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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
令和8年3月6日
脂質異常症を有するウルソデオキシコール酸で効果不十分な原発性胆汁性胆管炎(PBC)症例を対象とした、ペマフィブラートの有効性と生体反応を評価する探索的試験
原発性胆汁性胆管炎に対するペマフィブラートの探索的試験
山田　友春
東京大学医学部附属病院
脂質異常症を有するかつウルソデオキシコール酸で治療効果が不十分な原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者において、ペマフィブラートの有効性を投与後1年におけるALPとγGTPの両方の改善が得られた割合で評価する。また、ペマフィブラート投与による生体反応として投与前後における血中胆汁酸組成や腸内細菌叢の変化などの他、安全性として有害事象の発現率を評価する。
2
脂質異常症を有する原発性胆汁性胆管炎
募集中
ペマフィブラート
パルモディアⓇXR錠 0.2mg、0.4mg
東京大学臨床研究審査委員会
CRB3180024

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和8年3月6日
臨床研究実施計画番号 jRCTs031250778

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

脂質異常症を有するウルソデオキシコール酸で効果不十分な原発性胆汁性胆管炎(PBC)症例を対象とした、ペマフィブラートの有効性と生体反応を評価する探索的試験 An exploratory study to evaluate the efficacy and biological response of pemafibrate in patients with PBC and dyslipidemia who showed inadequate response to ursodeoxycholic acid. (PIONEER study)
原発性胆汁性胆管炎に対するペマフィブラートの探索的試験 Pemafibrate In PBC with cOmorbid dyslipidemia: New Evaluation of Efficacy and Response. (PIONEER study)

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
/
山田　友春 Yamada Tomoharu

/
東京大学医学部附属病院 The University of Tokyo Hospital

消化器内科
113-8655
/ 東京都文京区本郷７－３－１ 7-3-1, Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
03-3815-5411
tyism123@gmail.com
山田　友春 Yamada TomohTomoharu
東京大学医学部附属病院 The University of Tokyo Hospital
消化器内科
113-8655
東京都文京区本郷７－３－１ 7-3-1 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
03-3815-5411
tyism123@gmail.com
令和8年2月12日
共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 なし

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

東京大学医学部附属病院
石垣　　和祥
臨床腫瘍科
東京大学医学部附属病院
田中　　佑美
臨床研究推進センター　研究者主導試験推進部門　モニタリング室
東京大学医学部附属病院
井原 　　聡三郎
消化器内科

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 なし

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

山田　友春

Yamada Tomoharu

/

東京大学医学部附属病院

The University of Tokyo Hospital

消化器内科

113-8655

東京都 文京区本郷７－３－１

03-3815-5411

tyism123@gmail.com

山田　友春

東京大学医学部附属病院

消化器内科

113-8655
東京都 文京区本郷７－３－１

03-3815-5411

tyism123@gmail.com
久米　春喜
あり
令和8年2月12日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無 なし

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

脂質異常症を有するかつウルソデオキシコール酸で治療効果が不十分な原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者において、ペマフィブラートの有効性を投与後1年におけるALPとγGTPの両方の改善が得られた割合で評価する。また、ペマフィブラート投与による生体反応として投与前後における血中胆汁酸組成や腸内細菌叢の変化などの他、安全性として有害事象の発現率を評価する。
2
実施計画の公表日
2029年03月31日
20
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
（１）PBCと診断された者
（２）ウルソデオキシコール酸を3ヶ月以上内服している者
（３）ウルソデオキシコール酸による治療効果が不十分な者
（４）過去1年以内に脂質異常症と診断されたことがある者
（５）年齢が18歳以上の者
（６）性別は問わない
（７）本研究の参加にあたり十分な説明を受けた後、十分な理解の上、本人の自由意思による文書同意が得られた者
（８）研究実施スケジュールに沿った外来通院が可能な者
 (1) Patients diagnosed with primary biliary cholangitis (PBC).
(2) Patients who have been taking ursodeoxycholic acid (UDCA) for 3 months or more.
(3) Patients with an inadequate response to ursodeoxycholic acid (UDCA) treatment.
(4) Patients diagnosed with dyslipidemia within the past 1 year.
(5) Aged 18 years or older.
(6) Either sex.
(7) Patients who have provided written informed consent based on their own free will after receiving a full explanation and having a full understanding of participation in this study.
(8) Patients who are able to visit the hospital as outpatients according to the study schedule.
（１）重篤な肝障害、Child-Pugh分類B又はCの肝硬変のある患者、自己免疫性肝炎と診断された患者、あるいは胆道閉塞のある者
（２）同意取得前3ヶ月以内にペマフィブラート又は従来のフィブラート系薬が投与された者
（３）胆石のある者
（４）シクロスポリン、リファンピシンを投与中の者
（５）重篤な腎障害を有する者（eGFRが30mL/min/1.73m2未満の者）
（６）ペマフィブラートに対し薬物アレルギーの既往又は重篤な副作用の既往を有する者
（７）妊娠中あるいは妊娠の可能性がある者
（８）授乳中の者
（９）その他、研究責任医師又は研究分担医師が本研究への参加が不適当と判断した者
 (1) Patients with severe hepatic impairment, liver cirrhosis of Child-Pugh class B or C, diagnosed autoimmune hepatitis (AIH), or biliary obstruction.
(2) Patients treated with pemafibrate or conventional fibrates within 3 months prior to obtaining consent.
(3) Patients with gallstones.
(4) Patients currently treated with cyclosporine or rifampicin.
(5) Patients with severe renal impairment (eGFR less than 30 mL/min/1.73m2).
(6) Patients with a history of drug allergy or serious adverse reactions to pemafibrate.
(7) Patients who are pregnant or possibly pregnant.
(8) Breastfeeding patients.
(9) Patients otherwise judged inappropriate for study participation by the principal investigator or sub-investigator.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
【個々の臨床研究の対象者の中止規定又は中止基準】
（１）研究対象者から自由意思による同意撤回の申し入れがあった場合
（２）研究責任医師又は研究分担医師により、原疾患又は合併症の悪化あるいは重篤な有害事象の発生のため、本研究の継続が困難と判断された場合
（３）併用禁止薬を投与する必要性が生じた場合又は投与した場合
（４）クレアチニン値がCTCAEのクレアチニン増加Grade3 以上になった場合
（５）研究計画書の遵守が不可能になった場合
（６）臨床研究法及び施行規則違反、選択基準違反又は除外基準違反などの研究計画書からの重大な逸脱が判明した場合
（７）研究対象者の妊娠が判明した場合
（８）研究全体が中止された場合
（９）その他、研究責任医師又は研究分担医師により、研究の継続が困難と判断された場合

【臨床研究の一部及び全体の中止規定又は中止基準】
（１）試験薬の品質、有効性及び安全性に関する事項、研究の実施又は継続に影響を及ぼすような重要な情報、その他研究を適正に行うために重要な情報を知った場合。
（２）研究対象者の組入れが困難で予定症例数を達成することが困難であると判断されたとき。
（３）予定症例数又は予定期間終了に達する前に、研究の目的が達成されたとき。
（４）東京大学臨床研究審査委員会の意見として、研究計画書等に対する修正の指示があり、これを受け入れることが困難な場合。
（５）東京大学臨床研究審査委員会から、中止の勧告を受けた場合。
（６）本研究において、臨床研究法及び施行規則並びに本研究計画書に対して、重大な又は継続的な違反が生じた場合。　
脂質異常症を有する原発性胆汁性胆管炎 Primary biliary cholangitis (PBC) with dyslipidemia
原発性胆汁性胆管炎 Primary biliary cholangitis (PBC)
あり
脂質異常症を有し、かつウルソデオキシコール酸で治療効果が不十分な原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者に対して、ペマフィブラートを12か月間投与する。 Administration of pemafibrate for 12 months to patients with PBC who have dyslipidemia and an inadequate therapeutic response to ursodeoxycholic acid.
ペマフィブラート Pemafibrate
なし
投与12ヶ月時のALPとγGTPが改善した割合 Proportion of patients achieving improvement in ALP and gamma GTP after 12 months of administration.
（１）投与12ヶ月時のALPの改善が得られた割合
（２）投与12ヶ月時のγGTPの改善が得られた割合
（３）投与日から投与12ヶ月のALP、γGTP、総ビリルビンの変化量・変化率
（４）投与日から投与12ヶ月のフィブロスキャンの変化量・変化率
（５）投与日から投与12ヶ月の皮膚掻痒感の変化量・変化率
（６）投与日から投与12ヶ月の血中胆汁酸組成の変化
（７）投与日から投与12ヶ月の末梢血リンパ球の変化
（８）投与日から投与12ヶ月の腸内細菌叢の変化
（９）投与日から投与12ヶ月後のGLOBEスコアの変化量・変化率
（10）投与日から投与12ヶ月後のUK-PBCリスクスコアの変化量・変化率
（11）投与日から投与12ヶ月後の中性脂肪の変化量・変化率

 (1) Proportion of patients achieving improvement in ALP after 12 months of administration.
(2) Proportion of patients achieving improvement in gamma GTP after 12 months of administration.
(3) Amount and rate of change in ALP, gamma GTP, and total bilirubin from baseline to 12 months of administration.
(4) Amount and rate of change in FibroScan values from baseline to 12 months of administration.
(5) Amount and rate of change in skin pruritus from baseline to 12 months of administration.
(6) Change in serum bile acid composition from baseline to 12 months of administration.
(7) Change in peripheral blood lymphocytes from baseline to 12 months of administration.
(8) Change in gut microbiota from baseline to 12 months of administration.
(9) Amount and rate of change in GLOBE score from baseline to 12 months of administration.
(10) Amount and rate of change in UK-PBC risk score from baseline to 12 months of administration.
(11) Amount and rate of change in triglycerides from baseline to 12 months of administration.

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
承認内
ペマフィブラート
パルモディアⓇXR錠 0.2mg、0.4mg
30500AMX00128

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

実施計画の公表日

/

募集中

Recruiting
/

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償金、医療費、医療手当
適切な医療の提供

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

興和株式会社
あり（上記の場合を除く。）
興和株式会社 Kowa Company, Ltd
あり
令和8年3月4日
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

東京大学臨床研究審査委員会 The University of Tokyo, Clinical Research Review Board
CRB3180024
東京都 文京区本郷７－３－１ 7-3-1 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
03-5841-3600
mgr-ohrs@m.u-tokyo.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

無 No

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません