臨床研究等提出・公開システム

管理的事項

治験計画届に関する事項

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項

添付書類

変更履歴

管理的事項

治験計画届に関する事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

６ IRBの名称等

７ その他の事項

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１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPDシェアリング

（５）全体を通しての補足事項等

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPDシェアリング

（５）全体を通しての補足事項等

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)

研究の種別		保留
治験の区分
初回公表日		平成31年1月18日
最終公表日		令和4年8月1日
中止年月日
試験終了日（予定日）
正式試験名		SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同長期投与試験（検証試験後）
一般向け試験名		SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同長期投与試験(検証試験後）
試験責任医師の氏名		大竹明
試験責任医師の所属組織		埼玉医科大学病院
主要目的		脳神経症状を中心とするミトコンドリア病を対象に、5-ALA HCl及びSFCを投与した際の長期投与時の有効性及び安全性を検討する。
試験のフェーズ		3
対象疾患または課題		脳神経症状を中心とするミトコンドリア病
募集状況		募集終了
医薬品等の一般名称
販売名
委員会名称		埼玉医科大学病院　治験審査委員会
認定番号

試験等の種別	保留
治験の区分
登録日	2019年01月18日
jRCT番号	jRCT2091220406

初回受付番号 / First CTN Reference	30-5114
初回届出日 / Date of First CTN	2019年01月15日

正式試験名 / Scientific Title（Acronym）		SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同長期投与試験（検証試験後） (MITO Long- term Study)	Long-term, multicenter trial of SPP-004 in mitochondrial diseases(after confirmation trial) (MITO Long- term Study)
一般向け試験名 / Public Title		SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同長期投与試験(検証試験後）	Long-term, multicenter trial of SPP-004 in mitochondrial diseases(after confirmation trial)

科学的な内容の問い合わせ先 / Contact for Scientific Queries	試験責任医師 / Investigator Name	大竹明	Akira Otake
	所属組織 / Investigator Organization	埼玉医科大学病院	Saitama Medical University Hospital
	所属部署 / Department	小児科	Department of Pediatrics
	住所 / Address	〒350-0495　埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38	38 Morohongo, Moroyama-machi, Iruma-gun, Saitama 350-0495, Japan
	電話 / TEL	049-276-1218
	FAX
	E-mail	akira_oh@saitama-med.ac.jp
一般問い合わせ先 / Contact for Public Queries	担当者 / Contact Name	大竹明	Akira Otake
	所属組織 / Contact Organization	埼玉医科大学病院	Saitama Medical University Hospital
	所属部署 / Department	小児科	Department of Pediatrics
	住所 / Address	〒350-0495　埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38	38 Morohongo, Moroyama-machi, Iruma-gun, Saitama 350-0495, Japan
	電話 / TEL	049-276-1218
	FAX
	E-mail	akira_oh@saitama-med.ac.jp
	ホームページ / Study Website
委員会承認日 / Date of Approved		2018年11月27日

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

多施設共同試験等の該当の有無

施設数 / Number of Study Sites	11
施設の種類 / Type of Medical Institution	専門医療病院・医院	SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC
所在国 / Countrie(s) of Study Site(s)	日本	Japan
所在都道府県 / Prefecture(s) of Study Site(s)	北海道,栃木県,埼玉県,千葉県,東京都,新潟県,愛知県,京都府,大阪府,奈良県	Hokkaido,Tochigi,Saitama,Chiba,Tokyo,Niigata,Aichi,Kyoto,Osaka,Nara

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属機関の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者の所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

概要 / Brief Summary		ミトコンドリア病を対象として、SPP-004の長期投与時の安全性と有効性を検討する多施設共同試験	Multicenter trial to investigate safety and efficacy of long-term SPP-004 administration in patients with mitochondrial disease
主要目的／副次的目的 / Primary Objective / Secondary Objective(s)		脳神経症状を中心とするミトコンドリア病を対象に、5-ALA HCl及びSFCを投与した際の長期投与時の有効性及び安全性を検討する。	To examine safety and efficacy of 5-ALA HCl and SFC long-term administration in patients with mitochondrial disease, involved mainly central nervous system
試験フェーズ / Trial Phase		3	3
プロトコール確定日 / Date of Protocol Finalization		2018年11月15日
倫理審査委員会／治験審査委員会の初回開催日（予定日）		2018年11月27日
初回組入れ日(予定日) / Date of First Enrollment		2019年02月01日
試験開始日（予定日） / Study Start Date		2019年01月31日
フォロー終了日（予定日） / Date of Last Follow-up
入力終了日（予定日） / Date of Data Entry Closure
データ固定日（予定日） / Data Lock Date
解析終了日（予定日） / Completion of Data Analysis
試験終了日（予定日） / Study End Date
目標症例数 / Planned Number of Subjects		55
試験の性質 / Nature of Investigation		介入研究	Interventional
目的による試験の分類 / Type of Trial		安全性 / 有効性	SAFETY / EFFICACY
試験等のデザイン Study Design	試験デザイン / Description of Trial Design	多施設共同、非盲検、非対照、長期投与試験	Unblinded, uncontrolled, long-term, multicenter trial
	群数 / Number of Treatment Arms	1
	対照の種類 / Type of Control	無対照	None
	盲検化の方法 / Trial Blinding Schema	非盲検	open(masking not used)
	介入の目的 / Trial Indication Type	治療	treatment purpose
	ランダム化 / Randomized	なし	No
	ランダム化の単位 / Randomization Unit	非該当	NOT APPLICABLE
	層別化 / Stratified Randomization	なし	No
	動的割付け / Dynamic Randomization	なし	No
	ブロック化 / Blocked Randomization	なし	No
	割付け隠蔽化の方法 / Method of Allocatiom Cocealment	非該当	NOT APPLICABLE
参加者募集国 / Countrie(s) of Recruitment		日本	Japan
研究対象者の適格基準 Key Inclusion & Exclusion Criteria	選択基準 / Inclusion Criteria	次の1又は2の基準を全て満たす日本人患者を本治験の対象とする。 1. SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同長期投与試験（治験実施計画書番号：SPED-ALA-002、以下「SPED-ALA-002試験」という。）に参加中の患者 (1) SPED-ALA-002試験から移行を希望する患者 (2) 治験責任（分担）医師が本治験への移行を必要と判断した患者 (3) 本治験への移行を希望する代諾者（親権者又は後見人）から文書同意取得が可能な患者* 2. SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同試験(検証試験)（治験実施計画書番号：SPED-ALA-003、以下「SPED-ALA-003試験」という。）に参加した患者。 (1) SPED-ALA-003試験に参加し、本治験への移行希望があり、次のいずれかに該当する患者 ① SPED-ALA-003試験の治験期間を終了した患者 ② SPED-ALA-003試験の二重盲検期間中に「治験薬の効果が不十分」と判断された患者 ③ SPED-ALA-003試験の被験薬投与期24週の評価で二重盲検期への移行基準を満たさなかった、かつ、被験薬投与期24週の全般改善度にて治験責任（分担）医師の評価が「悪化」でない患者 (2) 治験責任（分担）医師が本治験への移行を必要と判断した患者 (3) 代諾者（親権者又は後見人）又は患者本人からの文書同意取得が可能な患者* *代諾者から同意を取得した場合においても、患者本人に同意能力がある場合には可能な限り文書による同意を取得する	Japanese patients who meet all the following criteria (1or2) are included in this clinical trial. 1. Subject participating on-going clinical trial SPED-ALA-002 (long-term, multicenter trial of SPP-004 in mitochondrial diseases) (1) Subject willing to participate into SPED-ALA-004 study (2) Subject meeting all eligibility criteria assessed by the investigator (3) Subject's legally authorized representative must provide written informed consent 2. Subject participated clinical trial of SPED-ALA-003 (confirmatory, multicenter trial of SPP-004 in mitochondrial diseases) (1) Subject participated clinical trial of SPED-ALA-003, willing to participate into SPED-ALA-004 study, and meeting any of following criteria. 1) Subject successfully completed treatment period of SPED-ALA-003 2) Subject of which investigator assessed "insufficient effect" during the double blind period of SPED-ALA-003 3) Subject not meeting the transition criteria of double blind period at 24 weeks and general improvement by the investigator was better than "worsening" (2) Subject meeting all eligibility criteria assessed by the investigator (3) Patient's legally authorized representative or subject must provide written informed consent for a patient who have a competent to consent to IC must provide assent, patient needs to provide a written IC even in the case which patient's legally authorized representative provides written informed consent
	除外基準 / Exclusion Criteria	次の基準に一つでも該当する患者は本治験の対象としない。 (1) ビタミンB1欠乏症、メチルマロン酸血症・グルタル酸血症1型などの有機酸代謝異常症などと診断された患者 (2) 重篤な心機能、腎機能障害を有する患者 (3) 敗血症を合併している患者 (4) 薬物アレルギーの既往歴を有する患者 (5) 治験薬の成分に過敏症の既往歴を有する患者 (6) 同意取得前12週間以内に他の治験に参加した患者（SPED-ALA-002試験又はSPED-ALA-003試験を除く） (7) 妊婦、授乳婦又は妊娠している可能性を有する患者 (8) その他、治験責任（分担）医師が本治験参加に不適当であると判断した患者	Patients who meet any of the following criteria are excluded from this trial. (1) Patients diagnosed as Vitamin B1 deficiency or organic acidemias (ex: Methylmalonic acidemia, Glutaric acidemia type1) (2) Patients with severe cardiac function or renal function disorders (3) Patients complicated by sepsis (4) Patients with a history of drug allergy (5) Patients with a history of hypersensitivity to any ingredients of the investigational drugs (6) Patients participated in another clinical study within 12 weeks prior to the informed consent (except for study protocol no. SPED-ALA-002 and SPED-ALA-003) (7) Patients with a pregnant or breast-feeding woman, or woman suspected of being pregnant (8) Patients whom the investigator and sub-investigator considered inappropriate to participating this trial
	年齢下限 / Minimum Age	歳 9 ヶ月週日時間以上	Age 9Month Week Day Hour over
	年齢上限 / Maximum Age	歳ヶ月週日時間上限なし	Age Month Week Day Hour No limit
	性別 / Sex of Participants	男性・女性	Both
	健常被験者の組入れ / Accepts Healthy Volunteers	なし	No
対象疾患または課題 / Trial Indication(s)		脳神経症状を中心とするミトコンドリア病	Mitochondrial disease, involved mainly central nervous system
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
対象疾患領域 / Therapeutic Area Under Study
がん領域を対象とするか？ / Does This Study Involve Oncology?		いいえ	No
ゲノム情報収集の有無 / Does This Study Involve Collection of Genetic information?		なし	No
開発の経緯 / Background Information
介入の内容 / Intervention(s)		介入の種類：医薬品介入の名称：SPP-004 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：カプセル（徐放性カプセルを除く）投与経路／適用部位：経口投与量／使用量： 5-ALA HCI 25-75and SFC 39.22-117.66 mg 投与回数／使用回数：1日2回治験薬の開始用量は、観察期の体重に応じた投与量とする。その後の投与量は、規定来院日の体重に応じた投与量とする。継続期間：216週投与レジメン：5-ALA HClカプセル及びSFCカプセルをスクリーニング期及び治療期の各観察時点の体重に応じた投与量及び投与回数に従い経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。治療群の詳細：- 対照の名称：- 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：投与経路／適用部位：投与量／使用量：- - - 投与回数／使用回数： - 継続期間：- 投与レジメン：-	Intervention type:DRUG Name of intervention:SPP-004 Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:CAPSULE Route of administration / Site of application:ORAL Dose per administration: 5-ALA HCI 25-75and SFC 39.22-117.66 mg Dosing frequency / Frequency of use:BID Dose of investigational drug is determined based on the body weight at each study visit. Planned duration of intervention:216 weeks Intended dose regimen:5-ALA HCl and SFC capsules are administered orally or by a feeding tube in accordance with doses and frequency of administration based on body weight at screening and each observation time during the period of treatment.If capsules cannot be swollen, the content should be dissolved at the time of administration. detailes of teratment arms:- Comparative intervention name:- Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature: Route of administration / Site of application: Dose per administration:- - - Dosing frequency / Frequency of use: - Planned duration of intervention:- Intended dose regimen:-
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
主たる評価項目 Primary Outcome(s)	主要評価項目 / Primary Outcome(s)	安全性	Safety
	評価時期 / Timepoint(s)	投薬期間、治験中止時、後観察	Treatment period,study discontinuation and follow up
	主要評価項目測定基準 / Primary Outcome Measure	発現した有害事象及び副作用について、発現頻度と発現率、個々の事象の発現頻度と発現率を先行試験別及び本試験全体で求める。	Summarize incidence and frequency of adverse effect/reaction observed during the study period in comparison with those observed in the previous studies.
副次的な評価項目 Secondary Outcome(s)	副次評価項目 / Secondary Outcome(s)	1.脳神経症状及び筋症状のNPMDSスコアの変化量(最終投与終了時－投与開始) 2.The Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale（NPMDS）Section I~III 3.NPMDS Section I、II、III 4.NPMDS Section I~IV 5.血中FGF21値 6.体重 7.身長 8.頭囲 9.血中GDF-15値 10.皮膚線維芽細胞における呼吸鎖酵素複合体活性及び酸素消費量(同意が得られれば) 11.全般改善度 12.脳MRI 13.生命予後 14.呼吸器離脱期間 15.脳卒中様発作回数(SPED-ALA-003試験開始時に脳卒中様発作症状を有する被験者のみ)	1.Change in the Newcastle pediatric mitochondrial disease scale (NPMDS) for both central nervous system and neuromuscular symptom at the last point of administration from baseline 2.The Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Section I~III 3.NPMDS Section I,II,III, each 4.NPMDS Section I~IV, totally 5.Blood FGF21 6.Body Weight 7.Body Height 8.Head circumference 9.Blood GDF-15 10.Respiratory chain complex enzymes activity and oxygen consumption in skin fibroblasts (if informed consent is obtained) 11.General improvement rate evaluated by Investigator 12.Brain MRI 13.Life prognosis 14.period of ventilator weaning 15.Number of "stroke-like episodes" (applicable for the subject who had a history of stroke-like episodes before participation of the clinical trial of SPED-ALA-003)
	評価時期 / Timepoint(s)	1~4.投与終了後又は中止時 5.24週毎 6~8.12週毎 9.24週毎 10. 48週毎 11. 12週毎 12. 48週毎 13. 投与終了後又は中止時 14~15. 12週毎	1~4.end of study or study discontinuation 5.every 24 weeks 6~8.every 12 weeks 9.every 24 weeks 10.every 48 weeks 11.every 12 weeks 12.every 48 weeks 13.end of study or study discontinuation 14~15.every 12 weeks
	副次評価項目測定基準 / Secondary Outcome Measure

監査の実施予定の有無

試験等の進捗状況	募集状況 / Recruitment	募集終了	COMPLETED
	試験の進捗 / Trial Status	実施中	ACTIVE
	中止・休止の理由 / Reason for Study Stop
	主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

主要依頼者	埼玉医科大学病院
Primary Sponsor	Saitama Medical University Hospital

共同依頼者
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

資金提供組織 / Sources of Funding	SBIファーマ株式会社	SBI Pharmaceuticals Co., Ltd.
組織区分 / Type of Funding Organization	営利法人	FOR-PROFIT CORPORATION
所在国 / Country of Funding Source	日本	Japan

委員会名称 / Name of Ethics Committee	埼玉医科大学病院　治験審査委員会	Institutional review board of Saitama Medical University Hospita
住所 / Address	〒350-0495　埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38	38 Morohongo, Moroyama-machi, Iruma-gun, Saitama 350-0495, Japan
電話 / TEL
FAX
E-mail
ホームページ / Ethics Committee Website
識別番号 / Committee Approval Number
倫理審査委員会／治験審査委員会による承認 / Approved by Ethics Committee	承認	Yes
未承認の理由 / Reason for Unapproval

他の登録機関から発行されたIDの有無	なし	No
UTN / Universal Trial Number

試験ID / Secondary Study ID	JMA-IIA00406
発行機関名 / Issuer Name

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる試験等

個別被験者データの有無 / Results IPD Plan		未決	Undecided
個別被験者データの説明 / Results IPD Description

その他 / Other Information

2-1 その他の添付資料１		変更履歴.csv
2-2 その他の添付資料２		ChangeTracking.csv

種別	公表日
変更	令和4年8月1日	(当画面)	変更内容
新規登録	平成31年1月18日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

介入の種類 / Intervention Type