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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
令和6年10月18日
令和7年4月3日
先天性免疫異常症に合併する関節炎に対する抗リウマチ薬の有効性・安全性を評価する非盲検非対照試験
先天性免疫不全症患者の関節炎に対する抗リウマチ薬（DMARDs）
保田　　晋助
東京科学大学病院
先天性免疫異常症（Inborn Errors of Immunity：IEI）に合併する関節炎に対する抗リウマチ薬（Disease Modifying Anti-Rheumatic Drugs：DMARDs）の有効性・安全性を評価する。
2
非ステロイド性消炎鎮痛剤（Non-Steroidal Anti-Inflammatory Drugs：NSAIDs）で効果不十分な１箇所以上の関節腫脹を伴う関節炎を呈するIEI患者
募集中
1）サラゾスルファピリジン 2）イグラチモド 3）メトトレキサート 4）タクロリムス 5）エタネルセプト 6）アバタセプト
1）アザルフィジン®EN錠500mg 2）ケアラム®錠25mg 3）メトトレキサート®錠2mg リウマトレックス®カプセル2mg 4）プログラフ®カプセル0.5mg, 1mg 5）エンブレル®皮下注2
東京医科歯科大学臨床研究審査委員会
CRB3180020

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和7年4月2日
臨床研究実施計画番号 jRCTs031240414

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

先天性免疫異常症に合併する関節炎に対する抗リウマチ薬の有効性・安全性を評価する非盲検非対照試験 An open-label, uncontrolled study to evaluate the efficacy and safety of disease-modifying anti-rheumatic drugs for arthritis associated with inborn errors of immunity. (DaIEI)
先天性免疫不全症患者の関節炎に対する抗リウマチ薬（DMARDs） Disease-modifying antirheumatic drugs (DMARDs) for arthritis
in patients with Inborn Errors of Immunity: an open-label, uncontrolled study.
(DaIEI study)

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
/
保田　　晋助 Yasuda Shinsuke

/
東京科学大学病院 Institute of Science Tokyo Hospital

膠原病・リウマチ内科
113-8510
/ 東京都文京区湯島1-5-45 1-5-45 Yushima Bunkyo-ku Tokyo
03-5803-5201
syasuda.rheu@tmd.ac.jp
佐々木　広和 Sasaki Hirokazu
東京科学大学病院 Institute of Science Tokyo Hospital
担当者所属部署 膠原病・リウマチ内科
113-8510
東京都文京区湯島1-5-45 1-5-45 Yushima Bunkyo-ku Tokyo
03-5803-5201
03-5803-5998
kimura.rheu@tmd.ac.jp
令和6年8月16日
共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

東京医科歯科大学
田中　祥子
ヘルスサイエンスR＆Dセンター
東京医科歯科大学
谷口　順子
ヘルスサイエンスR＆Dセンター
東京科学大学
花澤　遼一
臨床統計学分野
東京医科歯科大学病院
石黒　めぐみ
ヘルスサイエンスR＆Dセンター

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 なし

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

保田　　晋助

Yasuda Shinsuke

/

東京科学大学病院

Institute of Science Tokyo Hospital

膠原病・リウマチ内科

113-8510

東京都 文京区湯島1-5-45

03-5803-5201

syasuda.rheu@tmd.ac.jp

佐々木　広和

東京科学大学病院

担当者所属部署 膠原病・リウマチ内科

113-8510
東京都 文京区湯島1-5-45

03-5803-5201

03-5803-5998

kimura.rheu@tmd.ac.jp
　
あり
令和6年8月16日
自施設に当該研究で必要な救急医療が整備されている

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

先天性免疫異常症（Inborn Errors of Immunity：IEI）に合併する関節炎に対する抗リウマチ薬（Disease Modifying Anti-Rheumatic Drugs：DMARDs）の有効性・安全性を評価する。
2
実施計画の公表日
2031年09月30日
10
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
１）IEIの各疾患の診断基準を満たす患者
※診断基準は厚生労働省作成の原発性免疫不全症候群（指定難病65）の診断基準、日本免疫不全・自己炎症学会（編）の「原発性免疫不全症候群　診療の手引き　改訂第2版」などを参照する。
２）NSAIDsで効果不十分な（症状、所見が残存し、NSAIDs投与による患者疼痛VAS、医師全般VASの改善が70%未満（NSIADs導入前と導入後を比較して）を目安とする）１箇所以上の関節腫脹を伴う関節炎を呈する患者
３）同意取得時の年齢が18歳以上の患者
４）本臨床研究の参加に関して患者本人から文書で同意の得られた患者		 1) Patients who meet the diagnostic criteria for each IEI disease
*Refer to the diagnostic criteria for primary immunodeficiency syndrome (designated intractable disease 65) prepared by the Ministry of Health, Labour and Welfare, the "Guide to Primary Immunodeficiency Syndrome, Revised Second Edition" by the Japanese Society for Immunodeficiency and Autoinflammatory diseases (ed.), and other sources for diagnostic criteria.
2) Patients presenting with arthritis with one or more swollen joints who have an inadequate response to NSAIDs (symptoms and findings remain, and the improvement in patient pain VAS and physician general VAS with NSAIDs administration should be less than 70% (comparing before and after introduction of NSIADs)
3) Patients who are at least 18 years of age at the time consent is obtained.
4) Patients who have given their written consent to participate in this clinical study.
１）重篤な合併症を有する患者
２）全身的治療を要する活動性の感染症を有する患者
３）1日あたりプレドニゾロン（PSL）換算7.5mgを超える量の副腎皮質ステロイドを使用中の患者
４）B型肝炎ウイルスキャリアの患者（抗ウイルス薬による治療が開始されている場合を除く）
５）潜在性結核感染症が疑われる患者（イソニアジドないしリファンピシンによる治療が開始されている場合を除く）
６）妊婦または妊娠している可能性のある患者
７）その他、研究責任（分担）医師が本研究への参加が不適当であると判断した患者
 1) Patients with serious complications
2) Patients with active infections requiring systemic treatment
3) Patients on corticosteroids at doses exceeding 7.5 mg prednisolone (PSL) equivalent per day
4) Patients who are carriers of hepatitis B virus (unless treatment with antiviral drugs has been initiated)
5) Patients with suspected latent tuberculosis infection (unless treatment with isoniazid or rifampicin has been started)
6) Pregnant women or patients who may be pregnant.
7) Other patients who are deemed inappropriate to participate in this study by the investigator(s).
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
① 登録後28日以内にプロトコール治療を開始できなかった場合
② 原疾患の悪化が認められ、研究責任（分担）医師が研究薬の投与中止が必要と判断した場合
③ 研究薬に関連する有害事象が継続または新たに発現し、かつ研究責任（分担）医師が研究薬投与の中止が必要と判断した場合
④ 研究薬投与に関連するか否かに関わらず、研究薬投与の継続が困難な有害事象が発現した場合
⑤ 併用禁止薬を投与する必要性が生じた場合または投与した場合
⑥ 本臨床研究の研究対象者として除外すべき事項が登録後に判明した場合
⑦ 研究対象者からの中止の申し出があった場合
⑧ 研究対象者の転居、転院、多忙などにより、継続的な診察が困難となった場合
⑨ その他、研究責任（分担）医師が研究薬投与中止を必要と認めた場合
非ステロイド性消炎鎮痛剤（Non-Steroidal Anti-Inflammatory Drugs：NSAIDs）で効果不十分な１箇所以上の関節腫脹を伴う関節炎を呈するIEI患者 IEI patient with arthritis with joint swelling
あり
プロトコール治療はPhase Iから開始し、12週ごとに活動性評価を行い、目標（CDAIがベースライン評価から50％以上減少している）を達成していない場合は、次Phaseに移行する。目標を達成している場合は、同Phaseの治療を継続する。
主要評価項目はプロトコール治療開始後36週時点のCDAIとする。36週以降は、主たる評価時点で投与していたDMARDsを継続し、52週時点で最終評価を行う。
 Protocol treatment will begin with Phase I, with activity assessed every 12 weeks, and if the goal (>=50% reduction in CDAI from baseline assessment) is not achieved, the patient will be moved to the next Phase. If the goal is achieved, the patient will continue treatment in the same phase.
The primary endpoint will be CDAI at 36 weeks after initiation of protocol therapy; after 36 weeks, patients will continue on the DMARDs they were receiving at the primary endpoint, until a final evaluation at 52 weeks.

The primary endpoint will be CDAI at 36 weeks after initiation of protocol therapy; after 36 weeks, patients will continue on the DMARDs they were receiving at the primary endpoint, with a final evaluation at 52 weeks.
CDAI（Clinical Disease Activity Index） CDAI(Clinical Disease Activity Index)
SDAI（Simplified Disease Activity Index）
有害事象発生割合
 SDAI(Simplified Disease Activity Index)
Percentage of adverse events

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
適応外
1）サラゾスルファピリジン 2）イグラチモド 3）メトトレキサート 4）タクロリムス 5）エタネルセプト 6）アバタセプト
1）アザルフィジン®EN錠500mg 2）ケアラム®錠25mg 3）メトトレキサート®錠2mg リウマトレックス®カプセル2mg 4）プログラフ®カプセル0.5mg, 1mg 5）エンブレル®皮下注2
1)21900AMX00656000 2)22400AMX00732000
なし

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

実施計画の公表日

/

募集中

Recruiting
/

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

なし
なし
適切な医療の提供

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

あゆみ製薬株式会社 、エーザイ株式会社、 田辺三菱製薬株式会社、 ファイザー株式会社、 アステラス製薬株式会社 、エーザイ株式会社 、ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
なし
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

東京医科歯科大学臨床研究審査委員会 Tokyo Medical and Dental University Certification of Clinical Trials Review board
CRB3180020
東京都 文京区湯島1丁目5番45号 1-5-45 Yushima Bunkyo-ku Tokyo, Tokyo
03-5803-4575
mkan-rinsho.adm@cmn.tmd.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
軽微変更 令和7年4月3日 (当画面) 変更内容
軽微変更 令和6年10月22日 詳細 変更内容
新規登録 令和6年10月18日 詳細
変更履歴一覧