臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和8年3月24日 | ||
| 令和8年8月26日 | ||
| シスチン症患者を対象とした腸溶性コーティングシステアミン酒石酸塩カプセルの薬物動態および薬力学を探索的に評価するクロスオーバー特定臨床研究 |
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| シスチン症患者における腸溶性システアミンカプセルの体内動態とその治療効果に関する研究 | ||
| 岡村 匡史 | ||
| 国立健康危機管理研究機構 国立国際医療研究所 | ||
| 本研究は、シスチン症患者を対象に、 ・ニシスタゴンカプセル（システアミン酒石酸塩） ・腸溶性コーティングを施したニシスタゴンカプセル ・両者の併用 の3種類の用法における薬物動態・薬力学・安全性を評価することを目的とする。 |
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| N/A | ||
| シスチン症（シスチノーシス） | ||
| 募集中 | ||
| システアミン酒石酸塩 | ||
| ニシスタゴン®カプセル50mg, ニシスタゴン®カプセル150mg | ||
| 国立健康危機管理研究機構臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3250001 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和8年8月25日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031250831 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| シスチン症患者を対象とした腸溶性コーティングシステアミン酒石酸塩カプセルの薬物動態および薬力学を探索的に評価するクロスオーバー特定臨床研究 |
A Crossover Specific Clinical Study to Explore the Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Enteric-Coated Cysteamine Tartrate Capsules in Patients with Cystinosis | ||
| シスチン症患者における腸溶性システアミンカプセルの体内動態とその治療効果に関する研究 | A study on the pharmacokinetics and therapeutic effects of enteric-coated cysteamine capsules in patients with cystinosis | ||
（２）統括管理者に関する事項等
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師ではない個人 | |||
| 岡村 匡史 | Okamura Tadashi | ||
|
/
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国立健康危機管理研究機構 国立国際医療研究所 | National Institute of Global Health and Medicine, Japan Institute for Health Security (JIHS) | |
|
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動物実験管理部 | ||
| 162-8655 | |||
| / | 東京都新宿区戸山１－２１－１ | 1-21-1 Toyama, Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 03-3202-7181 | |||
| okamura.t@jihs.go.jp | |||
| 片桐 大輔 | Katagiri Daisuke | ||
| 国立健康危機管理研究機構 国立国際医療センター | National Center for Global Health and Medicine, Japan Institute for Health Security (JIHS) | ||
| 腎臓内科 | |||
| 162-8655 | |||
| 東京都新宿区戸山１－２１－１ | 1-21-1 Toyama, Shinjuku-ku, Tokyo | ||
| 03-3202-7181 | |||
| 03-3202-1003 | |||
| CYSTCAP_office@jihs.go.jp | |||
| 令和8年3月16日 | |||
| 共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 | なし |
|---|
| 片桐 大輔 | Katagiri Daisuke | ||
| 国立健康危機管理研究機構 国立国際医療センター | National Center for Global Health and Medicine, Japan Institute for Health Security (JIHS) | ||
| 腎臓内科 | |||
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 国立健康危機管理研究機構 臨床研究センター | ||
| 北島 浩二 | ||
| JCRAC運営部 臨床データ管理室 | ||
| 国立健康危機管理研究機構 臨床研究センター | ||
| 川邉 麻里子 | ||
| 臨床研究推進部 臨床研究企画室 | ||
| 国立健康危機管理研究機構 臨床研究センター | ||
| 上村 夕香理 | ||
| データサイエンス部 生物統計研究室 | ||
| 国立健康危機管理研究機構 臨床研究センター | ||
| 並木 美果 | ||
| 臨床研究推進部 臨床研究企画室 | ||
| 国立健康危機管理研究機構 国立国際医療研究所 | ||
| 清水 有紀子 | ||
| 動物実験管理部 | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 片桐 大輔 |
Katagiri Daisuke |
|
|---|---|---|---|
| / | 国立健康危機管理研究機構 国立国際医療センター |
National Center for Global Health and Medicine, Japan Institute for Health Security (JIHS) |
|
腎臓内科 |
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162-8655 |
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東京都 新宿区戸山１－２１－１ |
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03-3202-7181 |
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katagiri.d@jihs.go.jp |
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片桐 大輔 |
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国立健康危機管理研究機構 国立国際医療センター |
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腎臓内科 |
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162-8655 |
|||
| 東京都 新宿区戸山１－２１－１ | |||
03-3202-7181 |
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03-3202-1003 |
|||
CYSTCAP_office@jihs.go.jp |
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| 宮嵜 英世 | |||
| あり | |||
| 令和8年3月16日 | |||
| 当該研究に必要な救急医療体制が当施設で整備されている | |||
（６）研究の実施体制に関する事項
（６）研究の実施体制に関する事項
| 効果安全性評価委員会の設置の有無 | なし |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 本研究は、シスチン症患者を対象に、 ・ニシスタゴンカプセル（システアミン酒石酸塩） ・腸溶性コーティングを施したニシスタゴンカプセル ・両者の併用 の3種類の用法における薬物動態・薬力学・安全性を評価することを目的とする。 |
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| N/A | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2028年03月31日 | |||
| 8 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 交差比較 | crossover assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 1,同意取得時の年齢が18歳以上の日本人 2,シスチン症と確定診断されている。 3,ニシスタゴンによる治療を継続しており、3ヶ月以上用法・用量が安定している。 4,本研究の参加にあたり、本人から文書による同意が得られている。 |
1.Japanese who are 18 years or older at the time of obtaining consent. 2. Participants with a confirmed diagnosis of cystinosis. 3. Participants receiving cysteamine bitartrate (Nicystagon) therapy with a stable dose and regimen for at least three months. 4. Participants who have provided written informed consent. |
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| 1.薬剤の吸収に影響を及ぼす消化管術後や重度の吸収不良症候群、活動性の胃・十二指腸潰瘍等を有する。 2.重度の肝機能障害やコントロール不良な心疾患など、研究参加により安全性が確保できないと判断される重篤な合併症を有する。 3.頻回採血のための末梢静脈路の確保が困難な患者 4.その他、研究責任医師が不適当と判断した症例。 |
1.Participants with gastrointestinal conditions that may affect drug absorption,including a history of gastrointestinal surgery, severe malabsorption syndrome,or active gastric or duodenal ulcers. 2.Participants with severe complications, such as severe liver dysfunction or poorly controlled heart disease, for whom participation in the study is judged to pose safety risks. 3.Participants for whom it is difficult to secure peripheral venous access for frequent blood sampling. 4.Any other participants deemed inappropriate for participation in the study by the principal investigator. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 1.研究参加者本⼈から研究参加への同意撤回の申し出があった場合 2.本研究に参加できる条件を満たさないことが後で判明した場合 3.副作⽤などにより本研究参加継続が困難な場合 4.転居などの理由で受診されない場合 5.その他、統括管理者、研究責任医師または研究分担医師により参加中⽌が妥当と判断された場合 |
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| シスチン症（シスチノーシス） | Cystinosis | ||
| D003554 | |||
| シスチン症 | Cystinosis | ||
| あり | |||
| ニシスタゴンカプセル（システアミン酒石酸塩）の単回投与、腸溶性コーティングを施したニシスタゴンカプセル単回投与、ニシスタゴンカプセルと腸溶性コーティングを施したニシスタゴンカプセルの併用単回投与。 |
Single-dose administration of Nicystagon capsules (cysteamine bitartrate), single-dose administration of enteric-coated Nicystagon capsules, and single-dose co-administration of both formulations. | ||
| D003543 | |||
| シスチン症 | Cystinosis | ||
| なし | |||
| なし | |||
| 投与5時間後における白血球中シスチン濃度の実測値 | Leukocyte cystine concentration at 5 hours after administration | ||
| ・システアミンの薬物動態パラメータ ・白血球中シスチン濃度 ・自覚症状（吐き気、呼気臭） ・有害事象 |
-Pharmacokinetic parameters of plasma cysteamine -Cystine concentration in leukocytes -Subjective symptoms (nausea, breath odor) -Adverse events |
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（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| システアミン酒石酸塩 | |||
| ニシスタゴン®カプセル50mg, ニシスタゴン®カプセル150mg | |||
| 22600AMX00766、22600AMX00767 | |||
| ヴィアトリス製薬合同会社 | |||
| 東京都 港区麻布台一丁目3番1号 麻布台ヒルズ森JPタワー | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
2026年05月18日 |
2026年05月18日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 研究対象者の死亡又は後遺障害に対する補償金。研究対象者の健康被害の治療のために要する医療費・医療手当。 | ||
| 研究責任医師、研究分担医師及び実施医療機関は、本研究の実施に起因して研究対象者に健康被害が発生した場合には、研究対象者がただちに適切な診断、治療及び必要な措置を受けることができるよう医療の提供その他の必要な措置を講ずる。 | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| ヴィアトリス製薬合同会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国際医療研究開発費､課題番号24A1012、令和6〜8年度 | Supported by the National Center for Global Health and Medicine (24A1012, FY2024-2026) | |
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 国立健康危機管理研究機構臨床研究審査委員会 | Certified Review Board of Japan Institute for Health Security | |
| CRB3250001 | ||
| 東京都 新宿区戸山1-21-1 | 1-21-1 Toyama, Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 03-3202-7181 | ||
| rinrijm@jihs.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | None | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）