臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和6年11月8日 | ||
| 令和7年5月12日 | ||
| 脊髄性筋萎縮症患者に対するリスジプラム治療とHALによるロボットリハビリテーションとの複合療法の有効性および安全性に関する特定臨床研究(HARMONY-SMA) |
||
| SMAに対するリスジプラムとHALの複合療法に関する有効性と安全性に関する臨床研究 | ||
| 中島 孝 | ||
| 独立行政法人国立病院機構新潟病院 | ||
| 脊髄性筋萎縮症患者を対象に、リスジプラム治療とHALによるロボットリハビリテーションとの複合療法の歩行機能に対する有効性と安全性を多施設共同単群非盲検試験にて探索的に検討する。 | ||
| N/A | ||
| 脊髄性筋萎縮症 | ||
| 募集中 | ||
| リスジプラム、リスジプラム | ||
| エブリスディドライシロップ60mg、エブリスディ錠5mg | ||
| 学校法人昭和医科大学臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3200002 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和7年5月12日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031240475 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 脊髄性筋萎縮症患者に対するリスジプラム治療とHALによるロボットリハビリテーションとの複合療法の有効性および安全性に関する特定臨床研究(HARMONY-SMA) |
A specific clinical study on the efficacy and safety of combined therapy with Risdiplam treatment and HAL-based robotic rehabilitation in patients with spinal muscular atrophy (HARMONY-SMA) | ||
| SMAに対するリスジプラムとHALの複合療法に関する有効性と安全性に関する臨床研究 | A clinical study on the efficacy and safety of combined therapy with Risdiplam and HAL in SMA (HARMONY-SMA) | ||
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等
| 中島 孝 | Nakajima Takashi | ||
| 00501404 | |||
| / | 独立行政法人国立病院機構新潟病院 | National Hospital Organaization Niigata National Hospital | |
| 脳神経内科 | |||
| 945-8585 | |||
| / | 新潟県柏崎市赤坂町3-52 | 3-52 Akasaka Kashiwazaki city Niigata prefecture | |
| 0257222126 | |||
| nakajima.takashi.ud@mail.hosp.go.jp | |||
| 中島 孝 | Nakajima Takashi | ||
| 独立行政法人国立病院機構新潟病院 | National Hospital Organaization Niigata National Hospital | ||
| 脳神経内科 | |||
| 945-8585 | |||
| 新潟県柏崎市赤坂町3-52 | 3-52 Akasaka Kashiwazaki city Niigata prefecture | ||
| 0257222126 | |||
| 0257222027 | |||
| nakajima.takashi.ud@mail.hosp.go.jp | |||
| 佐藤 晶 | |||
| あり | |||
| 令和6年10月22日 | |||
| 救急告示病院、１次脳卒中センター | |||
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 株式会社タクミインフォメーションテクノロジー | ||
| 宮川 元志 | ||
| アール・シー・アール 株式会社 | ||
| 平安 亜紀 | ||
| 昭和医科大学 | ||
| 井上 永介 | ||
| 50528338 | ||
| 統括研究推進センター | ||
| アール・シー・アール 株式会社 | ||
| 平安 亜紀 | ||
| 西 和彦 | Nishi Kazuhiko | ||
| 中外製薬株式会社 | Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. | ||
| メディカルアフェアーズ本部 | |||
| 該当 | |||
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等
| 多施設共同研究の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 荒川 玲子 |
Arakawa Reiko |
|
|---|---|---|---|
40623111 |
|||
| / | 国立国際医療センター |
National Center for Global Health and Medicine |
|
臨床ゲノム科 |
|||
162-8655 |
|||
東京都 新宿区戸山1-21-1 |
|||
0332027181 |
|||
arakawa.r@jihs.go.jp |
|||
荒川 玲子 |
|||
国立国際医療センター |
|||
臨床ゲノム科 |
|||
162-8655 |
|||
| 東京都 新宿区戸山1-21-1 | |||
0332027181 |
|||
arakawa.r@jihs.go.jp |
|||
| 宮嵜 英世 | |||
| あり | |||
| 令和6年10月22日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 松井 彩乃 |
Matsui Ayano |
|
|---|---|---|---|
00438839 |
|||
| / | 国立精神・神経医療研究センター病院 |
National Center of Neurology and Psychiatry |
|
総合外科部整形外科 |
|||
187-8551 |
|||
東京都 小平市小川東町4-1-1 |
|||
042-341-2711 |
|||
ayanoms@ncnp.go.jp |
|||
松井 彩乃 |
|||
国立精神・神経医療研究センター病院 |
|||
総合外科部整形外科 |
|||
187-8551 |
|||
| 東京都 小平市小川東町4-1-1 | |||
042-341-2711 |
|||
ayanoms@ncnp.go.jp |
|||
| 戸田 達史 | |||
| あり | |||
| 令和6年10月22日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 齊藤 利雄 |
Saito Toshio |
|
|---|---|---|---|
| / | 国立病院機構大阪刀根山医療センター |
National Hospital Organaization Osaka Toneyama Medical Center |
|
脳神経内科・小児神経内科 |
|||
560-8552 |
|||
大阪府 豊中市刀根山5丁目1番1号 |
|||
06-6853-2001 |
|||
saito.toshio.cq@mail.hosp.go.jp |
|||
齊藤 利雄 |
|||
国立病院機構大阪刀根山医療センター |
|||
脳神経内科・小児神経内科 |
|||
560-8552 |
|||
| 大阪府 豊中市刀根山5丁目1番1号 | |||
06-6853-2001 |
|||
saito.toshio.cq@mail.hosp.go.jp |
|||
| 奥村 明之進 | |||
| あり | |||
| 令和6年10月22日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
| / | 安藤 匡宏 |
Ando Masahiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 鹿児島大学病院 |
Kagoshima University Hospital |
|
脳神経内科 |
|||
890-8520 |
|||
鹿児島県 鹿児島市桜ヶ丘8-35-1 |
|||
099-275-5111 |
|||
k3251170@kadai.jp |
|||
安藤 匡宏 |
|||
鹿児島大学病院 |
|||
脳神経内科 |
|||
890-8520 |
|||
| 鹿児島県 鹿児島市桜ヶ丘8-35-1 | |||
099-275-5111 |
|||
k3251170@kadai.jp |
|||
| 石塚 賢治 | |||
| あり | |||
| 令和6年10月22日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 脊髄性筋萎縮症患者を対象に、リスジプラム治療とHALによるロボットリハビリテーションとの複合療法の歩行機能に対する有効性と安全性を多施設共同単群非盲検試験にて探索的に検討する。 | |||
| N/A | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2029年11月30日 | |||
| 15 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| (1) 5番染色体長腕に変異がある常染色体潜性のSMAと確定診断され、通常診療としてリスジプラム治療を実施中の患者、又は実施予定の患者。 (2) 以下のいずれかに該当し、歩行運動療法を必要とする患者。 ・自立歩行は不可能であるが、歩行の介助または適切な歩行補助具の使用により歩行運動*が可能な 患者 ・自立歩行は可能であるが、SMAの進行により歩行機能が低下し歩行の介助又は適切な歩行補助具 を要する患者 *：両下肢の交互振り出し (3) HAL医療用下肢タイプ、医療用HAL下肢タイプB又はHAL自立支援用下肢タイプ（2Sタイプ）の装着が可能な患者 （体重15㎏以上、身長おおよそ100cm以上）。 (4) 研究期間中は研究実施スケジュールに沿った外来通院又は入院のいずれかが可能な患者。 (5) 本人による文書同意が得られている患者。16歳以上18歳未満の場合は、本人及び代諾者による文書同意が得られている患者。16歳未満の場合は、代諾者による文書同意に加え、可能な場合アセント文書による研究参加の賛意が得られている患者。 |
1. Patients diagnosed with autosomal recessive SMA with a mutation in the long arm of chromosome 5, who are currently undergoing Risdiplam treatment as part of their standard care or are scheduled to start this treatment. 2. Patients who meet one of the following conditions and require ambulatory therapy: - Unable to walk independently but capable of performing walking exercises* with assistance or appropriate walking aids. - Able to walk independently, but due to the progression of SMA, their walking ability has decreased, and they require assistance or appropriate walking aids. *: Alternating leg movements. 3.Patients who can wear the HAL for Medical Use - Lower Limb Type, Medical HAL Lower Limb Type B or HAL for Well-Being Lower Limb Type Pro (2S type) (weighing 15 kg or more and approximately 100 cm or taller). 4. Patients who can attend outpatient visits or be hospitalized according to the study schedule during the study period. 5. Patients who have given written consent. Written consent from both the patient and the guardian is required for those aged 16 to under 18. For those under 16, written consent from the guardian and, if possible, assent from the patient via an assent form is required. |
||
| (1) 労作時呼吸困難、心不全、不整脈、心筋梗塞等により、歩行運動療法や評価を実施できない患者。 (2) 体に大きな変形が有るなどの理由により、HAL医療用下肢タイプ、医療用HAL下肢タイプB及び HAL自立支援用下肢タイプ（2Sタイプ）の装着が困難な患者。 (3) 歩行運動療法上問題となる出血傾向や骨粗鬆症等の合併症がある患者。 (4) 重度の肝機能障害のある患者（Child-Pugh分類Cを参考に判断する）。 (5) 妊娠中の患者、及び妊娠している可能性のある患者。また、本研究期間中に妊娠を希望する患者。 (6) 皮膚疾患等により、HAL生体電極を貼付できない患者。 (7) HAL医療用下肢タイプ、医療用HAL下肢タイプB又は HAL自立支援用下肢タイプ（2Sタイプ）を装着しCVCモードによるアシストで股関節運動、膝関節運動を行えない患者。床反力センサーが動作しない患者。 (8) 12ヵ月後評価を完了するまでの間に 歩行機能評価に影響する手術**を予定している患者 **側弯症や骨折に対する手術、腱延長術、その他医師が歩行機能への影響を認める手術 (9) 一次登録から過去3ヵ月以内に歩行機能評価に影響する手術**や外傷の治療を実施した患者。なお、3ヵ月以上経過していても、医師が歩行機能評価に影響が残存すると判断する場合も除外する。 (10) 一次登録から過去1年以内にHAL医療用下肢タイプ、医療用HAL下肢タイプBやHAL自立支援用下肢タイプを装着して歩行運動療法を実施した患者。また、1年以上経過していてもこれらの機器による歩行運動療法を6回以上実施した患者は除外する。 (11) 一次登録より過去3ヵ月以内に治験、未承認の医薬品や医療機器を使用した臨床研究に参加していた患者。 (12) 研究責任医師又は研究分担医師が本研究への参加を不適当と判断した患者。 |
1. Patients unable to undergo ambulatory therapy or evaluation due to exertional dyspnea, heart failure, arrhythmia, myocardial infarction, or other similar conditions. 2.Patients who cannot wear the HAL for Medical Use - Lower Limb Type, Medical HAL Lower Limb Type B or HAL for Well-Being Lower Limb Type Pro (2S size) due to significant body deformities or other reasons. 3. Patients with complications such as a tendency to bleed or osteoporosis that pose problems for ambulatory therapy. 4. Patients with severe liver dysfunction (judged with reference to Child-Pugh classification C). 5. Pregnant patients, patients who might be pregnant, or patients who wish to become pregnant during the study period. 6. Patients unable to attach the HAL bioelectrode due to skin conditions. 7.Patients unable to perform hip and knee joint movements in CVC mode using the HAL for Medical Use - Lower Limb Type, Medical HAL Lower Limb Type B or HAL for Well-Being Lower Limb Type Pro (2S size), or those in whom the floor reaction force sensor does not work. 8. Patients scheduled to undergo surgeries** that might affect the evaluation of walking function before completing the 12-month evaluation. **Such as surgeries for scoliosis, fractures, tendon lengthening, or any other surgery that the physician believes will affect walking function. 9. Patients who have undergone surgeries** or treatments for injuries that might affect the evaluation of walking function within the past 3 months from the initial registration. Even if more than 3 months have passed, patients will still be excluded if the physician determines that there are residual effects on walking function. 10. Patients who have undergone ambulatory therapy using the HAL for Medical Use - Lower Limb Type, Medical HAL Lower Limb Type B or HAL for Well-Being Lower Limb Type Pro within the past year from the initial registration. Patients will be excluded if they have undergone such therapy more than 6 times, even if more than a year has passed. 11. Patients who have participated in clinical studies using investigational or unapproved drugs or medical devices within the past 3 months from the initial registration. 12. Patients deemed inappropriate for participation in this study by the principal investigator or sub-investigator. |
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| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 個々の症例に対する中止基準 (1)研究対象者から研究参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合 (2)登録後に適格性に関する基準を満たさないことが判明した場合 (3)疾病等により研究の継続が困難な場合 (4)複合療法開始から12ヵ月後評価までにHAL歩行運動療法を2クール以上かつ18回以上実施出来なかった場合 (5)リスジプラム及びHALの両方あるいは一方を中止し、複合療法が継続不可となった場合 (6)12ヵ月後評価を完了するまでの間に歩行機能評価に影響する手術**や外傷の治療をした場合 **側弯症や骨折に対する手術、腱延長術、その他医師が歩行機能への影響を認める手術 (7)その他の理由により、研究責任医師等が当該研究対象者の研究参加を中止することが適当と判断した場合 臨床研究全体の中断・中止基準 (1)本研究に用いる医薬品、医療機器及び機能回復訓練用福祉用具の品質、安全性、有効性に関する重大な情報が得られたとき (2)認定臨床研究審査委員会等により、研究計画等の変更の指示があり、これを受入れることが困難と判断されたとき (3)認定臨床研究審査委員会の判断又は実施医療機関の管理者が研究の中止を指示した場合 (4)臨床研究法、臨床研究法施行規則又は本研究計画書に重大な又は継続的な違反が生じた場合 (5)その他、研究の一部又は全体の中止又は中断を必要とする状況が発生した場合 |
|||
| 脊髄性筋萎縮症 | Spinal muscular atrophy | ||
| D014897 | |||
| 神経筋疾患 | neuromuscular disease | ||
| あり | |||
| リスジプラムとHALはそれぞれ承認薬、承認機器でありそれぞれの承認された用法用量または使用目的または効果に関する使用上の注意に従い使用するが、リスジプラム投与中にHALによる歩行運動療法は12ヵ月後評価までは、年間2クール以上かつ18回以上おこなうことを複合療法として規定していることが介入に対応する。評価項目もそれぞれリスジプラム使用中、HAL使用中に臨床評価する標準的内容だが、研究計画＊に従って各項目を欠測なく評価することが介入に対応する。＊複合療法開始から6ヵ月毎に2MWT、筋力（MRC sum score）、RULM、HFMSE、ADL（SMAIS-ambulatory）、QOL（EQ-5D-5L）を評価する。HALの後評価が6、12、18、24ヵ月後評価に該当するデータとなるよう、HAL歩行運動療法スケジュールを調整すること。 | Risdiplam and HAL are both approved drugs and approved devices, respectively. They will be used according to their approved dosages, usage purposes, or precautions regarding their effects. During Risdiplam administration, the combined therapy stipulates that walking exercises using HAL must be conducted no less than twice a year and 18 times before the 12-month evaluation. The evaluation items are standard clinical evaluations using Risdiplam and HAL. However, evaluating each item according to the study protocol* without missing any data is essential, as this constitutes the intervention. *Evaluate 2MWT, muscle strength (MRC sum score), RULM, HFMSE, ADL (SMAIS-ambulatory), and QOL (EQ-5D-5L) every 6 months from the start of the combined therapy. Adjust the HAL ambulatory therapy schedule so that the post-HAL evaluations correspond to data for the 6, 12, 18, and 24-month evaluations. | ||
| MeSH Unique ID: D003131, D016896 | |||
| 複合療法、治療アウトカム | Combined Modality Therapy, Treatment outcome | ||
| ベースラインから複合療法開始12ヵ月後の2分間歩行テスト（2MWT）の変化量（距離） | Change in the 2-Minute Walk Test (2MWT) distance from baseline to 12 months after the start of the combined therapy. | ||
| ベースラインから複合療法開始24ヵ月後の2分間歩行テスト（2MWT）の変化量（距離） 以下項目のベースラインから複合療法開始12ヵ月後、24ヵ月後の変化量 ・筋力（MRC sum score） ・RULM（Revised Upper Limb Module、上肢モジュール改訂版）スコア ・SMA拡大Hammersmith運動機能評価スケール（Hammersmith Functional Motor Scale, Expanded ：HFMSE)スコア ・Spinal Muscular Atrophy Independence Scale Ambulatory Module(SMAIS-ambulatory)スコア ・EuroQol 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L ) スコア ・大腿の筋画像検査（MRI） |
Change in the 2-Minute Walk Test (2MWT) distance from baseline to 24 months after the start of the combined therapy. Change in the following item distance from baseline to 12 and 24 months after the start of the combined therapy. Muscle power (MRC sum score) RULM(Revised Upper Limb Module)score Hammersmith Functional Motor Scale, Expanded(HFMSE) score Spinal Muscular Atrophy Independence Scale Ambulatory Module(SMAIS-ambulatory) score EuroQol 5 Dimensions 5-Level(EQ-5D-5L)score Thigh muscle imaging examination (MRI) |
||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| リスジプラム | |||
| エブリスディドライシロップ60mg | |||
| 30300AMX00294 | |||
| 医療機器 | |||
| 承認内 | |||
| 器58 整形用機械器具 | |||
| 生体信号反応式運動機能改善装置 | |||
| 22700BZX00366000 | |||
| 医療機器 | |||
| 未承認 | |||
| 機能回復訓練用福祉用具のため類別なし | |||
| 医療機器ではないため一般的名称なし、販売名は自立支援用HAL下肢タイプ（HAL-FL07） | |||
| 認証 JQA-KC23001 | |||
| 医療機器 | |||
| 承認内 | |||
| 器58 整形用機械器具 | |||
| 生体信号反応式運動機能改善装置 | |||
| 30700BZX00008000 | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| リスジプラム | |||
| エブリスディ錠5mg | |||
| 30700AMX00084 | |||
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 研究に起因して研究期間中または終了後1年以内に健康被害（死亡、後遺障害1級、2級または3級）が生じた場合には、臨床研究保険からの補償金の給付を行うことができる。治療に要した医療費のうち研究対象者が負担した金額（公的医療保険による給付は控除）を支払う。 また、医療費に加え、入院治療を必要とする程度の治療が必要となった場合は、医療手当の給付を行うことができる。 | ||
| 医薬品等副作用被害救済制度、研究対象者の健康保険、医師賠償責任保険 | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| 中外製薬株式会社 | ||
| あり | ||
| 中外製薬株式会社 |
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. | |
| 該当 | ||
| あり | ||
| 令和6年5月24日 | ||
| あり | ||
| RULM評価用資材 | ||
| なし | ||
| CYBERDYNE株式会社 | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 学校法人昭和医科大学臨床研究審査委員会 | SHOWA Medical University Clinical Research Review Board | |
| CRB3200002 | ||
| 東京都 品川区旗の台１－５－８ | 1-5-8 Hatanodai Shinagawa-ku Tokyo, Tokyo | |
| 03-3784-8129 | ||
| ura-ec@ofc.showa-u.ac.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |