臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 平成31年4月10日 | ||
| シトリン欠損症の治療法の確立：適応・代償期の有症状者と成人発症2型シトルリン血症に対する中脂肪酸の有効性の確認 | ||
| シトリン欠損症に対する中鎖脂肪酸療法の有効性の確認 | ||
| 三井 哲夫 | ||
| 山形大学医学部 | ||
| シトリン欠損症の患者さんに対し、中鎖脂肪酸（MCT）内服療法を施行し、その有効性を評価することが目的である。シトリン欠損症のうちCTLN2の患者さんをおよび、「適応・代償期」の有症状者を対象とする。 | ||
| 2 | ||
| シトリン欠損症 | ||
| 募集中 | ||
| 中鎖脂肪酸、中鎖脂肪酸 | ||
| マクトンオイル 、日清MCTオイル | ||
| 静岡県立静岡がんセンター臨床研究倫理審査委員会 | ||
| CRB4180010 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 平成31年3月12日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs041190017 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| シトリン欠損症の治療法の確立：適応・代償期の有症状者と成人発症2型シトルリン血症に対する中脂肪酸の有効性の確認 | Confirmation of effects of medium chain triglyceride therapy for citrin deficiency, especially in patients with symptomatic post neonatal intrahepatic cholestasis and that with adult-onset type II citrullinemia | ||
| シトリン欠損症に対する中鎖脂肪酸療法の有効性の確認 | Confirmation of effects of medium chain triglyceride therapy for citrin deficiency | ||
（２）統括管理者に関する事項等
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師である個人 | |||
|
/
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|||
| 三井 哲夫 | Mitsui Tetsuo | ||
|
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30270846 | ||
|
/
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山形大学医学部 | Yamagata university faculty of medicine | |
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|
小児科 | ||
| 990-9585 | |||
| / | 山形県山形市飯田西２丁目２番２号 | 2-2-2, Iida-nishi, Yamagata-city, Yamagata, 990-9585, JAPAN | |
| 023-633-1122 | |||
| tmitsui@med.id.yamagata-u.ac.jp | |||
| 沼倉 周彦 | Numakura Chikahiko | ||
| 山形大学医学部附属病院 | Yamagata University Hospital | ||
| 小児科 | |||
| 990-9585 | |||
| 山形県山形市飯田西２丁目２番２号 | 2-2-2, Iida-nishi, Yamagata-city, Yamagata, 990-9585, JAPAN | ||
| 023-628-5329 | |||
| 023-628-5332 | |||
| cnumakur@med.id.yamagata-u.ac.jp | |||
| 平成31年3月8日 | |||
| 共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 |
|---|
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 山形大学医学部 研究支援課 | ||
| 長沼 浩義 | ||
| 山形大学医学部 研究支援課 | ||
| 山形大学医学部メディカルサイエンス研究所 | ||
| 佐藤 秀則 | ||
| 山形大学医学部メディカルサイエンス研究所 | ||
| 山形大学医学部附属病院 | ||
| 沼倉 周彦 | ||
| 小児科 | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 三井 哲夫 |
Mitsui Tetsuo |
|
|---|---|---|---|
30270846 |
|||
| / | 山形大学医学部 |
Yamagata university faculty of medicine |
|
小児科 |
|||
990-9585 |
|||
山形県 山形市飯田西２丁目２番２号 |
|||
023-633-1122 |
|||
tmitsui@med.id.yamagata-u.ac.jp |
|||
沼倉 周彦 |
|||
山形大学医学部附属病院 |
|||
小児科 |
|||
990-9585 |
|||
| 山形県 山形市飯田西２丁目２番２号 | |||
023-628-5329 |
|||
023-628-5332 |
|||
cnumakur@med.id.yamagata-u.ac.jp |
|||
| あり | |||
| 平成31年3月8日 | |||
| 山形大学医学部附属病院 救急部 | |||
（６）研究の実施体制に関する事項
（６）研究の実施体制に関する事項
| 効果安全性評価委員会の設置の有無 |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| シトリン欠損症の患者さんに対し、中鎖脂肪酸（MCT）内服療法を施行し、その有効性を評価することが目的である。シトリン欠損症のうちCTLN2の患者さんをおよび、「適応・代償期」の有症状者を対象とする。 | |||
| 2 | |||
| 2012年07月23日 | |||
| 2016年03月31日 | |||
| 50 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 無治療対照/標準治療対照 | no treatment control/standard of care control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1) シトリン欠損症の適応・代償期で有症状者 2) 成人発症2型シトルリン血症発症者 3) 原因遺伝子SLC25A13の両アレルに変異を有する患者 |
1) Patients with symptomatic post NICCD 2) Patients with adult-onset type II citrullinemia 3) Patients with biallelic mutation of SLC25A13 gene |
||
| 1) ピルビン酸ナトリウム投与例 2) 肝移植後の症例 3) その他、担当医師が本剤投与対象として不適当と判断した症例 |
1) Patients with sodium pyruvate therapy 2) liver transplanted patients 3) Judged inappropriate for this study by the physicians. |
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| 0歳 | 0age old | ||
| 80歳 | 80age old | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| １） 重篤な有害事象のため、継続投与が困難な場合 ２） 重篤な合併症または偶発症が併発あるいは悪化した場合 ３） 治療4週間以内に抗甲状腺剤の投与量が変更された場合 ４） 治療4週間以内に甲状腺ホルモン剤が投与された場合 ５） 患者自身あるいはその家族から本試験の中止の申し出があった場合 ６） 転居により研究協力医療機関への受診が困難な場合 ７） 試験担当医師が試験の継続を困難と判断した場合等 |
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| シトリン欠損症 | citrin deficiency | ||
| D006111 | |||
| 内分泌・代謝病内科学,小児科学 | Endocrinology and Metabolism, Pediatrics | ||
| あり | |||
| MCTオイル 5～15ml 各食毎投与 観察期間を通して | Medium chain triglyceride 5-15ml 3 times a day | ||
| なし | |||
| 臨床症状の消失，QOL | Improvemet of clinical symptoms and QOL | ||
| 1) 血漿アンモニア値 2) 血漿シトルリン値 3) 血漿フィッシャー比 4) 身長体重の推移 |
1) plasma ammonia concentration 2) plasma citrulline concentration 3) plasma Fisher ratio 4) auxological data |
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（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| 中鎖脂肪酸 | |||
| マクトンオイル | |||
| なし，健康食品 | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| 中鎖脂肪酸 | |||
| 日清MCTオイル | |||
| なし，健康食品 | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
2012年07月31日 |
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2012年07月31日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 補償の範囲として、医療費についての補償は行わない。ただし、医薬品副作用被害救済制度に定める障害等級１級および２級に該当する健康被害や死亡事故の場合には、医薬品副作用救済制度に準じ障害補償金や遺族補償金を補償する。そのための履行措置として損害保険ジャパン日本興亜株式会社の「臨床研究に係る損害保険」に加入準備中である。 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国立研究開発法人日本医療研究開発機構 | AMED (Japan) | |
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 静岡県立静岡がんセンター臨床研究倫理審査委員会 | Institutional Review Board, Shizuoka Cancer Center | |
| CRB4180010 | ||
| 静岡県 駿東郡長泉町下長窪１００７ | 1007 Shimonagakubo, Nagaizumi-cho, Sunto-gun, Shizuoka Prefecture 411-8777 Japan, Shizuoka | |
| 055-989-5222 | ||
| rinsho_office@scchr.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |