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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
平成31年3月22日
令和8年3月31日
令和7年3月12日
自閉症スペクトラムに対する機能性糖質の安全性と有効性の解析
自閉症に対する機能性糖質の解析
門田　行史
自治医科大学附属病院
自閉症スペクトラムに対する機能性糖質の安全性と有効性（自閉症状、肥満の改善、概日リズム障害などの改善）を解析する。
1
自閉症スペクトラム
研究終了
D-アルロース、D-グルコース
D-アルロース、D-グルコース
自治医科大学中央臨床研究審査委員会
CRB3200006

総括報告書の概要

管理的事項

2026年03月26日

２　臨床研究結果の要約

2025年03月12日
11
/ 登録11例のうち1例が被験者希望により中止し、10例がプロトコール通り完了して解析対象となった。解析対象は全例男性で、ベースライン年齢は12-29歳、平均15.45歳（SD 5.23）であった。身長平均は159.11 cm（SD 8.65）、体重平均は64.94 kg（SD 20.92）、BMI平均は25.62 kg/m²（SD 7.89）であった。1日D-アルロース投与量は10-20 g/日、平均15.00 g/日（SD 4.71）であった。併存症として知的発達症3例、ADHD 3例を認めた。 Eleven participants were enrolled, and one withdrew at his own request. Ten participants completed the protocol and constituted the analysis set. All analyzed participants were male. Baseline age ranged from 12 to 29 years (mean 15.45, SD 5.23). Mean height was 159.11 cm (SD 8.65), mean body weight was 64.94 kg (SD 20.92), and mean BMI was 25.62 kg per square meter (SD 7.89). The daily dose of D-allulose in the analyzed cohort was 10 to 20 g per day (mean 15.00 g per day, SD 4.71). Comorbid intellectual developmental disorder was present in 3 participants and ADHD in 3 participants.
/ 研究計画書では、低用量群10例の安全性確認後に高用量群20例へ進む段階的デザインが規定されていた。
一方、論文本文で結果が報告された実施・解析部分は低用量群であった。登録11例のうち1例が被験者希望により中止し、10例が単回内服期、短期二重盲検クロスオーバー期、長期内服期を完了した。短期解析と長期解析の対象者は同一であった。
単回内服期では内服前および内服60分後に採血・唾液採取を実施した。短期二重盲検クロスオーバー期では、実薬30日、4週間ウォッシュアウト、偽薬30日（または逆順）で評価した。長期内服期ではベースライン、3か月、6か月で評価した。
 The protocol planned a stepwise design in which a low-dose cohort of 10 participants would be evaluated for safety before initiation of a high-dose cohort of 20 participants.
However, the results described in the dissertation reflect the implemented low-dose cohort. Of 11 enrolled participants, 1 discontinued at his own request and 10 completed the single-dose phase, the short-term randomized double-blind placebo-controlled crossover phase, and the subsequent open-label long-term phase. The same 10 participants were included in both the short-term and long-term analyses.
In the single-dose phase, blood and saliva samples were obtained before dosing and 60 minutes after dosing. In the short-term crossover phase, participants received active treatment for 30 days and placebo for 30 days in crossover order with a 4-week washout period. In the long-term phase, assessments were performed at baseline, 3 months, and 6 months.
/ 重篤な有害事象、死亡、研究中止基準に該当する安全性シグナルは認めなかった。有害事象発現例数（被験者割合）は、単回内服期2/10（20%）、短期内服期4/10（40%）、長期内服3か月6/10（60%）、長期内服6か月4/10（40%）であった。主な有害事象は軟便・下痢などの消化器症状、軽度の臨床検査値変動、高血圧であった。AST/ALT、Ca、無機リンなどに軽微な変動を認めたが、多くは施設基準範囲内または軽度逸脱にとどまり、臨床的介入を要する事象はなかった。 No serious adverse events, deaths, or safety signals meeting study discontinuation criteria were observed. The numbers of participants with adverse events were 2/10 (20%) in the single-dose phase, 4/10 (40%) in the short-term phase, 6/10 (60%) at 3 months of the long-term phase, and 4/10 (40%) at 6 months of the long-term phase. The main adverse events were gastrointestinal symptoms such as loose stool and diarrhea, mild laboratory abnormalities, and hypertension. Minor fluctuations in AST/ALT, calcium, and inorganic phosphorus were observed, but most remained within the institutional reference range or represented only mild deviations, and no event required clinical intervention.
/ 【主要評価項目（安全性）】
重篤な有害事象は認めなかった。有害事象発現例数（被験者割合）は、単回内服期2/10（20%）、短期内服期4/10（40%）、長期内服3か月6/10（60%）、長期内服6か月4/10（40%）であった（詳細は「疾病等の発生状況」を参照）。主な有害事象は軟便・下痢などの消化器症状、軽度の臨床検査値変動、高血圧で、臨床的介入を要する事象はなかった。以上より、本研究条件下では概ね忍容可能であった。
【副次評価項目（探索的有効性・バイオマーカー）】
1) 単回内服期：唾液オキシトシン、total GLP-1、インスリン、血糖等の変化量について、実薬（D-アルロース）と偽薬（D-グルコース）の間に有意差を認めなかった。
2) 短期二重盲検クロスオーバー期：身体計測および代謝・内分泌指標（体重、BMI、血糖、インスリン、total GLP-1、コルチゾール、唾液オキシトシン等）では、治療効果・期間効果ともに明確な変化は示唆されなかった。探索的な臨床尺度では、治療効果として改善傾向がみられたのが、PARS-TR total scoreの低下（p=0.0326）、SRS-2社会的認知の低下（p=0.0396）、SRS-2社会的動機づけの低下（p=0.0361）、Sensory Profileの感覚探求の低下（p=0.0306）、感覚処理（聴覚）の低下（p=0.0215）、Vineland-II受容言語の上昇（p=0.0140）であった。期間効果としては、Sensory Profileの感覚探求（p=0.0436）、感覚処理（視覚）（p=0.0325）、低登録因子（p=0.0462）、Vineland-II受容言語（p=0.0253）および外在化問題（p=0.0282）で差が示唆された。CARS2、SCQ、SRS-2総得点など多くの指標では明確な差は示唆されなかった。
3) 長期内服期：身体計測および代謝・内分泌指標には3か月、6か月のいずれでも明確な変化は示唆されなかった。探索的な臨床尺度では、改善傾向がみられたのが、SRS-2のRRB領域の低下〔3か月（p=0.0335）、6か月（p=0.0325）〕、Sensory Profileの低登録の低下〔3か月（p=0.0051）、6か月（p=0.0044）〕、聴覚の低下〔3か月（p=0.0463）〕、触覚の低下〔3か月（p=0.0187）〕、耐久性・筋緊張に関する感覚処理の低下〔3か月（p=0.0040）、6か月（p=0.0287）〕、耐久の低さ・筋緊張の低下〔3か月（p=0.0040）、6か月（p=0.0287）〕、情動的・社会的反応の低下〔6か月（p=0.0109）〕、感覚処理による行動のあらわれの低下〔6か月（p=0.0042）〕、情動的反応の低下〔6か月（p=0.0074）〕、複合感覚の低下〔6か月（p=0.0201）〕、Vineland-IIのコミュニケーション領域標準得点の上昇〔6か月（p=0.0496）〕、運動スキル領域標準得点の上昇〔3か月（p=0.0187）〕、粗大運動の上昇〔3か月（p=0.0294）〕であった。一方、日常生活スキル領域標準得点は3か月で低下した（p=0.0346）。
以上はいずれも探索的解析であり、多重比較補正は行っていないため、解釈には慎重さを要する。
 Primary endpoint (safety):
No serious adverse events were observed. Adverse events occurred in 2 out of 10 (20%) participants in the single-dose phase, 4 out of 10 (40%) in the short-term phase, 6 out of 10 (60%) at 3 months of the long-term phase, and 4 out of 10 (40%) at 6 months (see "Incidence of diseases and adverse events" for details). The main adverse events were gastrointestinal symptoms such as soft stool and diarrhea, mild laboratory value changes, and hypertension; no events required clinical intervention. Overall, D-allulose was considered generally tolerable under the study conditions.
Secondary endpoints (exploratory efficacy and biomarkers):
1) Single-dose phase: No significant differences were observed between active treatment (D-allulose) and placebo (D-glucose) in changes in salivary oxytocin, total GLP-1, insulin, glucose, or other endocrine measures.
2) Short-term crossover phase: No clear treatment or period effects were suggested for body measurements or metabolic and endocrine markers (body weight, BMI, glucose, insulin, total GLP-1, cortisol, salivary oxytocin, etc.). In exploratory clinical measures, improvement-direction changes (decreases in PARS-TR, SRS-2, and Sensory Profile scores; increases in Vineland-II scores) were suggested as treatment effects in PARS-TR total score (p=0.0326), SRS-2 Social Cognition (p=0.0396), SRS-2 Social Motivation (p=0.0361), Sensory Profile sensory seeking (p=0.0306) and auditory processing (p=0.0215), and Vineland-II receptive language (p=0.0140). Period effects were suggested for Sensory Profile sensory seeking (p=0.0436), visual processing (p=0.0325), low registration factor (p=0.0462), Vineland-II receptive language (p=0.0253), and externalizing problems (p=0.0282). No clear differences were suggested for many other measures, including CARS2, SCQ, and the SRS-2 total score.
3) Long-term phase: No significant changes were detected in body measurements or metabolic/endocrine markers at either 3 or 6 months. The SRS-2 RRB domain decreased at 3 months (p=0.0335) and 6 months (p=0.0325). In the Sensory Profile, significant decreases were observed at 3 months for low registration (p=0.0051), auditory processing (p=0.0463), tactile processing (p=0.0187), endurance and tone-related sensory processing (p=0.0040), and low endurance and tone (p=0.0040); and at 6 months for low registration (p=0.0044), emotional and social responses (p=0.0109), behavioral outcomes of sensory processing (p=0.0042), emotional reactivity (p=0.0074), multisensory processing (p=0.0201), endurance/tone-related sensory processing (p=0.0287), and low endurance/tone (p=0.0287). In Vineland-II, the communication domain standard score increased at 6 months (p=0.0496), and motor skills (p=0.0187) and gross motor skills (p=0.0294) increased at 3 months, whereas the daily living skills domain standard score decreased at 3 months (p=0.0346).
All analyses were exploratory, and no adjustment for multiple comparisons was applied. Therefore, the findings should be interpreted cautiously.
/ ASD患者を対象としたD-アルロース介入は、単回、短期二重盲検クロスオーバー、長期非盲検の各期間を通じて概ね忍容可能で、重篤な有害事象は認めなかった。探索的解析では、短期でPARS-TR、SRS-2の一部下位尺度、Sensory Profile、Vineland-II受容言語に、長期でSRS-2のRRBや感覚特性の複数項目に改善方向の変化が示唆され、ASDの一部中核症状および感覚関連症状に対する有効性候補が示された。 D-allulose intervention in males with ASD was generally well tolerated across the single-dose phase, randomized double-blind placebo-controlled crossover phase, and open-label long-term phase, with no serious adverse events. Exploratory analyses suggested improvements in selected social, sensory, and adaptive behavior measures, supporting further confirmatory studies.
2026年03月31日
2026年09月30日

３　IPDシェアリング

/ 無 No
/ 研究計画書上、匿名化IPDの外部共有計画は明示されておらず、現時点では共有しない。 No external sharing plan for anonymized IPD is specified in the protocol, and sharing is not planned at this time.

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和8年3月26日
臨床研究実施計画番号 jRCTs031180411

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

自閉症スペクトラムに対する機能性糖質の安全性と有効性の解析 Safety and efficacy of rare sugar in the patient with autism spectrum disorder (SERPA)
自閉症に対する機能性糖質の解析 Rare sugar in the patient with autism (RPA)

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
門田　行史 Monden Yukifumi
/
自治医科大学附属病院 Jichi Medical University Hospital

小児科学
329-0498
/ 栃木県栃木県下野市薬師寺3311-1 3311-1 Yakushiji, Shimotsuke, Tochigi
0285-58-7366
mon4441977319@jichi.ac.jp
門田　行史 Monden Yukifumi
自治医科大学附属病院 Jichi Medical University Hospital
小児科学
329-0498
栃木県栃木県下野市薬師寺3311-1 3311-1 Yakushiji, Shimotsuke, Tochigi
0285-58-7366
0285-44-6123
mon4441977319@jichi.ac.jp
平成31年3月4日

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

自治医科大学
興梠　貴英
臨床研究支援センター
自治医科大学
三重野　牧子
情報センター
自治医科大学附属病院
門田　行史
自治医科大学附属病院

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 なし

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

門田　行史

Monden Yukifumi
/

自治医科大学附属病院

Jichi Medical University Hospital

小児科学

329-0498

栃木県 栃木県下野市薬師寺3311-1

0285-58-7366

mon4441977319@jichi.ac.jp

門田　行史

自治医科大学附属病院

小児科学

329-0498
栃木県 栃木県下野市薬師寺3311-1

0285-58-7366

0285-44-6123

mon4441977319@jichi.ac.jp
川合　謙介
あり
平成31年3月4日
・自治医科大学附属病院 救命救急センター ・当直体制(オンコールを含む)あり

（６）研究の実施体制に関する事項

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

自閉症スペクトラムに対する機能性糖質の安全性と有効性（自閉症状、肥満の改善、概日リズム障害などの改善）を解析する。
1
2018年03月28日
2026年03月31日
30
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
交差比較 crossover assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
1.自閉症スペクトラム障害の診断基準(DSM-5)を満たす患者、
2. 患者の代諾者から同意が得られること		 1. The diagnosis for ASD was made based on the criteria of the Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5)
2. Parents or legal guardians of the participant provide written informed consent for participation.
1. 重篤な疾患(神経変性疾患や代謝異常症など、進行性の疾患など)を持つもの
2. 血液検査、心電図検査で高度の異常を示したもの
3. 検査前から明らかな下痢や水様便があるもの
4. 重篤な薬物アレルギー、食物アレルギーの既往があるもの
5. 3か月以内に自閉スペクトラム症の症状に対する内服薬、肝機能改善薬、コレステロール改善薬の内服薬の変更をしたもの
6. その他、総括責任者が本臨床研究の対象として不適当と判断したもの		 1. Comorbid severe neurodegenerative, metabolic, and progressive disorder
2. Severe abnormalities of blood or electrocardiogram examination
3. Persistent diarrhea
4. Severe drug or food allergy
5. Those who changed one's medicine related to symptoms of ASD, treatment of liver dysfunction or cholesterolemia within three months
6. Responsible doctors judged a patient inappropriate for the trial
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性 Male
1. 高度な下痢　(有害事象共通用語規準 v4.0日本語訳JCOG版: Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 4.0;CTCAEグレード2以上)
2. 2. 試験開始体重が同年齢の+1SD以上の男性は20%、-1SD以下の男性は10%の体重減少
3. 被験者から試験参加の辞退の申し出や同意の撤回があった場合
4. 登録後に適格性を満足しないことが判明した場合
5. 合併症の増悪により試験の継続が困難な場合
6. 有害事象により試験の継続が困難な場合
7. 試験全体が中止された場合
8. その他の理由により、総括責任者が試験を中止することが適当と判断した場合
自閉症スペクトラム Impairments in social and language skills.Obesty
あり
短期試験：A群では実薬(D-アルロース)、B群ではプラセボ(D-グルコース)を１カ月間投与する。1カ月間のウォッシュアウト期間をおいて、B群では実薬(D-アルロース)、A群ではプラセボ(D-グルコース)を１カ月間投与する。低用量群(0.2-0.3g/kg/day)と高用量群 (0.4-0.6g/kg/day)に割り付けられる
長期試験：短期試験終了後、実薬のみを６ヶ月間投与する。量は短期試験と同量とする。		 Short-term study: the real medicine (D-allulose) and placebo (D-glucose) is first administered to those assigned to group A and B for one month, respectively.After a washout period of one month, as a cross over phase, the real medicine (D-allulose) and placebo (D-glucose) is second administered to those assigned to group B and A for one month, respectively. Each drug dose are prescribed with low (0.2-0.3g/kg/day) and high (0.4-0.6g/kg/day) dose regimen.
Long-term study: after the short-term study for three months, the real medicine (D-allulose) is administered to all participants for six months. The drug dose is prescribed with the same dose regimen of short-term study.
なし
なし
有害事象：便の性状や回数。血液検査、過度な体重の変動、高血圧、疲労感、不安、めまい、頭痛、浮腫 Adverse event: condition or frequency of stool, blood examination, weight loss, hypertension, fatigue, anxiety, dizziness, headache, edema.
自閉症状(DSM-5, PARS, CARS2、SP感覚プロファイル、SCQ、SRS2)、自閉症随伴症状(ABC-J, RBS-R、Vineland2)、概日リズム、内分泌代謝学的血液(オキシトシン（唾液検体使用）、GLP-1、インスリン)、脳機能評価(eye tracker等)、発達指数、知能指数(新版K式、WISC-IV等) Autistic symptom (DSM-5, PARS, CARS2, Sensory Profile, SCQ, SRS2), autistic associated symptom (ABC-J, RBS-R, Vineland2), circadian rhythm, endocrine and metabolic examination (oxytocin, GLP-1), brain function (eye tracker, etc), developmental or intellectual evaluation (WISC-IV, etc)

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
未承認
D-アルロース
D-アルロース
なし
松谷化学工業
兵庫県 伊丹市北伊丹5丁目3番地
医薬品
承認内
D-グルコース
D-グルコース
なし
松谷化学工業
兵庫県 伊丹市北伊丹5丁目3番地

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

2019年04月01日

2019年04月01日

2019年03月25日
/

研究終了

Complete

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

なし
なし
なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

松谷化学工業
なし
あり
D-アルロースを無償提供を受ける。
なし
松谷化学工業
なし
あり
D-グルコースを無償提供を受ける。
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

あり
文部科学省 Ministry of Education, Culture, Sports, Science and Technology
公益財団法人臨床薬理研究振興財団 Japan Research Foundation for Clinical Pharmacology
自治医科大学 Jichi Medical University

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

自治医科大学中央臨床研究審査委員会 Jichi Medical University Central Clinical Research Ethics Committee
CRB3200006
栃木県 下野市薬師寺3311-1 3311-1 Yakushiji Shimotsuke, Tochigi
0285-58-7637
jmu-crb2020@jichi.ac.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

4-1.研究計画書_ver7.1_墨消し入り.pdf
4-2.説明・同意アセント_ver7.0_墨消し入り.pdf

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和8年3月31日 (当画面) 変更内容
軽微変更 令和8年3月26日 詳細 変更内容
変更 令和7年2月3日 詳細 変更内容
変更 令和6年7月3日 詳細 変更内容
軽微変更 令和6年5月15日 詳細 変更内容
変更 令和5年5月29日 詳細 変更内容
変更 令和4年11月30日 詳細 変更内容
軽微変更 令和4年11月14日 詳細 変更内容
変更 令和4年8月23日 詳細 変更内容
変更 令和4年3月22日 詳細 変更内容
変更 令和3年3月26日 詳細 変更内容
新規登録 平成31年3月22日 詳細
変更履歴一覧