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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

特定臨床研究
平成31年3月20日
令和3年4月30日
令和2年7月23日
非悪性疾患の小児を対象とした移植後シクロホスファミドと抗胸腺グロブリンを併用したHLA不一致血縁者間造血幹細胞移植のパイロット研究
非悪性疾患に対する移植後シクロホスファミドと抗胸腺グロブリンの併用パイロット研究
加藤　元博
国立成育医療研究センター
非悪性疾患の小児に対する、移植後シクロホスファミドと抗胸腺グロブリンを併用したHLA不一致血縁者間造血幹細胞移植の安全性を確認する。
N/A
骨髄不全、免疫不全、代謝異常
研究終了
シクロホスファミド、抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン
エンドキサン、サイモグロブリン
国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会
CRB3200005

総括報告書の概要

管理的事項

2021年04月16日

２　臨床研究結果の要約

2020年07月23日
6
/ 骨髄不全、免疫不全、代謝異常症 Diagnosed as bone marrow failure, immunodeficiency, or inborn errors of metabolism
/ 3+3デザインを採用し、3例の登録ごとに安全性を評価し、試験の継続について確認をした。計6例でday30時点で安全に移植が実施されていたことから、計画通りに新規の登録を終了した。 The conventional 3+3 design was implemented, where the sequential assessment of the primary endpoint was conducted for each cohort. New patient enrollment was suspended until the confirmation of primary endpoint assessment of the previous cohort was completed. The six subjects in the first and second cohorts completed the protocol treatment without any event at day 30. This pilot trial was successfully terminated.
/ なし No serious/unexpected adverse event
/ 6例すべてで中央値14.5日で生着が得られ、重篤なGVHDの発生もなく、移植後1年で生存が確認された。
感染症など重篤な有害事象は観察されず、1例のみで慢性GVHDがみられた。		 ix cases received HSCT, all cases achieved engraftment at a median of 14.5 days, and no cases developed severe acute GVHD. All cases had sustained donor chimerism without developing chronic GVHD, except one case. No serious adverse event was observed.
/ PTCYとATGを併用することで、HLA不一致血縁ドナーからの移植は非悪性疾患に対して安全に実施可能である。 Hematopoietic cell transplantation with PTCy and low-dose ATG from HLA-mismatched related donors was feasible to control GVHD for non-malignant diseases in the children.
2021年04月30日
2020年08月14日
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32798657/

３　IPDシェアリング

/ 無 No
/ 該当なし NA

管理的事項

研究の種別 特定臨床研究
届出日 令和3年4月16日
臨床研究実施計画番号 jRCTs031180397

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

非悪性疾患の小児を対象とした移植後シクロホスファミドと抗胸腺グロブリンを併用したHLA不一致血縁者間造血幹細胞移植のパイロット研究 A pilot study for hematopoietic stem cell transplantation with post-transplantation cyclophosphamide and anti-thymoglobulin from HLA-mismatched related donor for non-malignant diseases
非悪性疾患に対する移植後シクロホスファミドと抗胸腺グロブリンの併用パイロット研究 A pilot study for hematopoietic stem cell transplantation with post-transplantation cyclophosphamide and anti-thymoglobulin (Haplo-NM)

（２）統括管理者に関する事項等

医師又は歯科医師である個人
/
加藤　元博 Kato Motohiro

40708690
/
国立成育医療研究センター National Center for Child Health and Development

小児がんセンター
157-8535
/ 東京都世田谷区大蔵2-10-1 2-10-1, Okura, Setagaya-ku, Tokyo
03-3416-0181
katom-tky@umin.ac.jp
加藤　元博 Kato Motohiro
国立成育医療研究センター National Center for Child Health and Development
小児がんセンター
157-8535
東京都世田谷区大蔵2-10-1 2-10-1, Okura, Setagaya-ku, Tokyo
03-3416-0181
03-5494-7909
katom-tky@umin.ac.jp
平成30年8月30日
共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

国立成育医療研究センター
瀧本　哲也
40393178
疾患登録管理室
国立成育医療研究センター
瀧本　哲也
40393178
疾患登録管理室
聖マリアンナ医科大学
井上　永介
50528338
医学教育文化部門

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無 あり

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

/

金兼　弘和

Hirokazu KANEGANE

00293324
/

東京医科歯科大学

Tokyo Medical and Dental University

小児科

113-8510

東京都 文京区湯島1-5-45

03-3813-6111

hkanegane.ped@tmd.ac.jp

金兼　弘和

東京医科歯科大学

小児科

113-8510
東京都 文京区湯島1-5-45

03-3813-6111

03-5803-5244

hkanegane.ped@tmd.ac.jp
大川　淳
あり
平成30年8月30日
研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。
/

湯坐　有希

yuki YUZA

30277090
/

都立小児総合医療センター

Tokyo Metropolitan Children's Medical Center

血液・腫瘍科

183-8561

東京都 府中市武蔵台2-8-29

042-300-5111

yuki_yuza@tmhp.jp

湯坐　有希

都立小児総合医療センター

血液・腫瘍科

183-8561
東京都 府中市武蔵台2-8-29

042-300-5111

042-312-8200

yuki_yuza@tmhp.jp
廣部　誠一
あり
平成30年8月30日
研究対象者に救急医療が必要になった場合に対応が可能な診療機能（救急外来・集中治療室など）を有している。

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

非悪性疾患の小児に対する、移植後シクロホスファミドと抗胸腺グロブリンを併用したHLA不一致血縁者間造血幹細胞移植の安全性を確認する。
N/A
2017年04月01日
2021年03月31日
9
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
無治療対照/標準治療対照 no treatment control/standard of care control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
1) 骨髄不全症、免疫不全症、代謝異常症と診断されている
2) 骨髄不全の場合、ファンコニー貧血でないことが確認されている
3) HLA5/6一致の血縁ドナーがいない
4) HLA6/6一致の非血縁（骨髄バンク）ドナーがいない
5) HLAの2-3/6抗原不一致の血縁ドナーから移植が予定されている
6) 移植時年齢が25歳未満である
7) 登録時のECOG performance status（PS）スコアが0-2である
8) 下記の条件を満たす十分な臓器機能を有し、登録時に下記の基準を満たしている
a. 血清直接ビリルビン値：1.5mg/dL以下
b. 血清クレアチニン値：5歳未満0.8mg/dL以下、 5-9歳1.2mg/dL以下、10歳以上 1.5mg/dL以下
c. 心機能：左室駆出率（Ejection fraction ≧45%）かつQTfc値 ＜0.45秒
9) 本試験参加について患者または代諾者から文書で同意が得られている
 1) Diagnosed as bone marrow failure, immunodeficiency, or inborn errors of metabolism
2) Fanconi anemia is excluded for bone marrow failure.
3) No HLA 5/6 (A, B, DR) or more matched related donor
4) No HLA 6/6 (A, B, DR) matched unrelated donor
5) Transplantation from 2- or more-antigen mismatched related donor
6) Age at transplantation <25 years
7) ECOG Performance status: 0-2
8) Sufficient organ function, as follows;
a. T-Bil <= 1.5 mg/dl
b. Serum creatinine <= 0.8 mg/dl (age <5y), <= 1.2 mg/dl (age 5-9y), <= 1.5 mg/dl (10y or older)
c. Ejection fraction 45% or better, and QTfc <0.45 sec
9) Obtained informed consent from a guardian of the patient
1) CTCAE ｖ4.0でgrade 2以上の腹水・胸水の貯留がある。
2) コントロール困難な感染症がある。
3) 重度の精神障害がある。
4) 妊娠している、または妊娠している可能性が高い。
5) その他担当医が不適格と判断する場合。
 1. Effusion with grade 2 or worse at CTCAE ver 4.0
2. Uncontrolled infection
3. Severe psychological disorders
4. Pregnant or suspected pregnancy
5. Not eligible for this study at the discretion of the investigator.
0歳 以上 0age old over
25歳 未満 25age old not
男性・女性 Both
(1) 被験者（20歳以上）又は法的保護者が試験治療中止を希望、又は試験参加に対する同意を撤回した場合 (2) 被験者側の理由（多忙、転居、転院等）により、来院できなくなった場合 (3) 本試験自体が中止された場合 (4) その他，研究責任医師が試験治療の継続を困難と判断した場合
骨髄不全、免疫不全、代謝異常 Bone marrow failure, immunodeficiency, metabolic error
あり
抗胸腺グロブリンを含んだ前処置を行う。
day0に造血幹細胞を輸注する。
day3, 4にシクロホスファミドを投与する。
Conditioning regimen with anti-thymocyte globulin.
Stem cell transplantation at day 0.
Cyclophosphamide at day 3 and 4.
なし
なし
day30までのイベント（gradeIII以上の急性GVHD、生着不全、死亡）発生割合 Incidence of events (acute GVHD grade III or more, graft failure, death) by day 30
移植後100日間の無GVHD生存率、移植後30日間の生着有無、移植後100日間の死亡有無、移植後8週間の感染症発症有無、移植から急性/慢性GVHD発症までの日数、移植から死亡までの日数、有害事象 GVHD-free survival at day 100, engraftment at day 30, mortality at day 100, incidence of infectious disease at week 8, time from transplantation to onset of a/cGVHD, time from transplantation to death, adverse event

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品
承認内
シクロホスファミド
エンドキサン
14000AZY00518
塩野義製薬株式会社
大阪府 大阪市中央区道修町3-1-8
医薬品
承認内
抗ヒト胸腺細胞ウサギ免疫グロブリン
サイモグロブリン
22000AMY00004000
サノフィ株式会社
東京都 新宿区西新宿三丁目20番２号

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）特定臨床研究の進捗状況

2017年04月01日

2017年04月16日
/

研究終了

Complete
/

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

なし
なし
なし
なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

塩野義製薬株式会社
なし
なし
なし
サノフィ株式会社
なし
なし
なし

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

あり
国立成育医療研究センター National Center for Child Health and Development

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

国立研究開発法人国立成育医療研究センター臨床研究審査委員会 Certified review board of National Center for Child Health and Development
CRB3200005
東京都 世田谷区大蔵二丁目10番1号 2-10-1, Okura,Setagaya-ku, Tokyo 157-8535, Japan, Tokyo
03-3416-0181
rinken@ncchd.go.jp
承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

UMIN000026159
大学病院医療情報ネットワーク研究センター
University Hospital Medical Information Network Center

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
なし none
なし
該当しない
該当しない
該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

④⑥⑨研究実施計画書_疾病等発生時の対応に関する手順書_統計解析計画書Haplo-NM_1.5版20180831.pdf
⑪説明書・同意書_完成版20180830確定版.pdf

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和3年4月30日 (当画面) 変更内容
変更 令和2年12月24日 詳細 変更内容
新規登録 平成31年3月20日 詳細
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