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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
平成31年3月5日
令和8年4月14日
令和7年4月10日
高リスク同種造血幹細胞移植における Mycophenolate mofetil (MMF)の早期減量法に関する臨床試験（PhaseⅡ Pilot Study）
高リスク同種造血幹細胞移植におけるMMF早期減量法
南　博信
神戸大学医学部附属病院
同種造血幹細胞移植における急性GVHD予防としてのミコフェノール酸モフェチルの標準的投与方法は確立されていない。高リスク症例における早期減量投与法の安全性と有効性を検討する。
2
急性白血病、骨髄異形成症候群
研究終了
ミコフェノール酸モフェチル
セルセプトカプセル250
神戸大学臨床研究審査委員会
CRB5180009

総括報告書の概要

管理的事項

2026年04月14日

２　臨床研究結果の要約

2025年04月10日
13
/ 年齢中央値は56歳（22–63歳）、男性は8例（62%）であった。原疾患は急性骨髄性白血病が最多（54%）で、全例がCMV陽性であった。Comorbidity–Age Indexは1–2点が最多（38%）であった。ドナー年齢中央値は39歳で、非血縁ドナーが77%を占めた。幹細胞ソースは主に骨髄（69%）で、前処置は骨髄破壊的前処置が54%、強度減弱前処置が46%であった。 Please refer to the attached sheet.
/ 登録は当初計画を下回り、登録ペースは遅延した。一方で、登録された全例においてプロトコールで規定された治療は完遂され、治療コンプライアンスは良好であった。 Please refer to the attached sheet.
/ 臨床研究の実施期間中および研究終了後の規定観察期間内において、臨床研究の対象者に発生した疾病等は認められなかった。 Febrile neutropenia occurred in 76.9% of patients, and bloodstream infections in 30.8%. Cytomegalovirus (CMV) antigenemia developed in five patients; one experienced mild CMV gastrointestinal disease that resolved with ganciclovir. One patient developed human herpesvirus 6 encephalitis, which responded promptly to foscarnet. Additional complications included transplantation-associated thrombotic microangiopathy, hemorrhagic cystitis, late-onset noninfectious pulmonary complications, and pericarditis (each in one patient); all resolved with appropriate therapy. Secondary graft failure was not observed in any patient.
/ 1年全生存率は61.5%（95%CI, 30.8–81.8）、無再発生存率は53.8%（95%CI, 24.8–76.0）であった。死亡はすべて再発によるものであった。急性GVHDは全グレードで69.2%、grade II–IVで23.1%に発生し、grade III–IVの重症例は認めなかった。慢性GVHDは2例に発生し、いずれも中等症で、肝臓および口腔粘膜（1例では皮膚も含む）を障害した。両例ともプレドニゾロン投与により症状は改善した。 Please refer to the attached sheet.
/ 高リスク造血器悪性腫瘍に対する同種造血幹細胞移植において、プロトコールに基づくMMF早期減量が実施可能であることを示す予備的エビデンスを示した。今後は、より大規模な多施設無作為化試験により本結果を検証し、疾患リスクや免疫再構築動態に応じたMMF減量戦略の最適化を検討する必要がある。 This study provides preliminary evidence supporting the feasibility of protocolized early MMF tapering in high-risk patients with hematologic malignancies undergoing allo-HSCT. Future multicenter randomized trials with larger cohorts are needed to validate these findings and determine whether MMF-tapering strategies can be refined according to disease risk and immune reconstitution dynamics.
2026年04月13日

３　IPDシェアリング

/ 無 No
/ 無 No

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和8年4月14日
臨床研究実施計画番号 jRCTs051180097

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

高リスク同種造血幹細胞移植における Mycophenolate mofetil (MMF)の早期減量法に関する臨床試験（PhaseⅡ Pilot Study）
 A Prospective Study of Early Tapering of Mycophenolate Mofetil for Graft-versus-Host Disease Prophylaxis after High Risk Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation (MMF Early Taper Study)
高リスク同種造血幹細胞移植におけるMMF早期減量法 Early Tapering of MMF after High Risk Allo-HSCT (MMF Early Taper Study)

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
南　博信 Minami Hironobu

60450574
/
神戸大学医学部附属病院 Kobe University Hospital

腫瘍・血液内科
650-0017
/ 兵庫県神戸市中央区楠町7-5-2 7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe City, Hyogo
078-382-5111
hminami@med.kobe-u.ac.jp
倉田　啓史 Kurata Keiji
神戸大学医学部附属病院 Kobe University Hospital
腫瘍・血液内科
650-0017
兵庫県神戸市中央区楠町7-5-2 7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe City, Hyogo
078-382-5820
078-382-5821
kkurata@med.kobe-u.ac.jp
平成31年2月12日
共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 なし

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

神戸大学医学部附属病院
中野　加代子
腫瘍・血液内科
神戸大学医学部附属病院
伊藤　恵理子
腫瘍・血液内科
該当なし
神戸大学医学部附属病院
倉田　啓史
腫瘍・血液内科
該当なし
該当なし

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 なし

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

南　博信

Minami Hironobu

60450574
/

神戸大学医学部附属病院

Kobe University Hospital

腫瘍・血液内科

650-0017

兵庫県 神戸市中央区楠町7-5-2

078-382-5111

hminami@med.kobe-u.ac.jp

倉田　啓史

神戸大学医学部附属病院

腫瘍・血液内科

650-0017
兵庫県 神戸市中央区楠町7-5-2

078-382-5820

078-382-5821

kkurata@med.kobe-u.ac.jp
黒田　良祐
あり
平成31年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無 なし

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

同種造血幹細胞移植における急性GVHD予防としてのミコフェノール酸モフェチルの標準的投与方法は確立されていない。高リスク症例における早期減量投与法の安全性と有効性を検討する。
2
2015年04月20日
2027年03月31日
13
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
予防 prevention purpose
なし
なし
なし
1) 同種骨髄又は末梢血幹細胞移植が予定されている 2) 16歳以上70歳未満 3) 8/8 allele適合又は DRB1 allele一座不適合ドナーが存在する 4) 急性白血病又は骨髄異形成症候群 5) 主要臓器機能が保たれている 6) 同意取得が得られる 1) undergo allogeneic hematopoietic stem cell transplantation 2) between 16 and 69 years old 3) 8/8 matched or 7/8 matched (DRB1 mismatched) donor 4) acute leukemia or MDS 5) normal organ function 6) written informed consent
1) 臍帯血移植 2) コントロール不良の高血圧 3) 抗HIV抗体陽性 4) コントロール不良な活動性感染症 5) コントロール不良な中枢神経浸潤病変 6) 妊娠中或いは妊娠の可能性がある女性及び授乳中の女性 7) その他、担当医により不適切と判断された患者 1) cord blood transplantation 2) uncontrolled hypertension 3) positive for anti HIV antibody 4) uncontrolled active infection 5) uncontrolled CNS disease 6) pregnant or breast-feeding woman 7) judged inappropriate perticipants for this study by their attending doctors
16歳 以上 16age old over
69歳 以下 69age old under
男性・女性 Both
1) 本臨床研究登録後に、患者適格条件を満たしていないことが判明した場合。
2) 基礎疾患の増悪などの理由により、実施計画書の遵守が不可能と判断した場合。
3) 疾病等の発現や一次性生着不全、二次性生着不全により、患者の安全を損ない、実施計画書の遵守が困難であると判断した場合。
4) 移植後Day100以内に原病の増悪または再発を認めるか、混合キメラを認め、規定より早期或いは急速な免疫抑制剤（MMF又はCNI）の減量を要した場合。
5) 患者本人またはその代諾者などから中止の申し入れがあった場合。
6) その他、臨床研究担当医師が中止の必要性を認めた場合。
急性白血病、骨髄異形成症候群 acute leukemia, myelodysplastic syndrome
あり
Day14以降で好中球生着を確認した場合にMMFの減量を開始する start tapering of MMF since neutrophil engraftment after 14 days from HSCT
なし
なし
移植後1年の全生存割合 overall survival rate at 1 year after HSCT
1) 移植後1年の累積再発割合、非再発死亡割合 2) 移植後100日の全生存割合及び累積再発割合、非再発死亡割合 3) 移植後100日以内での急性GVHDの発症頻度、重症度 4) 慢性GVHDの発症頻度、重症度 5) 治療関連毒性 6) 好中球、血小板生着までの期間、生着率 7) 感染症発症率（ウイルス、細菌、真菌） 1) relapse rate and non-relapse mortality rate at 1 year after HSCT 2) overall survival, relapse and non-relapse mortality rate at 100 days after HSCT 3) cumulative incidence of acute GVHD 4) cumulative incidence of chronic GVHD 5) treatment related toxicity 6) time until neutrophil and platelet engraftment 7) cumulative incidence of infection

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
適応外
ミコフェノール酸モフェチル
セルセプトカプセル250
21100AMY00240
中外製薬株式会社
東京都 中央区日本橋室町2-1-1

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

2015年04月20日

2015年04月20日

2015年08月24日
/

研究終了

Complete

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
なし
医療の提供

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

中外製薬株式会社
なし
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

神戸大学臨床研究審査委員会 Kobe University Clinical Research Ethical Committe
CRB5180009
兵庫県 神戸市中央区楠町7-5-2 7-5-2 Kusunoki-cho, Chuo-ku, Kobe City, Hyogo
078-382-6669
cerb@med.kobe-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

UMIN000016523
UMIN臨床試験登録システム　（UMIN-CTR)
UMIN Clinical Trials Registry (UMIN-CTR)

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

PRTv3.0(jRCT公開用)_20250401.pdf
ICFv2.6(jRCT公開用)_20250401.pdf
終了届書_別紙.pdf

変更履歴

種別 公表日
終了 令和8年4月14日 (当画面) 変更内容
軽微変更 令和7年5月19日 詳細 変更内容
届出外変更 令和7年5月19日 詳細 変更内容
変更 令和7年5月19日 詳細 変更内容
軽微変更 令和5年6月15日 詳細 変更内容
変更 令和5年6月9日 詳細 変更内容
変更 令和3年3月17日 詳細 変更内容
変更 令和2年4月15日 詳細 変更内容
新規登録 平成31年3月5日 詳細
変更履歴一覧