臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)
| 保留 | ||
| 平成30年6月22日 | ||
| 令和3年7月11日 | ||
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同試験（検証試験） | ||
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同試験（検証試験） | ||
| 大竹 明 | ||
| 埼玉医科大学病院 | ||
| 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病を対象に、5-アミノレブリン酸塩酸塩（5-ALA HCl）及びクエン酸第一鉄ナトリウム（SFC）を投与した際の有効性及び安全性をプラセボと比較、検討する。 | ||
| 3 | ||
| 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病 | ||
| 募集終了 | ||
| 埼玉医科大学病院 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 試験等の種別 | 保留 |
|---|---|
| 登録日 | 2018年06月22日 |
| jRCT番号 | jRCT2091220358 |
治験計画届に関する事項
治験計画届に関する事項
| 30-0705 | |
| 2018年05月18日 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同試験（検証試験） (MITO Study) | Multicenter trial of SPP-004 in mitochondrial diseases (confirmatory trial) (MITO Study) | ||
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同試験（検証試験） | Multicenter trial of SPP-004 in mitochondrial diseases (confirmatory trial) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| / | 大竹 明 | Akira Otake | / | 埼玉医科大学病院 | Saitama Medical University Hospital |
|---|---|---|---|
| / | 小児科 | Department of Pediatrics | |
| / | 〒350-0495 埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38 | 38 Morohongo, Moroyama-machi, Iruma-gun, Saitama 350-0495, Japan | |
| 049-276-1218 | |||
| akira_oh@saitama-med.ac.jp | |||
| 大竹 明 | Akira Otake | ||
| 埼玉医科大学病院 | Saitama Medical University Hospital | ||
| 小児科 | Department of Pediatrics | ||
| 〒350-0495 埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38 | 38 Morohongo, Moroyama-machi, Iruma-gun, Saitama 350-0495, Japan | ||
| 049-276-1218 | |||
| akira_oh@saitama-med.ac.jp | |||
| Date of Approved | 2018年04月24日 | ||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 8 | |||
| 専門医療病院・医院 | SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC | ||
| 日本 | Japan | ||
| 北海道,栃木県,埼玉県,千葉県,東京都,愛知県,京都府,大阪府 | Hokkaido,Tochigi,Saitama,Chiba,Tokyo,Aichi,Kyoto,Osaka | ||
| / |
|
|
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|---|---|---|---|
| / | |||
|
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ミトコンドリア病を対象として、SPP-004の有効性と安全性を検討する多施設共同、ランダム化治療中止、プラセボ対照二重盲検並行群間試験 | Multicenter, randomized withdrawal, double-blind, placebo-controlled, clinical trial to investigate efficacy and safety of SPP-004 for mitochondrial diseases (confirmatory trial) | ||
| 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病を対象に、5-アミノレブリン酸塩酸塩（5-ALA HCl）及びクエン酸第一鉄ナトリウム（SFC）を投与した際の有効性及び安全性をプラセボと比較、検討する。 | To compare and examine efficacy and safety of 5-ALA HCI and SFC administration in patients with mitochondrial disease, involved mainly central nervous system | ||
| 3 | 3 | ||
| 2018年04月10日 | |||
| 2018年04月24日 | |||
| 2018年06月30日 | |||
| 2018年06月01日 | |||
| 40 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 安全性 / 有効性 / 検証的 | SAFETY / EFFICACY / CONFIRMATORY | ||
| 多施設共同、ランダム化治療中止、プラセボ対照二重盲検並行群間試験 | Multicenter, randomized withdrawal, double-blind, placebo-controlled, clinical trial. | ||
| 2 | |||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | Yes | ||
| 個人 | INDIVIDUAL | ||
| あり | Yes | ||
| なし | No | ||
| あり | Yes | ||
| 中央登録 | CENTRAL RANDOMIZATION | ||
| / | 日本 | Japan | |
| 次の基準を全て満たす日本人患者を本治験の対象とする。 (1)下記の「Leigh脳症の臨床所見」の疑い例を示す3つの基準を全て満たすこと。 ①進行性の中枢神経症状を有する ②脳幹および（あるいは）大脳基底核の症状を呈する ③画像あるいは病理検査にて脳幹および（あるいは）大脳基底核の対称性壊死性病変を認める* *大脳基底核、脳幹に脳CTで低吸収域、脳MRIのT2およびFLAIR画像検査で高信号域を両側対称性に認める。あるいは、病理検査で基底核、視床、脳幹、歯状核、視神経に多巣性で対称性の病変を認める。 (2)同意取得時の年齢（月齢）が3ヶ月以上の患者。 (3)同意取得時に5-アミノレブリン酸リン酸塩含有食品を摂取している患者の場合、治験薬投与開始28日前より、その摂取を止められる患者。 (4)代諾者（親権者または後見人）または患者本人からの文書同意取得が可能な患者**。 **ただし、代諾者の同意においても、患者本人に同意能力がある場合には可能な限り文書による同意を取得する。 | Japanese patients who meet all the following criteria are included in this clinical trial. (1)Subject who meets all three clinical criteria of suspicious for Leigh syndrome as follows: 1.have progressive central nervous system symptoms 2.have symptoms of brainstem and/or basal ganglia lesions 3.Have symmetrical necrotizing lesions in brainstem and/or basal ganglia confirmed by imaging data or pathological examination*. *bilateral and symmetric brainstem and/or basal ganglia lesions are observed,as low-density area by brain CT, or as high-intensity area by T2-weighted or FLAIR image in brain MRI, or multifocal and symmetrical lesions are confirmed at basal ganglia, thalamus, brainstem, dentate nucleus and optic nerves by pathological examination. (2)Patients aged≧3months at the timing of IC acquisition (3) Patients taking a food containing 5-ALA at the timing of IC acquisition and medically allowed to stop taking the food for the 28 consecutive days before starting open period (4) Patient's legally authorized representative or subject must provide written informed consent** **for a patient who have a competent to consent to IC must provide assent, patient needs to provide a written IC even in the case which patient's legally authorized representative provides written informed consent | ||
| 次の基準に一つでも該当する患者は本治験の対象としない。 (1)ビタミンB1欠乏症、メチルマロン酸血症・グルタル酸血症1型などの有機酸代謝異常症などと診断された患者 (2)重篤な心機能、腎機能障害を有する患者 (3)敗血症を合併している患者 (4)薬物アレルギーの既往歴を有する患者 (5)治験薬の成分に過敏症の既往歴を有する患者 (6)同意取得前12週間以内に他の治験に参加した患者 (7)妊婦、授乳婦又は妊娠している可能性を有する患者 (8)その他、治験責任（分担）医師が本治験参加に不適当であると判断した患者 | Patients who meet any of the following criteria are excluded from this trial. (1)Patients diagnosed as Vitamin B1 deficiency or organic acidemias(ex: Methylmalonic acidemia, Glutaric acidemia type1) (2)Patients with severe cardiac function or renal function disorders (3) Patients complicated by sepsis (4) Patients with a history of drug allergy (5) Patients with a history of hypersensitivity to any ingredients of the investigational drugs (6) Patients participated in another clinical study within 12 weeks prior to the informed consent (7) Patients with a pregnant or breast-feeding woman, or woman suspected of being pregnant (8)Patients whom the investigator and sub-investigator considered inappropriate to participating this trial | ||
| 歳 3 ヶ月 週 日 時間 以上 | Age 3Month Week Day Hour over | ||
| 歳 ヶ月 週 日 時間 上限なし | Age Month Week Day Hour No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| なし | No | ||
| / | 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病 | Mitochondrial disease, involved mainly central nervous system | |
| / | |||
| いいえ | No | ||
| なし | No | ||
| / | 介入の種類：医薬品 介入の名称：SPP-004 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：カプセル（徐放性カプセルを除く） 投与経路／適用部位：経口 投与量／使用量： 5-ALA HCl 25~75 and SFC 39.22~117.66 mg 投与回数／使用回数：1日2回 治験薬の投与量は、観察期の体重に応じた投与量とする。 継続期間：72週間（被験薬投与期24週間、二重盲検期48週間） 投与レジメン：被験薬投与期 被験薬（5-アミノレブリン酸塩酸塩カプセル（25mg）及びクエン酸第一鉄ナトリウムカプセル（39.22mg））を経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。 二重盲検期 被験薬投与期と同じカプセル数を経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。 治験期間中を通じ、観察期診察時点の体重に基づいた投与量とする。 治療群の詳細：－ 対照の名称：プラセボ 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：カプセル（徐放性カプセルを除く） 投与経路／適用部位：経口 投与量／使用量： 5-ALA HCl placebo and SFC 20.0 mg 投与回数／使用回数：1日2回 治験薬の投与量は、観察期の体重に応じた投与量とする。 継続期間：72週間（被験薬投与期24週間、二重盲検期48週間） 投与レジメン：被験薬投与期 被験薬（5-アミノレブリン酸塩酸塩カプセル（25mg）及びクエン酸第一鉄ナトリウムカプセル（39.22mg））を経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。 二重盲検期 被験薬又は対照薬（5-アミノレブリン酸塩酸塩プラセボカプセル及びクエン酸第一鉄ナトリウムカプセル（20mg））を被験薬投与期と同じカプセル数を経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。 治験期間中を通じ、観察期診察時点の体重に基づいた投与量とする。 |
Intervention type:DRUG Name of intervention:SPP-004 Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:CAPSULE Route of administration / Site of application:ORAL Dose per administration: 5-ALA HCl 25~75 and SFC 39.22~117.66 mg Dosing frequency / Frequency of use:BID Investigational drug doses are based on the body weight at observation time during the treatment period. Planned duration of intervention:Total 72w (Open period 24w, Double-blind period 48w) Intended dose regimen:Open period A capsule of each investigational drug (5-ALA HCl capsule (25 mg) and SFC capsule (39.22 mg)) is administered orally or by a feeding tube. If capsules cannot be swollen, the content should be dissolved at the time of administration. Double-blind period. Same dose in open period is administered orally or by a feeding tube. If capsules cannot be swollen, the content should be dissolved at the time of administration. Through the study treatment (open period and double-blind period), doses are based on the body weight at observation time during the treatment period. detailes of teratment arms:- Comparative intervention name:Placebo Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:CAPSULE Route of administration / Site of application:ORAL Dose per administration: 5-ALA HCl placebo and SFC 20.0 mg Dosing frequency / Frequency of use:BID Investigational drug doses are based on the body weight at observation time during the treatment period. Planned duration of intervention:Total 72w (Open period 24w, Double-blind period 48w) Intended dose regimen:Open period A capsule of each investigational drug (5-ALA HCl capsule (25 mg) and SFC capsule (39.22 mg)) is administered orally or by a feeding tube. If capsules cannot be swollen, the content should be dissolved at the time of administration. Double-blind period. Same dose in open period is administered orally or by a feeding tube. If capsules cannot be swollen, the content should be dissolved at the time of administration. Through the study treatment (open period and double-blind period), doses are based on the body weight at observation time during the treatment period. |
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| 二重盲検期48週時点の「治験薬の効果が不十分」となった被験者の割合 | The proportion of subject meeting the criteria of "insufficient" at the week of 48 in the double-blind period. | ||
| 二重盲検期48週 | Double-blind period 48w | ||
| 「治験薬の効果が不十分」と判断する基準 ①被験薬投与期に「有効」とされた脳神経症状及び筋症状のNPMDSスコアが、二重盲検期の連続する2時点でいずれも1点以上悪化した場合を効果不十分と判定する。 ②評価が行えない場合は、その欠測時期を除き、その前後2時点で評価する。 ③被験薬投与期に「有効」とされた脳神経症状及び筋症状のNPMDSスコアが複数あった場合でも、その中の1項目が悪化した場合を効果不十分と判定する。 | criteria of "insufficient" 1) worsening of NPMDS score (increased >= 1 point), for both central nervous system symptoms and neuromuscular symptoms which determined as"effective" at the open period, are observed for the consecutive two measurement points in the double-blind period 2) the consecutive points to be determined according to a "Last Observation Carried Forward" as needed 3) When many NPMDS score (central nervous system symptoms and/or neuromuscular symptoms) are measured, and observed at least one item of worsening, NPMDS score is determined as "insufficient" | ||
| 1.二重盲検期24週時点及び36週時点の「治験薬の効果が不十分」となった被験者の割合 2.二重盲検期開始時から治験薬の効果が不十分となるまでの期間（日数） 3.The Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale （NPMDS） Section I~III 4.NPMDS Section I、II、III 5.NPMDS Section I～IV 6.血中FGF21値 7.体重 8.身長 9.頭囲 10.血中GDF-15値 11.皮膚線維芽細胞における呼吸鎖酵素複合体活性及び酸素消費量（同意が得られれば） 12.全般改善度 13.脳MRI 14.生命予後 15.呼吸器離脱期間 16.脳卒中様発作回数（治験開始前に脳卒中様発作症状を有する被験者のみ） | 1.The proportion of subject meeting the criteria of "insufficient" at the week of 24 and 36 in the double-blind period. 2.Period (days) from starting "double-blind period" to the timing when investigator determined as "insufficient" 3.The Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Section I~III 4.NPMDS Section I,II,III, each 5.NPMDS Section I~IV, tatally 6.Blood FGF21 7.Body Weight 8.Body Height 9.Head circumference 10.Blood GDF-15 11.Respiratory chain complex enzymes activity and oxygen consumption in skin fibroblasts (if informed consent is obtained) 12.General improvement 13.MRI of Brain 14.Life prognosis 15.Period of ventilator weaning 16.Number of "stroke-like episodes" (applicable for the subject who had a history of stroke-like episodes before participation of the clinical trial) | ||
| 1,二重盲検期24週及び36週 2,二重盲検期48週 3-10, 12週毎 11, 24週毎 12, 12週毎 13, 二重盲検期24週及び36週 14-16, 12週毎 | 1, Double-blind period 24w and 36w 2, Double-blind period 48w 3-10, Every 12ws 11, Every 24ws 12, Every 12ws 13, Double-blind period 24w and 48w 14-16, Every 12ws | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | DRUG | |||||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| 募集終了 | COMPLETED | ||
| 実施中 | ACTIVE | ||
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 埼玉医科大学病院 | ||
| Saitama Medical University Hospital | ||
| - | ||
| - | ||
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| SBIファーマ株式会社 | SBI Pharmaceuticals Co., Ltd. | |
| 営利法人 | FOR-PROFIT CORPORATION | |
| 日本 | Japan |
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 埼玉医科大学病院 治験審査委員会 | Institutional review board of Saitama Medical University Hospital | |
| 埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38 | 38 Morohongo, Moroyama-machi, Iruma-gun, Saitama 350-0495, Japan | |
| 承認 | Yes | |
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| なし | No | |
| Nill Known | |||
| JMA-IIA00358 | ||
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPDシェアリング
（４）IPDシェアリング
| 無 | No | ||
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類
添付書類
| 変更履歴.csv | ||
| ChangeTracking.csv | ||