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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
令和元年7月24日
令和3年7月21日
令和2年11月14日
遅発型オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に対するカルグルミン酸の治療効果の検討
OTC欠損症に対するカルグルミン酸投与
伊藤　哲哉
藤田医科大学病院
遅発型OTC欠損症患者に対するPR-N102の有効性及び安全性（治療効果）を非対照、非盲検試験にて検討する。
4
オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症
研究終了
カルグルミン酸
カーバグル
藤田医科大学臨床研究審査委員会
CRB4180003

総括報告書の概要

管理的事項

2020年12月11日

２　臨床研究結果の要約

2020年11月14日
2
/ OTC欠損症　９歳　女児
OTC欠損症　１５歳　女児　
 OTC deficiency patient, 9-years-old girl
OTC deficiency patient, 15-years-old girl
/ ２０１９年８月に１例目、１５歳女児の検討を行い、２０２０年３月に２例目、９歳女児の検討を行った。 The first case, a 15-year-old girl, was examined in August 2019, and the second case, a 9-year-old girl, was examined in March 2020.
/ 研究期間中、およびその後の観察期間において、有害事象は観察されなかった。臨床症状は安定していた。 No adverse events were observed during the study period and during subsequent observations. The clinical symptoms were stable in both cases.
/ １例目ではカルグルミン酸投与前、投与中、投与後で血中アンモニア値、血中グルタミン値の有意な変動は認めなかったが、２例目ではカルグルミン酸投与前に比べ投与中に血中アンモニア値、グルタミン値は低値であった。投与後、血中アンモニア値は低値で継続したが、グルタミン値の軽度増加が認められた。 In the first case, no significant changes in blood ammonia and glutamine level were observed before, during, and after administration of calglumate. In the second case, the blood ammonia and glutamine levels were lower during the administration than before the administration of calglumate. After administration, the blood ammonia level continued to be low, but a slight increase in glutamine level was observed.
/ カルグルミン酸の投与により１例では、投与期間中の血中グルタミン値の低下、アンモニア値の安定化が認められたが、もう１例では有意な変化は認めず、今回の検討における遅発型OTC欠損症に対するカルグルミン酸の治療効果は不十分であった。2例の臨床的重症度、遺伝子型は異なるため、症例によってはカルグルミン酸の効果を認める可能性が示唆された。 In one case, the administration of calglumic acid decreased the blood glutamine level and stabilized the ammonia level during the administration period, but in the other case, no significant change was observed. In this study, the clear therapeutic effect was not observed. Since the clinical severity and genotype of the two cases were different, our data indicate that the effect of calglumate may depend on their severity of residual activity and can be effective in some cases.
2020年12月11日

３　IPDシェアリング

/ 無 No
/ 共有計画なし No plan to share IPD

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和2年12月11日
臨床研究実施計画番号 jRCTs041190055

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

遅発型オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に対するカルグルミン酸の治療効果の検討 A Clinical Study of Carglumic Acid in Patients with Late-Onset Ornithine Transcarbamylase Deficiency
OTC欠損症に対するカルグルミン酸投与 Carglumic Acid Administration for OTC Deficienscy

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
/
伊藤　哲哉 Ito Tetsuya

/
藤田医科大学病院 Fujita Health University Hospital

小児科
470-1192
/ 愛知県豊明市沓掛町田楽ヶ窪1-98 1-98, Dengakugakubo, Kutsukake-cho, toyoake, Aichi
0562-93-2111
itotetsu@fujita-hu.ac.jp
伊藤　哲哉 Ito Tetsuya
藤田医科大学病院 Fujita Health University Hospital
小児科
470-1192
愛知県豊明市沓掛町田楽ヶ窪1-98 1-98, Dengakugakubo, Kutsukake-cho, toyoake, Aichi
0562-93-9251
0562-95-2216
itotetsu@fujita-hu.ac.jp
令和元年7月19日
共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

藤田医科大学病院
伊藤　哲哉
小児科
藤田医科大学病院
池住　洋平
小児科

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 なし

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

伊藤　哲哉

Ito Tetsuya

/

藤田医科大学病院

Fujita Health University Hospital

小児科

470-1192

愛知県 豊明市沓掛町田楽ヶ窪1-98

0562-93-2111

itotetsu@fujita-hu.ac.jp

伊藤　哲哉

藤田医科大学病院

小児科

470-1192
愛知県 豊明市沓掛町田楽ヶ窪1-98

0562-93-9251

0562-95-2216

itotetsu@fujita-hu.ac.jp
　
あり
令和元年7月19日
藤田医科大学病院小児科（自施設に該当研究で必要な救急医療が設備されている）

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

遅発型OTC欠損症患者に対するPR-N102の有効性及び安全性（治療効果）を非対照、非盲検試験にて検討する。
4
実施計画の公表日
2020年11月30日
2
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
実薬（治療）対照 active control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
1. 遺伝子診断によりOTC欠損症と診断されている慢性患者
2. 低タンパク食事療法、ブフェニール製剤、シトルリン製剤の治療を受けているが、本剤投与開始直前の血中アンモニア濃度が60μg/dL（新生児：>200μg/dL、乳児期：>100μg/dL）を超えている患者
又は、本研究開始前6ヶ月間の血中アンモニア濃度平均値に対し、本研究開始直前の同濃度が2倍以上を示した患者（来院時の血中アンモニア濃度が上昇していた時点で本剤投与）
3. 性別は問わず、75歳未満の患者（同意取得時）
4. 本研究開始前に（患者又は法定代理人から）文書による同意が得られた患者		 1. Chronic phase patients with genetically diagnosed ornitine transcarbamylase (OTC) deficiency.
2. Patients with the blood ammonia levels>60ug/dL(neonate:>200ug/dL, infant:>100ug/dL) under the treatment with Low-protain daiet, phenylbutyrate and citrurine administration. Or patients whoes blood ammonia level was two times higher than the average of before 6 months at outpatients clinic.
3. Male and female, below 75 years old at informed concent is obtained.
4. Patients who obtained written informed consent form the patient or legal representative.
1. 他の尿素サイクル異常症、又は他の有機酸血症の患者
2. ウイルス性肝炎、門脈体循環シャント、胆道閉鎖症、肝不全等の後天性アミノ酸代謝障害による高アンモニア血症の患者
3. 特異的検査から、OTC酵素が完全に欠如している患者
4. 過去に肝移植を受けた患者
5. 本剤投与開始前2日以内に透析を受けた患者
6. 過去に薬物治療による症状の悪化、副作用等の発現、過敏症を経験した患者
7. 重篤な肝・腎・心機能障害を有する患者
8. 妊娠している患者、妊娠している可能性のある患者及び授乳中の患者
9. 薬物過敏症の患者
10. 他の治験又は研究終了後3ヶ月以内の患者
11. その他、研究責任（分担）医師が対象として不適格と判断した患者		 1. Other types of urea cycle disorders or patients with organic acidemias.
2. Hyperammonemia due to acquired amino acid metabolism abnormality such as vilal hepatites, port-systemic shunt, biliary atresia or hepatic failure.
3. Completely defected patients of OTC activity.
4. Liver transplanted patients.
5. Patients who reseved dialysis within two days before the treatment.
6. Past histry of symptomatic worsening after drug administration, occurrence of adverse event or hypersensitivity.
7. Patients with severe hepatic, renal or cardiac disease
8. Patients who is pregnant or may be pregnant, or lactating.
9. Patients with drug hypersensitivity.
10. Patients who are involved in other clinical trials or had been involved within the last 3 months.
11. Patients who are determined as disqualified by attending physician.
下限なし No limit
75歳 未満 75age old not
男性・女性 Both
1. 患者に予期できない、又は許容できない重要なリスクがあると判断した場合
2. 法及び関連法令又は研究計画書に対する重大な違反／不遵守が判明した場合
3. 認定臨床研究審査委員会に意見を述べられた場合
4. 厚生労働大臣に中止要請や勧告を受けた場合
オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 ornitine transcarbamylase deficiency patients
あり
カルグルミン酸投与 administraton of carglumic acid
オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症、カルグルミン酸 ornitine transcarbamylase deficiency, carglumic acid
なし
なし
グルタミン血中濃度の変化量 change of blood glutamine levels
蛋白摂取量の変動 change of daily protein intake

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
適応外
カルグルミン酸
カーバグル
22800AMX00708

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

実施計画の公表日

/

研究終了

Complete
/

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

なし
なし
なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

レコルダティ・レア・ディシーズ・ジャパン
あり（上記の場合を除く。）
レコルダティ・レア・ディシーズ・ジャパン Recordati Rare Diseases Japan
なし
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

藤田医科大学臨床研究審査委員会 Fujita Health University Certified Clinical Research Review Board
CRB4180003
愛知県 豊明市沓掛町田楽ケ窪1番地98 1-98 Dengakugakubo, Kutsukake-cho, Toyoake, Japan, Aichi
0562-93-2865
f-irb@fujita-hu.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

03_研究計画書_PR-N102_提出用_190711伊藤修正_事務局確認 　伊藤修正.pdf
04_OTC説明文書・同意文書提出用_190711事務局確認 　伊藤修正.pdf

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和3年7月21日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和元年7月24日 詳細
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