臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(JMACCT)
| 保留 | ||
| 平成26年12月9日 | ||
| 令和3年6月16日 | ||
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同試験 | ||
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同試験 | ||
| 大竹明 | ||
| 埼玉医科大学病院 | ||
| 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病を対象に、5-ALA HCl及びSFCを投与した際の有効性及び安全性をプラセボと比較、検討する。 | ||
| 2 | ||
| 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病 | ||
| 募集終了 | ||
| 埼玉医科大学病院 治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2014年12月09日 | ||
１ 試験等の名称等
１ 試験等の名称等
２ 結果の要約
２ 結果の要約
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|---|---|---|
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| 未公表 | No | |
| 初回出版日 / Date of First Publication | ||
| 結果の開示先 / Results links | ||
| 結果の開示先 / Results links |
設定されていません |
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３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
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|---|---|---|
| / |
管理的事項
管理的事項
| 試験等の種別 | 保留 |
|---|---|
| 登録日 | 2014年12月09日 |
| jRCT番号 | jRCT2091220200 |
治験計画届に関する事項
治験計画届に関する事項
| 26-3080 | |
| 2014年10月31日 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同試験 (MRCD Study) | Multicenter trial of SPP-004 in mitochondrial diseases (MRCD Study) | ||
| SPP-004のミトコンドリア病を対象とした多施設共同試験 | Multicenter trial of SPP-004 in mitochondrial diseases | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| / | 大竹明 | Akira Otake | / | 埼玉医科大学病院 | Saitama Medical University Hospital |
|---|---|---|---|
| / | 小児科 | Department of Pediatrics | |
| / | 350-0495 埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38 | 38 Morohongo, Moroyama-machi, Iruma-gun, Saitama 350-0495, Japan | |
| 049-276-1218 | |||
| akira_oh@saitama-med.ac.jp | |||
| 中村和央 | Kazuo Nakamura | ||
| 株式会社CTD | CTD Inc. | ||
| 医薬推進部 | Pharmaceutical Promotion Department | ||
| 104-0045 東京都中央区築地3-3-2 | 3-3-2Tsukiji,Chuo-ku,Tokyo,140-0045,Japan | ||
| 03-6228-4922 | |||
| 03-6228-4843 | |||
| mrcd@c-ctd.co.jp | |||
| Date of Approved | 2014年09月30日 | ||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 10 | |||
| 専門医療病院・医院 | SPECIALTY CARE HOSPITAL or CLINIC | ||
| 日本 | Japan | ||
| 北海道,茨城県,埼玉県,千葉県,東京都,新潟県,愛知県,大阪府,奈良県,大分県 | Hokkaido,Ibaraki,Saitama,Chiba,Tokyo,Niigata,Aichi,Osaka,Nara,Oita | ||
| / |
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ミトコンドリア病を対象として、SPP-004の有効性と安全性を検討する多施設共同 プラセボ対照二重盲検群間比較試験(探索試験) | Multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, clinical trial to investigate efficacy and safety of SSP-004 for mitochondrial diseases (exploratory study) | ||
| 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病を対象に、5-ALA HCl及びSFCを投与した際の有効性及び安全性をプラセボと比較、検討する。 | To compare and examine efficacy and safety of 5-ALA HCI and SFC administration in patients with mitochondrial disease, mainly to cranial nerve symptoms | ||
| 2 | 2 | ||
| 2014年09月10日 | |||
| 2014年09月30日 | |||
| 2014年12月10日 | |||
| 2014年12月01日 | |||
| 2016年03月31日 | |||
| 10 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 安全性 / 有効性 / 探索的 | SAFETY / EFFICACY / EXPLORATORY | ||
| 多施設共同 プラセボ対照 二重盲検群間比較試験 | Multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, clinical trial | ||
| 2 | |||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | Yes | ||
| 個人 | INDIVIDUAL | ||
| なし | No | ||
| なし | No | ||
| なし | No | ||
| 中央登録 | CENTRAL RANDOMIZATION | ||
| / | 日本 | Japan | |
| 次の基準を全て満たす日本人患者を本治験の対象とする。 1)臨床所見*等によりミトコンドリア病が疑われる患者のうち呼吸鎖酵素欠損が確定している患者またはミトコンドリア遺伝子異常が確定している患者 2)同意取得時の年齢（月齢）が3ヶ月以上2歳未満の患者（早産児の場合は修正月齢にて取り扱う） 3)血中乳酸ピルビン酸比が15.0以上の患者 4)代諾者（親権者または後見人）の文書同意取得が可能な患者 *以下の1～3をすべて有し、かつ、4の1つ以上を満たす患者。 1運動及び知的発達遅滞を伴う進行性神経疾患である。 2脳幹及び/または大脳基底核病変の症状や兆候がある。 3血液及び/または脳脊髄液中の乳酸濃度が上昇している。 4以下の1つ以上が当てはまる。 i.画像上の特徴的所見がある。（脳幹や基底核の両側対称性病変） ii.典型的な神経病理学的変化がある。（海綿状変性） iii.同様症状の同朋がいる。 | Japanese patients who meet all of the following criteria are included in this clinical trial. 1)Patients who were confirmed to be respiratory chain enzyme deficiency or mitochondrial gene abnormality by clinical findings in patients with suspected mitochondrial disease* 2)Patients aged ? 3 months and < 2 years at the acquisition of consent forms (premature infants are dealt as corrected age in month) 3) Patients with blood lactate-pyruvate ratio ?15.0 4) Patients with written informed consent from their legal representatives (persons in parental authority or guardians) *Patients with all of the followings 1 to 3, as well as one or more of the conditions in 4 1. Progressive neurological disorders associated with delayed motor and mental development 2. Symptoms or signs of disease in brain stem and/or cerebral basal ganglia 3. Increased lactate levels in blood and/or cerebrospinal fluid 4. Patients who meet one or more of the followings 1. Patients who have characteristic findings in images. (bilateral and symmetrical lesion of the brain stem or basal ganglia) 2. Patients with typical neuropathological changes (spongiform degeneration) 3. Patients with a sibling with similar symptoms | ||
| 次の基準に一つでも該当する患者は本治験の対象としない。 1)ミトコンドリア病のうち心筋症の患者 2)重篤な心機能、腎機能障害を有する患者 3)敗血症を合併している患者 4)薬物アレルギーの既往歴を有する患者 5)治験薬の成分に過敏症の既往歴を有する患者 6)同意取得前12週間以内に他の治験に参加した患者 7)その他、治験責任医師及び治験分担医師が本治験参加に不適当であると判断した患者 | Patients who meet any of the following criteria are excluded from this trial. 1) Patients with mitochondrial cardiomyopathy 2) Patients with severe cardiac function or renal function disorders 3) Patients complicated by sepsis 4) Patients with a history of drug allergy 5) Patients with a history of hypersensitivity to any ingredients of the investigational drugs 6) Patients participated in another clinical study within 12 weeks prior to the informed consent. 7) Patients whom the investigator and subinvestigator considered inappropriate to participating this trial | ||
| 3歳 ヶ月 週 日 時間 以上 | 3Age Month Week Day Hour over | ||
| 2歳 ヶ月 週 日 時間 未満 | 2Age Month Week Day Hour not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| なし | No | ||
| / | 脳神経症状を中心とするミトコンドリア病 | Mitochondrial disease, mainly to cranial nerve symptoms | |
| / | |||
| いいえ | No | ||
| なし | No | ||
| / | 介入の種類：医薬品 介入の名称：SPP-004 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：カプセル（徐放性カプセルを除く） 投与経路／適用部位：経口 投与量／使用量： 5-ALA HCl 25 and SFC 39.2 mg 投与回数／使用回数：1日2回 継続期間：24週間 投与レジメン：被験薬［5-ALA HCl カプセル（25mg）及びSFCカプセル（39.22mg）］を1回各1カプセル、1日2回経口又は経管投与する。13週目以降は、5-ALA HCl カプセル及びSFCカプセルを1回各1カプセル、1日2回経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。 治療群の詳細： 対照の名称：プラセボ 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：カプセル（徐放性カプセルを除く） 投与経路／適用部位：経口 投与量／使用量： 5-ALA HCl placebo and SFC 39.2 mg 投与回数／使用回数：1日2回 継続期間：12週間 投与レジメン：対照薬［5-ALA HCl プラセボカプセル及びSFCカプセル（39.22mg）］を1回各1カプセル、1日2回経口又は経管投与する。なお、カプセルが服用できない場合は、投与時にカプセル内容物を用時溶解する。 |
Intervention type:DRUG Name of intervention:SPP-004 Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:CAPSULE Route of administration / Site of application:ORAL Dose per administration: 5-ALA HCl 25 and SFC 39.2 mg Dosing frequency / Frequency of use:BID Planned duration of intervention:24 weeks Intended dose regimen:A capsule of each investigational drug [5-ALA HCl capsule (25 mg) and SFC capsule (39.22 mg)] is administered twice a day orally or by a feeding tube . After Week 13, a capsule of each investigational drug (5-ALA HCl capsule and SFC capsule) is administered twice a day orally and by a feeding tube. If capsules cannot be swollen, the content should be dissolved at the time of administration. detailes of teratment arms: Comparative intervention name:Placebo Dose form / Japanese Medical Device Nomenclature:CAPSULE Route of administration / Site of application:ORAL Dose per administration: 5-ALA HCl placebo and SFC 39.2 mg Dosing frequency / Frequency of use:BID Planned duration of intervention:12 weeks Intended dose regimen:A capsule of each investigational drug [5-ALA HCl placebo capsule (25 mg) and SFC capsule (39.22 mg)] is administered twice a day orally or by a feeding tube. If capsules cannot be swollen, the content should be dissolved at the time of administration. |
|
| / | |||
| The Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Section I～III | The Newcastle Paediatric Mitochondrial Disease Scale (NPMDS) Section I-III | ||
| 観察期、治療期8、12、20、24週または中止時 | Screening, Treatment period 8,12 and 20,24 weeks or discontinuation | ||
| 生命予後 NPMDS Section I～IV 血中FGF21値 体重 身長 頭囲 皮膚線維芽細胞における呼吸鎖酵素複合体活性（同意が得られれば） | Life prognosis NPMDS Section I-IV FGF21 Weight Height Head circumference Respiratory chain complexes enzyme activity in dermal fibroblast (if informed consent is obtained) | ||
| 観察期、8、12、20、24週または中止時 | Screening, Treatment period 8,12 and 20,24 weeks or discontinuation | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | DRUG | |||||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| 募集終了 | COMPLETED | ||
| 試験終了 | COMPLETED | ||
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 埼玉医科大学病院 | ||
| Saitama Medical University Hospital | ||
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| 公益社団法人 日本医師会 | Japan Medical Association | |
| 公益法人 | PUBLIC-INTEREST CORPORATION | |
| 日本 | Japan |
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 埼玉医科大学病院 治験審査委員会 | Institutional review board of Saitama Medical University Hospital | |
| 承認 | Yes | |
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| なし | No | |
| Nill Known | ||
| JMA-IIA00200 | ||
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類
添付書類
| 変更履歴.csv | ||
| ChangeTracking.csv | ||
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
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設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |
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