臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		特定臨床研究
初回公表日		平成31年3月18日
最終公表日		令和3年6月30日
中止年月日
観察期間終了日		令和元年12月19日
研究名称		ペリツェウス・メルツバッハ病患者に対するウコン有効成分クルクミン（食品）の有効性に関する研究
平易な研究名称		ペリツェウス・メルツバッハ病に対するクルクミン臨床試験
研究責任（代表）医師の氏名		井上　健
研究責任（代表）医師の所属機関		国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
研究・治験の目的		ペリツェウス・メルツバッハ病に対するクルクミンの安全性と有効性を検討するため。
試験のフェーズ		N/A
対象疾患名		ペリツェウス・メルツバッハ病
進捗状況		研究終了
医薬品等の一般名称		クルクミン
販売名		セラクルミン
認定委員会の名称		国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター臨床研究審査委員会
認定番号		CRB3180006

総括報告書の概要

管理的事項

届出日		2020年03月13日

２　臨床研究結果の要約

観察期間終了日 / Completion date	2019年12月19日
実施症例数 / Result actual enrolment	9
臨床研究の対象者の背景情報 / Baseline Characteristics	主たる選択基準：PLP1遺伝子解析による確定診断を受けたペリツェウス・メルツバッハ病患者試験デザイン：単一群 / 非盲検 / 非対照 / 単群比較 / 治療年齢：５歳〜２０歳性別：男性	Inclusion criteria : Patients with genetically confirmed Pelizaeus-Merzbacher disease Study Design : single arm study / open(masking not used) / uncontrolled control / single assignment / treatment purpose Age : 5 y.o. to 20 y.o. Sex : Male
臨床研究のデザインに応じた進行状況に関する情報 / Participant flow	組み込み患者数：９名完了患者数：９名中断患者数：０名	Number of patients enroled : 9 Number of patients completed : 9 Number of patients discontinued : 0
疾病等の発生状況のまとめ / Adverse events	重篤な有害事象発生件数：０健康上の好ましくない変化：０	Serious adverse event : 0 Unfavorable changes : 0
主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 / Outcome measures	投与から12ヶ月後の重症度評価スコア GMFM：３ポイント以上の増加４例（44.4％）、±２ポイントの増減４例（44.4％）、−３ポイント以上の減少１例（11.1％）。 PMD-FDS：１ポイント以上の増加３例（33.3％）、変化なし４例（44.4％）、−１ポイント以上の減少２例（22.2％）。投与から12ヶ月後の頭部MRI所見の変化髄鞘化が改善した症例１例（11.1%）、変化なし８例（88.9%）	Improvement in clinical evaluat ion scores after 12 months treatment GMFM : Increase = or >3 points: 4 cases (44.4%), changes with +/-2 points: 4 cases (44.4%), decrease = or >-3 points; 1 case (11.1%). PMD-FDS : Increase = or >1 point: 3 cases (33.3%), no change: 4 cases (44.4%), decrease= or >-1 point; 2 case (22.2%). Improvement in head MRI findings after 12 months treatment Improvement in myelination : 1 case (11.1%), no change : 8 cases (88.9%).
簡潔な要約 / Brief summary	ペリツェウス・メルツバッハ病患者９名が本研究に参加し、９名全てが研究を完了した。有害事象は認めなかった。主要評価項目であるGMFMを用いた評価では、44.4%の症例で改善が見られた。PMD-FDSを用いた評価では、33.3%の症例で改善が見られた。これらの知見より、クルクミンはペリツェウス・メルツバッハ病に対して一部有効である可能性が示唆された。	Nine patients with Pelizaeus-Merzbacher disease were enroled in this study and all completed the study. No Adverse effected was observed. Evaluation of main outcome measure using GMFM showed improvement in 44.4%, and that using PMD-FDS showed improvement in 33.3%. These findings suggested that Curcumin is partially effective for Pelizaeus-Merzbacher disease.
公開予定日	2021年06月30日
結果に関する最初の出版物での発表日 / Date of the first journal publication of results
結果と出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

特定臨床研究の個々の対象者を識別することができないように加工されたデータを共有する計画 / Plan to share IPD		無	No
上記予定の詳細 / Plan description		該当無し	Not applicable

管理的事項

研究の種別	特定臨床研究
届出日	令和2年3月13日
臨床研究実施計画番号	jRCTs031180348

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

研究名称 / Scientific Title（Acronym）		ペリツェウス・メルツバッハ病患者に対するウコン有効成分クルクミン（食品）の有効性に関する研究	Effectiveness of Curcumin (an active integrant in turmeric) for Pelizaeus-Merzbacher disease: an exploratory study (Effectiveness of Curcumin for PMD)
平易な研究名称 / Public Title（Acronym）		ペリツェウス・メルツバッハ病に対するクルクミン臨床試験	Effectiveness of Curcumin for PMD (Effectiveness of Curcumin for PMD)

（２）統括管理者に関する事項等

統括管理者の種別		医師又は歯科医師である個人
統括管理者の連絡先 Contact for Sponsor	名称 / Name （法人又は団体の場合のみ）
	氏名 / Name	井上　健	Inoue Ken
	e-Rad番号（個人の場合のみ）	30392418
	所属機関 / Affiliation （個人の場合のみ）	国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター	National Center of Neurology and Psychiatry
	所属部署（個人の場合のみ）	神経研究所　疾病研究第二部
	所属機関又は主たる事務所の郵便番号	187-8502
	所属機関又は主たる事務所の住所 / Address	東京都小平市小川東町４−１−１	4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo
	電話番号	042-346-1713
	電子メールアドレス	kinoue@ncnp.go.jp
研究に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	井上　健	Inoue Ken
	担当者所属機関 / Affiliation	国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター	National Center of Neurology and Psychiatry
	担当者所属部署	神経研究所　疾病研究第二部
	担当者所属機関の郵便番号	187-8502
	担当者所属機関の住所 / Address	東京都小平市小川東町４−１−１	4-1-1 Ogawahigashi-cho, Kodaira, Tokyo
	電話番号	042-346-1713
	FAX番号	042-346-1743
	電子メールアドレス	kinoue@ncnp.go.jp
認定臨床研究審査委員会の承認日		平成31年3月8日

共同で統括管理者の責務を負う者（Secondary Sponsor）該当者の有無

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関		国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
データマネジメント担当責任者	氏名	鈴木　禎史
	e-Rad番号	70465003
	所属部署	神経研究所　疾病研究第二部

モニタリング担当機関		国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
モニタリング担当責任者	氏名	李　コウ
	e-Rad番号	70621994
	所属部署	神経研究所　疾病研究第二部

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属部署

統計解析担当機関		国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
統計解析担当責任者	氏名	鈴木　禎史
	e-Rad番号	70465003
	所属部署	神経研究所　疾病研究第二部

研究・開発計画支援担当機関		国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
研究・開発計画支援担当責任者	氏名	鈴木　禎史
	e-Rad番号	70465003
	所属部署	神経研究所　疾病研究第二部

調整・管理実務担当機関		国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
調整・管理実務担当責任者	氏名	鈴木　禎史
	e-Rad番号	70465003
	所属部署	神経研究所　疾病研究第二部

（４）多施設共同研究に関する事項

多施設共同研究の該当の有無	なし

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

研究責任医師の連絡先	氏名 / Name	井上　健	Inoue Ken
	e-Rad番号	30392418
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター	National Center of Neurology and Psychiatry
	所属部署	神経研究所　疾病研究第二部
	所属部署の郵便番号	187-8502
	所属機関の住所	東京都小平市小川東町４−１−１
	電話番号	042-346-1713
	電子メールアドレス	kinoue@ncnp.go.jp
研究に関する問合わせ先	担当者氏名	井上　健
	担当者所属機関	国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
	担当者所属部署	神経研究所　疾病研究第二部
	担当者所属機関の郵便番号	187-8502
	担当者所属機関の住所	東京都小平市小川東町４−１−１
	電話番号	042-346-1713
	FAX番号	042-346-1743
	電子メールアドレス	kinoue@ncnp.go.jp
研究責任医師の所属する実施医療機関の管理者の氏名
当該特定臨床研究に対する管理者の許可の有無		あり
認定臨床研究審査委員会の承認日（当該機関における研究実施について記載された実施計画が初めて委員会に承認された日）		平成31年3月8日
救急医療に必要な施設又は設備		国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター病院

（６）研究の実施体制に関する事項

効果安全性評価委員会の設置の有無

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

研究の目的		ペリツェウス・メルツバッハ病に対するクルクミンの安全性と有効性を検討するため。
試験のフェーズ / Phase		N/A
実施期間（開始日）		2017年07月25日
実施期間（終了日）		2022年08月30日
実施予定被験者数		10
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験デザイン Study Design	無作為化 / allocation	単一群	single arm study
	盲検化 /masking	非盲検	open(masking not used)
	対照 / control	無治療対照/標準治療対照	no treatment control/standard of care control
	割付け / assignment	単群比較	single assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		なし
無作為化の有無		なし
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	PLP1遺伝子解析による確定診断を受けたPMD患者	Patients with genetically confir med Pelizaeus-Merzbacher disease
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	1)肝機能障害、腎機能障害などP MDと関連しない重篤な内科系疾患を合併しているもの。 2) 経口からの薬剤摂取が困難な者 (経管栄養は可とする)。 3) 抗血小板薬を服用中の者。 4) 現在セラクルミンあるいは他のクルクミン含有食品を定期的に摂取している方。	1) Individuals who have other s erious medical problems that is not associated with PMD including hepatic, renal or other dysfunctions. 2) Individuals who cannot orally intake medication (those using tube feeding are acceptable). 3)Individuals who is currently taking anti-coagulants. 4) Individuals who is regularly t aking theracurumin or other curcumin-containing products.
	年齢下限 / Age Minimum	5歳	5age old
	年齢上限 / Age Maximum	20歳	20age old
	性別 / Gender	男性	Male
中止基準		1) 研究対象者から同意の撤回があった場合 2) 研究対象者から研究参加の辞退の申し出があった場合（やめたいという希望、転居、転院） 3) 疾病等（重篤な疾病等を含む）疾病等の発生があった場合 4) 医薬品等の効果が不十分であった場合（原疾患の悪化） 5) 研究対象者の再来院がなかった場合（連絡がつかない場合を含む） 6）研究対象者が研究参加を継続することの心身の負担が過大であると、責任医師、研究分担医師が判断した場合 7) 研究対象者が試験薬を服薬した後に選定基準、除外基準に抵触することが判明した等、重大な研究計画書からの逸脱があった場合 8) その他の理由により、研究代表医師、研究責任医師又は研究分担医師が研究の中止が適当と判断した場合
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		ペリツェウス・メルツバッハ病	Pelizaeus-Merzbacher disease
対象疾患コード / Code		D020371
対象疾患キーワード / Keyword		神経内科学／小児科学	Neurology/Pediatrics
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		クルクミン低用量（1mg/kg/day、１日１回経口投与）２ヶ月間投与し、その後、忍容性を確認した上で、高用量（4mg/kg/day、１日１回経口投与）１０ヶ月間投与を実施する。	Low dose curcumin (1mg/kg/day, oral, once a day) for 2 months followed by high dose curcumin (4mg/kg/day, oral, once a day) for 10 months.
介入コード / Code
介入キーワード /Keyword
著しい負担を与える検査その他の行為の有無
著しい負担を与える検査その他の行為の内容
著しい負担を与える検査その他の行為において未承認又は適応外の医薬品等の使用の有無
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		投与から12ヶ月後の重症度評価スコア(PMD-FDS、GMFM)の改善	Improvement in clinical evaluat ion scores (PMD-FDS, GMFM) after 12 months treatment.
副次的な評価項目 / Secondary Outcome(s)		MRI画像におけるT1およびT2強調画像(FLAIR画像も併用)における髄鞘化評価における改善 ABR検査による潜時の延長の改善体重増加など一般的健康状態の改善	Improvement in the myelinatio n in the brain by T2 and T1 we ighted images (including FAIR) by MRI examination. Shortening of latency by audit ory brainstem response exami nation. Improvement in general health condition including increase of body weight.

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医薬品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			未承認
一般名称等	医薬品	一般名称	クルクミン
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）	セラクルミン
		承認番号	なし
被験薬等提供者		名称	株式会社セラバリューズ
被験薬等提供者		所在地	東京都千代田区紀尾井町3-12紀尾井町ビル１F

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別
医薬品医療機器等法における未承認、適応外の別
一般名称等	医薬品	一般名称
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）
		承認番号
	医療機器	類別
		一般的名称
		承認・認証・届出番号
	再生医療等製品	類別
		一般的名称
		承認番号
被験薬等提供者		名称
被験薬等提供者		所在地

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無	なし

（２）特定臨床研究の進捗状況


症例登録開始予定日 / Anticipated date of first enrollment	2018年04月01日
第1症例登録日 / Actual date of first enrollment
進捗状況 / Recruitment status	研究終了	Complete
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無		なし
補償の内容	保険への加入の有無	なし
	保険の補償内容	なし
	保険以外の補償の内容	なし

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者等の名称	株式会社セラバリューズ
研究資金等の提供の有無	あり（上記の場合を除く。）
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support	国立精神・神経医療研究センター	National Center of Neurology and Psychiatry
契約締結の有無	なし
契約締結日
物品提供の有無	なし
物品提供の内容
役務提供の有無	あり
役務提供の内容	クルクミン血中濃度の測定

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

研究資金等の提供の有無	あり
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support	国立精神・神経医療研究センター	National Center of Neurology and Psychiatry

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

当該特定臨床研究について審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称 / Name of Certified Review Board	国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター臨床研究審査委員会	National Center of Neurology and Psychiatry Clinical Research Review Board
上記委員会の認定番号	CRB3180006
住所 / Address	東京都小平市小川町東町４－１－１	4-1-1 Ogawa-Higashi, Kodaira, Tokyo 187-8551, Japan, Tokyo
電話番号	042-341-2712-7828
電子メールアドレス	rinri-jimu@ncnp.go.jp
当該特定臨床研究に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号
他の臨床研究登録機関の名称
Issuing Authority

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究	該当しない
	臨床研究を実施する国（日本以外） / Countries of Recruitment（Except Japan）	なし	None
	保険外併用療養の有無	なし
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる臨床研究	該当しない
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる臨床研究	該当しない
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる臨床研究	該当しない

（４）全体を通しての補足事項等

その他１
その他２
その他３

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

２－１その他の添付資料１	設定されていません
２－２その他の添付資料２	設定されていません
その他の書類	設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 特定臨床研究の研究計画書		04.＜臨床研究法対応：2018年11月NCNP＞研究計画書クルクミンVer1.3.pdf
1-2 説明文書及び同意文書の様式		05.＜臨床研究法対応：2018年11月NCNP改訂版＞説明・同意文書クルクミンV1.3.pdf
2 統計解析計画書		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和3年6月30日	(当画面)	変更内容
新規登録	平成31年3月18日	詳細

変更履歴一覧

総括報告書の概要

管理的事項

２ 臨床研究結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

（１）研究の名称

（２）統括管理者に関する事項等

（３）統括管理者及び研究責任医師以外の臨床研究に従事する者に関する事項

（４）多施設共同研究に関する事項

（５）研究における研究責任医師に関する事項等

（６）研究の実施体制に関する事項

２ 特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）特定臨床研究の目的及び内容

（２）特定臨床研究において有効性又は安全性を明らかにしようとする医薬品等の概要

（３）特定臨床研究において著しい負担を与える検査その他の行為に用いる医薬品等の概要

３ 特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）特定臨床研究の進捗状況

４ 特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

（１）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等からの研究資金等の提供等

（２）特定臨床研究に用いる医薬品等の医薬品等製造販売業者等以外からの研究資金等の提供

６ 審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７ その他の事項

（１）特定臨床研究の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）特定臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　臨床研究結果の要約

３　IPDシェアリング

１　特定臨床研究の実施体制に関する事項及び特定臨床研究を行う施設の構造設備に関する事項

２　特定臨床研究の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　特定臨床研究の実施状況の確認に関する事項

４　特定臨床研究の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　特定臨床研究に用いる医薬品等の製造販売をし、又はしようとする医薬品等製造販売業者及びその特殊関係者の当該特定臨床研究に対する関与に関する事項等

６　審査意見業務を行う認定臨床研究審査委員会の名称等

７　その他の事項