臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和6年10月28日 | ||
| 令和7年1月14日 | ||
| IFALDに対するω3系脂肪乳剤の有効性と安全に関する検討 | ||
| IFALDに対するω3系脂肪乳剤の検討 | ||
| 上原 陽治 | ||
| 国立成育医療研究センター | ||
| IFALDを発症しうる被験者とIFALDを発症した被験者に対するOmegaven®の有効性（IFALD発症予防効果及び治療効果）と安全性を探索的に評価することである。 | ||
| 2 | ||
| IFALD | ||
| 募集中 | ||
| ω3系脂肪乳剤 | ||
| Omegaven（販売国：アメリカ） | ||
| 国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3200005 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和7年1月14日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031240436 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| IFALDに対するω3系脂肪乳剤の有効性と安全に関する検討 | Study on the efficacy and safety of the omega 3 fatty acid for IFALD (ESFstudy) | ||
| IFALDに対するω3系脂肪乳剤の検討 | ESFstudy (ESFstudy) | ||
（２）統括管理者に関する事項等
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師である個人 | |||
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/
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| 上原 陽治 | Yohji Uehara | ||
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00843989 | ||
|
/
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国立成育医療研究センター | National center for child health and development | |
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新生児科 | ||
| 157-8535 | |||
| / | 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo | |
| 0334160181 | |||
| uehara-y@ncchd.go.jp | |||
| 上原 陽治 | Yohji Uehara | ||
| 国立成育医療研究センター | National center for child health and development | ||
| 新生児科 | |||
| 157-8535 | |||
| 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo | ||
| 0334160181 | |||
| 03-3416-2222 | |||
| uehara-y@ncchd.go.jp | |||
| 令和6年9月26日 | |||
| 共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無 |
|---|
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 国立成育医療センター | ||
| 上原 陽治 | ||
| 00843989 | ||
| 国立成育医療センター | ||
| 佐古 まゆみ | ||
| 60405454 | ||
| 病院臨床研究センターデータサイエンス部門モニタリングユニット | ||
| 国立成育医療センター | ||
| 岩元 晋太郎 | ||
| 70910454 | ||
| 病院臨床研究センター データサイエンス部門 生物統計ユニット | ||
| 国立成育医療センター | ||
| 佐古 まゆみ | ||
| 60405454 | ||
| 病院臨床研究センターデータサイエンス部門モニタリングユニット | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 上原 陽治 |
Yohji Uehara |
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|---|---|---|---|
00843989 |
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| / | 国立成育医療研究センター |
National center for child health and development |
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新生児科 |
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157-8535 |
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東京都 世田谷区大蔵2-10-1 |
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0334160181 |
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uehara-y@ncchd.go.jp |
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上原 陽治 |
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国立成育医療研究センター |
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新生児科 |
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157-8535 |
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| 東京都 世田谷区大蔵2-10-1 | |||
0334160181 |
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03-3416-2222 |
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uehara-y@ncchd.go.jp |
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| あり | |||
| 令和6年9月26日 | |||
| 自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている | |||
（６）研究の実施体制に関する事項
（６）研究の実施体制に関する事項
| 効果安全性評価委員会の設置の有無 |
|---|
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| IFALDを発症しうる被験者とIFALDを発症した被験者に対するOmegaven®の有効性（IFALD発症予防効果及び治療効果）と安全性を探索的に評価することである。 | |||
| 2 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2027年03月31日 | |||
| 15 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1. IFALDを発症しうる患者又はIFALDを発症した患者。 IFALDを発症しうる患者は以下の（1）〜（3）に該当する患者と定める。 （1）消化管の器質的・機能的異常のために経静脈栄養に依存した栄養状況、つまりアミノ酸や脂肪乳剤を経静脈的に投与しなければならない状況が2週間以上持続している （2）経腸栄養の確立が困難である （3）以下の①又は②を満たす ①登録前4週間以内に1週間以上の間隔を空けて2回測定したいずれの結果も、DB≧1mg/dLで持続している ②登録前4週間以内に1週間以上の間隔を空けて2回測定したいずれの結果も、肝胆道系酵素（AST・ALT・γGTPのいずれか同一の項目）≧施設基準の2倍の値が持続している IFALDを発症した患者は以下の（1）〜（3）に該当する患者と定める。 （1）消化管の器質的・機能的異常のために経静脈栄養に依存した栄養状況、つまりアミノ酸や脂肪乳剤を経静脈的に投与しなければならない状況が2週間以上持続している （2）経腸栄養の確立が困難である （3）DB≧2mg/dLが2週間以上持続している 2. 登録時年齢は20歳未満とする。 3. 同意取得得前28日以内に魚油性脂肪乳剤（Omegaven®またはSMOFlipid®）を使用していた場合は投与開始前28日間以上のウォッシュアウト期間（ただし1歳未満の患者では14日間以上とする）を設けることができる患者。 4. Omegaven®投与期間中に入院が可能である患者。 5. 法的保護者である代諾者（18歳以上の患者の場合は患者本人）から本研究の参加に対する同意が得られている患者（16歳以上の場合は、患者本人からも文書による同意を取得する。また、患者が7歳以上16歳未満の場合は、アセント文書により説明し、文書又は口頭によるアセントを取得する）。 |
1. Patients who may develop IFALD or patients who have developed IFALD. Patients who may develop IFALD are defined as those meeting criteria (1) - (3) below: (1) A nutritional state dependent on parenteral nutrition (amino acids and lipid emulsion) for more than 2 weeks due to severe bowel dysfunction or significant intestinal loss (2) Difficulty in establishing enteral nutrition (3) Meeting either (a) or (b) below: (a) DB levels consistently >= 1 mg/dL in two measurements taken at least one week apart within 4 weeks before registration (b) Hepatobiliary enzyme level (any one of AST, ALT, or gamma GTP) consistently >= 2 times standard value of the facility in two measurements taken at least one week apart within 4 weeks before registration. Patients who have developed IFALD are defined as those meeting criteria (1) - (3) below: (1) A nutritional state dependent on parenteral nutrition (amino acids and lipid emulsion) for more than 2 weeks due to severe bowel dysfunction or significant intestinal loss (2) Difficulty in establishing enteral nutrition (3) DB levels consistently >= 2 mg/dL for more than 2 weeks 2. Age at enrollment must be less than 20-year-old 3. Patients must be eligible for a washout period of at least 28 days (14 days in cases of less than 1 year old) if they have used a fish oil emulsion (Omegaven or SMOFlipid) within 28 days before obtaining consent 4. Patients who can be hospitalized during Omegaven treatment 5. Written informed consent (>= 18-year-old) ~7-year-old: Written informed consent from the legal guardian surrogate of the patients 7~16-year-old: Written informed consent from the patient's legal guardian surrogate and explanation using an assent document for patients 16~18-year-old: Written informed consent from both of the patients themselves and the legal guardian surrogate of the patients and explanation using an assent document for patients |
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| 1. 経腸栄養量が漸増でき、経静脈栄養（アミノ酸と脂肪乳剤のいずれも）を終了できる見込みの患者。経静脈栄養を終了できる見込みとは、1歳未満の患者であれば、経腸栄養量が120 ml/kg/日かつ100 kcal/kg/日相当に到達し、1歳を超える患者では、経腸栄養量が、「日本人の食事摂取基準（2020年版）」策定検討会報告書に基づいた推定エネルギー必要量に到達しない場合とする。 2. 腸管不全、経静脈栄養以外に胆汁うっ滞を伴う肝障害をきたしうる併存症（感染症、胆道系閉塞性疾患、出血、溶血生黄疸など）や脂質代謝異常に罹患している、あるいは強く疑われる患者。 3. 以下のいずれかを満たす、不可逆的な高度肝機能障害、肝不全をきたしている患者。 • 門脈圧亢進症状 （1）脾亢進を伴う補正不能な血小板減少（3万/mm3以下）もしくは白血球数減少（500/mm3以下） （2）消化管静脈瘤に伴う出血 • Ⅲ度以上の肝性脳症 • 補正不能な凝固異常（PT-INR1.6以上） 4. 登録後56日以内に腸管不全に関連しない手術が予定されている患者。 5. 同意取得前28日以内に他の治験や介入研究に参加した患者。 6. 生命に関わる呼吸不全、循環不全、ショック、腎不全、脳卒中、塞栓症、診断のついていない昏睡の患者。 7. 添付文書（米国版）内に記載されている以下のいずれかの禁忌対象に該当する患者。 • 魚や卵、又は有効成分、賦形剤に対する既知の過敏症。 • 血小板凝集への潜在的影響による重度の出血性障害。 • 高トリグリセリド血症（1000 mg/dLを超える） 8. 妊娠中の患者・授乳中の患者。 9. その他、研究責任医師が本研究の対象として不適当と判断した患者。 |
1. Patients who are expected to be able to increase the amount of enteral nutrition gradually and to be able to terminate parenteral nutrition (both amino acids and lipid emulsions). For patients under 1-year-old, the amount of enteral nutrition is expected to reach 120 ml/kg/day and 100 kcal/kg/day. For patients over 1 year old, the amount of enteral nutrition does not reach the estimated energy requirement based on the dietary reference intake for Japanese (2020 Edition). 2. Patients with comorbidities that may cause cholestatic liver failure other than intestinal failure and parenteral nutrition (e.g., infection, biliary obstructive disease, hemorrhage, hemolytic jaundice) or patients suffering from or strongly suspected to have lipid metabolism abnormalities 3. Patients with irreversible severe hepatic dysfunction or failure who meet any of the following conditions <Symptoms of portal hypertension> (1)Untreatable thrombocytopenia (< 30000/mm3) or leukopenia (< 5000/mm3) associated with hypersplenism (2)associated with varices <Grade III or higher degree hepatic encephalopathy> <untreatable coagulation abnormalities (PT INR >= 1.6)> 4. Patients who are scheduled for surgery not related to intestinal failure within 56 days of enrollment 5. Patients who have participated in other clinical trials or interventional studies within 28 days before obtaining consent 6. Patients with life-threatening respiratory failure, circulatory failure, shock, stroke, embolism, or undiagnosed coma 7. Contraindications as listed within the Appendix (U.S. version) <Known hypersensitivity to fish or eggs or the active ingredient or excipients> <Severe bleeding disorders due to potential effects on platelet aggregation> <Hypertriglyceridemia (>= 1000 mg/dL) > 8. Pregnant or lactating patients 9. Other patients who the principal investigator deems inappropriate for this study |
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| 下限なし | No limit | ||
| 20歳 未満 | 20age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ＜プロトコル治療中止基準＞ DB<1mg/dLかつ肝胆道系酵素（AST・ALT・γGTPのいずれも）が施設基準値以内に低下することが、1週間以上の間隔を空けて2回連続して確認できた場合 ＜研究参加中止基準＞ 研究責任医師又は研究分担医師は、以下の事項に該当することが判明した場合、当該被験者の研究への参加を中止し、可能な限り研究参加中止時の検査を実施する。 1. 研究対象者本人ないしは代諾者から同意撤回の申し出があった場合 2. 原疾患の増悪・再発によって継続が困難である場合 3. 研究責任医師又は研究分担医師が研究参加を中止する必要があると判断した場合 4. 併存疾患・合併症の増悪によって継続が困難である場合 5. 登録後、診断の誤り等研究対象者の不適格性が判明した場合 6. 転居により継続が困難である場合 |
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| IFALD | IFALD | ||
| IFALD、腸管不全合併肝障害 | IFALD, intestinal failure associated liver disease | ||
| あり | |||
| Omegaven®を1日1回12時間程度かけて8週間点滴投与する | Omegaven administered intravenously once daily over about 12 hours for 8 weeks | ||
| なし | |||
| なし | |||
| IFALD発症予防・軽快できた割合 | The ratio of patients who were able to prevent or improve IFALD to all examinees | ||
| （1） IFALD改善割合 （2） IFALD予防割合 （3） 最終投与日翌日にT/T比>0.02となる割合 （4） APRIスコアとPELDスコア（12歳以上の場合にはMELDスコア）の変化 （5） Omegaven®投与前と最終投与日翌日の体重のz-スコアの変化 （6） IFALD発症予防・軽快できた被験者のうち後観察期間中にDB≧2mg/dLが2週間以上持続した症例の割合 |
(1) Rate of IFALD improvement (2) Rate if IFALD preventionIFLAD prevention rate (3) Rate of patients with T/T ratio > 0.02 on the day after the last dose (4) Change in APRI score and PELD score (MELD score for patients aged 12 years or older) (5) Change in weight z-score before and after the last dose of Omegaven (6) Rate of subjects who were able to prevent or alleviate IFALD and whose DB >= 2 mg/dL persisted for 2 weeks or more during the follow-up period |
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（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ω3系脂肪乳剤 | |||
| Omegaven（販売国：アメリカ） | |||
| なし | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| なし |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
実施計画の公表日 |
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| / | 募集中 |
Recruiting |
| / | ||
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 死亡または医薬品副作用被害救済制度基準の後遺障害1〜3級に対する補償金、未知の健康被害に対する医療費、未知の入院治療を必要とする健康被害に対する医療手当 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| Fresenius Kabi USA | ||
| なし | ||
| なし | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国立成育医療研究センター | National center for child health and development | |
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会 | Certified Review Board of National Center for Child Health and Development | |
| CRB3200005 | ||
| 東京都 世田谷区大蔵二丁目１０番１号 | 2-10-1 Okura, Setagaya, Tokyo | |
| 03-3416-0181 | ||
| rinken@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
| 無 | No | |
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |