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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
令和元年8月5日
令和4年9月26日
令和4年6月21日
日本人におけるシロリムス服用患者における安全性に関する臨床研究：静岡2019-1（シロリムス静岡2019-1）
シロリムスの安全性研究：静岡2019-1（シロリムス静岡2019-1）
高橋　幸利
国立病院機構　静岡てんかん・神経医療センター
限局性皮質異形成II型(FCDⅡ型)のてんかん発作を有する患者を対象とした医師主導治験（治験実施計画書番号：FCDS-01）を終了し、シロリムス継続投与に移行する日本人症例において、安全性を検討する。
2
FCDⅡ型と診断され、てんかん発作が継続的に認められる症例
研究終了
シロリムス
ラパリムス
独立行政法人国立病院機構名古屋医療センター臨床研究審査委員会
CRB4180009

総括報告書の概要

管理的事項

2022年09月23日

２　臨床研究結果の要約

2022年06月21日
3
/ FCDS-01治験に参加して静岡てんかん・神経医療センターにおいて維持療法期を完了し、治験終了時にシロリムスの継続投与を希望する者で、同意取得日に年齢6歳以上 、体重20Kg以上とする。
3例の内訳は、男2例、女1例で、登録時11－21歳であった。FCDⅡ型を有する症例。		 After completion of clinical trial (FCDS-01) in Shizuoka MINDs, Age, >= 6 years old; bodyweight over 20Kg. Male 2 patients, Female, 1 patient. Age at registration, from 11 to 21 years old. Three patients had FCD type 2.
/ 3例を登録しシロリムスを投与した。2例は中止、1例は昭和大学が全国的に行っているFCDS02試験に移行することとした。他施設からの紹介も含めて5例を予定したが、該当者がなかった。 Three patients were registered and treated with sirolimus. Two patients disagreed to continue this clinical study, and one patient moved to other clinical study conducted by Showa University (FCDS-02).
We planned five patients including transfer from other hospitals, but no transfer was occurred.
/ 重篤有害事象なし。発熱などの偶発感染症、併用抗てんかん薬によると思われる多毛などが見られた。 No SAEs were observed. We observed mild adverse effect including fever related by chance infection, hairiness related with antiseizure medications, etc.
/ 重篤有害事象なし。
重篤有害事象、てんかん発作増悪がなかったので、血中濃度測定はなかった。		 No SAEs were observed.
We did not measure levels of sirolimus, because of no SAEs or aggravation of epileptic seizures.
/ シロリムスはFCDによるてんかん患者には無効であった。SAEは認めなかった。 Sirolimus was not effective in epileptic patients with FCD.
No SAEs were observed.
2022年09月26日

３　IPDシェアリング

/ 無 No
/ - -

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和4年9月23日
臨床研究実施計画番号 jRCTs041190059

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

日本人におけるシロリムス服用患者における安全性に関する臨床研究：静岡2019-1（シロリムス静岡2019-1） Clinical study of sirolimus about safety for Japanese patients: Shizuoka 2019-1 (Sirolimus Shizuoka 2019-1)
シロリムスの安全性研究：静岡2019-1（シロリムス静岡2019-1） Study about safety of sirolimus: Shizuoka 2019-1 ((Sirolimus Shizuoka 2019-1))

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
/
高橋　幸利 Takahashi Yukitoshi

70262764
/
国立病院機構　静岡てんかん・神経医療センター National Epilepsy Center, NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders

小児科
420-8688
/ 静岡県静岡市葵区漆山886 886 Urushiyama Aoi-ku Shizuoka, Japan
054-245-5446
takahashi-ped@umin.ac.jp
高橋　幸利 Takahashi Yukitoshi
国立病院機構　静岡てんかん・神経医療センター National Epilepsy Center, NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
小児科
420-8688
静岡県静岡市葵区漆山886 886 Urushiyama Aoi-ku Shizuoka, Japan
054-245-5446
054-247-9781
takahashi-ped@umin.ac.jp
令和元年7月29日
共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

該当なし
国立病院機構　静岡てんかん・神経医療センター
白谷　有香
治験管理室
該当なし
国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター
小尾　智一
10393117
国立病院機構静岡てんかん・神経医療センター　脳神経内科
該当なし
該当なし

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 なし

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

高橋　幸利

Takahashi Yukitoshi

70262764
/

国立病院機構　静岡てんかん・神経医療センター

National Epilepsy Center, NHO Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders

小児科

420-8688

静岡県 静岡市葵区漆山886

054-245-5446

takahashi-ped@umin.ac.jp

高橋　幸利

国立病院機構　静岡てんかん・神経医療センター

小児科

420-8688
静岡県 静岡市葵区漆山886

054-245-5446

054-247-9781

takahashi-ped@umin.ac.jp
　
あり
令和元年7月29日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

限局性皮質異形成II型(FCDⅡ型)のてんかん発作を有する患者を対象とした医師主導治験（治験実施計画書番号：FCDS-01）を終了し、シロリムス継続投与に移行する日本人症例において、安全性を検討する。
2
実施計画の公表日
2024年09月30日
5
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
1. FCDS-01治験に参加して静岡てんかん・神経医療センターにおいて維持療法期を完了し、治験終了時にシロリムスの継続投与を希望する者で、同意取得日に年齢6歳以上 、体重20Kg以上とする。
2. FCDS-01治験において、シロリムスによるてんかん発作の改善又は改善傾向が認められると研究責任/分担医師が判断した 者。
3. シロリムス及び併用抗てんかん薬等と因果関係がある重篤な有害事象が、FCDS-01 治験において報告されていない者。
4. 本臨床研究への参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、患者本人及び/又は代諾者の自由意思による文書同意が得られた者。未成年の場合は保護者等の代諾者の同意を得る。 なお、研究対象者が中学校等の課程を修了している又は16歳以上の未成年者であり、かつ、研究を実施されることに関する十分な判断能力を有すると判断されるときには、当該患者からも文書同意を得るものとする。
 1. After completion of clinical trial (FCDS-01) in Shizuoka MINDs, Age, 6-65 years old; bodyweight >= 20Kg
2. Improvement of epileptic seizures by FCDS-01
3. No severe adverse effect by sirolimus or antiepileptic drugs in preceding clinical trial (FCDS-01)
4. Informed consent by written agreement after precise explanation
1. 患者本人または代諾者が、服薬状況、有害事象、てんかん発作の回数、時間を正確に記録できない者。
2. 他の医薬品等に関する臨床研究に今後参加する者。
3. フェルバメートやビガバトリン（サブリル）を服用する予定の者。
4. ケトン食療法を行う予定の者。
5. 妊娠中あるいは妊娠可能な女性で臨床研究期間中に避妊を実施できない者（パートナーを含む）。
6. 炎症や変性症などの進行性の神経疾患や器質的疾患がある者。
7. 過去に自殺したいと思ったことがあるか、自殺の計画を立てたことがある者。
8. 過去に薬物乱用(アルコール乱用を含む)をした事がある者。
9. FCDS-01治験の最終臨床検査で、以下のいずれかに該当する者。
 ASTまたはALT値が基準値の2.5倍以上を示す肝機能障害
 白血球数減少（3000個/mm3未満）、ヘマトクリット減少（30%未満）、血小板数減少（8万/mm3未満）または好中球数減少（1000/mm3未満）
 クレアチニン・クリアランスが50ml/分未満、あるいは推測糸球体濾過量（eGFR）が30mL/min/1.73m2未満
 HBs抗原陽性、感染によると推測されるHBs抗体陽性若しくはHBc抗体陽性
 C型活動性肝炎（HCV抗体陽性患者は、非活動性且つ、肝機能値が正常の場合は除く）
 コントロール不良の脂質異常症。すなわち、脂質異常症の治療を受けているにもかかわらず、血清トリグリセリド500 mg/dL以上あるいはLDLコレステロールが190 mg/dL以上）
10. 治療が必要な不整脈あるいは心不全を合併している者。
11. 免疫不全症を合併している者。
12. 規定通りに来院できない者。
13. 研究責任医師や研究分担医師（以下、研究責任医師等という）が、本臨床研究の対象として不適当と判断した者。
 1. Patients without accurate data of compliance, adverse event, seizure frequency, duration of seizure
2. Possible attendance another clinical trial
3. Prescription of PB or VGB
4. Possible ketogenic diet therapy
5. Pregnant patient or no agreement for contraception
6. Basic disease inflammation, degenerative diseases,
-7. Risk of suicide
8. History of alcoholic abuse
9. Among preceding clinical trial (FCDS-01), the following laboratory data were observed
9-1 AST or ALT >= 2.5 folds of standard value in our hospital
9-2 WBC < 3000 /mm3, Ht < 30%, Platelet < 80000/mm3, neutrophils < 1000/mm3
9-3 C cr < 50ml/min, eGFR < 30mL/min/1.73m2
9-4 HBsAg (+), HBs Ab(+) after HBV infection, HBc Ab (+)
9-5 Uncontrolled hyperlipidemia
10. Association of arrythmia or cardiac failure requiring treatment.
11. Association of immunodeficiency
12. Irregular visit to hospital
13. Decision of inappropriate patient for this study by responsible doctor
6歳 以上 6age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
1. 心筋炎などの重篤な有害事象
2. 併用禁止薬を投与した場合
3. 自殺企図や自殺願望が出た場合
4. 妊娠した場合
5. 患者本人または代諾者からの同意の撤回
6. 患者本人または代諾者からの試験治療中止の申し出
7. 試験薬の効果が不十分な場合
8. 被験者の病状が試験薬投与を必要としなくなった場合
9. 継続的なコンプライアンス不良
10. 管理上の問題
11. 研究責任医師等が、中止が適当と判断した場合
12. 試験治療の中断に伴う休薬期間が28日を超える場合
FCDⅡ型と診断され、てんかん発作が継続的に認められる症例 Epileptic patients with focal cortical dysplasia type 2
てんかん, 限局性皮質異型性Ⅱ型（FCDⅡ型） Epilepsy, FCD type 2
あり
シロリムス投与 sirolimus
なし
なし
有害事象 adverse event
有害事象発生時にシロリムス減量、休薬、中止した時の投与量、血中濃度、シロリムス継続時間 Dose & level of sirolimus around adverse event, continuation of sirolimus

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
適応外
シロリムス
ラパリムス
22600AMX00763000
ノーベルファーマ株式会社
東京都 東京都中央区日本橋小舟町12番地10

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

2019年08月01日

2019年08月09日
/

研究終了

Complete
/

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
被保険者が研究対象者に対して法律上の賠償責任を負担することによって被る損害
健康被害の治療に関する医療体制の提供、その他必要な措置を講ずる

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

ノーベルファーマ株式会社
なし
あり
シロリムス
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

あり
日本医療研究開発機構 AMED under Grant Number JP18lk0201069s0502

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

独立行政法人国立病院機構名古屋医療センター臨床研究審査委員会 National Hospital Organization Review Board for Clinical Trials (Nagoya)
CRB4180009
愛知県 名古屋市中区三の丸四丁目１番１号 4-1-1,Sannomaru,Naka-ku,Nagoya-shi,Aichi,460-0001,Japan, Aichi
052-951-1111
311-nmc-rec@mail.hosp.go.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

【C2019-005】結果通知書_シロリムス（継続審査)_20190729.pdf

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

3.シロリムスFCD静岡2019-1計画書_20190725 fix.pdf
4-1.シロリムスFCD静岡2019-1説明同意_20190725 fix.pdf

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和4年9月26日 (当画面) 変更内容
変更 令和2年9月4日 詳細 変更内容
新規登録 令和元年8月5日 詳細
変更履歴一覧