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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
令和6年9月20日
令和7年12月9日
健康成人を対象とした腸溶性コーティングシステアミン酒石酸塩カプセルの単回投与試験
健康成人を対象とした腸溶性コーティングシステアミン酒石酸塩カプセルの単回投与試験
片桐　大輔
国立国際医療センター
還元作用があるシステアミンを服用することが国際標準の治療法である。しかしながら、吐き気、嘔吐および胃腸障害等の副作用が高頻度で発生するため、国内国外を問わず、服薬アドヒアランスの低さが問題となっている。本研究は、システアミン副作用を軽減し、服薬アドヒアランスを向上させることを目的に、腸溶性コーティングを施したシステアミンを用いて特定臨床研究を実施する。まずは、日本人健康成人において、腸溶性コーティングカプセルの薬物動態試験を実施し、服薬時の吐き気（嘔吐）等の副作用の軽減効果などの基礎データを収集する。
1
シスチノーシス
募集終了
システアミン酒石酸塩カプセル
ニシスタゴン®カプセル50mg、ニシスタゴン®カプセル150mg
国立健康危機管理研究機構臨床研究審査委員会
CRB3250001

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和7年12月9日
臨床研究実施計画番号 jRCTs031240346

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

健康成人を対象とした腸溶性コーティングシステアミン酒石酸塩カプセルの単回投与試験 Single-dose Trial of Enteric-coated Cysteamine Bitartrate Capsules in Healthy Adults (CYSTCAP)
健康成人を対象とした腸溶性コーティングシステアミン酒石酸塩カプセルの単回投与試験 Single-dose Trial of Enteric-coated Cysteamine Bitartrate Capsules in Healthy Adults (CYSTCAP)

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
片桐　大輔 Katagiri Daisuke
/
国立国際医療センター National Center for Global Health and Medicine

腎臓内科
162-8655
/ 東京都東京都新宿区戸山1-21-1 1-21-1 Toyama, Shinjuku-ku, Tokyo
03-3202-7181
katagiri.d@jihs.go.jp
片桐　大輔 Katagiri Daisuke
国立国際医療センター National Center for Global Health and Medicine
腎臓内科
162-8655
東京都新宿区戸山1-21-1 1-21-1 Toyama, Shinjuku-ku, Tokyo
03-3202-7181
03-3202-1003
CYSTCAP_office@jihs.go.jp
令和6年9月17日

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

国立国際医療センター
北島　浩二
臨床研究支援部門 データ管理・支援室
国立国際医療センター
川邉　麻里子
臨床研究支援部門 治験・臨床研究企画推進室
国立国際医療センター
上村　夕香理
臨床研究支援部門 データ管理・支援室
国立国際医療センター
寺田　純子
臨床研究支援部門 治験・臨床研究企画推進室
国立国際医療研究所
清水　有紀子
動物実験施設

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 なし

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

片桐　大輔

Katagiri Daisuke
/

国立国際医療センター

National Center for Global Health and Medicine

腎臓内科

162-8655

東京都 東京都新宿区戸山1-21-1

03-3202-7181

katagiri.d@jihs.go.jp

片桐　大輔

国立国際医療センター

腎臓内科

162-8655
東京都 新宿区戸山1-21-1

03-3202-7181

03-3202-1003

CYSTCAP_office@jihs.go.jp
宮嵜　英世
あり
令和6年9月17日
当該研究に必要な救急医療体制が当施設で整備されている

（６）研究の実施体制に関する事項

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

還元作用があるシステアミンを服用することが国際標準の治療法である。しかしながら、吐き気、嘔吐および胃腸障害等の副作用が高頻度で発生するため、国内国外を問わず、服薬アドヒアランスの低さが問題となっている。本研究は、システアミン副作用を軽減し、服薬アドヒアランスを向上させることを目的に、腸溶性コーティングを施したシステアミンを用いて特定臨床研究を実施する。まずは、日本人健康成人において、腸溶性コーティングカプセルの薬物動態試験を実施し、服薬時の吐き気（嘔吐）等の副作用の軽減効果などの基礎データを収集する。
1
実施計画の公表日
2027年03月31日
10
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
実薬（治療）対照 active control
交差比較 crossover assignment
その他 other
なし
なし
あり
①同意取得時の年齢が18歳以上の日本人
②体重50kgを超える者
③スクリーニング時に臨床検査結果、および既往歴など臨床上問題となる異常がない者
④同意説明文書（ICF）及び本試験実施計画書に記載されている要件及び制限の遵守を含め、ICF に署名できる者		 1. Japanese who are 18 years or older at the time of obtaining consent.
2. Individuals who weigh more than 50 kg.
3. Individuals who have no clinically significant abnormalities in clinical test results or medical history at the time of screening.
4. Individuals who can sign the informed consent form (ICF) and comply with the requirements and restrictions described in the ICF and the study protocol.
①研究責任医師又は研究分担医師により、本試験に不適当と判断される重要かつ臨床症状を伴う、代謝内分泌、肝臓、腎臓、血液、心血管、消化器、泌尿器、免疫、神経及び精神の疾患の合併又は既往を有する者
②薬剤の吸収に影響のある可能性がある腹部外科手術の既往を有する者（虫垂切除は除く）
③慢性の便秘、宿便傾向または下痢のある者
④消化性潰瘍の既往のある者
⑤ニシスタゴンカプセルおよびペニシラミン に対する過敏症、アレルギーがある（又は疑われる）者又はその既往歴がある者
⑥ Eudragit L100またはポリエチレングリコール（PEG）6000 に対する過敏症、アレルギーがある（又は疑われる）者又はその既往歴がある者
⑦妊娠もしくは妊娠の可能性がある者
⑧授乳中の者
⑨研究責任医師又は研究分担医師により、本治験への参加が不適当と判断された者		 1. Subjects with significant and clinically relevant comorbidities or histories of metabolic endocrine, liver, kidney, blood, cardiovascular, gastrointestinal, urinary, immune, neurological, and psychiatric diseases, as judged inappropriate for this study by the principal investigator or sub-investigator.
2. Subjects with a history of abdominal surgery that may affect drug absorption (excluding appendectomy).
3. Subjects with chronic constipation, fecal impaction tendency, or diarrhea.
4. Subjects with a history of peptic ulcer.
5. Subjects with hypersensitivity or allergy (or suspected) to Cystagon capsules and penicillamine, or a history of such conditions.
6. Subjects with hypersensitivity or allergy (or suspected) to Eudragit L100 or polyethylene glycol (PEG) 6000, or a history of such conditions.
7. Subjects who are pregnant or may be pregnant.
8. Subjects who are breastfeeding.
9. Subjects deemed inappropriate for participation in this clinical trial by the principal investigator or sub-investigator.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
以下の中止基準に該当する場合は、研究を中止する。
①研究対象者より同意撤回の申し出があった場合
②研究計画書の遵守が不可能となった場合
③研究全体が中止となった場合
④その他、研究責任医師又は研究分担医師により研究の継続が困難と判断された場合
シスチノーシス Cystinosis
D003554
シスチノーシス Cystinosis
あり
腸溶性コーティングを施したシステアミン酒石酸塩カプセルの単回投与 Single dose of enteric-coated cysteamine bitartrate capsules
D003543
システアミン Cysteamine
なし
なし
システアミンあるいは腸溶性カプセル内服後の血中システアミン濃度から算出されるシステアミンの薬物動態 パラメーター［AUC（血漿中薬物濃度-時間曲線下面積）、CL/F（みかけのクリアランス）、Vd/F（みかけの分布容積）、ka（吸収速度定数）、kel（消失速度定数）等］を算出する。 Pharmacokinetic parameters of cysteamine [AUC (area under the plasma drug concentration-time curve), CL/F (apparent clearance), Vd/F (apparent volume of distribution), ka (absorption rate constant), kel (disappearance rate constant) etc.)] are calculated.
試験薬投与後期間と対照薬投与後期間における吐き気（嘔吐）の差とする。吐き気（嘔吐）はNumerical Rating Scale (NRS：0=全く吐き気（嘔吐）がない～5=予測されるなかで最も吐き気（嘔吐）が強い)により評価する。 The difference in nausea (vomiting) between the period after administration of the investigational drug and the period after administration of the control drug. Nausea (vomiting) will be evaluated using the Numerical Rating Scale (NRS: 0 = no nausea (vomiting) at all to 5 = the most severe nausea (vomiting) imaginable).

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
適応外
システアミン酒石酸塩カプセル
ニシスタゴン®カプセル50mg、ニシスタゴン®カプセル150mg
22600AMX00766、22600AMX00767
ヴィアトリス製薬合同会社
東京都 港区麻布台一丁目3番1号　麻布台ヒルズ森JPタワー

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

2024年11月28日

2024年11月28日
/

募集終了

Not Recruiting

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
研究対象者の死亡又は後遺障害に対する補償金。研究対象者の健康被害の治療のために要する医療費・医療手当。
研究責任医師、研究分担医師及び実施医療機関は、本研究の実施に起因して研究対象者に健康被害が発生した場合には、研究対象者がただちに適切な診断、治療及び必要な措置を受けることができるよう医療の提供その他の必要な措置を講ずる。

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

ヴィアトリス製薬株式会社
なし
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

あり
国際医療研究開発費､課題番号24A1012、令和6〜8年度 International Medical Research and Development Fund, Project Number 24A1012, Fiscal Years 2024-2026

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

国立健康危機管理研究機構臨床研究審査委員会 Certified Review Board of Japan Institute for Health Security
CRB3250001
東京都 新宿区戸山1-21-1 1-21-1 Toyama, Shinjuku-ku, Tokyo, Tokyo
03-3202-7181
rinrijm@jihs.go.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

種別 公表日
軽微変更 令和7年12月9日 (当画面) 変更内容
変更 令和7年5月9日 詳細 変更内容
軽微変更 令和7年5月8日 詳細 変更内容
届出外変更 令和7年5月2日 詳細 変更内容
軽微変更 令和6年12月9日 詳細 変更内容
変更 令和6年11月25日 詳細 変更内容
新規登録 令和6年9月20日 詳細
変更履歴一覧