臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和2年8月3日 | ||
| 令和7年3月4日 | ||
| FVIIIインヒビター保有先天性血友病A患者における免疫寛容導入療法実施下及び実施後のエミシズマブの安全性を評価する多施設共同臨床研究 | ||
| AKATSUKI Study | ||
| 松下 正 | ||
| 名古屋大学医学部附属病院 | ||
| 血液凝固第VIII因子（以下，FVIII）インヒビター保有先天性血友病A患者を対象として，FVIII製剤による免疫寛容導入療法（以下，ITI）実施下及び実施後のエミシズマブ（遺伝子組換え）（以下，エミシズマブ）の安全性を評価する。 | ||
| 4 | ||
| インヒビター保有先天性血友病A | ||
| 募集終了 | ||
| エミシズマブ(遺伝子組換え)、ルリオクトコグ アルファ（遺伝子組換え）、オクトコグ ベータ（遺伝子組換え）、乾燥濃縮人血液凝固第Ⅷ因子、乾燥濃縮人血液凝固第VIII因子、ツロクトコグ アルファ（遺伝子組換え）、ルリオクトコグ アルファ ペゴル（遺伝子組換え）、ダモクトコグ アルファ ペゴル（遺伝子組換え）、エフラロクトコグ アルファ（遺伝子組換え）、ロノクトコグ アルファ（遺伝子組換え）、ツロクトコグ アルファ ペゴル（遺伝子組換え）、シモクトコグ アルファ（遺伝子組換え）、乾燥濃縮人血液凝固第Ⅷ因子、エフアネソクトコグ アルファ（遺伝子組換え） | ||
| ヘムライブラ皮下注、アドベイト静注用キット、コバールトリイ静注用、クロスエイトＭC静注用、コンコエイト-HT、ノボエイト静注用、アディノベイト静注用キット、ジビイ静注用、イロクテイト静注用、エイフスチラ静注用、イスパロクト静注用、ヌーイック静注用、コンファクトＦ静注用、オルツビーオ静注用 | ||
| 名古屋大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB4180004 | ||
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和7年3月4日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs041200037 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
| FVIIIインヒビター保有先天性血友病A患者における免疫寛容導入療法実施下及び実施後のエミシズマブの安全性を評価する多施設共同臨床研究 | A prospective, multicenter study to evaluate the safety of emicizumab under and after immune tolerance induction in patients with congenital hemophilia A with FVIII inhibitors | ||
| AKATSUKI Study | AKATSUKI Study | ||
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師である個人 | |||
|
/
|
|||
| 松下 正 | Matsushita Tadashi | ||
|
|
|||
|
/
|
名古屋大学医学部附属病院 | Nagoya University Hospital | |
|
|
輸血部 | ||
| 466-8560 | |||
| / | 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 | 65, turumaicho, showa-ku, nagoya-shi, Aichi, 466-8560, Japan, Aichi | |
| 052-744-2652 | |||
| tmatsu@med.nagoya-u.ac.jp | |||
| 鈴木 伸明 | Suzuki Nobuaki | ||
| 名古屋大学医学部附属病院 | Nagoya University Hospital | ||
| 輸血部 | |||
| 466-8560 | |||
| 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 | 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi | ||
| 052-744-2652 | |||
| 052-744-2610 | |||
| suzukin@med.nagoya-u.ac.jp | |||
| 令和2年6月24日 | |||
| 共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 |
|---|
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 名古屋大学医学部附属病院 | ||
| 安藤 昌彦 | ||
| 先端医療開発部 | ||
| イーピーエス株式会社 | ||
| 斉藤 智紀 | ||
| 臨床研究センター | ||
| イーピーエス株式会社 | ||
| 濵田 小百合 | ||
| GxP監査部 | ||
| 名古屋大学医学部附属病院 | ||
| 鍬塚 八千代 | ||
| 先端医療開発部 | ||
| イーピーエス株式会社 | ||
| 斉藤 智紀 | ||
| 臨床研究センター | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 金田 眞 |
Kaneda Makoto |
|
|---|---|---|---|
| / | 札幌徳洲会病院 |
Sapporo Tokushukai Hospital |
|
小児科 |
|||
004-0041 |
|||
北海道 札幌市厚別区大谷地東1丁目1番1号 |
|||
011-890-1110 |
|||
kaneda@tmc-sp.org |
|||
小倉 美智代 |
|||
札幌徳洲会病院 |
|||
臨床試験センター |
|||
004-0041 |
|||
| 北海道 札幌市厚別区大谷地東1丁目1番1号 | |||
011-890-1110 |
|||
011-896-2202 |
|||
michiyo-ogura-crc@tmc-sp.org |
|||
| 奥山 淳 | |||
| あり | |||
| 令和2年6月24日 | |||
| 自施設にて当該研究に必要な救急医療設備が整備されている。 |
|||
| / | 削除 削除 |
削除 削除 |
|
|---|---|---|---|
| / | 削除 |
削除 |
|
削除 |
|||
000-0000 |
|||
削除 |
|||
00-0000-0000 |
|||
X@X.com |
|||
飯塚 進 |
|||
天使病院 |
|||
周産期母子センター小児部門 |
|||
065-8611 |
|||
| 北海道 札幌市東区北12条東3丁目1番1号 | |||
011-711-0101 |
|||
011-751-1708 |
|||
susumu.iizuka@tenshi.or.jp |
|||
| 西村 光弘 | |||
| あり | |||
| 削除 | |||
| / | 康 勝好 |
Koh Katsuyoshi |
|
|---|---|---|---|
| / | 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Children's Medical Center |
|
血液・腫瘍科 |
|||
330-8777 |
|||
埼玉県 さいたま市中央区新都心1番地2 |
|||
048-601-2200 |
|||
kkoh-tokyo@umin.ac.jp |
|||
康 勝好 |
|||
埼玉県立小児医療センター |
|||
血液・腫瘍科 |
|||
330-8777 |
|||
| 埼玉県 さいたま市中央区新都心1番地2 | |||
048-601-2200 |
|||
048-601-2201 |
|||
kkoh-tokyo@umin.ac.jp |
|||
| 岡 明 | |||
| あり | |||
| 令和2年6月24日 | |||
| 自施設にて当該研究に必要な救急医療設備が整備されている。 | |||
| / | 福武 勝幸 |
Fukutake Katsuyuki |
|
|---|---|---|---|
| / | 荻窪病院 |
Ogikubo Hospital |
|
血液凝固科 |
|||
167-0035 |
|||
東京都 杉並区今川三丁目1番24号 |
|||
03-3399-1101 |
|||
k-fukutake@ogikubo-hospital.or.jp |
|||
福武 勝幸 |
|||
荻窪病院 |
|||
血液凝固科 |
|||
167-0035 |
|||
| 東京都 杉並区今川三丁目1番24号 | |||
03-3399-1101 |
|||
03-3399-1107 |
|||
k-fukutake@ogikubo-hospital.or.jp |
|||
| 布袋 祐子 | |||
| あり | |||
| 令和2年6月24日 | |||
| 自施設にて当該研究に必要な救急医療設備が整備されている。 | |||
| / | 長江 千愛 |
Nagae Chiai |
|
|---|---|---|---|
| / | 聖マリアンナ医科大学病院 |
St. Marianna University School of Medicine |
|
小児科 |
|||
216-8511 |
|||
神奈川県 川崎市宮前区菅生2-16-1 |
|||
044-977-8111 |
|||
chiai-oi@marianna-u.ac.jp |
|||
長江 千愛 |
|||
聖マリアンナ医科大学病院 |
|||
小児科 |
|||
216-8511 |
|||
| 神奈川県 川崎市宮前区菅生2-16-1 | |||
044-977-8111 |
|||
044-976-8603 |
|||
chiai-oi@marianna-u.ac.jp |
|||
| 大坪 毅人 | |||
| あり | |||
| 令和2年6月24日 | |||
| 自施設にて当該研究に必要な救急医療設備が整備されている。 | |||
| / | 削除 削除 |
削除 削除 |
|
|---|---|---|---|
| / | 削除 |
削除 |
|
削除 |
|||
000-0000 |
|||
削除 |
|||
00-0000-0000 |
|||
X@X.com |
|||
山下 敦己 |
|||
聖マリアンナ医科大学横浜市西部病院 |
|||
小児科 |
|||
241-0811 |
|||
| 神奈川県 横浜市旭区矢指町1197-1 | |||
045-366-1111 |
|||
045-366-1172 |
|||
a2yamashita@marianna-u.ac.jp |
|||
| 國場 幸均 | |||
| あり | |||
| 削除 | |||
| / | 池田 勇八 |
Ikeda Yuhachi |
|
|---|---|---|---|
| / | 滋賀医科大学医学部附属病院 |
Shiga University of Medical Science Hospital |
|
小児科 |
|||
520-2192 |
|||
滋賀県 大津市瀬田月輪町 |
|||
077-548-2111 |
|||
yuhachi@belle.shiga-med.ac.jp |
|||
池田 勇八 |
|||
滋賀医科大学医学部附属病院 |
|||
小児科 |
|||
520-2192 |
|||
| 滋賀県 大津市瀬田月輪町 | |||
077-548-2111 |
|||
077-548-2230 |
|||
yuhachi@belle.shiga-med.ac.jp |
|||
| 田中 俊宏 | |||
| あり | |||
| 令和2年6月24日 | |||
| 自施設にて当該研究に必要な救急医療設備が整備されている。 | |||
| / | 削除 削除 |
削除 削除 |
|
|---|---|---|---|
| / | 削除 |
削除 |
|
削除 |
|||
000-0000 |
|||
削除 |
|||
00-0000-0000 |
|||
X@X.com |
|||
白山 理恵 |
|||
産業医科大学病院 |
|||
小児科 |
|||
807-8556 |
|||
| 福岡県 北九州市八幡西区医生ヶ丘1-1 | |||
093-603-1611 |
|||
093-691-9338 |
|||
rie-shirayama@med.uoeh-u.ac.jp |
|||
| 田中 文啓 | |||
| あり | |||
| 削除 | |||
| / | 削除 削除 |
削除 削除 |
|
|---|---|---|---|
| / | 削除 |
削除 |
|
削除 |
|||
000-0000 |
|||
削除 |
|||
00-0000-0000 |
|||
X@X.com |
|||
天野 景裕 |
|||
東京医科大学病院 |
|||
臨床検査医学科 |
|||
160-0023 |
|||
| 東京都 新宿区西新宿六丁目７番１号 | |||
03-3342-6111 |
|||
03-3340-5448 |
|||
kamano@tokyo-med.ac.jp |
|||
| 山本 謙吾 | |||
| あり | |||
| 削除 | |||
| / | 長谷川 大一郎 |
Hasegawa Daiichiro |
|
|---|---|---|---|
30346259 |
|||
| / | 兵庫県立こども病院 |
Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital |
|
血液・腫瘍内科 |
|||
650-0047 |
|||
兵庫県 神戸市中央区港島南町１丁目６番７号 |
|||
078-945-7300 |
|||
hasegawa_kch@hp.pref.hyogo.jp |
|||
長谷川 大一郎 |
|||
兵庫県立こども病院 |
|||
血液・腫瘍内科 |
|||
650-0047 |
|||
| 兵庫県 神戸市中央区港島南町１丁目６番７号 | |||
078-945-7300 |
|||
078-302-1023 |
|||
hasegawa_kch@hp.pref.hyogo.jp |
|||
| 飯島 一誠 | |||
| あり | |||
| 令和2年6月24日 | |||
| 自施設にて当該研究に必要な救急医療設備が整備されている。 | |||
| / | 小倉 妙美 |
Ogura Taemi |
|
|---|---|---|---|
| / | 静岡県立こども病院 |
Shizuoka Children's Hospital |
|
血友病診療センター |
|||
420-8660 |
|||
静岡県 静岡市葵区漆山860番地 |
|||
054-247-6251 |
|||
taemi-ogura@i.shizuoka-pho.jp |
|||
小倉 妙美 |
|||
静岡県立こども病院 |
|||
血友病診療センター |
|||
420-8660 |
|||
| 静岡県 静岡市葵区漆山860番地 | |||
054-247-6251 |
|||
054-247-6243 |
|||
taemi-ogura@i.shizuoka-pho.jp |
|||
| 坂本 喜三郎 | |||
| あり | |||
| 令和2年6月24日 | |||
| 自施設にて当該研究に必要な救急医療設備が整備されている。 | |||
| / | 削除 削除 |
削除 削除 |
|
|---|---|---|---|
| / | 削除 |
削除 |
|
削除 |
|||
000-0000 |
|||
削除 |
|||
00-0000-0000 |
|||
X@X.com |
|||
古川 晶子 |
|||
奈良県立医科大学附属病院 |
|||
小児科 |
|||
634-8522 |
|||
| 奈良県 橿原市四条町840番地 | |||
0744-22-3051 |
|||
0744-24-9222 |
|||
sfrkw@naramed-u.ac.jp |
|||
| 吉川 公彦 | |||
| あり | |||
| 削除 | |||
| / | 削除 削除 |
削除 削除 |
|
|---|---|---|---|
| / | 削除 |
削除 |
|
削除 |
|||
000-0000 |
|||
削除 |
|||
00-0000-0000 |
|||
X@X.com |
|||
大塚 欣敏 |
|||
兵庫医科大学病院 |
|||
小児科 |
|||
663-8501 |
|||
| 兵庫県 西宮市武庫川町1番1号 | |||
0798-45-6352 |
|||
0798-45-0137 |
|||
ohtu-ped@hyo-med.ac.jp |
|||
| 阪上 雅史 | |||
| あり | |||
| 削除 | |||
| / | 削除 削除 |
削除 削除 |
|
|---|---|---|---|
| / | 削除 |
削除 |
|
削除 |
|||
000-0000 |
|||
削除 |
|||
00-0000-0000 |
|||
X@X.com |
|||
藤井 輝久 |
|||
広島大学病院 |
|||
血友病診療センター・輸血部 |
|||
734-8551 |
|||
| 広島県 広島市南区霞1丁目2-3 | |||
082-257-5581 |
|||
082-257-5581 |
|||
teruchan@hiroshima-u.ac.jp |
|||
| 工藤 美樹 | |||
| あり | |||
| 削除 | |||
| / | 佐藤 篤 |
Sato Atsushi |
|
|---|---|---|---|
20292336 |
|||
| / | 宮城県立こども病院 |
Miyagi Children's Hospital |
|
血液腫瘍科 |
|||
989-3126 |
|||
宮城県 仙台市青葉区落合4-3-17 |
|||
022-391-5111 |
|||
asatoh@miyagi-children.or.jp |
|||
佐藤 篤 |
|||
宮城県立こども病院 |
|||
血液腫瘍科 |
|||
989-3126 |
|||
| 宮城県 仙台市青葉区落合4-3-17 | |||
022-391-5111 |
|||
022-391-5118 |
|||
asatoh@miyagi-children.or.jp |
|||
| 呉 繁夫 | |||
| あり | |||
| 令和2年9月9日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている。 | |||
| / | 削除 削除 |
削除 削除 |
|
|---|---|---|---|
| / | 削除 |
削除 |
|
削除 |
|||
000-0000 |
|||
削除 |
|||
00-0000-0000 |
|||
X@X.com |
|||
石村 匡崇 |
|||
九州大学病院 |
|||
小児科 |
|||
812-8582 |
|||
| 福岡県 福岡市東区馬出3-1-1 | |||
092-642-5421 |
|||
092-642-5435 |
|||
ishimura.masataka.048@m.kyushu-u.ac.jp |
|||
| 中村 雅史 | |||
| あり | |||
| 削除 | |||
（６）研究の実施体制に関する事項
| 効果安全性評価委員会の設置の有無 |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 血液凝固第VIII因子（以下，FVIII）インヒビター保有先天性血友病A患者を対象として，FVIII製剤による免疫寛容導入療法（以下，ITI）実施下及び実施後のエミシズマブ（遺伝子組換え）（以下，エミシズマブ）の安全性を評価する。 | |||
| 4 | |||
| 2020年09月01日 | |||
| 2027年10月31日 | |||
| 15 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 下記の項目のすべてに該当する患者を本研究の対象とする。 1)患者本人又は代諾者から説明文書による研究参加の同意が得られている者。小児患者で可能な場合は，本人からインフォームドアセント文書による研究参加の賛意が得られている者 2)患者本人又は支援者がすべての研究手順（出血／使用した薬剤に関する質問票の記入等）を遵守することが可能である者 3)先天性血友病Aと診断され，以下のいずれかの条件を満たす者 a. 本研究登録後にITIを開始する，かつ，登録前8週間以内の直近の検査においてFVIIIインヒビター値が陽性（ ≥ 0.6BU/mL）である者 b. 本研究登録時点でITIを開始している，かつ，登録前8週間以内の直近の検査においてPartial successに達していない者 |
Patients must meet all of the following criteria for study entry: 1) Informed Consent Form signed by the patient or the patient's legally authorized representative. Pediatric patients who are capable: Informed Assent Form signed by the patient 2) Patient or caregiver: Willing and able to comply with all study procedures (including filling out questionnaires on bleeds/drugs used) 3) Diagnosed with congenital hemophilia A and meets either of the following criteria: a. Will start ITI after study enrollment and has positive FVIII inhibitor titer ( >= 0.6 BU/mL) as evidenced by most recent titer results within 8 weeks before enrollment b. Is already undergoing ITI at study enrollment and has not yet met partial success as evidenced by most recent titer results within 8 weeks before enrollment |
||
| 下記項目のいずれかに該当する患者は，本研究から除外する。 1)先天性血友病A以外の遺伝性又は後天性出血障害がある者 2)血栓塞栓性疾患の治療歴（直近12カ月以内）があるか治療中（カテーテル関連血栓の既往があり，現在は治療を受けていない患者は除く），又は血栓塞栓性疾患のリスクが高い（プロテインS欠乏症等）者 3)血栓性微小血管症（以下，TMA）［血栓性血小板減少性紫斑症（TTP），非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）等］の病歴又は家族歴がある等,研究責任（分担）医師によりTMAのリスクが高いと判断された者 4)他の介入試験に参加中又は参加予定がある者 5)その他，本研究の対象として好ましくないと研究責任（分担）医師が判断した者 |
Patients who meet any of the following criteria will be excluded from study entry: 1) Inherited or acquired bleeding disorder other than congenital hemophilia A 2) Previous (within the last 12 months) or current treatment for thromboembolic disease (with the exception of previous catheter-associated thrombosis for which anti-thrombotic treatment is not currently ongoing) or high risk for thromboembolic diseases(e.g. protein S deficiency) 3) At high risk for thrombotic microangiopathy (TMA) in the opinion of the investigator based on previous or familial history of TMA (e.g., thrombotic thrombocytopenic purpura [TTP], atypical hemolytic uremic syndrome [aHUS]) 4) Participating or planning to participate in other intervention trials 5) Otherwise unsuitable for study participation in the opinion of the investigator |
||
| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 本研究に参加している患者は，いつでも，いかなる理由でも，自らの意思で研究を中止することができる。また，研究責任（分担）医師は，いつでも患者の研究参加中止を決定することができる。研究中止理由の一部を以下に示す。 •患者又は代諾者が同意を撤回した場合 •ITI又はエミシズマブによる治療継続を拒否した場合 •いかなる理由でも，ITI又はエミシズマブの中止又は研究の中止が，患者にとって最も利益になると研究責任（分担）医師が判断した場合 •患者が何らかの医学的状態を有しており，安全性の理由により，研究の継続が困難であると研究責任（分担）医師が判断した場合。特に，PT，APTT，D-dimer， FDP， LDH，血小板，クレアチニン等の検査値より，TE及び／又はTMAに関連する異常若しくは徴候が認められ，研究責任（分担）医師がITI又はエミシズマブの継続が不適当と認めた場合 •効果安全性評価委員会の提言に基づき研究代表医師が投与の継続を不適当と判断した場合 •研究参加後に除外基準に該当することが判明した場合 •ITIレジメンを，本研究で規定する低用量レジメンから許容範囲を外れたレジメンに変更した場合 •ITIに用いるFVIII製剤の投与間隔が2週間を超えた場合 •治験若しくは本研究以外の介入研究（詳細は3.8項参照）に登録され，別の試験薬剤の投与を受ける場合 •併用禁止療法が実施された場合 •転院により追跡が不可能となった場合 |
|||
| インヒビター保有先天性血友病A | Congenital hemophilia A with FVIII inhibitors | ||
| あり | |||
| ITIに用いるFVIII製剤の種類は問わないが，用法・用量はFVIII製剤50 IU/kgを週3回投与とする。ただし，半減期延長型のFVIII製剤を使用する場合は週2回投与を許容する。本研究中，Partial successに達した場合は，研究責任（分担）医師がPartial successに達したことを確認した次の来院日を起点とし，ITI実施後の治療としてエミシズマブとFVIII製剤の定期投与を実施する。ITI実施後の維持療法に用いるFVIII製剤の種類は問わないが，用法・用量は50 IU/kgを最初の24週は週1回投与，その後の24週は2週に1回投与し，それ以降は研究責任（分担）医師の判断でFVIII製剤を中止することを許容する。また，本研究に規定するFVIII製剤の投与量は ± 20%の増減を許容する。 FVIIIインヒビター値及びFVIII活性は，4週に1回の頻度で評価を実施する。本研究中，Partial successに達した場合は，12週に1回の頻度で評価を実施する。 |
Any type of FVIII concentrate can be used for ITI but the dosing regimen must be 50 IU/kg three times a week. However, when using extended half-life FVIII concentrates, a dosing frequency of twice a week will be permitted. Patients who achieve the partial success during the study will subsequently receive emicizumab prophylaxis and FVIII concentrate starting from the date of their next scheduled study visit following investigator confirmation of partial success. Any type of FVIII concentrate can be used for treatment after partial success but dosing regimen must be 50 IU/kg. FVIII concentrates will be administered once a week for the first 24 weeks, and once every 2-week for further 24 weeks. After 48 weeks, investigators can decide to stop of administer of FVIII concentrates. The dose of FVIII concentrate may also be adjusted by +-20%. FVIII inhibitor titer and FVIII activity will be assessed once in 4 weeks. Patients who achieve the partial success during the study will be assessed once in 12 weeks. |
||
| FVIIIインヒビター保有先天性血友病A患者におけるITI実施下及び実施後のエミシズマブの安全性について，以下の項目を総合的に評価する - 有害事象（主に血栓塞栓性事象） - 臨床検査値異常 |
To comprehensively evaluate the following safety of emicizumab under and after ITI in patients with congenital hemophilia A with FVIII inhibitors. - Adverse event (Mainly thromboembolic events) - Abnormal laboratory values |
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| - 一定期間の血液凝固因子製剤による治療を要した出血回数 - ITI反応性のPartial successに達した患者数 - 本研究登録後にITIを開始する患者におけるFVIIIインヒビター値の陰性化及びPartial successに達するまでの期間 - ITI実施下及び実施後のFVIIIインヒビター値 - Haemo-QoL-SFによる患者，及びAdapted InhibiQoL Including Aspects of Caregiver Burden調査票による支援者のHealth Related Quality of Life（以下,HR-QoL） |
- Number of bleeds over time requiring treatment with coagulation factor products - Number of patients meeting partial success of responsiveness to ITI therapy - Time to achieve negative FVIII inhibitor titers and partial success in patients starting ITI after study enrollment - FVIII inhibitor titers under and after ITI therapy - Patient health-related quality of life (HR-QoL) as measured by Hemophilia-Specific Quality of Life Short Form (Haemo-QoL-SF) and caregiver HR-QoL as measured by Inhibitor-Specific Quality of Life with Aspects of Caregiver Burden (Adapted INHIB-QoL) scores |
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（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| エミシズマブ(遺伝子組換え) | |||
| ヘムライブラ皮下注 | |||
| 23000AMX00451、23000AMX00447、23000AMX00448等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ルリオクトコグ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| アドベイト静注用キット | |||
| 30100AMX00220、30100AMX00221、30100AMX00222等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| オクトコグ ベータ（遺伝子組換え） | |||
| コバールトリイ静注用 | |||
| 22800AMX00392000、22800AMX00393000等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| 乾燥濃縮人血液凝固第Ⅷ因子 | |||
| クロスエイトＭC静注用 | |||
| 22500AMX00859000、22500AMX00860000等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| 乾燥濃縮人血液凝固第VIII因子 | |||
| コンコエイト-HT | |||
| 16000EZZ01106 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ツロクトコグ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| ノボエイト静注用 | |||
| 22600AMX00024000、22600AMX00025000等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ルリオクトコグ アルファ ペゴル（遺伝子組換え） | |||
| アディノベイト静注用キット | |||
| 22900AMX00991、22900AMX00992等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ダモクトコグ アルファ ペゴル（遺伝子組換え） | |||
| ジビイ静注用 | |||
| 23000AMX00827000、23000AMX00828000等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| エフラロクトコグ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| イロクテイト静注用 | |||
| 22600AMX01398000、22600AMX01399000等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ロノクトコグ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| エイフスチラ静注用 | |||
| 22900AMX00975、22900AMX00976等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ツロクトコグ アルファ ペゴル（遺伝子組換え） | |||
| イスパロクト静注用 | |||
| 30100AMX00229000、30100AMX00230000等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| シモクトコグ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| ヌーイック静注用 | |||
| 30300AMX00012000、30300AMX00006000等 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| 乾燥濃縮人血液凝固第Ⅷ因子 | |||
| コンファクトＦ静注用 | |||
| 30400AMX00017、30400AMX00018、30400AMX00019 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| エフアネソクトコグ アルファ（遺伝子組換え） | |||
| オルツビーオ静注用 | |||
| 30500AMX00262000、30500AMX00263000等 | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）特定臨床研究の進捗状況
2020年09月30日 |
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2020年11月06日 |
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| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 賠償責任保険部分、死亡・後遺障害保険金、医療費・医療手当 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 中外製薬株式会社 | ||
| あり（上記の場合を除く。） | ||
| 中外製薬株式会社 | Chugai Pharmaceutical Co., Ltd | |
| あり | ||
| 令和2年7月20日 | ||
| あり | ||
| 検査試薬（FVIIIインヒビター値、FVIII活性） | ||
| あり | ||
| 研究計画書及び説明文書の作成支援 |
||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| KMバイオロジクス株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| バイエル薬品株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| 一般社団法人 日本血液製剤機構 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| ノボノルディスクファーマ株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| CSLベーリング株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| 藤本製薬株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 名古屋大学臨床研究審査委員会 | Nagoya University Clinical Research Review Board | |
| CRB4180004 | ||
| 愛知県 名古屋市昭和区鶴舞町65番地 | 65, turumaicho, showa-ku, nagoya-shi, Aichi, Japan, Aichi | |
| 052-744-2479 | ||
| ethics@med.nagoya-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 該当なし | |
| 該当なし | |
| None |
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | None | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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|
設定されていません |