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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
令和4年12月5日
令和6年7月23日
シスチノーシス患者における角膜混濁評価法の確立を目的とする非盲検単群試験
シスチノーシス患者における角膜混濁評価法の確立
山本　裕香
国立国際医療研究センター病院
前眼部OCTを用いて、角膜混濁に伴う輝度反射を測定し、治療前後のシスチン結晶の分布の特徴を解析することで、治療効果を定量的に評価する方法を開発すると共に、A0003点眼液0.55%の有効性を評価する。
3
シスチノーシス
募集中
A0003点眼液0.55%
Cystadrops 3.8 mg/mL eye drops solution（欧州）
国立研究開発法人国立国際医療研究センター 臨床研究審査委員会
CRB3200011

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和6年7月23日
臨床研究実施計画番号 jRCTs031220490

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

シスチノーシス患者における角膜混濁評価法の確立を目的とする非盲検単群試験 An open-label, single-arm study to develop a novel ophthalmic testing method in patients with cystinosis
シスチノーシス患者における角膜混濁評価法の確立 A study to develop a novel ophthalmic testing method in patients with cystinosis

（２）研究責任医師（多施設共同研究の場合は、研究代表医師）に関する事項等

山本　裕香 Yamamoto Yuuka
/ 国立国際医療研究センター病院 Center Hospital of the National Center for GlobalHealth and Medicine
眼科診療科
162-8655
/ 東京都新宿区戸山1-21-1 1-21-1, Toyama, Shinjuku-ku, Tokyo
03-3202-7181
yyamamoto@hosp.ncgm.go.jp
岡村　匡史 Okamura Tadashi
国立国際医療研究センター研究所 Reserch Insitute, the National Center for GlobalHealth and Medicine
動物実験施設
162-8655
東京都新宿区戸山1-21-1 1-21-1, Toyama, Shinjuku-ku, Tokyo
03-3202-7181
03-3202-7364
okamurat@ri.ncgm.go.jp
宮嵜 　英世
あり
令和4年12月5日
自施設で当該研究で必要な救急医療体制が整備されている

（３）研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

国立国際医療研究センター臨床研究センター
大柳　一
データサイエンス部 JCRAC データセンター
国立国際医療研究センター臨床研究センター
矢野　里奈
臨床研究推進部臨床研究企画室
国立国際医療研究センター臨床研究センター
上村　夕香理
国立国際医療研究センター臨床研究センターデータサイエンス部
国立国際医療研究センター臨床研究センター
寺田　純子
臨床研究推進部臨床研究企画室
岡村　匡史 Okamura Tadashi
国立国際医療研究センター研究所 Reserch Insitute, the National Center for GlobalHealth and Medicine
動物実験施設
非該当

（４）多施設共同研究における研究責任医師に関する事項等

多施設共同研究の該当の有無 なし

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

前眼部OCTを用いて、角膜混濁に伴う輝度反射を測定し、治療前後のシスチン結晶の分布の特徴を解析することで、治療効果を定量的に評価する方法を開発すると共に、A0003点眼液0.55%の有効性を評価する。
3
実施計画の公表日
2025年03月31日
6
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
シスチノーシス患者で、以下の選択基準を満たす被験者を対象とする。
1) 細隙灯顕微鏡検査により角膜シスチン結晶が認められている者
2) 1 日 4 回の試験薬点眼の遵守が可能またはその意思がある者
3) 研究責任医師または研究分担医師が本試験に参加することが適切であると判断した者
4) 研究参加に関して本人による文書同意がえられた者
5) 同意取得時の年齢が18歳以上の者
 Patients with cystinosis who meet the following criteria
1) Patients with presence of corneal cystine crystal deposits assessed during ophthalmic examination
2) Patients who have ability to or intend to comply with the 4 times daily instillation regimen
3) Patients who are judged by the principal investigator or sub-investigator to be appropriate for inclusion in the study.
4) Patients who have given written consent to participate in the research in person.
5) Patients who are at least 18 years of age at the time consent is obtained
1) 重篤な急性疾患にかかっていることが明らかな者
2) 試験薬の有効成分や添加物に対する過敏症の者
3) 妊娠している、もしくはその可能性がある女性および授乳中の女性
4) 研究責任医師または研究分担医師が研究への組み入れを不適切と判断した者		 1) Patients who are obviously suffering from a serious acute disease
2) Patients with a history of hypersensitivity to the active ingredients or additives of the test drug
3) Pregnant or possibly pregnant or lactating women
4) Persons who are judged by the principal investigator to be inappropriate for inclusion in the study
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
研究責任医師は、研究自体を中止する場合には、その旨とその理由の詳細を速やかに臨定臨床研究審査委員会と厚生労働大臣に報告する。当該臨床研究の対象者に適切な措置を講じる必要がある。必要に応じて対象者の措置に伴う研究終了時期やその方法について、認定臨床研究審査委員会の意見を聴く。また、中止届を提出した場合であっても、臨床研究が終了するまでの間においては、疾病等報告、定期報告等を行うものとする。なお、中止とは以下のいずれかの理由により、予定より早く研究を終了することを指す。また、中断とは以下の理由が疑われた場合等に、症例登録を一時的に停止することを指す。
1) 研究開始後に被験者が試験参加への同意を拒否または撤回した場合
2) 有害事象が発現し、研究責任医師または研究分担医師が中止すべきと判断した場合
3) 研究開始後に、当該被験者が選択基準を満たさないこと、もしくは除外基準に抵触することが判明した場合
4) 研究開始後に被験者の都合で研究の継続が不可能であることが判明した場合
5) その他、上記以外の理由で研究実施計画書の遵守が不可能となった場合、あるいは研究責任医師または研究分担医師が研究の中止を必要とした場合
シスチノーシス Cystinosis
D003554
シスチン症 Cystinosis
あり
52週間の1日4回のA0003点眼液0.55%の点眼 Administration of A0003 Eye Drops 0.55% 4 times day for 52 weeks
システアミン点眼薬 cysteamine eyedrops
前眼部OCTを用いた角膜中シスチン結晶の輝度波形 Luminance waveform analysis (LWA) by using AS-OCT
医師による羞明評価
被験者による羞明評価		 Photophobia rated by investigators
Photophobia rated by patients

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
A0003点眼液0.55%
Cystadrops 3.8 mg/mL eye drops solution（欧州）
なし
マイランEPD合同会社
東京都 港区虎ノ門5丁目11-2 オランダヒルズ森タワー

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

実施計画の公表日

/

募集中

Recruiting
/

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
補償金、医療費、医療手当
なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

マイランEPD合同会社
なし
あり
A0003 点眼液 0.55%
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

あり
国立国際医療研究センター Grants-in-Aid for Research from the National Center for Global Health and Medicine
非該当

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

国立研究開発法人国立国際医療研究センター 臨床研究審査委員会 Certified Review Board of National Center for Global Healthand Medicine
CRB3200011
東京都 新宿区戸山1-21-1 1-21-1, Toyama, Shinjuku-ku, Tokyo, Tokyo, Tokyo
03-3202-7181
kenkyu-shinsa@hosp.ncgm.go.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
軽微変更 令和6年7月23日 (当画面) 変更内容
軽微変更 令和4年12月19日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年12月5日 詳細
変更履歴一覧