臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和8年4月30日 | ||
| 令和8年5月8日 | ||
| 18F-DOPA (6-[18F]-fluoro-3,4-dihydroxyphenylalanine) PET/CTによる局所型ジアゾキシド不応性先天性高インスリン血症の局在診断を検討する単群臨床試験 | ||
| 18F-DOPA PET/CTによる先天性高インスリン血症の局在診断を検討する単群臨床試験 | ||
| 高澤 啓 | ||
| 東京科学大学病院 | ||
| ジアゾキシド不応性先天性高インスリン血症患者を対象に、18F-DOPAを用いたPET/CTを施行し、局所病変の鑑別能を従来検査（造影CT）と比較し、18F-DOPA PET/CTの撮像意義を検討し、適用拡大を目指す臨床実装に向けた研究である。 | ||
| 2 | ||
| ジアゾキシド不応性先天性高インスリン血症患者 | ||
| 募集中 | ||
| 東京科学大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3240003 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和8年5月8日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs032260100 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 18F-DOPA (6-[18F]-fluoro-3,4-dihydroxyphenylalanine) PET/CTによる局所型ジアゾキシド不応性先天性高インスリン血症の局在診断を検討する単群臨床試験 | Single-arm clinical trial investigating the localization of focal diazoxide-unrefractory congenital hyperinsulinemia using 18F-DOPA (6-[18F]-fluoro-3,4-dihydroxyphenylalanine) PET/CT (FDOPA-CHI) | ||
| 18F-DOPA PET/CTによる先天性高インスリン血症の局在診断を検討する単群臨床試験 | Single-arm clinical trial investigating the localization of congenital hyperinsulinemia using 18F-DOPA PET/CT (FDOPA-CHI) | ||
（２）統括管理者に関する事項等
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師である個人 | |||
| 高澤 啓 | Takasawa Kei | ||
|
|
50749463 | ||
|
/
|
東京科学大学病院 | Institute of Science Tokyo Hospital | |
|
|
小児科 | ||
| 113-8519 | |||
| / | 東京都文京区湯島1-5-45 | 1-5-45, Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo | |
| 03-5803-5249 | |||
| ktakasawa.ped@tmd.ac.jp | |||
| 高澤 啓 | Takasawa Kei | ||
| 東京科学大学病院 | Institute of Science Tokyo Hospital | ||
| 小児科 | |||
| 113-8519 | |||
| 東京都文京区湯島1-5-45 | 1-5-45, Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo | ||
| 03-5803-5249 | |||
| 03-5803-5246 | |||
| ktakasawa.ped@tmd.ac.jp | |||
| 令和8年3月31日 | |||
| 共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 | なし |
|---|
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 東京科学大学病院 | ||
| 佐々木 優香 | ||
| ヘルスサイエンスR＆Dセンター | ||
| 東京科学大学病院 | ||
| 谷口 順子 | ||
| ヘルスサイエンスR＆Dセンター | ||
| 東京科学大学病院 | ||
| 岡崎 愛 | ||
| ヘルスサイエンスR＆Dセンター | ||
| 東京科学大学病院 | ||
| 北林 遼 | ||
| ヘルスサイエンスR＆Dセンター | ||
| 東京科学大学病院 | ||
| 酒井 絢子 | ||
| ヘルスサイエンスR＆Dセンター | ||
| 東京科学大学病院 | ||
| 立石 宇貴秀 | ||
| 20415524 | ||
| 放射線診断科 | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 高澤 啓 |
Takasawa Kei |
|
|---|---|---|---|
50749463 |
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| / | 東京科学大学病院 |
Institute of Science Tokyo Hospital |
|
小児科 |
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113-8519 |
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東京都 文京区湯島1-5-45 |
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03-5803-5249 |
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ktakasawa.ped@tmd.ac.jp |
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高澤 啓 |
|||
東京科学大学病院 |
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小児科 |
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113-8519 |
|||
| 東京都 文京区湯島1-5-45 | |||
03-5803-5249 |
|||
03-5803-5246 |
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ktakasawa.ped@tmd.ac.jp |
|||
| 宮﨑 泰成 | |||
| あり | |||
| 令和8年3月31日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（６）研究の実施体制に関する事項
（６）研究の実施体制に関する事項
| 効果安全性評価委員会の設置の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| ジアゾキシド不応性先天性高インスリン血症患者を対象に、18F-DOPAを用いたPET/CTを施行し、局所病変の鑑別能を従来検査（造影CT）と比較し、18F-DOPA PET/CTの撮像意義を検討し、適用拡大を目指す臨床実装に向けた研究である。 | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2028年10月31日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 診断 | diagnostic purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| １．高インスリン血性低血糖症の診断基準を満たす患者(以下、診断基準に準拠する) 血糖＜50mg/dL時に採血した検体で下記の3基準のうち、（1）2つ以上満たす場合、（2）または1つを満たし、かつ既知の原因遺伝子変異を同定した場合に、高インスリン血性低血糖症と確定診断する。 基準1：血中インスリン値＞1μU/mL 基準2：グルカゴン0.5-1mg筋注(静注)による血糖上昇＞30mg/dL(15~45分) 基準3：正常血糖を維持するためのブドウ糖静注量(mg/kg/分)＞7(生後6か月未満)、3~7(生後6か月以降), ＞3(成人)、 【補助的所見】 血中3-ヒドロキシ酪酸（β-ヒドロキシ酪酸）＜2mmol/L（2000μmol/L） 血中遊離脂肪酸（FFA, NEFA）＜1.5mmol/L（1.5mEq/L） ２．ジアゾキシド単剤の治療で血糖コントロールが安定しない患者 ３．KATP関連遺伝子（ABCC8,KCNJ11）の病的多型が同定されている患者 ４．同意取得時の年齢が0歳以上15歳以下の患者 ５．本臨床研究の参加に関して患者本人または保護者から文書で同意の得られた患者 |
1. Patients who meet the diagnostic criteria for hyperinsulinemic hypoglycemia (hereinafter, the diagnostic criteria apply) A definitive diagnosis of hyperinsulinemic hypoglycemia is made when a blood sample taken when blood glucose is <50 mg/dL meets two or more of the following three criteria: (1) two or one of (2) and a known causative gene mutation is identified. Criterion 1: Blood insulin level >1 micro U/mL Criterion 2: Blood glucose rise >30 mg/dL (15-45 minutes) with intramuscular injection (IV) of glucagon 0.5-1 mg Criterion 3: Intravenous glucose infusion dose to maintain euglycemia (mg/kg/min) >7 (under 6 months of age), 3-7 (over 6 months of age), >3 (adults) [Supplemental Findings] Blood 3-hydroxybutyrate (beta-hydroxybutyrate) <2 mmol/L (2000 micro mol/L) Blood free fatty acids (FFA, NEFA) <1.5 mmol/L (1.5 mEq/L) 2. Patients whose blood glucose control is unstable with diazoxide monotherapy 3. Patients with identified pathogenic polymorphisms in KATP-related genes (ABCC8, KCNJ11) 4. Patients aged 0 to 15 years at the time of consent 5. Patients for whom written consent has been obtained from the patient or guardian to participate in this clinical study |
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| １．アミノ酸に過敏症を有する患者 ２．その他、研究責任（分担）医師が本研究への参加が不適当であると判断した患者 |
1. Patients with amino acid hypersensitivity 2. Patients considered as unsuitable for participation in this study by the investigator |
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| 0歳 以上 | 0age old over | ||
| 15歳 以下 | 15age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ＜臨床研究全体の中止基準＞ １．研究機器の品質、有効性および安全性に関する事項、研究の実施または継続に影響を及ぼすような重要な情報、その他研究を適正に行うために重要な情報を知った場合。 ２．研究に関連した重篤な有害事象が2件以上発現した場合。 ３．研究対象者の組入れが困難で、予定症例数を達成することが困難であると判断されたとき。 ４．予定症例数または予定期間終了に達する前に、研究の目的が達成されたとき。 ５．認定臨床研究審査委員会の意見として研究計画書等に対する修正の指示があり、これを受け入れることが困難な場合。 ６．認定臨床研究審査委員会が中止の判断をした場合。 ７．臨床研究法、施行規則または本研究計画書に重大なまたは継続的な違反が生じた場合。 ＜研究対象者ごとの中止基準＞ １． 研究対象者、代諾者のいずれかの自由意思による同意撤回の申し入れがあった場合。 ２． 登録日から56日を超えても18F-DOPAの投与を開始できなかった場合（登録翌日を1日目としてカウントする。登録日の8週間後の同じ曜日の18F-DOPA投与は可とする）。 ３． 研究責任医師または研究分担医師により、原疾患あるいは合併症の悪化または重篤な有害事象（または疾病等）、不具合の発生のため研究の継続が困難と判断された場合。 ４． 臨床研究法および施行規則違反、選択基準違反または除外基準違反など、研究計画書からの重大な逸脱が判明した場合。 ５． 研究計画書の遵守が不可能になった場合。 ６． 研究全体が中止された場合。 ７． その他、研究責任医師または研究分担医師により研究の継続が困難と判断された場合。 |
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| ジアゾキシド不応性先天性高インスリン血症患者 | Patients with diazoxide-unrefractory congenital hyperinsulinism | ||
| あり | |||
| PETプローブ投与前日に入院時検査を行い、翌日に18F-DOPA PET/CT検査（①PETプローブの合成と品質検定、②スクリーニング時の身長・体重をもとに18F-DOPA（5MBq/kg）のPETプローブ投与量の決定、③PETプローブの投与、④投与終了60分後にPET/CT撮像と局在診断の実施）を行う。投与翌日に退院し、投与後7日、14日、局在診断後6か月の時点で追跡検査を行う。 | The admission examination will be conducted the day before PET probe administration, and the next day an 18F-DOPA PET/CT scan will be performed 1) synthesis and quality testing of the PET probe, 2) determination of the 18F-DOPA (5MBq/kg) PET probe dose based on height and weight at screening, 3) administration of the PET probe, and 4) PET/CT imaging and localization diagnosis will be performed 60 minutes after administration. Patients will be discharged the day after administration, and follow-up examinations will be conducted 7 and 14 days after administration and 6 months after localization diagnosis. |
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| なし | |||
| なし | |||
| 初回投与日（Day0）すなわち局在診断後から6ヶ月の臨床経過観察より得られた二次情報に基づく最終診断をreference standardとした18F-DOPA PET/CTの局所型ジアゾキシド不応性先天性高インスリン血症の局在診断の正診率 | The accuracy of 18F-DOPA PET/CT for the localization of diazoxide-unrefractory congenital hyperinsulinemia was evaluated using the final diagnosis based on secondary information obtained from clinical follow-up observations for 6 months from the day of first administration (Day 0), i.e., after localization diagnosis, as the reference standard | ||
| １．感度 ２．特異度 ３．陰性的中率 ４．陽性的中率 ５．無増悪生存期間（PFS） ６．QOL（PedsQL） ７．遺伝学的検査と整合性評価 ＜安全性の評価項目＞ ８．有害事象および不具合の発生割合 |
1. Sensitivity 2. Specificity 3. Negative Predictive Value 4. Positive Predictive Value 5. Progression-Free Survival (PFS) 6. Quality of Life (PedsQL) 7. Genetic Testing and Consistency Assessment <Safety Evaluation Index> 8. Incidence of adverse events and malfunctions |
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（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医療機器 | |||
| 未承認 | |||
| 高度管理医療機器（クラスIII） | |||
| 18F-DOPA合成装置 NEPTIS Perform | |||
| なし | |||
| JFEテクノス株式会社 | |||
| 神奈川県 横浜市鶴見区末広町2-1 | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
2026年05月08日 |
2026年05月08日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 当該健康被害によって研究対象者が被った損失を補うために、研究対象者の死亡または後遺障害に対する補償、研究対象者の健康被害の治療のために要する医療費・医療手当の補償内容を有する臨床研究保険に加入し、臨床研究保険の支払条件に従って補償を行う。ただし、研究対象者に過失がある場合は対象とはならない。 | ||
| 健康被害に対し、健康保険による医療の提供を行う | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| JFEテクノス株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| あり | ||
| JFEテクノス株式会社は、本学の「PETセンター」で業務委託・運営補助を行うグリーンエンジニアリング株式会社より、委託を受けてPETプローブの合成を実施する。 | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 東京科学大学臨床研究審査委員会 | Science Tokyo Certified Review Board | |
| CRB3240003 | ||
| 東京都 文京区湯島1丁目5番45号 | 1-5-45, Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-5803-4574 | ||
| mkan-rinsho.adm@tmd.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | None | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）