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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
令和7年2月12日
令和8年6月9日
Pendred症候群/ DFNB4に対するシロリムスの長期安全性を検討する多施設共同オープンラベル特定臨床研究
シロリムス
藤岡　　正人
北里大学病院
Pendred症候群/DFNB4(PDS)に対するシロリムスの安全性・忍容性及び治療効果を探索する。
N/A
Pendred症候群/ DFNB4
募集中
シロリムス
ラパリムス顆粒0.2％
順天堂大学臨床研究審査委員会
CRB3180012

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和8年6月9日
臨床研究実施計画番号 jRCTs031240673

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

Pendred症候群/ DFNB4に対するシロリムスの長期安全性を検討する多施設共同オープンラベル特定臨床研究 A Multicenter Clinical Study to Examine the Long-Term Safety of Sirolimus for Pendred Syndrome/DFNB4
シロリムス Sirolimus

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
藤岡　　正人 Fujioka Masato

70398626
/
北里大学病院 Kitasato University Hospital

北里大学医学部　分子遺伝学
252-0375
/ 神奈川県神奈川県相模原市南区北里1-15-1 1-15-1 Kitasato, Minami-ku, Sagamihara City, Kanagawa
042-778-8816
mtfuji@kitasato-u.ac.jp
見戸　幸子 Mito Sachiko
北里大学病院　 Kitasato University Hospital
臨床研究推進センター
252-0375
神奈川県神奈川県相模原市南区北里1-15-1 1-15-1 Kitasato, Minami-ku, Sagamihara City, Kanagawa
042-778-8328
shirolimus@insti.kitasato-u.ac.jp
令和7年1月15日
共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 なし

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

北里大学病院
数森　清康
臨床研究推進センター
北里大学病院
見戸　幸子
臨床研究推進センター
ノーベルファーマ株式会社
宮内　洋昌
薬事監査部　GCP監査グループ
ノーベルファーマ株式会社
森田　祐介
データサイエンス部　統計解析グループ
北里大学病院
見戸　幸子
臨床研究推進センター

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 あり

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

藤岡　正人

Fujioka Masato

40626678
/

北里大学北里研究所病院

Kitasato University Kitasato Institute Hospital

耳鼻咽喉科

108-8642

東京都 港区白金5-9-1

03-3444-6161

mtfuji@kitasato-u.ac.jp

藤岡　正人

北里大学北里研究所病院

耳鼻咽喉科

108-8642
東京都 港区白金5-9-1

03-3444-6161

mtfuji@kitasato-u.ac.jp
金子　　博徳
あり
令和7年1月15日
救急医療に対応した設備を有する。もし自施設で副作用等への対応が困難な場合は、連携施設（発現した副作用等の専門性を有する医師がいる施設）において直ちに適切な対応および連携し処置が行える体制が整っている

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無 なし

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

Pendred症候群/DFNB4(PDS)に対するシロリムスの安全性・忍容性及び治療効果を探索する。
N/A
実施計画の公表日
2028年11月30日
15
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
その他 other
なし
なし
なし
(1) 同意取得時の年齢が3歳以上である患者
(2) Pendred症候群またはDFNB4と以下の診断基準に沿って診断され、変動する内耳障害を有する外来の患者、または難聴を　　伴い、SLC26A4遺伝子に少なくとも1つのアレルに病的バリアントを認めた者。なお、SLC26A4遺伝子検査は可能な限り実施する。
(3) 本剤の服用が可能な患者
(4) 自由意思によるインフォームドコンセントが本人又は代諾者から書面により取得可能な患者		 (1) Patients aged 3 years or older at the time consent is obtained.
(2) Patients with Pendred syndrome or DFNB4 diagnosed according to the following diagnostic criteria, with variable inner ear impairment, or with hearing loss and pathological variants in at least one allele in the SLC26A4 gene.
(3) Patients eligible to take the drug.
(4)Patients for whom free and informed consent can be obtained in writing from the patient or a substitute.
(1) 試験期間中の受診時に,本試験参加において受診する施設でのオージオメーターによる聴力閾値が、500, 1000, 2000 Hzのうち2つ以上の周波数で２回以上スケールアウトを示す可能性があると、研究責任（分担）医師がスクリーニングの時点で考える患者
(2) シロリムス、他のmTOR阻害剤（エベロリムスなど）、チロシンキナーゼ阻害剤（べバシズマブ、ソラフェニブなど）などのmTOR経路に関連する全身性（経口、静注など）の分子標的薬を過去1年以内に使用歴がある患者
(3) シロリムス及び添加剤に過敏症の既往がある患者
(4) 38℃以上の発熱または活動性の感染巣を有する患者
(5) HBs抗原陽性患者、HBs抗体陽性患者、HBc抗体陽性患者、もしくは、C型活動性肝炎患者（HCV抗体陽性患者は、非活動性且つ、肝機能値が正常の場合は除く）。ただし、HBs抗体陽性患者に関しては、B型肝炎ワクチンを接種したことによると考えられる場合には、本研究参加は可とする
(6) 重大な血液異常または肝機能異常を有する患者
(7) コントロール不良の脂質異常症の患者
脂質異常症の治療を受けているにもかかわらず、血清トリグリセリド500 mg/dL以上あるいはLDLコレステロールが190 mg/dL以上
(8) 高度の腎機能異常を有する患者
推測糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/min/1.73 m2未満
(9) HIV、原発性免疫不全症などの免疫不全のある患者
(10) シロリムスの吸収障害を起こす可能性のある消化管障害がある患者
(11) 登録前8週間以内に手術（体腔内への侵襲又は3針以上の縫合を要する手術。生検を含む）を受けた患者
(12) 妊娠可能な患者又は妊娠可能なパートナーを持つ男性患者で同意取得から本薬服用終了12週後まで避妊することに同意できない患者、妊娠中や授乳中の患者、妊娠している可能性がある患者
(13) 肺に間質性陰影を認める患者
(14) 同意取得前6ヶ月以内に、他の臨床研究や治験に参加している患者
(15) その他、研究責任（分担）医師が不適当と判断した患者		 (1) Patients who, at the time of screening, the Principal Investigator considers that the audiometric hearing thresholds at the site being visited during the study period are likely to scale out at least twice at two or more of the frequencies 500, 1000 or 2000 Hz.
(2) Patients with a history of systemic molecular-targeted drugs related to the mTOR pathway, such as sirolimus, other mTOR inhibitors or tyrosine kinase inhibitors within the past year
(3) Patients with a history of hypersensitivity to sirolimus or its additives.
(4) Patients with fever above 38 degrees or active infection.
(5) HBs antigen-positive patients, HBs antibody-positive patients, HBc antibody-positive patients or patients with active hepatitis C. However, HBs antibody-positive patients may participate in the study if they are considered to have been vaccinated against hepatitis B.
(6) Patients with serious haematological or liver function abnormalities.
(7) Patients with poorly controlled dyslipidaemia.
Patients with serum triglycerides 500 mg/dL or more or LDL cholesterol 190 mg/dL or more despite treatment for dyslipidaemia
(8) Patients with severe renal dysfunction
Patients with an estimated glomerular filtration rate of less than 30 mL/min/1.73 m2
(9) Patients with immunodeficiency such as HIV or primary immunodeficiency
(10) Patients with gastrointestinal disorders that may impair absorption of sirolimus
(11) Patients who have undergone surgery within 8 weeks prior to enrolment.
(11) Patients who have undergone surgery within 8 weeks prior to registration.
(12) Pregnant patients or male patients with a partner of childbearing potential who cannot agree to use contraception from the time of consent until 12 weeks after completion of Clozapine, pregnant or lactating patients, or patients who may be pregnant.
(13) Patients with interstitial shadows in the lungs.
(14) Patients who have participated in other clinical studies or trials within 6 months prior to obtaining consent
(15) Other patients deemed inappropriate by the principal investigator.
3歳 以上 3age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
(1) 患者より研究中止の申し入れがあった場合
(2) 患者が追跡不能となった場合
(3) 本研究の対象として明らかに不適格であることが判明した場合
(4) 患者が死亡した場合
(5) 人工内耳が施された場合
(6) 患者の妊娠が確認された場合
(7) 本研究開始後、重篤な有害事象の発現のため、研究責任（分担）医師が研究の継続を困難と判断した場合
(8) その他、研究責任（分担）医師が研究を中止すべきであると判断した場合
Pendred症候群/ DFNB4 Pendred Syndrome/DFNB4
あり
1日1回、ラパリムス顆粒0.2％を52週間投与する。
 Rapalimus granules 0.2% once daily for 52 weeks.
なし
なし
有害事象及び副作用（種類、頻度、程度） Adverse events and side effects (type, frequency and severity)
(1) 診察時の純音聴力検査
(2) 診察時の院内純音聴力検査による聴力閾値の治療期を通した平均変化量
(3) 診察時の語音聴覚検査（静寂時、雑音下）
(4) 診察時のめまい、聴覚の問診スコア
(5) 研究終了時質問票
 (1) In-office pure tone audiometry at the time of consultation
(2) Mean change in hearing thresholds over the treatment period from in-hospital pure tone audiometry at the time of examination.
(3) Word tone audiometry (in silence and under noise) at the time of examination
(4) Dizziness and hearing interview score at the time of examination
(5) Symptom evaluation by questionnaire at the end of the study

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
適応外
シロリムス
ラパリムス顆粒0.2％
30600AMX00009000
ノーベルファーマ株式会社
東京都 〒104-0033　 東京都中央区新川 1-17-24 NMF茅場町ビル

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）特定臨床研究の進捗状況

2025年05月23日

2025年05月23日
/

募集中

Recruiting

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償の内容は、医療の提供並びに医師主導治験に係る保険による補償金（死亡・後遺障害）及び医療費・医療手当の支払いとする。【補償金（死亡・後遺障害）及び医療費・医療手当の支払い】治験責任医師及び実施医療機関は、死亡・後遺障害に対する補償金及び医療費・医療手当の支払いの対象となる事象が発生した場合、速やかに保険会社に連絡し、必要な対応をとり、医師主導治験に係る保険によりこれを支払う。
【医療の提供】 治験責任医師及び実施医療機関は、当該健康被害に対し最善の治療を行う。

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

ノーベルファーマ株式会社
あり（上記の場合を除く。）
ノーベルファーマ株式会社 Nobel pharma
あり
令和7年2月10日
あり
ラパリムス顆粒 0.2％
あり
データマネージメント業務の一部、監査業務、統計解析業務

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

順天堂大学臨床研究審査委員会 Juntendo University Certified Review Board
CRB3180012
東京都 文京区本郷2丁目1番1号 2-1-1 Hongo, Bunkyo-ku,Tokyo 113-8421, Tokyo
03-5802-1584
crbjun@juntendo.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

種別 公表日
届出外変更 令和8年6月9日 (当画面) 変更内容
変更 令和8年6月9日 詳細 変更内容
届出外変更 令和7年9月12日 詳細 変更内容
変更 令和7年9月11日 詳細 変更内容
軽微変更 令和7年7月10日 詳細 変更内容
変更 令和7年7月10日 詳細 変更内容
変更 令和7年4月16日 詳細 変更内容
新規登録 令和7年2月12日 詳細
変更履歴一覧