良県橿原市四条町840番地	840 shijo-cho Kashihara, Nara
電話番号	0744-29-8835
電子メールアドレス	ethics_nara@naramed-u.ac.jp
当該特定臨床研究に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号
他の臨床研究登録機関の名称
Issuing Authority

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究	該当しない
	臨床研究を実施する国（日本以外） / Countries of Recruitment（Except Japan）	なし	none
	保険外併用療養の有無	なし
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる臨床研究	該当しない
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる臨床研究	該当しない
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる臨床研究	該当する

（４）全体を通しての補足事項等

その他１
その他２
その他３

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

２－１その他の添付資料１	設定されていません
２－２その他の添付資料２	設定されていません
その他の書類	設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 特定臨床研究の研究計画書		【CAGUYAMA】研究計画書_ver.2.0 - 20241202.pdf
1-2 説明文書及び同意文書の様式		【CAGUYAMA】同意説明文書_ver.1.5・アセント文書_ver.1.1.pdf
2 統計解析計画書		CAGUYAMA統計解析計画書[v1.0]20240819.pdf

変更履歴

種別	公表日
終了	令和7年9月30日	(当画面)	変更内容
変更	令和7年9月12日	詳細	変更内容
届出外変更	令和7年1月7日	詳細	変更内容
軽微変更	令和7年1月7日	詳細	変更内容
届出外変更	令和6年10月3日	詳細	変更内容
変更	令和6年10月3日	詳細	変更内容
軽微変更	令和6年4月22日	詳細	変更内容
届出外変更	令和6年3月21日	詳細	変更内容
変更	令和6年3月21日	詳細	変更内容
変更	令和5年10月25日	詳細	変更内容
届出外変更	令和5年9月27日	詳細	変更内容
軽微変更	令和5年5月12日	詳細	変更内容
軽微変更	令和5年4月4日	詳細	変更内容
変更	令和5年3月31日	詳細	変更内容
軽微変更	令和4年11月22日	詳細	変更内容
軽微変更	令和4年10月18日	詳細	変更内容
軽微変更	令和4年7月14日	詳細	変更内容
軽微変更	令和4年5月25日	詳細	変更内容
変更	令和4年3月22日	詳細	変更内容
変更	令和4年3月3日	詳細	変更内容
新規登録	令和3年12月20日	詳細

変更履歴一覧

総括報告書の概要

管理的事項

２ 臨床研究結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

（２）統括管理者に関する事項等

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

（４）多施設共同研究に関する事項

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

（６）研究の実施体制に関する事項

２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）特定臨床研究の進捗状況

４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７ その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　臨床研究結果の要約

３　IPDシェアリング

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７　その他の事項