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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
平成31年3月25日
令和5年10月14日
令和5年7月31日
POEMS症候群に対するG-CSF併用少量シクロホスファミド法を用いた末梢血幹細胞採取効率の検討を目的とした第Ⅱ相試験
LDCY-POEMS study
堺田　惠美子
千葉大学医学部附属病院
POEMS症候群における自家末梢血幹細胞採取効率の改善
2
POEMS症候群
研究終了
シクロホスファミド
エンドキサン
国立大学法人千葉大学臨床研究審査委員会
CRB3180015

総括報告書の概要

管理的事項

2023年10月02日

２　臨床研究結果の要約

2023年07月31日
14
/ 14例のPOEMS症候群患者の単施設単群研究である。男性7例、女性7例。年齢中央値53歳（47-59）であった。PSは1-2が8例（57.1%）, 3-4が5例（42.9%）, 血清VEGF中央値 4652pg/mL (1990-6390)であった。 14 patients with POEMS syndrome were enrolled in this single-center, single-arm study. 7 males and 7 females. The median age was 53 years (47-59). PS was 1-2 in 8 patients (57.1%), 3-4 in 5 patients (42.9%), and the median serum VEGF was 4652 pg/mL (1990-6390).
/ 本研究は、ヘルシンキ宣言に基づいた倫理指針に従い実施された。参加者は、千葉大学病院でインフォームドコンセントを得た。14例全員より書面同意を取得した。脱落や中止症例はなかった。
全ての参加者は、試験薬に関しては、シクロホスファミドは予定量を投与し、翌日よりG-CSFを1日10ug/kg皮下投与した。幹細胞採取は、全例Spectra Optiaを用いて行い、FACSを用いて幹細胞測定を施行した。採取された幹細胞は、10%DEMSOを用いて、フリーザーにて凍結保存した。また自家移植に際してメルファランを用いて前処置を行い、幹細胞移植を施行した。生着に関しては、3ポイントで好中球500/μL以上、血小板数2万/μL以上を確認した日を生着日と判定した。
 This study was conducted under ethical guidelines based on the Declaration of Helsinki. Participants obtained informed consent at Chiba University Hospital. Written informed consent was obtained from all 14 patients. There were no dropouts or discontinuations.
All participants received the planned dose of cyclophosphamide, and from the next day,10 ug/kg of G-CSF was subcutaneously administered daily. Stem cells were collected using Spectra Optia in all cases, and stem cells were measured using FACS. The harvested stem cells were cryopreserved in a freezer using 10% DEMSO. Pretreatment was performed using melphalan two days before transplantation, and stem cell transplantation was performed. As for the engraftment, the day when the neutrophil count of 500/microL or more and the platelet count of 20,000/microL or more was confirmed at 3 points, was determined as the day of engraftment.
/ 疾病等の発生は認めなかった。 No disease or adverse event during the study period was observed.
/ CD34陽性細胞数　2×10*6/kgを目標とした。採取14例中12例(85.7%, 95% CI:57.2-98.2) が1回の採取で目標細胞数に到達した。全症例が自家末梢血幹細胞移植を施行し生着した。
幹細胞採取1日目の採取CD34陽性細胞/kg中央値6.31×10*6 CD34+cell/kg (range,0.69-14.13)であった。１日で目標細胞数に達しなかった2例は翌日にも採取処置を行われ、１例は目標細胞数に到達したが、１例は到達しなかった。
副次評価項目の結果である生着日については、好中球生着日中央値15(14-19)日、血小板生着日中央値 14.5日（14-18）、有害事象発症率と有害事象Grade3の発現は認めず、当幹細胞採取プロトコールは、十分な忍容性があった。
 The target cell dose was 2*10e6/kg of CD34-positive cells. Twelve out of 14 patients (85.7%, 95%CI 57.2-98.2) reached the target cell number in a one-day procedure. All patients underwent autologous peripheral blood stem cell transplantation and survived.
The median CD34+cells collected on day 1 was 6.31*10e6/kg (range, 0.69-14.13). Two cases in which a one-day procedure did not reach the target cell number were collected again the following day. In one case, the collection treatment could secure the target number of cells on the second day, but the target number could not be secured in one case.
The results of the secondary endpoints, the days of engraftment, included median neutrophil engraftment days of 15 (14-19) days and platelet engraftment median days of 14.5 (14-18) days. There were no Grade 3 events, and our stem cell collection protocol was well tolerated.
/ 過去の報告では、幹細胞採取に用いシクロホスファミドの投与量は、大幅に(1-7g/mm)異なっていた。本研究では、過去の報告と比較して、幹細胞採取においてシクロホスファミド投与量の重要性を解析した。低用量のシクロホスファミドを用いる事で、85.7％が幹細胞採取を効率よくでき、感染症や合併症の発症軽減につながった。 The CY dose used for PBSC mobilization in patients with POEMS syndrome varied widely (range1-7g/mm). In this study, we analyzed the importance of cyclophosphamide dose intensity on PBSCH mobilization comparing with previous report. Of 85.7% were successfully mobilized stem cells. Low dose CY regimen decreased infectious complications and morbidity
2023年10月14日
http://www.jshem.or.jp/85/

３　IPDシェアリング

/ 無 No
/ 該当なし None

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和5年10月2日
臨床研究実施計画番号 jRCTs031180421

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

POEMS症候群に対するG-CSF併用少量シクロホスファミド法を用いた末梢血幹細胞採取効率の検討を目的とした第Ⅱ相試験 Phase II study of efficiency of peripheral blood stem cell harvest using low-dose cyclophosphamide plus G-CSF for POEMS syndrome
LDCY-POEMS study LDCY-POEMS study

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
/
堺田　惠美子 Sakaida Emiko

K07S372736
/
千葉大学医学部附属病院 Department of Hematology, Chiba University Hospital

血液内科
260-8670
/ 千葉県千葉市中央区亥鼻１－８－１ 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba
043-222-7171
esakaida@faculty.chiba-u.jp
三村　尚也 Mimura Naoya
千葉大学医学部附属病院 Department of Hematology, Chiba University Hospital
輸血・細胞治療部
260-8670
千葉県千葉市中央区亥鼻１－８－１ 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba
043-222-7171
043-225-6502
naoyamimura@chiba-u.jp
平成31年2月20日
共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

千葉大学医学部附属病院　データセンター
花輪　道子
データセンター
千葉大学医学部附属病院
武藤　朋也
千葉大学医学部附属病院 　血液内科
千葉大学医学部附属病院　臨床試験部
稲葉　洋介
千葉大学医学部附属病院　臨床試験部

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 なし

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

堺田　惠美子

Sakaida Emiko

K07S372736
/

千葉大学医学部附属病院

Department of Hematology, Chiba University Hospital

血液内科

260-8670

千葉県 千葉市中央区亥鼻１－８－１

043-222-7171

esakaida@faculty.chiba-u.jp

三村　尚也

千葉大学医学部附属病院

輸血・細胞治療部

260-8670
千葉県 千葉市中央区亥鼻１－８－１

043-222-7171

043-225-6502

naoyamimura@chiba-u.jp
　
あり
平成31年2月20日
千葉大学医学部附属病院　ICU

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

POEMS症候群における自家末梢血幹細胞採取効率の改善
2
2015年07月22日
2024年10月31日
14
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
無治療対照/標準治療対照 no treatment control/standard of care control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
以下のすべての条件に該当する患者を対象とする。 1) 診断基準のprobable以上を満たすPOEMS症候群2) 化学療法により骨髄中の形質細胞5%以下 3) レナリドミド投与歴が4サイクル以下 4) 抗癌剤の前治療開始日から4週間以上経過している 5) 登録時年齢20歳以上、70歳以下 6) 登録前14日以内に以下の基準を全て満たす ・ 好中球数：≧ 1,000/mm3 ・ ヘモグロビン：≧8.0g/dl ・ 血小板数：≧100,000/mm3 ・ 血清GOT, GPT :≦施設基準上限の2.5倍未満 ・ 血清ビリルビン値：≦ 2.0mg/dl ・ 血清クレアチニン：≦ 2.0mg/dl ・ 心電図：正常、または無症状かつ治療を必要としない程度の変化 ・ SpO2：≧95% 7) 3ヶ月以上の生存が期待される 8) 試験参加について本人から文書による同意が得られている 1) Patients diagnosed with multiple myeloma based on IWMG criteria 2) Bone marrow plasma cells under 5% after chemotherapy 3) Lenalidomide treatment under 4 cycles 4) More than 4 weeks after the beginning day of the last chemotherapy 5) Age 20-70 6) Within 14 days prior to registration Neutrophil over 1,000/mm3 Hemoglobin over 8.0g/dlPlatelet over 100,000/mm3 GOT, GPT under 2.5 times the upper limit of normal level Total bilirubin under 2.0mg/dl Creatinine under 2.0mg/dl ECG WNL or trivial change without any symptoms SpO2 over 95% 7) More than 3 months survival expected 8) Informed consent obtained
以下のいずれかの条件に該当する者は対象としない。
1) 妊婦あるいは授乳婦。この臨床試験期間中、適切な避妊法を使用できない、または使用する意思がない女性および男性患者。
2) 活動性の重複癌を有する患者（同時性重複癌及び無病期間が5年以内の異時性重複癌。ただし皮膚の基底細胞癌、扁平上皮癌、並び局所療法により治癒と判断される上皮内癌Carcinoma in situ、もしくは粘膜内癌相当の病変は活動性の重複癌に含めない）。
3) 精神病または精神症状を合併しており、試験の参加が困難と判断される患者。
4) HBs抗原陽性の患者。注）Hbs抗体、HBc抗体陽性患者は原則として除外しないが、HBV-DNAが検出される場合には除外する。
5) HIV抗体陽性患者。
6) HCV抗体陽性患者。
7) 末梢血に形質細胞を認める患者。
8) 重篤な薬剤過敏性を有する患者。
9) 活動性感染症の合併症がある患者。
10) その他、担当医師が不適格であると判断した患者。
 1) Pregnant or lactating females. Patients who cannot do contraception.
2) Complications of active other cancers.
3) Severe psychological disorder
4) HBsAg positive or HBV-DNA positive.
5) HIV-Ab positive.
6) HCV-Ab positive.
7) Plasma cells in the peripheral blood.
8) Severe drug allergy.
9) Active infection.
10) Any other problems regarded as disqualification by doctors.
20歳 以上 20age old over
70歳 以下 70age old under
男性・女性 Both
研究代表者および試験調整委員会は、以下の情報が得られ、試験全体の続行が困難であると考えられる時には、試験責任医師と試験全体の中止又は中断について協議のうえ、決定する。 (1) 予期できない重篤な副作用の発生 (2) 予期できる重篤な副作用の発生件数、発生頻度、発生条件等の発生傾向がインタビューフォーム・添付文書から予測できないことを示す情報 (3) 重篤な有害事象のうち因果関係がないと判断されていたが、その後発生数、発生頻度、発生条件等の発生傾向から因果関係が否定できないと判断される情報 (4) 副作用の発生数、発生頻度、発生条件等の発生傾向が著しく変化したことを示す研究報告 (5) がんその他の重大な疾病、障害もしくは死亡が発生するおそれがあることを示す研究報告 (6) 当該治験で有効性が認められないことを示唆する情報 (7) 試験の対象となる疾患に対して効能もしくは効果を有していないことを示す情報 (8) 試験薬と同一成分を含む市販医薬品について、製造、輸入又は販売の中止、回収、廃棄その他の保健衛生上の危害の発生又は拡大を防止するための措置の実施の情報
POEMS症候群 POEMS syndrome
POEMS症候群 POEMS syndrome
あり
薬剤投与（シクロフホスファミド、メスナ、グラニセロトン塩酸塩、レノグラスチム）、自家末梢血幹細胞採取 Treatment by cyclophosphamide, mesna, graniserton, and lenograstim. Autologous peripheral blood stem cell harvest (auto-PBSCH)
末梢血幹細胞採取、シクロホスファミド、G-CSF PBSCH, cyclophosphamide, G-CSF
なし
なし
1回の自家末梢血幹細胞採取で1回の移植に必要なCD34陽性細胞数2×106/kg採取できた割合 Success rate of PBSCH to obtain 2 times10^6/kg CD34 positive cells for a transplantation
【有効性の副次評価項目】 ＜生着日＞ 【安全性の副次評価項目】 ＜有害事象の発症率、薬物有害反応の発現頻度、有害事象Grade3の割合＞ effectiveness Day of engraftment safetyFrequency of adverse events (any grade/grade 3 and more), frequency of adverse response against drugs

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
適応外
シクロホスファミド
エンドキサン
21300AMY00054

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

2015年07月22日

2016年08月15日
/

研究終了

Complete
/

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

なし
なし
なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

塩野義製薬　中外製薬
なし
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

なし

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

国立大学法人千葉大学臨床研究審査委員会 Chiba University Certified Clinical Research Review Board
CRB3180015
千葉県 千葉市中央区亥鼻一丁目８番１号 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba City, Chiba, Japan , Chiba
043-226-2616
prc-jim@chiba-u.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

LDCY_POEMS_研究実施計画書4版.pdf
LDCY_POEMS_同意説明文書_ver3.0.pdf
CRB0019-18_LDCY_POEMS_統計解析計画書_ver2.0.pdf

変更履歴

種別 公表日
終了 令和5年10月14日 (当画面) 変更内容
軽微変更 令和4年4月22日 詳細 変更内容
変更 令和4年4月20日 詳細 変更内容
変更 令和3年11月30日 詳細 変更内容
変更 令和2年5月14日 詳細 変更内容
変更 令和2年4月30日 詳細 変更内容
新規登録 平成31年3月25日 詳細
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