臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和3年4月16日 | ||
| 令和8年3月31日 | ||
| 令和6年7月20日 | ||
| リンパ管奇形に対する越婢加朮湯の効果を評価する臨床研究 | ||
| リンパ管奇形に対する越婢加朮湯の効果を評価する臨床研究 | ||
| 小川 恵子 | ||
| 広島大学病院 | ||
| LM（リンパ管奇形）患者に対する越婢加朮湯投与の有効性とその用量反応性、安全性をオープンラベル投与前後比較試験で評価する。主要評価項目はvolumetryによる腫瘍の体積の投与開始前からの奏効 、副次評価項目は1.体積が50％以上減少、2.縮小率、3QOLの10%改善、4.3～6ヶ月投与の安全性、5.服薬アドヒアランスとする。 | ||
| 2 | ||
| リンパ管奇形 | ||
| 研究終了 | ||
| 越婢加朮湯 | ||
| ツムラ越婢加朮湯エキス顆粒（医療用） | ||
| 金沢大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB4180005 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年07月30日 | ||
２ 臨床研究結果の要約
２ 臨床研究結果の要約
| 2024年07月20日 | |||
| 20 | |||
| / | 本研究には、マクロ嚢胞性、ミクロ嚢胞性、または混合型リンパ管奇形と診断された小児19名が参加した。診断はすべて磁気共鳴画像法（MRI）により確定された。 被験者の平均年齢は24.1か月（範囲：0～85か月）であり、性別は男児10名、女児9名であった。 |
Nineteen children (mean age: 24.1 months [range, 0-85 months]; 10 males and 9 females) with macrocytic, microcystic, or mixed lymphatic malformations confirmed by magnetic resonance imaging were enrolled. | |
| / | 患者登録および主要評価項目、副次評価項目のデータ収集・解析は完了。 現在、論文作成中。 |
Patient enrollment and data collection/analysis of the primary and secondary endpoints have been completed. The manuscript is currently in preparation. | |
| / | 本研究では、19例中3例（15.8％）に有害事象が発生し、好中球減少症（Grade 4）、感染および肝機能障害（いずれもGrade 1）が報告された。1例には上気道感染と蕁麻疹もみられたが、いずれも軽度で治療継続は可能であった。 | In this study, adverse events occurred in 3 out of 19 patients (15.8%), including grade 4 neutropenia, and grade 1 infection and hepatic dysfunction. One patient also experienced an upper respiratory tract infection and urticaria; however, all events were mild and did not require discontinuation of treatment. | |
| / | 6か月後、主要評価項目である病変体積の20％以上の縮小は、19例中10例（52.6％）に認められた。 副次評価項目では、50％以上の縮小は4例（21.1％）、病変体積の中央値変化率は−22.9％であった。5歳以上の3例中2例（66.7％）でQOLが10％以上改善した。服薬遵守率が70％以上の患者は17例（89.5％）であった。 |
Percentage of lesions with a >-20% reduction in volume was seen in 10 of the 19 patients, 0.5263 (90% CI: 0.3201-0.7261). A >-50% volume reduction was observed in 4 of the 19 patients (21.1% [90% CI: 7.5-41.9%]). Median percentage change in lesion volume was -22.9% (range, -142.3-96.0%). QOL improvement was assessed in only three patients aged >5 years. Among them, 2 (66.7%) patients achieved a >-10% improvement in QOL scores. Medication adherence of >-70% was observed in 17 of the 19 patients (89.5%). |
|
| / | 越婢加朮湯（EKJT）は、小児リンパ管奇形に対し有効性と安全性の両面で良好な結果を示した。特に頭頸部病変で効果が高く、有害事象は少なく軽度であった。mTOR阻害薬に代わる治療選択肢として期待され、さらなる大規模研究が望まれる。 | Eppikajutsuto (EKJT) demonstrated promising efficacy in reducing LM volume, particularly in head and neck lesions, with a potentially favorable safety profile. Compared with sirolimus, EKJT may offer an alternative therapeutic approach with distinct mechanisms and tolerability advantages. | |
| 2026年03月31日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| / | 無 | No | |
|---|---|---|---|
| / | なし | none | |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和7年7月30日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs041210007 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| リンパ管奇形に対する越婢加朮湯の効果を評価する臨床研究 | A clinical study evaluating the effect of eppikajutsuto on lymphatic malformations (LMEP) | ||
| リンパ管奇形に対する越婢加朮湯の効果を評価する臨床研究 | A clinical study evaluating the effect of eppikajutsuto on lymphatic malformations (LMEP) | ||
（２）統括管理者に関する事項等
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師である個人 | |||
| 小川 恵子 | Ogawa Keiko | ||
|
|
30514575 | ||
|
/
|
広島大学病院 | Hiroshima University hospital | |
|
|
漢方診療センター | ||
| 734-8551 | |||
| / | 広島県広島市南区霞1-2-3 | 1-2-3 Kasumi Minami-ku Hiroshima-city Hiroshima, Japan | |
| 082-257-1921 | |||
| okeiko22@hiroshima-u.ac.jp | |||
| 小川 恵子 | Ogawa Keiko | ||
| 広島大学病院 | Hiroshima University hospital | ||
| 漢方診療センター | |||
| 734-8551 | |||
| 広島県広島市南区霞1-2-3 | 1-2-3 Kasumi Minami-ku Hiroshima-city Hiroshima, Japan | ||
| 082-257-1921 | |||
| 082-257-1921 | |||
| okeiko22@hiroshima-u.ac.jp | |||
| 令和3年4月13日 | |||
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 有限会社メディカル・リサーチ・サポート | ||
| 道下 厚子 | ||
| 有限会社メディカル・リサーチ・サポート | ||
| 有限会社メディカル・リサーチ・サポート | ||
| 奥田 衣里 | ||
| 有限会社メディカル・リサーチ・サポート | ||
| 広島大学病院 | ||
| 平松 信祥 | ||
| 広島臨床研究開発支援センター 監査・信頼性保証室 | ||
| 広島大学病院 | ||
| 渡橋 靖 | ||
| 広島臨床研究開発支援センター 生物統計室 | ||
| 広島大学病院 | ||
| 岩橋 麻子 | ||
| 総合内科・総合診療科 | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 野村 元成 |
Nomura Motonari |
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪大学 |
Osaka university |
|
大学院医学系研究科 小児成育外科 |
|||
565-0871 |
|||
大阪府 吹田市山田丘2-2 |
|||
06-6879-5111 |
|||
nomura@pedsurg.med.osaka-u.ac.jp |
|||
田附 裕子 |
|||
大阪大学 |
|||
大学院医学系研究科 小児成育外科 |
|||
565-0871 |
|||
| 大阪府 吹田市山田丘2-2 | |||
06-6879-5111 |
|||
06-6879-3759 |
|||
tazuke@pedsurg.med.osaka-u.ac.jp |
|||
| 野々村 祝夫 | |||
| あり | |||
| 令和3年4月13日 | |||
| あり。1次救急から高度救命処置ができる環境が整っている。 | |||
| / | 上原 秀一郎 |
Uehara Shuichiro |
|
|---|---|---|---|
00448060 |
|||
| / | 日本大学医学部附属板橋病院 |
Nihon university Itabashi hospital |
|
小児外科 |
|||
173-8610 |
|||
東京都 板橋区大谷口上町30-1 |
|||
03-3972-8111 |
|||
uehara.shuichiro@nihon-u.ac.jp |
|||
星 玲奈 |
|||
日本大学医学部附属板橋病院 |
|||
小児外科 |
|||
173-8610 |
|||
| 東京都 板橋区大谷口上町30-1 | |||
03-3972-8111 |
|||
03-3554-1321 |
|||
hoshi.reina@nihon-u.ac.jp |
|||
| 吉野 篤緒 | |||
| あり | |||
| 令和3年4月13日 | |||
| あり。1次救急から高度救命処置ができる環境が整っている。 | |||
| / | 酒井 清祥 |
Sakai Seisho |
|
|---|---|---|---|
20735112 |
|||
| / | 金沢大学附属病院 |
Kanazawa University |
|
小児外科 |
|||
920-8641 |
|||
石川県 金沢市宝町13-1 |
|||
076-265-2362 |
|||
s-sakai@staff.kanazawa-u.ac.jp |
|||
酒井 清祥 |
|||
金沢大学附属病院 |
|||
小児外科 |
|||
920-8641 |
|||
| 石川県 金沢市宝町13-1 | |||
076-265-2362 |
|||
076-234-4260 |
|||
s-sakai@staff.kanazawa-u.ac.jp |
|||
| 吉崎 智一 | |||
| あり | |||
| 令和3年4月13日 | |||
| あり。1次救急から高度救命処置ができる環境が整っている。 | |||
| / | 下島 直樹 |
Shimojima Naoki |
|
|---|---|---|---|
30317151 |
|||
| / | 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
|
小児外科系専門診療部 小児外科 |
|||
157-8535 |
|||
東京都 世田谷区大蔵2-10-1 |
|||
03-3416-0181 |
|||
shimojima-n@ncchd.go.jp |
|||
下島 直樹 |
|||
国立成育医療研究センター |
|||
小児外科系専門診療部 小児外科 |
|||
157-8535 |
|||
| 東京都 世田谷区大蔵2-10-1 | |||
03-3416-0181 |
|||
03-3416-2222 |
|||
shimojima-n@ncchd.go.jp |
|||
| 笠原 群生 | |||
| あり | |||
| 令和3年11月25日 | |||
| あり。1次救急から高度救命処置ができる環境が整っている。 | |||
| / | 大林 樹真 |
Obayashi Juma |
|
|---|---|---|---|
20835409 |
|||
| / | 聖マリアンナ医科大学 |
St. Marianna University School of Medicine |
|
外科学小児外科 |
|||
216-8511 |
|||
神奈川県 川崎市宮前区菅生2-16-1 |
|||
044-977-8111 |
|||
j2obayashi@marianna-u.ac.jp |
|||
大林 樹真 |
|||
聖マリアンナ医科大学 |
|||
外科学小児外科 |
|||
216-8511 |
|||
| 神奈川県 川崎市宮前区菅生2-16-1 | |||
044-977-8111 |
|||
044-975-1400 |
|||
j2obayashi@marianna-u.ac.jp |
|||
| 大坪 毅人 | |||
| あり | |||
| 令和3年11月25日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 佐藤 英章 |
Sato Hideaki |
|
|---|---|---|---|
| / | 昭和医科大学病院 |
Showa Medical University Hospital |
|
外科学講座小児外科部門 |
|||
142-8666 |
|||
東京都 品川区旗の台1-5-8 |
|||
03-3784-8789 |
|||
Shide2929@med.showa-u.ac.jp |
|||
佐藤 英章 |
|||
昭和医科大学病院 |
|||
外科学講座小児外科部門 |
|||
142-8666 |
|||
| 東京都 品川区旗の台1-5-8 | |||
03-3784-8789 |
|||
03-3784-8867 |
|||
Shide2929@med.showa-u.ac.jp |
|||
| 相良 博典 | |||
| あり | |||
| 令和4年10月11日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（６）研究の実施体制に関する事項
（６）研究の実施体制に関する事項
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| LM（リンパ管奇形）患者に対する越婢加朮湯投与の有効性とその用量反応性、安全性をオープンラベル投与前後比較試験で評価する。主要評価項目はvolumetryによる腫瘍の体積の投与開始前からの奏効 、副次評価項目は1.体積が50％以上減少、2.縮小率、3QOLの10%改善、4.3～6ヶ月投与の安全性、5.服薬アドヒアランスとする。 | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2026年03月31日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1. LM患者（少なくとも画像（エコー、CT、MRI）にて嚢胞状もしくは海綿状の特異的な病変が認められる） 2. 体重25kg以下 |
1. Diagunostic image (at least Echo,CT,MRI)demonstrates a specific LM lesion 2. Weight 25kg or less |
||
| 以下の何れか1つ以上の項目を満たす場合 ・越婢加朮湯に対するアレルギー反応等の既往歴のある者。 ・ｍTOR阻害薬の投与を受けている、もしくは受けたことがある者。 ・過去に硬化療法・手術を受けている者 ・リンパ管奇形以外の重篤な疾患を有している者 ・被験薬投与開始前3か月以内に他の臨床研究（試験）に参加した患者 ・評価可能なMRIが撮影できない患者 ・研究責任医師又は研究分担医師が研究対象者として不適当と判断した患者 |
When any one or more of the following items are satisfied Has a history of allergic reactions to Eppikajutsuto. Have received or have received mTOR inhibitors Has undergone sclerotherapy / surgery in the past Has a serious disease other than lymphatic malformation Participated in other clinical studies (studies) within 3 months before the start of administration of the test drug Evaluable MRI cannot be taken When the principal investigator or the investigator determines that apatients is inappropriate for this study |
||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ・研究対象者あるいは代諾者からの臨床研究参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合 ・登録後に適格性を満足しないことが判明した場合 ・原疾患が完治し、継続投与の必要がなくなった場合 ・原疾患の悪化のため、被験薬の投与継続が好ましくないと判断された場合 ・合併症の増悪により臨床研究の継続が困難な場合 ・有害事象により臨床研究の継続が困難な場合 ・著しくコンプライアンスが不良の場合（全予定投与回数の70%未満の服用となると判断される場合、あるいは120%を越えると判断される場合 ・転居等により研究対象者が来院しない場合 ・臨床研究全体が中止された場合 ・その他の理由により、研究責任医師が臨床研究を中止することが適当と判断した場合 |
|||
| リンパ管奇形 | Lymphatic malformation | ||
| あり | |||
| 被験薬「越婢加朮湯」を6か月間、内服する。用量は研究対象者の体重によって調整し、1日体重1ｋｇあたり0.6ｇ/分３を食前に経口投与する。なお、体重の増減に伴い内服量は適宜増減する。投薬の上限は7.5ｇ/日とする。 | Patients take the test drug "Eppikajutsuto" for 6 months. The dose is adjusted according to the body weight of the study subject, and 0.6 g / min 3 per kg of body weight per day is orally administered before meals. The amount of oral medication should be increased or decreased as the body weight is increased or decreased. The upper limit of medication is 7.5 g / day. | ||
| なし | |||
| なし | |||
| 薬剤投与6か月時点でのリンパ管奇形のvolumetryによる腫瘍の体積の投与開始前からの奏効（６か月時点における体積20%減）、びまん性病変の場合は主要病変の縮小で同様に評価する。 | The response of tumor volume due to volumetry of lymphatic malformation at 6 months after drug administration from before the start of administration, volume reduced by 20% at 6 months, and in the case of diffuse lesions, the reduction of major lesions are evaluated in the same manner. | ||
| 1．体積の50%以上減少した割合 2．病変の縮小率 3．治療に伴うQOLの10%改善 4．越婢加朮湯投与の安全性 5．越婢加朮湯投与の服薬アドヒアランス（70％以上服用できた割合） |
1. Ratio of volume reduced by 50% or more 2. Reduction rate of lesion 3. 10% improvement of QOL with treatment 4. Safety of administration of Eppikajutsuto 5. Medication adherence of Eppikajutsuto, Ratio of people who could take 70 % or more |
||
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| 越婢加朮湯 | |||
| ツムラ越婢加朮湯エキス顆粒（医療用） | |||
| （61AM）3304 | |||
| 株式会社 ツムラ | |||
| 東京都 港区赤坂2丁目17番11号 | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
2021年08月12日 |
2021年08月12日 |
||
| / | 研究終了 |
Complete |
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 当該被験薬の適正な使用により発生した重篤（入院が必要な程度）な健康被害が発生した場合は、本研究が加入する「臨床研究に係る損害保険」にて対応する。 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 株式会社 ツムラ | ||
| なし | ||
| あり | ||
| 越婢加朮湯 | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED) | Japan Agency for Medical Research and Development (AMED) | |
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 金沢大学臨床研究審査委員会 | Certified Review Board, Kanazawa University | |
| CRB4180005 | ||
| 石川県 金沢市宝町13番1号 | 13-1 Takaramachi,Kanazawa-city, Ishikawa, Ishikawa | |
| 076-265-2048 | ||
| hpsangak@adm.kanazawa-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| 2_研究計画書_研究計画書_LM特定臨床研究実施計画書20250319.pdf | ||
| 5_説明文書、同意文書（共通版）_LM特定臨床研究説明・同意文書20230825.pdf | ||
設定されていません |
||