臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 特定臨床研究 | ||
| 令和2年6月19日 | ||
| 令和7年5月9日 | ||
| 難治性脈管奇形に対するシロリムス製剤の有効性及び安全性を検討する単施設非盲検非対照試験 | ||
| 難治性脈管奇形に対するシロリムス製剤の特定臨床研究 | ||
| 望月 慎史 | ||
| 国立国際医療センター | ||
| 難治性脈管奇形に対する治療薬として、ラパリムスの顆粒剤及び錠剤の有効性及び安全性について検討するため、投与24週間後のMRI所見における奏効率及び投与52週間の副作用発現率を観察する。 | ||
| 3 | ||
| 難治性血管・リンパ管疾患（リンパ管腫、リンパ管腫症、ゴーハム病、KMPを伴うKHE又は房状血管腫、静脈奇形、動静脈奇形、クリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群、青色ゴムまり様母斑症候群、混合型脈管奇 | ||
| 募集終了 | ||
| 和名；シロリムス（JAN）、洋名；Sirolimus(JAN)、和名；シロリムス（JAN）、洋名；Sirolimus(JAN) | ||
| ラパリムス錠、NPC-12顆粒 | ||
| 国立研究開発法人国立国際医療研究センター 臨床研究審査委員会 | ||
| CRB3250001 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 特定臨床研究 |
|---|---|
| 届出日 | 令和7年5月8日 |
| 臨床研究実施計画番号 | jRCTs031200055 |
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項
（１）研究の名称
（１）研究の名称
| 難治性脈管奇形に対するシロリムス製剤の有効性及び安全性を検討する単施設非盲検非対照試験 | A Singlecenter, single-arm, prospective study assessing efficacy and safety of Sirolimus granules twice daily administration in patients with intractuable vascular malformations ( Sirolimus granules twice daily administration for intractuable vascular malformations) | ||
| 難治性脈管奇形に対するシロリムス製剤の特定臨床研究 | Efficacy and safety of Sirolimus granules twice daily administration in patients with intractuable vascular malformations (SITI study) | ||
（２）統括管理者に関する事項等
（２）統括管理者に関する事項等
| 医師又は歯科医師である個人 | |||
| 望月 慎史 | Mochizuki Shinji | ||
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/
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国立国際医療センター | National Center for Global Health and Medicine | |
|
|
小児科 | ||
| 162-8655 | |||
| / | 東京都新宿区戸山1-21-1 | 1-21-1 Toyama, shinjuku,Tokyo | |
| 03-3202-7181 | |||
| mochizuki.s@jihs.go.jp | |||
| 寺田 純子 | Terada Junko | ||
| 国立国際医療センター | National Center for Global Health and Medicine | ||
| 呼吸器内科 | |||
| 162-8655 | |||
| 東京都新宿区戸山1-21-1 | 1-21-1 Toyama, shinjuku,Tokyo | ||
| 03-3202-7181 | |||
| 03-5273-6941 | |||
| terada.j@jihs.go.jp | |||
| 令和2年5月20日 | |||
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項
| 国立健康危機管理研究機構 臨床研究センター JCRACデータセンター | ||
| 大柳 一 | ||
| JCRAC運営部 | ||
| 株式会社アクセライズ | ||
| 甲斐 久美子 | ||
| CRO事業部 | ||
| 国立健康危機管理研究機構 臨床研究センター | ||
| 久保田 晴久 | ||
| 臨床研究監査チーム | ||
| 国立国際医療センター臨床研究センター | ||
| 上村 夕香里 | ||
| データサイエンス部生物統計研究室 | ||
| 国立成育医療研究センター臨床研究センター | ||
| 三上 礼子 | ||
| 副センター長 | ||
| 国立健康危機管理研究機構 臨床研究センター | ||
| 寺田 純子 | ||
| 臨床研究推進部臨床研究企画室 | ||
（４）多施設共同研究に関する事項
（４）多施設共同研究に関する事項
| 多施設共同研究の該当の有無 | なし |
|---|
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
（５）研究における研究責任医師に関する事項等
| / | 望月 慎史 |
Mochizuki Shinji |
|
|---|---|---|---|
| / | 国立国際医療センター |
National Center for Global Health and Medicine |
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小児科 |
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162-8655 |
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東京都 新宿区戸山1-21-1 |
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03-3202-7181 |
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mochizuki.s@jihs.go.jp |
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寺田 純子 |
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国立国際医療センター |
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呼吸器内科 |
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162-8655 |
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| 東京都 新宿区戸山1-21-1 | |||
03-3202-7181 |
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03-5273-6941 |
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terada.j@jihs.go.jp |
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| あり | |||
| 令和2年5月20日 | |||
| あり | |||
（６）研究の実施体制に関する事項
（６）研究の実施体制に関する事項
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）特定臨床研究の目的及び内容
（１）特定臨床研究の目的及び内容
| 難治性脈管奇形に対する治療薬として、ラパリムスの顆粒剤及び錠剤の有効性及び安全性について検討するため、投与24週間後のMRI所見における奏効率及び投与52週間の副作用発現率を観察する。 | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2026年03月31日 | |||
| 11 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 1）同意取得時の修正月齢が1カ月以上 2）難治性血管・リンパ管疾患（リンパ管腫、リンパ管腫症、ゴーハム病、KMPを伴うKHE又は房状血管腫、静脈奇形、動静脈奇形、クリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群、青色ゴムまり様母斑症候群、混合型脈管奇形等）と確定診断されている。 3）治療開始前のMRIで1つ以上の測定可能な標的病変を有する。 4）対象疾患により、重度の障害、難治性の症状を有する。 5）登録時に十分な肝・腎・心機能を有する。 6) 本試験への参加について、文書で同意が得られている。 |
1) one month and older 2) Patients with intractable vascular anomaly diagnosed by the investigator/subinvestigator 3) Have one or more measurable target lesions on MRI before treatment starts. 4) Severe disability or refractory symptoms depending on target disease 5) Have sufficient liver, kidney and heart functions at the time of registration 6) Written consent to participate in this clinical trial has been given by the subject in person or by a legal guardian (when the subject is younger than 20 years at consent). |
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| (1) mTOR経路に関連する分子標的薬を試験薬投与開始前8週間以内に投与された患者。 (2) 全身的治療が必要な感染症を有する患者。 (3) 脳障害等による恒久的な後遺症のために、Karnofsky PSスコアが30以下（10歳以上）又はLansky play-PSが30以下（10歳未満）である患者。 (4) 以下に示す、いずれかの合併症を有する患者。 コントロール不良の糖尿病 コントロール不良の高血圧 コントロール不良の高脂血症 重症の肝疾患 重症の腎疾患 (5) 登録時、免疫抑制剤（シクロスポリン、タクロリムス等）又はステロイドを長期投与中（4週以上）の患者。 (6) シロリムス投与開始前1週間以降に、CYP3A4活性に影響を与える薬剤の投与が必要な患者。 (7) HIV、原発性免疫不全症等の免疫不全のある患者。 (8) B型肝炎ウイルスのキャリアー、及び/又はC型肝炎ウイルスのキャリアーである患者。 (9) 同意取得前2週間以内に、標的病変に対する手術（切除術、硬化療法、血管内治療）を受けた患者。 (10) 同意取得前2週間以内に、対象疾患に対する治療薬（プロプラノロール、越婢加朮湯、黄耆建中湯、インターフェロン製剤、オクトレオチド、ビスフォスフォネート、デノスマブ等）が投与された患者。 (11) 同意取得前4週間以内に、骨髄抑制を起こす化学療法、生物学的製剤投与、保険適応外の薬剤等の投与を受けた患者。 (12) 同意取得前24週以内に、標的病変に対する放射線治療を受けた患者。 (13) 以下のいずれか一つでも該当する患者。 妊娠中又は妊娠している可能性がある 授乳中である 男性患者でそのパートナーが避妊に同意しない 投与期間及び最終投与から12 週間に適切な避妊法を用いることができない男性患者又は妊娠可能な女性患者 （1４）錠剤を投与する場合、リンパ管腫、リンパ管腫症、ゴーハム病と診断されている者 (1５) その他、試験責任医師／分担医師が本試験への参加は不適当と判断する患者。 |
1) Patients who have received a targeted drug related to the mTOR pathway within 8 weeks before the start of study drug administration. 2) Patients with infections that require systemic treatment. 3) Patients with a Karnofsky PS score of 30 or less (10 years or older) or Lansky play-PS of 30 or less (under 10 years) due to permanent sequelae due to cerebral disorders. 4) Patients with any of the following complications: Uncontrolled diabetes, Uncontrolled hypertension, Uncontrolled hyperlipidemia, Severe liver disease, Severe renal disease 5) Patients receiving long-term immunosuppressive drugs (cyclosporine, tacrolimus, etc.) or steroids (4 weeks or more) at the time of registration. 6) Patients who require administration of a drug that affects CYP3A4 activity one week before starting sirolimus administration. 7) Patients with immunodeficiency such as HIV and primary immunodeficiency. 8) Patients who are carriers of hepatitis B virus and / or carriers of hepatitis C virus. 9) Patients who have undergone surgery (resection, sclerotherapy, endovascular treatment) for the target lesion within 2 weeks before obtaining consent. 10) Patients who have received a therapeutic drug (propranolol, Eppikajutsuto, Tokikenchuto, interferon, octreotide, bisphosphonate, denosumab, etc.) for the target disease within 2 weeks before obtaining consent. 11) Patients who received myelosuppressive chemotherapy, biologics, drugs not covered by insurance, etc. within 4 weeks before obtaining consent. 12) Patients who received radiotherapy for the target lesion within 24 weeks before obtaining consent. 13) Patients who meet any of the following. may be pregnant or pregnant, lactating, Disagree with contraception during this study 14) If administering tablets, persons diagnosed with lymphangioma, lymphangiomatosis, or Gorham's disease. 15) In addition, patients whose investigator / assigning doctor determines that participation in this study is inappropriate. |
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| 1ヶ月 以上 | 1month old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 以下のいずれかに該当する場合は、被験者の試験を中止する。 ・ 被験者が死亡した場合 ・ 非血液毒性による休薬後に試験薬投与を再開し、再度Grade4以上の非血液毒性の有害事象が起こった場合 ・ 転居などにより被験者が追跡不能となった場合 ・ 被験者による同意撤回の申し出があった場合 ・ 代諾者による同意撤回の申し出があった場合 ・ 登録後不適格症例であることが判明した場合 ・ 当該実施医療機関における試験が中止された場合 ・ 試験全体が中止された場合 ・ その他の理由で試験責任医師、試験分担医師により試験中止が適切と判断された場合 ・予測できない重篤な疾病等が発生し、被験者全体への不利益が懸念される場合 ・法及び関連法令または研究計画書に対する重大な違反／不遵守が判明した場合 ・倫理的妥当性もしくは科学的合理性を損なう、または損なう恐れのある事実を得た場合 ・被験者に対する重大なリスクが特定された場合 ・認定臨床研究審査委員会に意見を述べられた場合 ・厚生労働大臣に中止要請や勧告を受けた場合 |
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| 難治性血管・リンパ管疾患（リンパ管腫、リンパ管腫症、ゴーハム病、KMPを伴うKHE又は房状血管腫、静脈奇形、動静脈奇形、クリッペル・トレノネー・ウェーバー症候群、青色ゴムまり様母斑症候群、混合型脈管奇 | Intractable vascular malformations | ||
| D054079 | |||
| 脈管系疾患 | Vascular disorders | ||
| あり | |||
| NPC-12顆粒剤を、体重に応じて開始用量を決定し、1日2回に分けて経口投与する。血中濃度を測定して試験薬の量を増減する。 24週経過後に、体重が30 kg以上の被験者は、錠剤への変更も可とする。 |
Sirolimus granules are orally administered twice a day, with the starting dose determined according to body weight. Increase or decrease the amount of test drug by measuring blood levels. After 24 weeks, subjects weighing 30 kg or more may switch to tablets. |
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| なし | |||
| なし | |||
| 投与開始24週後の標的病変の奏効率 | Target lesion response rate determined by Independent Review Facility after 24 weeks of treatments | ||
| 投与開始12、52週後の標的病変の奏効率 投与開始12、24、52週後の標的病変以外の病変（皮膚病変）の改善度 投与開始24、52週後の呼吸機能 投与開始12、24、52週後の胸水 投与開始12、24、52週後の腹水 投与開始12、24、52週後の貧血、血液凝固パラメータ 投与開始12、24、52週後の出血 投与開始12、24、52週後の痛み 投与開始後のQOL改善度 投与開始後のADL改善度 有害事象及び副作用 臨床検査値 バイタルサイン 薬物動態 |
Response rates of target lesions 12, 52 weeks after administration. Improvement of lesions other than target lesions (skin lesions) at 12, 24, and 52 weeks after administration Respiratory function 24 and 52 weeks after administration Pleural effusion 12, 24 and 52 weeks after administration. Ascites 12, 24, and 52 weeks after administration Anemia and blood coagulation parameters at 12, 24, and 52 weeks after administration Bleeding at 12, 24, and 52 weeks after administration Pain at 12, 24 and 52 weeks after administration QOL improvement after starting treatment ADL improvement after starting treatment Adverse events and side effects Clinical test values vital signs Pharmacokinetics |
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（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| 和名；シロリムス（JAN）、洋名；Sirolimus(JAN) | |||
| ラパリムス錠 | |||
| 22600AMX00763000 | |||
| ノーベルファーマ株式会社 | |||
| 東京都 中央区新川1丁目17番24号NMF茅場町ビル | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| 和名；シロリムス（JAN）、洋名；Sirolimus(JAN) | |||
| NPC-12顆粒 | |||
| なし | |||
| ノーベルファーマ株式会社 | |||
| 東京都 中央区新川1丁目17番24号NMF茅場町ビル | |||
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）特定臨床研究の進捗状況
（２）特定臨床研究の進捗状況
2020年09月30日 |
2020年09月30日 |
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| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 死亡・後遺障害の保証金、医療費、医療手当 | ||
| なし | ||
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等
| ノーベルファーマ株式会社 | ||
| あり（上記の場合を除く。） | ||
| ノーベルファーマ株式会社 | Nobelpharma Co., Ltd. | |
| あり | ||
| 令和6年7月16日 | ||
| あり | ||
| ラパリムス錠 | ||
| なし | ||
| ノーベルファーマ株式会社 | ||
| なし | ||
| あり | ||
| NPC-12顆粒 | ||
| なし | ||
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供
| あり | ||
| 国際医療研究開発費（重点研究分野） | National Center for Global Health and Medicine | |
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等
| 国立研究開発法人国立国際医療研究センター 臨床研究審査委員会 | Certified Review Board of National Center for Global Health and Medicine | |
| CRB3250001 | ||
| 東京都 新宿区戸山1-21-1 | 1-21-1 Toyama, shinjuku,Tokyo 162-8655, Japan, Tokyo | |
| 03-3202-7181 | ||
| kenkyu-shinsa@hosp.ncgm.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | |||
| なし | none | ||
| なし | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
| 該当しない | |||
（４）全体を通しての補足事項等
（４）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）