jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
令和7年10月27日
糖原病Ⅰb型に伴う好中球減少症に対するエンパグリフロジンの有効性及び安全性を確認する特定臨床研究
糖原病I型bに伴う好中球減少症に対するエンパグリフロジンの効果と安全性を調べる研究
福田　晃也
国立成育医療研究センター
GSDIbに伴う好中球減少症の治療を目的としたエンパグリフロジン投与の有効性及び安全性を非盲検単群試験にて確認すること
2
糖原病Ib型、好中球減少症
募集中
エンパグリフロジン
ジャディアンス錠10mg、ジャディアンス錠25mg
国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会
CRB3200005

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和7年10月27日
臨床研究実施計画番号 jRCTs031250458

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

糖原病Ⅰb型に伴う好中球減少症に対するエンパグリフロジンの有効性及び安全性を確認する特定臨床研究 A specified clinical trial to evaluate the efficacy and safety of empagliflozin for neutropenia in glycogen storage disease type Ib (ENSURE-GSD1b)
糖原病I型bに伴う好中球減少症に対するエンパグリフロジンの効果と安全性を調べる研究 A study to evaluate the effect and safety of empagliflozin for neutropenia in glycogen storage disease type Ib (ENSURE-GSD1b)

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
/
福田　晃也 Akinari Fukuda

60455417
/
国立成育医療研究センター National Center for Child Health and Development

臓器移植センター
157-8535
/ 東京都世田谷区大蔵2-10-1 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo
03-3416-0181
fukuda-a@ncchd.go.jp
吉井　啓介 Keisuke Yoshii
国立成育医療研究センター National Center for Child Health and Development
小児内科系専門診療部　内分泌・代謝科
157-8535
東京都世田谷区大蔵2-10-1 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo
03-3416-0181
03-3416-2222
yoshii-k@ncchd.go.jp
令和7年9月25日
共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 なし

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

国立成育医療研究センター
清家　美和子
臨床研究センター　データサイエンス部門　データマネジメントユニット
国立成育医療研究センター
佐古　まゆみ
臨床研究センター　データサイエンス部門　モニタリングユニット
国立成育医療研究センター
朴　慶純
臨床研究センター　データサイエンス部門　生物統計ユニット
国立成育医療研究センター
加藤　祐太
臨床研究センター　研究推進部門　研究企画ユニット
国立成育医療研究センター
吉井　啓介
内分泌・代謝科

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 なし

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

福田　晃也

Akinari Fukuda

60455417
/

国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

臓器移植センター

157-8535

東京都 世田谷区大蔵2-10-1

03-3416-0181

fukuda-a@ncchd.go.jp

吉井　啓介

国立成育医療研究センター

内分泌・代謝科

157-8535
東京都 世田谷区大蔵2-10-1

03-3416-0181

03-3416-2222

yoshii-k@ncchd.go.jp
笠原　群生
あり
令和7年9月25日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無 なし

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

GSDIbに伴う好中球減少症の治療を目的としたエンパグリフロジン投与の有効性及び安全性を非盲検単群試験にて確認すること
2
実施計画の公表日
2027年05月31日
7
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
以下のすべてを満たした患者を対象とする。
① スクリーニング期以前において臨床所見又は遺伝子検査で糖原病Ib型（GSDIb）と診断されている患者
② スクリーニング期に測定した絶対好中球数（ANC）が1,500 cells/μL未満の患者
③ スクリーニング開始前12カ月以内に測定したANCが確認できる患者
④ 同意取得時点の年齢が2歳以上30歳未満の患者
⑤ 研究対象者又は法的保護者である代諾者から文書による同意が得られている患者		 1. Patients who have been diagnosed with GSDIb based on clinical findings or genetic testing prior to the screening period.
2. Patients with an ANC of less than 1,500 cells/mcL measured at the time of screening.
3. Patients with a confirmed ANC measurement within 12 months prior to the start of screening.
4. Patients aged 2 years or older and younger than 30 years at the time of consent.
5. Patients or their legally authorized representatives who have provided written informed consent.
以下のいずれかに該当する患者は対象から除外する。
① エンパグリフロジンに対し過敏症の既往歴がある患者
② 重症ケトーシス、糖尿病性昏睡又は前昏睡がある患者
③ 重症感染症のある患者
④ 重篤な外傷がある患者
⑤ 末期腎不全（eGFRが20 mL/min/1.73 m2未満）又は透析中の患者
⑥ 妊娠中あるいは妊娠の可能性のある、又は授乳中の女性患者
⑦ 登録時までにG-CSF製剤の投与を中止することが困難な患者
⑧ スクリーニング開始前1週間以内にSGLT2iの投与歴がある患者
⑨ 研究責任医師又は研究分担医師が、対象として不適格であると判断した患者		 1. Patients with a history of hypersensitivity to empagliflozin.
2. Patients with severe ketosis, diabetic coma, or precoma.
3. Patients with a severe infection.
4. Patients with a serious traumatic injury.
5. Patients with end-stage renal disease (eGFR below 20 mL/min/1.73 m2) or undergoing dialysis.
6. Female patients who are pregnant, may be pregnant, or are breastfeeding.
7. Patients for whom discontinuation of G-CSF therapy prior to enrollment is deemed infeasible.
8. Patients with a history of SGLT2 inhibitor use within one week prior to the start of screening.
9. Patients deemed ineligible for the study by the principal investigator or a sub-investigator.
2歳 以上 2age old over
30歳 未満 30age old not
男性・女性 Both
1） 登録後に重症な感染症（フルニエ壊死等）が認められた場合
2） 被験者（18歳以上）又は代諾者がプロトコル治療の中止を申し出た場合
3） 登録時の不適格（選択基準に合致しない、又は除外基準に該当している）が判明した場合（登録時点に不適格であったことがプロトコル治療開始後に判明した場合を含む。）
4） その他、登録後に生じた医療上の理由等により研究責任医師又は研究分担医師がプロトコル治療の継続が困難であると判断した場合
糖原病Ib型、好中球減少症 Glycogen storage disease tyep 1b, neutropenia
C562594
糖原病Ib型、好中球減少症 Glycogen storage disease tyep 1b, neutropenia
あり
エンパグリフロジンとして0.3 mg/kg/回（最大10 mg/回）を開始用量とし、1日1回朝食前又は朝食後に経口投与する。以降の投与量は、プロトコルの変更基準に従って調節するが、1日0.75 mg/kg（最大25 mg）を超えないこと。 Empagliflozin will be initiated at a dose of 0.3 mg/kg/dose (up to a maximum of 10 mg per dose), administered orally once daily before or after breakfast. Subsequent dosing may be adjusted according to the protocol-defined modification criteria, but should not exceed 0.75 mg/kg/day (maximum 25 mg per day).
C570240
SGLT2阻害薬、エンパグリフロジン Sodium-Glucose Transporter 2 Inhibitors, empagliflozin
なし
ベースラインから最終投与日までのANCの変化量 Change in absolute neutrophil count (ANC) from baseline to the final day of treatment
① 以下の検査値について、ベースラインから最終投与日までの変化量
　1）1,5-AG
　2）好中球機能（貪食能及び殺菌能）
② 以下の検査値について、最終投与日から最終観察日までの変化量
　1）ANC
　2）1,5-AG
　3）好中球機能（貪食能及び殺菌能）
③ 以下の検査値及び口内粘膜炎の重症度について、ベースラインから最終観察日までの推移
　1）ANC（値及び重症度）
　2）1,5-AG
　3）好中球機能（貪食能及び殺菌能）
④ 最終投与日における好中球減少症の有無
⑤ 全有害事象及び全副作用の発現
⑥ Grade 3以上の有害事象及び副作用の発現
⑦ 投与開始3日前から投与開始4日後までの血糖値が54 mg/dL未満の時間の割合		 1. Change from baseline to the final day of treatment for the following parameters
1) 1,5-Anhydroglucitol
2) Neutrophil function
2. Change from the final day of treatment to the last observation day for the following parameters
1) Absolute neutrophil count
2) 1,5-AG
3) Neutrophil function
3. Longitudinal changes from baseline to the last observation day for the following parameters and severity of oral mucositis:
1) ANC
2) 1,5-AG
3) Neutrophil function
4. Presence or absence of neutropenia on the final day of treatment
5. Incidence of all adverse events and all adverse drug reactions
6. Incidence of Grade 3 or more adverse events and adverse drug reactions
7. Proportion of time with blood glucose levels below 54 mg/dL from 3 days before to 4 days after treatment initiation

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
適応外
エンパグリフロジン
ジャディアンス錠10mg、ジャディアンス錠25mg
22600AMX01387000, 22600AMX01386000

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

実施計画の公表日

/

募集中

Recruiting
/

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
賠償責任+補償責任（死亡又は後遺障害の補償等）
なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
なし
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

あり
国立成育医療研究センター National Center for Child Health and Development

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会 Certified Review Borad of National Center for Child Health and Development
CRB3200005
東京都 世田谷区大蔵二丁目１０番１号 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Tokyo
03-3416-0181
rinken@ncchd.go.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

無 No

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし None
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません