臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)
| 保留 | ||
| 平成27年5月26日 | ||
| 令和3年12月5日 | ||
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同長期投与試験 | ||
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同長期投与試験 | ||
| 大竹明 | ||
| 埼玉医科大学病院 | ||
| 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病を対象に、5-ALA HCl及びSFCを投与した際の長期投与時の有効性及び安全性を検討する | ||
| 2 | ||
| 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病 | ||
| 募集終了 | ||
| 国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2015年05月26日 | ||
１ 試験等の名称等
１ 試験等の名称等
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 9 | ||
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| 未公表 | No | |
| 初回出版日 / Date of First Publication | ||
| 結果の開示先 / Results links | ||
| 結果の開示先 / Results links |
設定されていません |
|
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| / | ||
|---|---|---|
| / |
管理的事項
管理的事項
| 試験等の種別 | 保留 |
|---|---|
| 登録日 | 2015年05月26日 |
| jRCT番号 | jRCT2091220214 |
治験計画届に関する事項
治験計画届に関する事項
| 27-0440 | |
| 2015年05月01日 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同長期投与試験 (MRCD Long- term Study) | Long-term, multicenter trial of SPP-004 in mitochondrial diseases. (MRCD Long- term Study) | ||
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同長期投与試験 | Long-term, multicenter trial of SPP-004 in mitochondrial diseases. | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| / | 大竹明 | Akira Otake | / | 埼玉医科大学病院 | Saitama Medical University Hospital |
|---|---|---|---|
| / | 小児科 | Department of Pediatrics | |
| / | 〒350-0495 埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38 | 38 Morohongo, Moroyama-machi, Iruma-gun, Saitama 350-0495, Japan | |
| 049-276-1111 | |||
| akira_oh@saitama-med.ac.jp | |||
| 大竹明 | Akira Otake | ||
| 埼玉医科大学病院 | Saitama Medical University Hospital | ||
| 小児科 | Department of Pediatrics | ||
| 〒350-0495 埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38 | 38 Morohongo, Moroyama-machi, Iruma-gun, Saitama 350-0495, Japan | ||
| 049-276-1111 | |||
| akira_oh@saitama-med.ac.jp | |||
| Date of Approved | 2015年04月28日 | ||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 7 | |||
| 専門医療病院・医院 | SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC | ||
| 日本 | Japan | ||
| 北海道,埼玉県,千葉県,東京都,新潟県,愛知県,大阪府 | Hokkaido,Saitama,Chiba,Tokyo,Niigata,Aichi,Osaka | ||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ミトコンドリア病を対象として、SPP-004の長期投与時の有効性と安全性を検討する多施設共同試験 | Multicenter trial to investigate efficacy and safety of long-term SPP-004 administration in patients with mitochondrial disease. | ||
| 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病を対象に、5-ALA HCl及びSFCを投与した際の長期投与時の有効性及び安全性を検討する | To examine efficacy and safety of 5-ALA HCl and SFC long-term administration in patients with mitochondrial disease, mainly to cranial nerve symptoms. | ||
| 2 | 2 | ||
| 2015年03月12日 | |||
| 2015年04月28日 | |||
| 2015年06月02日 | |||
| 2015年05月15日 | |||
| 2019年08月31日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 安全性 / 有効性 | SAFETY / EFFICACY | ||
| 多施設共同、非盲検、非対照、長期投与試験 | Unblinded, uncontrolled, long-term, multicenter trial | ||
| 1 | |||
| 無対照 | None | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | No | ||
| 非該当 | NOT APPLICABLE | ||
| なし | No | ||
| なし | No | ||
| なし | No | ||
| 非該当 | NOT APPLICABLE | ||
| / | 日本 | Japan | |
| 次の基準を全て満たす日本人患者を本治験の対象とする。 1）SPP-004のミトコンドリア病を対象とした探索試験（治験実施計画書番号：SPED-ALA-001）に参加し、終了した患者 2）代諾者（親権者または後見人）の文書同意取得が可能な患者 | Japanese patients who meet all of the following criteria are included in this clinical trial. 1)Patients participated in, and completed, an exploratory study of SPP-004 in mitochondrial diseases (study protocol no.: SPED-ALA-001) 2)Patients with written informed consent from their legal representatives (persons in parental authority or guardians) | ||
| 次の基準に一つでも該当する患者は本治験の対象としない。 1)ミトコンドリア病のうち心筋症の患者 2)重篤な心機能、腎機能障害を有する患者 3)敗血症を合併している患者 4)薬物アレルギーの既往歴を有する患者 5)治験薬の成分に過敏症の既往歴を有する患者 6)同意取得前12週間以内に他の治験（SPP-004のミトコンドリア病を対象とした探索試験（治験実施計画書番号：SPED-ALA-001）を除く）に参加した患者 7)その他、治験責任（分担）医師が本治験参加に不適当であると判断した患者 | Patients who meet any of the following criteria are excluded from this trial. 1)Patients with mitochondrial cardiomyopathy 2)Patients with severe cardiac function or renal function disorders 3)Patients complicated by sepsis 4)Patients with a history of drug allergy 5)Patients with a history of hypersensitivity to any ingredients of the investigational drugs 6)Patients participated in another clinical study within 12 weeks prior to the informed consent, except those who participated in the exploratory study of SPP-004 in mitochondrial diseases (study protocol no.SPED-ALA-001) 7)Patients whom the investigator and sub-investigator considered inappropriate to participating this trial | ||
| 歳 9 ヶ月 週 日 時間 以上 | Age 9Month Week Day Hour over | ||
| 歳 30ヶ月 週 日 時間 未満 | Age 30Month Week Day Hour not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| なし | No | ||
| / | 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病 | Mitochondrial disease, mainly to cranial nerve symptoms | |
| / | |||
| いいえ | No | ||
| なし | No | ||
| / | 介入の種類：医薬品 介入の名称：SPP-004 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：カプセル（徐放性カプセルを除く） 投与経路／適用部位：経口 投与量／使用量： 5-ALA HCl 25-75 / SFC 39.22-117.66 mg 投与回数／使用回数：1日2回 治験薬の投与量は、治療期の各観察時点の体重に応じた投与量とする 継続期間：216週 投与レジメン：5-ALA HClカプセル及びSFCカプセルを治療期の各観察時点の体重に応じた投与量及び投与回数に従い経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。 治療群の詳細： 対照の名称： 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称： 投与経路／適用部位： 投与量／使用量： 投与回数／使用回数： 継続期間： 投与レジメン： |
Intervention type:DRUG Name of intervention:SPP-004 Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:CAPSULE Route of administration / Site of application:ORAL Dose per administration: 5-ALA HCl 25-75 / SFC 39.22-117.66 mg Dosing frequency / Frequency of use:BID Investigational drug doses are based on the body weight at each observation time during the treatment period. Planned duration of intervention:216 weeks Intended dose regimen:5-ALA HCl and SFC capsules are administered orally or by a feeding tube in accordance with doses and frequency of administration based on body weight at each observation time during the period of treatment. If capsules cannot be swollen, the content should be dissolved at the time of administration. detailes of teratment arms: Comparative intervention name: Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature: Route of administration / Site of application: Dose per administration: Dosing frequency / Frequency of use: Planned duration of intervention: Intended dose regimen: |
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| / | |||
| The Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Section I～III | The Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Section I~III | ||
| 観察期、治療期12週毎、中止時 | Screening,Treatment period every 12 weeks, discontinuation. | ||
| 生命予後 NPMDS Section I～IV 血中FGF21値 体重 身長 頭囲 皮膚線維芽細胞における呼吸鎖酵素複合体活性（同意が得られれば） | Life prognosis NPMDS Section I~IV FGF21 Weight Height Head circumference Respiratory chain complexes enzyme activity in dermal fibroblast (if informed consent is obtained) | ||
| 観察期、治療期12週毎、中止時 皮膚線維芽細胞における呼吸鎖酵素複合体活性は、観察期、48週、96週、144週、180週又は中止時 | Screening, treatment period every 12 weeks, discontinuation. Respiratory chain complexes enzyme activity in dermal fibroblasts, Screening, after 48, 96, 144, and 180 weeks, and at discontinuation. | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | DRUG | |||||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| 募集終了 | COMPLETED | ||
| 試験終了 | COMPLETED | ||
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 埼玉医科大学病院 | ||
| Saitama Medical University Hospital | ||
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| SBIファーマ株式会社 | SBI Pharmaceuticals Co., Ltd. | |
| 営利法人 | FOR-PROFIT CORPORATION | |
| 日本 | Japan |
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 | Institutional review board of Hokkaido University Hospital | |
| 〒060-8648 北海道札幌市北区北15条西7丁目 | Kita14, Nishi5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido, 060-8648, Japan | |
| 承認 | Yes | |
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| なし | No | |
| Nill Known | ||
| JMA-IIA00214 | ||
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類
添付書類
| 変更履歴.csv | ||
| ChangeTracking.csv | ||
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
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設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |
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