jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

非特定臨床研究
令和2年2月17日
令和7年4月1日
令和4年1月20日
Dravet症候群の異常歩行に対するL-DOPA有効性の三次元歩行解析を用いた検討
Dravet症候群での三次元歩行解析とL-DOPA
夏目　淳
名古屋大学大学院医学系研究科
Dravet症候群の歩容異常の特徴を三次元歩行解析を用いて客観的に示し、L-DOPAの有効性を非内服群と比較して検証する。第二の目的として、歩容異常がL-DOPA内服で改善する背景として基底核ネットワークの機能的結合性低下を想定し、追加同意が得られた症例では内服前後での安静時機能的MRI(RS-fMRI)の撮像を行い比較する。
4
Dravet症候群(乳児重症ミオクロニーてんかん)
研究終了
レボドパカルビドパ水和物
メネシット
名古屋大学臨床研究審査委員会
CRB4180004

総括報告書の概要

管理的事項

2025年03月28日

２　臨床研究結果の要約

2022年01月20日
9
/ 年齢中央値は15歳（6-20歳）、男性6人、女性3人で全例にSCN1A遺伝子変異を認めた。1名は発熱のため内服を中止し、最終的に8名が有効性の解析に含まれた。 During the study period, nine individuals (six male and three female) with DS were recruited. The included participants with DS were 6-20 years of age (median age,15 years). Various mutations in the SCN1A gene were confirmed in all nine participants.
/ 最終的に当初計画していた20人の患者を登録することはできなかった。COVID-19の流行もあり、遠方の施設へ3回足を運ぶ必要のあるstudyへの参加は敷居が高くなってしまったと考えられた。探索的研究であったため、目標症例数には達しなかったものの意義のあるデータとなると判断し、リクルートを中止した。 We were not able to enroll the originally planned 20 patients; due to the COVID-19 epidemic. We felt that the threshold for participation in the study, which required three trips to distant facilities, had become too high. Because this was an exploratory study, recruitment was discontinued as the data would be meaningful even though the target number of cases was not reached.
/ 上図の通り、Group Aに割り付けられた患児のうち1名が発熱のために内服を中止し研究から離脱した。(自然に解熱し、特別な健康被害はなかった) One participant in group A developed fever while taking levodopa and stopped the medication.
/ 本試験では、有効性のprimary endpointとしてGait Deviation Indexの変化量を設定し、混合効果モデルによってL-DOPA内服によって4.2ポイントの改善が得られるという結果が得られた。同様に6分間歩行距離は52mの改善が得られた。サブグループ解析を行ったところ、年齢が若く、研究開始時点での歩行能力の高い症例で高い有効性が得られることが判明した。 In this study, the primary endpoint of efficacy was the change in Gait Deviation Index. Mixed-effects model showed that L-DOPA treatment resulted in a 4.2-point improvement. Similarly, the 6-minute walking distance was improved by 52 meters. Subgroup analysis revealed higher efficacy in patients who were younger and had higher walking ability at the beginning of the study.
/ 歩行障害を呈するDravet症候群患者において、L-DOPAの内服により歩容の包括的指標であるGait Deviation Indexや6分間歩行距離が改善することが示された。年齢が若く、歩行能力の保たれている症例でより有効と考えられ、安全性に関しても一例で発熱を認めたのみで他に目立った有害事象を認めなかった。 Our randomized crossover trial provides evidence that levodopa is a generally well tolerated and potentially beneficial treatment for improving gait disturbance in people with DS.
2025年04月01日
2024年03月12日
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38469885/

３　IPDシェアリング

/ 無 No
/ 個々の対象者を識別することができないように加工されたデータを共有する計画はなし。 No plan to share IPD.

管理的事項

研究の種別 非特定臨床研究
登録日 令和7年3月28日
jRCT番号 jRCTs041190116 -2

１　臨床研究の実施体制に関する事項及び臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

Dravet症候群の異常歩行に対するL-DOPA有効性の三次元歩行解析を用いた検討
 3D gait analysis and effectiveness of L-DOPA on pathological gait in Dravet syndrome.
Dravet症候群での三次元歩行解析とL-DOPA 3D gait analysis and L-DOPA in Dravet syndrome.

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
/
夏目　淳 Natsume Jun

/
名古屋大学大学院医学系研究科 Nagoya University Graduate School of Medicine

障害児(者)医療学寄附講座
466-8550
/ 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi, JAPAN
052-744-2294
junnatsu@med.nagoya-u.ac.jp
伊藤　祐史 Ito Yuji
名古屋大学大学院医学系研究科 Nagoya University Graduate School of Medicine
小児科
466-8550
愛知県愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 65 Tsurumai-cho, Showa-ku, Nagoya, Aichi, JAPAN
052-744-2294
052-744-2974
yuji.ito@med.nagoya-u.ac.jp
令和2年1月31日
共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

名古屋大学大学院医学系研究科
鈴木　健史
小児科
名古屋大学大学院医学系研究科
佐藤　義朗
30435862
総合周産期母子医療センター 新生児部門
名古屋大学医学部附属病院
木下　文恵
40775855
先端医療開発部

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 あり

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

楢原　翔

Narahara Sho

/

愛知県三河青い鳥医療療育センター

Aichi Prefecture Mikawa Aoitori Medical and Rehabilitation Center for Developmental Disabilities

小児科

444-0002

愛知県 岡崎市高隆寺町小屋場9番地3

0564-64-7980

sho.narahara@gmail.com

伊藤　祐史

愛知県三河青い鳥医療療育センター

小児科

444-0002
愛知県 岡崎市高隆寺町小屋場9番地3

0564-64-7980

0564-64-7983

yuji.ito@med.nagoya-u.ac.jp
越知　信彦
あり
令和2年1月31日
あり
/

渡辺　宏久

Watanabe Hirohisa

/

藤田医科大学病院

Fujita Health University Hospital

脳神経内科

470-1192

愛知県 豊明市沓掛町田楽ヶ窪1番地98

0562-93-2111

nabe@med.nagoya-u.ac.jp

渡辺　宏久

藤田医科大学病院

脳神経内科

470-1192
愛知県 豊明市沓掛町田楽ヶ窪1番地98

0562-93-2111

nabe@med.nagoya-u.ac.jp
湯澤　由紀夫
なし
令和2年1月31日
あり

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無

２　臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）臨床研究の目的及び内容

Dravet症候群の歩容異常の特徴を三次元歩行解析を用いて客観的に示し、L-DOPAの有効性を非内服群と比較して検証する。第二の目的として、歩容異常がL-DOPA内服で改善する背景として基底核ネットワークの機能的結合性低下を想定し、追加同意が得られた症例では内服前後での安静時機能的MRI(RS-fMRI)の撮像を行い比較する。
4
実施計画の公表日
2025年03月31日
20
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
無治療対照/標準治療対照 no treatment control/standard of care control
交差比較 crossover assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
あり
1.臨床的にDravet症候群と診断されている。
2.6歳以上で歩行障害を呈する。
3.独歩での三次元歩行解析の施行が可能である。
4.本試験参加について、保護者から文書による同意が得られている。
 1.clinically diagnosed with Dravet syndrome
2.6 years or older, exhibiting gait deviations
3.adequately participation to 3D gait analysis with independent walk
4.written informed consent
1.独歩での三次元歩行解析が不可能
2.すでにL-DOPAの内服を行ったことがある
3.L-DOPAの使用が禁忌と考えられる(例:閉塞隅角緑内障)
4.重篤な全身合併症を有する(肝機能障害や腎機能障害を含む)
5.保護者の同意が得られなかった
 1.unnable to participate to 3D gait analysis adequately
2.past prescription of L-DOPA
3.contraindication for L-DOPA
4.severe general complications
5.cannnot obtain informed consent
6歳 以上 6age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
1.投与継続困難な有害事象の出現
2.実施計画書からの重大な逸脱が判明
3.被験者が追跡できなくなった場合
4.自由意思による同意撤回
その他研究責任者又は研究分担者が試験中止を必要とした場合
Dravet症候群(乳児重症ミオクロニーてんかん) Dravet syndrome(severe myoclonic epilepsy in infant)
D004831
Dravet症候群、ドラベ症候群、乳児重症ミオクロニーてんかん Dravet syndrome, severe myoclonic epilepsy in infant
あり
A群:内服前の三次元歩行解析と安静時機能的MRI(追加同意が得られた例)の後でレボドパカルビドパ水和物(5mg/kg/day、60kg以上では300mg/day)を一日三回に分けて食後に内服する。内服後4-6週間で三次元歩行解析と内服後の安静時機能的MRIを行い、その後2/3量で3日間、1/3量で3日間内服し終了とする。内服終了後washout期間4週間と、無治療期間4-6週間の後で再度三次元歩行解析による評価を行う。
B群:内服前の三次元歩行解析と安静時機能的MRI(追加同意が得られた例)の後で最初の4-6週間は内服を行わずに、三次元歩行解析を行う。次いで4週間のwashout期間の後レボドパカルビドパ水和物(5mg/kg/day、60kg以上では300mg/day)を一日三回に分けて食後に内服し、4-6週間後に再度三次元歩行解析と内服後の安静時機能的MRIによる評価を行う。		 Arm A:0) 3D gait analysis and RS-fMRI before medication 1) levodopa/carbidopa(5mg/kg/day or 300mg/day(more than 60kg)) given orally during 4-6weeks 2) second 3D gait analysis and RS-fMRI 3) reduce and stop medication durring 4weeks, no medication during 4-6weeks 4)third 3D gait analysis
Arm B:0) 3D gait analysis and RS-fMRI before medication 1) 4-6weeks with no medication 2) second 3D gait analysis 3) levodopa/carbidopa given orally during 4-6weeks 4)third 3D gait analysis and second RS-fMRI
D007980
レボドパ/カルビドパ水和物 levodopa/carbidopa
なし
L-DOPA内服前後でのGait Deviation Index(GDI) Gait Deviation Index at before and after L-DOPA administration
L-DOPA内服前後でのGait profile score(GPS)や質問紙による歩行能力およびQOLの評価( FMS, FAQ, PedsQL)
UPDRSのスコア(パーキンソン病様症状の評価)やFMRDS(ジストニアの評価)
追加同意が得られた例での内服前後の基底核ネットワークの機能的結合性		 Gait Profile Score, gait ability and QOL assessed by questionnaire at before and after L-DOPA administration
UPDRS score, FMDRS score
functional connectivities of basal ganglia network before and after L-DOPA adminiatration

（２）臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
承認内
レボドパカルビドパ水和物
メネシット
22100AMX00758000
ＭＳＤ株式会社
東京都 千代田区九段北1-13-12

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）臨床研究の進捗状況

実施計画の公表日

/

研究終了

Complete
/

４　臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
医療費・医療手当
研究と直接関連しない有害事象に関しては通常の保険診療で対応を行う。

５　臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

ＭＳＤ株式会社
なし
なし
なし

（２）臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

名古屋大学臨床研究審査委員会 Nagoya University Clinical Research Review Board
CRB4180004
愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65番地 65 Tsurumai-cho,Showak-ku,Nagoya city, Aichi
052-744-2479
ethics@med.nagoya-u.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

研究計画書Dravet委員会後修正.pdf
説明同意書.pdf

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和7年4月1日 (当画面) 変更内容
変更 令和7年2月26日 詳細 変更内容
軽微変更 令和6年4月2日 詳細 変更内容
軽微変更 令和5年4月19日 詳細 変更内容
変更 令和2年4月10日 詳細 変更内容
新規登録 令和2年2月17日 詳細
変更履歴一覧