臨床研究等提出・公開システム

非ランダム化，非盲検，多施設共同，第II相試験

A non-randomized, open label, multi-center, Phase II study

1.本治験への参加に先立ち，被験者，親又は保護者から文書により同意及びアセント（該当する場合）が得られた患者。
2. 東アジア系で文書による同意及びアセント（該当する場合）取得時点で6歳以上の患者。
3. 以下の特徴が認められるSAAの患者：
・骨髄細胞密度が25%未満であるか，又は骨髄細胞密度が25～50%かつ残存造血細胞が30%未満であり，かつ以下に示す末梢血中のパラメータのうち2つ以上に該当する汎血球減少症：
・好中球数 < 0.5 × 109/L
・血小板数 < 20 × 109/L
・網状赤血球数 < 20 × 109/L
4.HSCTが治療選択肢として適切でない又は選択できない患者（各治験実施国の診療基準又はガイドラインに基づく判断），若しくはHSCTを拒否した患者。

1.Written study informed consent and (where applicable) assent from the participant, parent, or guardian must be obtained prior to participation in the study.
2.Participants of East Asian ancestry aged > 6 years old at the time of written informed consent and assent form (if applicable).
3.SAA characterized by (Camitta et al 1975, Red Blood Cell Disease (Anemia) 2017)
-Bone marrow cellularity < 25%, or 25 - 50% with < 30% residual hematopoietic cells and pancytopenia, with at least two of the following parameters in peripheral blood:
-Absolute neutrophil count < 0.5 x 109/L
-Platelet count < 20 x 109/L
-Absolute reticulocyte count < 20 x 109/L
4.HSCT is not suitable or available as a treatment option (determined as per local practices or national guidelines), or has been refused by participant.

1. ATG/ALGによる免疫抑制療法，アレムツズマブ，大量シクロホスファミド（45 mg/kg/日以上），CsA（6ヵ月以内）又はトロンボポエチン受容体作動薬による前治療歴がある患者。
2. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status（16歳以上）が3以上又はLansky performance status（16歳未満）が50未満の患者。
3. 以下の既往歴及び／又は合併症を有する患者：
・基礎疾患として先天性／遺伝性骨髄不全症候群又は再生不良性貧血（ファンコニ貧血，先天性角化異常症，先天性無巨核球性血小板減少症，シュワッハマン・ダイアモンド症候群等）を有することが判明している。
・登録時点で症候性の発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）を有する，及び／又は多形核好中球（PMN）又は赤血球のPNHクローンが50%を超えている。
・骨髄異形成症候群（MDS）を有している。
・治験登録前30日以内に核型分析又はFISHで細胞遺伝学的異常が認められた（適格性の判定には10個以上の分裂中期像を用いた評価可能な核型分析を必須とする）。
・他の原発性免疫不全症が判明している，又は疑われる。
・悪性腫瘍の合併があり，その治療から完全に回復していない，又は無病期間が5年に満たない。

治験実施計画書に定めた、他の除外基準も適用される。

1.Prior IST with any ATG/ALG, alemtuzumab, high dose cyclophosphamide (>=45mg/kg/day), CsA within 6 months, or prior thrombopoietin receptor (TPO-R) agonists
2.Participants have an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status (age >= 16 years) > 2, or Lansky performance status (age < 16 years) < 50
3.Prior and/or active medical history of:
-Known underlying congenital/inherited bone marrow failure or aplastic anemia (such as but not limited to Fanconi anemia, congenital dyskeratosis, congenital amegakaryocytic thrombocytopenia, or Shwachman-Diamond Syndrome)
-Symptomatic paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and/or PNH clones > 50% of polymorphonuclear neutrophil or RBC at time of enrollment
-Myelodysplastic syndrome
-Any cytogenetic abnormalities on karyotyping or fluorescence in situ hybridization (FISH) within 30 days of study enrollment (an evaluable karyotyping with at least 10 metaphases is mandatory for eligibility)
-Other known or suspected underlying primary immunodeficiency
-Any concomitant malignancies that have not fully recovered from treatment or have not been disease-free for 5 years
The other exclusion criteria specified in the clinical trial protocol also apply.

6歳以上

6age old over

18歳以下

18age old under

男性・女性

Both

試験完了

completed