臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		令和2年8月20日
最終公表日		令和6年12月4日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和5年3月23日
試験の名称		手術不能かつ症候性の叢状神経線維腫（PN）を有する神経線維腫症1型（NF1）の日本人小児患者を対象としたセルメチニブ［選択的分裂促進因子活性化タンパク質キナーゼキナーゼ（MEK）1阻害薬］の安全性、忍容性、薬物動態及び有効性を検討する非盲検第I相試験
簡易な試験の名称		手術不能かつ症候性の叢状神経線維腫（PN）を有する神経線維腫症1型（NF1）の日本人小児患者を対象としたセルメチニブ［選択的分裂促進因子活性化タンパク質キナーゼキナーゼ（MEK）1阻害薬］の安全性、忍容性、薬物動態及び有効性を検討する非盲検第I相試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名		日比　加寿重
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		アストラゼネカ株式会社
試験の概要		本治験は、手術不能かつ症候性のPNを有するNF1の日本人小児患者におけるセルメチニブの安全性、忍容性、薬物動態及び有効性を検討する非盲検第1相試験である。
試験のフェーズ		1
疾患名		手術不能かつ症候性の叢状神経線維腫を有する神経線維腫症1型
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		セルメチニブ
販売名
IRBの名称		大分大学医学部附属病院　治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2024年12月02日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2023年03月23日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	12
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	12人の日本人小児患者が登録され（女子：9、男子：3）、年齢の中央値は13.25歳（7.5歳から18.2歳）であった。	Across all 12 Japanese subjects enrolled in the study (Female; 9, Male; 3), median age continuous was 13.25 (7.5 to 18.2).
試験の対象者のフロー / Participant flow
有害事象に関するまとめ / Adverse events	この治験では、新たな安全性シグナルは確認されなかった。この治験の安全性データにより、25 mg/m2のセルメチニブ単剤療法（1日2回投与）は、管理可能な安全性プロファイルを持ち、手術不可能なPNを有するNF1の日本人小児患者において良好な忍容性を示した。	No new safety signals were identified in this study. Safety data from this study has demonstrated that selumetinib monotherapy at a dose of 25 mg/m2 BID had a manageable safety profile and was well-tolerated in Japanese paediatric subjects with NF1 and inoperable PN.
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	全例（12人）において、それぞれ少なくとも1件の有害事象（AE）が確認された。うち、11人の患者では、治験責任医師の評価でセルメチニブに因果関係ありと考えられるAEが確認された。合計4人の患者が、AEにより投与中断を経験し、4人の患児がAEにより投与量を減量を経験した。合計5人の患者において、注目すべきAEが確認された。 1人の患者において重篤な有害事象（SAE）が報告された。 2人の患者においてグレード3のAEが報告された。グレード4またはグレード5のイベントは報告されておらず、死亡に至るAEも報告されなかった。	All 12 subjects experienced at least 1 AE. Among them, 11 subjects experienced AEs that were considered to be possibly related to selumetinib, as assessed by the Investigator. A total of 4 subjects experienced AEs leading to dose interruption, while 4 subjects experienced AEs leading to dose reduction. A total of 5 subjects had AEs of special interest. A single subject reported SAEs. 2 subjects experienced AEs of Grade 3 severity. No Grade 4 or Grade 5 event was reported. No AEs leading to death were reported.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	1. 有効性結果の概要独立中央評価（ICR）分析に基づき、セルメチニブを投与され、評価可能な12人の患者全員において、ORRは50.0%（95%信頼区間 78.9%）であった。 2. 薬物動態結果の概要添付資料1を参照。 3. 奏効期間中央値の奏効期間（DoR）は、達成されなかった。確定した部分奏効（cPR）を達成した6人の患者のうち、1人の患者はその後に進行した。 4. Clinical Global Impression of Change（CGIC） PNに関連する病的状態をベースライン時と照らし合わせた治験担当医師の判断に基づく全般的評価（CGIC）を全12人の患者について評価したところ、PN関連の罹患率（症状および/または合併症）がベースラインから改善（「非常に改善/中程度に改善/少し改善」）していると判断された。治験のいかなる時点においても、悪化したと報告された被験者はいなかった。 5. 子どもの健康関連QOL を測る尺度（PedsQL）の総スコア（自己報告）サイクル3からサイクル13までの各サイクルごと、そしてその後は4サイクルごとに評価され、PedsQL総スコアのベースラインからの平均変化に基づき、サイクル25の1日目までのすべての時点で一貫した改善が見られた。サイクル25の1日目における総変換スコアのベースラインからの平均変化±標準偏差（SD）は8.97±9.084で、サイクル21の1日目でのベースラインからの最大の増加は10.05±8.548であった。 6. 子どもの健康関連QOL を測る尺度（PedsQL）の総スコア（親からの報告）親からの報告に基づくPedsQL総スコアのベースラインからの平均変化に基づき、サイクル3の1日目で改善が見られ、その後サイクル25の1日目まで持続した。サイクル25の1日目における総変換スコアのベースラインからの平均変化（標準偏差）は3.62（13.468）で、ベースラインからの最大の増加は、サイクル21の1日目の6.61（10.982）であった。	1. Summary of efficacy results Based on the Independent Central Review (ICR) analysis, of all the 12 subjects who received selumetinib and who were evaluable for response. The ORR was 50.0% (95% confidence interval [CI]: 21.1%, 78.9%). 2. Summary of pharmacokinetic results Refer to attachment 1. 3. Duration of response Median DoR was not reached. Among 6 subjects who achieved cPR, 1 subject had progressed subsequently. 4. Clinical Global Impression of Change (CGIC) Investigators completed the Clinical Global Impression of Change (CGIC) for all 12 subjects were judged by the Investigators to show an improvement from baseline ('Much Better/Moderately Better/A Little Better') in their PN-related morbidities (symptom and/or complications). No subjects were reported to have worsening in CGIC responses at any time point in the study. 5. Total scale score of Paediatric Quality of Life Inventory (PedsQL; self-reported) it was assessed every 2 cycles from Cycle 3 to Cycle 13 and then every 4 cycles thereafter and based on positive mean change from baseline in PedsQL total score, showed a consistent improvement at all timepoints up to and including Cycle 25 Day 1. Mean change from baseline +- SD for total transformed score at Cycle 25 Day1 was 8.97 +- 9.084, with the highest increase from baseline seen at Cycle 21 Day 1, 10.05 +- 8.548 6. Total scale score of Paediatric Quality of Life Inventory (PedsQL; parent-reported) Based on positive mean change from baseline in parent-reported PedsQL total score, there was improvement at Cycle 3 Day 1, which was sustained up to and including the assessment at Cycle 25 Day 1. Mean change from baseline (standard deviation) for total transformed score at Cycle25 Day1 were 3.62 (13.468), with the highest increase from baseline seen at Cycle 21 Day 1, 6.61 (10.982).
簡潔な要約 / Brief summary	• 最終データカットオフにおいて、対象PNの体積がベースラインから減少したのは12人中10人（83.3%）でした。また、PN関連の罹患率を示す臨床結果においては、12人中10人（83.3%）が改善の傾向を示しました。ICRによって評価された対象PNの体積のベースラインからの平均最良減少率は-30.88%でした。ORRは50.0%（95% CI: 21.1%, 78.9%）でした。この治験では、25 mg/m2のセルメチニブ単剤療法（1日2回投与）の治療効果が示されました。 • この治験では、新たな安全性シグナルは確認されませんでした。 • セルメチニブ単剤療法は、管理可能な安全性プロファイルを有しており、NF1関連のPNを持つ日本人小児患者において長期投与に適していることが示されました。	- At final DCO, reduction from baseline in target PN volume was observed in 10 out of 12 (83.3%) subjects, and clinical outcome representing PN-related morbidities showed a trend toward improvement in 10 out of 12 (83.3%) subjects. The mean best percentage reduction from baseline in target PN volumes assessed by ICR was -30.88%. The ORR was 50.0% (95% CI: 21.1%, 78.9%). Selumetinib at a dose of 25 mgm2 BID demonstrated treatment effect in this study. - No new safety signals were identified in this study.
公開予定日	2024年12月01日
出版物の掲載 / Posting of journal publication	有	presence
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results	2023年05月23日
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications	https://academic.oup.com/noa/article/5/1/vdad054/7176207

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	アストラゼネカのグループ会社が治験依頼者となっている臨床試験において、匿名化された被験者個々のデータへのアクセスを社外の研究者がportal Vivli.orgを通じて申請することが可能です。すべての申請はAZの開示責務によって評価されます。https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure 「Yes」はAZがIPDの申請を受けていることを示しますが、これはすべての申請が承認されることを意味するものではありません。	Qualified researchers can request access to anonymized individual patient-level data from AstraZeneca group of companies sponsored clinical trials via the request portal. All request will be evaluated as per the AZ disclosure commitment: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. ""Yes"", indicates that AZ are accepting requests for IPD, but this dose not mean all request will be approved.

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	2024年12月02日
jRCT番号	jRCT2080225326

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		手術不能かつ症候性の叢状神経線維腫（PN）を有する神経線維腫症1型（NF1）の日本人小児患者を対象としたセルメチニブ［選択的分裂促進因子活性化タンパク質キナーゼキナーゼ（MEK）1阻害薬］の安全性、忍容性、薬物動態及び有効性を検討する非盲検第I相試験	A Phase 1 Open Label Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Efficacy of Selumetinib, a Selective Mitogen Activated Protein Kinase Kinase (MEK) 1 Inhibitor, in Japanese Paediatric Subjects With Neurofibromatosis Type 1 (NF1) and Inoperable and Symptomatic Plexiform Neurofibromas (PN)
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		手術不能かつ症候性の叢状神経線維腫（PN）を有する神経線維腫症1型（NF1）の日本人小児患者を対象としたセルメチニブ［選択的分裂促進因子活性化タンパク質キナーゼキナーゼ（MEK）1阻害薬］の安全性、忍容性、薬物動態及び有効性を検討する非盲検第I相試験	A Phase 1 Open Label Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Efficacy of Selumetinib, a Selective Mitogen Activated Protein Kinase Kinase (MEK) 1 Inhibitor, in Japanese Paediatric Subjects With Neurofibromatosis Type 1 (NF1) and Inoperable and Symptomatic Plexiform Neurofibromas (PN)

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	日比加寿重	Hibi Kazushige
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	アストラゼネカ株式会社	Astrazeneka K.K
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	臨床開発統括部
	連絡先住所 / Address	大阪府大阪市北区大深町３番１号	3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
	連絡先電話番号 / Phone Number	06-4802-3533
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	日比加寿重	Hibi Kazushige
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	アストラゼネカ株式会社	Astrazeneka K.K
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	臨床開発統括部
	連絡先住所 / Address	大阪府大阪市北区大深町３番１号	3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
	連絡先電話番号 / Phone Number	06-4802-3533
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com

承認日 / Date of Approval by IRB		2020年07月22日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	大分大学医学部附属病院	Oita university Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		本治験は、手術不能かつ症候性のPNを有するNF1の日本人小児患者におけるセルメチニブの安全性、忍容性、薬物動態及び有効性を検討する非盲検第1相試験である。	This is a phase I open label study designed to evaluate the safety, tolerability, PK and efficacy of selumetinib in Japanese paediatric patients with neurofibromatosis type 1 and inoperable and symptomatic plexiform neurofibroma.
試験のフェーズ / Phase		1	1
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2020年09月01日
予定試験期間（開始日）		2020年07月14日
予定試験期間（終了日）		2023年03月31日
目標症例数 / Target Sample Size		9
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	単群、非盲検試験	Single Group Assignment, None (Open Label)
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		なし	none
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	- 同意取得時点において3歳以上、18歳以下の患者。また、BSAが0.55m2以上であり、治験薬（カプセル）をそのまま（すなわち、脱カプセルなどしない）服薬出来る患者 - 手術不能かつ症候性のPNを有するNF1患者で、PN関連の病的状態（症状及び／又は合併症）を有すると治験責任（分担）医師が判断する者 - 手術不能なPNとは、生命維持にとって重要な器官の内部又は近傍に病変が存在するため、あるいは侵襲性の高い血管に富む腫瘍であるために、重大な病的状態に陥るリスクを伴わずに手術によって完全に切除することが不可能であるPN と定義する。 - PNは、1本の神経に沿って増殖し、複数の神経束及び神経枝に浸潤する可能性がある神経線維腫の一種と定義される。脊髄のPN は脊髄神経に沿った後方への病変の広がりとの関係で、2つ以上のレベルが存在する。 - 患者はPNに加え、以下に記載するNF1の診断基準を少なくとも1つ有していること。 1. 思春期前の患者では最大径が5mmを超え、思春期後の患者では最大径が15mm を超えるカフェオレ斑が6個以上認められる。 2. 腋窩または鼠径部の雀卵斑様色素斑 3. 視神経膠腫 4. 複数のLisch nodule（虹彩過誤腫） 5. 蝶形骨異形成や脛骨偽関節などの特徴的な骨病変 6. NF1の第一度近親者 - 原則として、一方向測定で3 cm 以上の測定可能な典型的又は結節性PN 病変を有する患者 - 十分な臓器機能及び血液学的機能を有する患者	- Three years of age or older, and less than or equal to 18 years of age at the time of obtaining informed consent. BSA greater than or equal to 0.55 m2, and able to swallow the whole study drug (capsules) without entire contents unpacked from the capsules. - NF1 and inoperable and symptomatic PN who have PN-related morbidities (symptom and/or complications), as judged by the investigator. - Inoperable PN is defined as PN that cannot be surgically completely removed without risk for substantial morbidity due to encasement of, or close proximity to, vital structures, invasiveness, or high vascularity of the PN. - A PN is defined as a neurofibroma that has grown along the length of a nerve and may involve multiple fascicles and branches. A spinal PN involves two or more levels with connection between the levels or extending laterally along the nerve. - In addition to PN, subjects must have at least 1 other diagnostic criterion for NF1 as follows: 1.Six or more cafe-au-lait macules >5 mm in greatest diameter in pre-pubertal individuals and >15 mm in greatest diameter in post-pubertal individuals. 2.Freckling in the axillary or inguinal regions. 3.Optic glioma. 4.Two or more Lisch nodules (iris hamartomas). 5.A distinctive osseous lesion such as sphenoid dysplasia or tibial pseudarthrosis. 6.A first-degree relative with NF1. - At least one measurable typical or nodular PN in principle, defined as a lesion of at least 3 cm measured in one dimension. - Adequate organ/haematological function
	除外基準 / Exclusion Criteria	- 悪性末梢神経鞘腫瘍の所見が認められる患者 - 悪性腫瘍の既往歴（十分に治療された基底細胞癌や皮膚有棘細胞癌、子宮頸部上皮内癌、全身治療を必要としないNF1 に関連する低悪性度の視神経路の神経膠腫、又はその他の癌で無病期間2 年以上に及ぶもの若しくは生存期間を2 年未満に限定しないものを除く）を有する患者、あるいは化学療法又は放射線療法による治療を必要とするその他の癌を有する患者。 - 臨床的に重要な心血管疾患を有する患者 - ヒト免疫不全ウイルス感染、B 型肝炎ウイルス（HBV）感染、C 型肝炎ウイルス（HCV）感染、又はコントロール不良のその他の活動性全身感染の既往歴を有する患者 - 臨床的に重要な眼科所見/眼科疾患を有する患者 - MRIを実施できない、又はMRI実施が禁忌である患者 - 難治性の悪心・嘔吐、慢性胃腸疾患（例：炎症性腸疾患）、又は経口投与された治験薬の吸収／バイオアベイラビリティに悪影響を及ぼすと考えられる重大な腸切除が認められる患者 - 1日推奨用量の100%を超えるビタミンE補給を行っている患者・ハーブサプリメント、又はシトクロムP450（CYP）3A4酵素の強力な阻害剤又は誘導剤として作用することが知られている医薬品を使用している患者	- Evidence of malignant peripheral nerve sheath tumour. - Prior malignancy (except for adequately treated basal cell or squamous cell skin cancer, in situ cervical cancer, low grade optic pathway gliomas associated with NF1 which does not require systemic treatment or other cancer from which the subject had been disease free for 2 years or more or which would not have limited survival to <2 years) or other cancer requiring treatment with chemotherapy or radiation therapy. - Clinically significant cardiovascular disease. - Known history of human immunodeficiency virus, serologic status reflecting active hepatitis B virus (HBV) or hepatitis C virus (HCV) infection, or any uncontrolled active systemic infection. - Subjects with clinically significant ophthalmological findings/conditions. - Inability to undergo MRI and/or contraindication for MRI (i.e. prosthesis or orthopaedic or dental braces that would interfere with volumetric analysis of target PN on MRI). - Have refractory nausea and vomiting, chronic gastrointestinal diseases (e.g. inflammatory bowel disease), or significant bowel resection that would adversely affect the absorption/bioavailability of the orally administered study medication. - Receiving supplementation with vitamin E greater than 100% of the daily recommended dose. - Receiving herbal supplements or medications known to be strong inhibitors or inducers of the cytochrome P450 (CYP) 3A4 enzymes unless such products can be safely discontinued at least 14 days before the first dose of study medication.
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	3歳以上	3age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	18歳以下	18age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		手術不能かつ症候性の叢状神経線維腫を有する神経線維腫症1型	Neurofibromatosis Type 1 and Inoperable and Symptomatic Plexiform Neurofibroma
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：セルメチニブ薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：129 その他の末梢神経系用薬用法・用量、使用方法：通常、セルメチニブとして1回25mg/m2（体表面積）を1日2回経口投与する。対象薬剤等一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : Selumetinib INN of investigational material : - Therapeutic category code : 129 Other agents affecting peripheral nervous system Dosage and Administration for Investigational material : Selumetinib 25 mg/m2 BID control material(s) Generic name etc : - INN of investigational material : - Therapeutic category code : Dosage and Administration for Investigational material : -
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		安全性薬物動態 -	safety pharmacokinetics -
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		有効性薬物動態 -	efficacy pharmacokinetics -

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	セルメチニブ	セルメチニブ
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	129 その他の末梢神経系用薬	129 Other agents affecting peripheral nervous system
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	通常、セルメチニブとして1回25mg/m2（体表面積）を1日2回経口投与する。	Selumetinib 25 mg/m2 BID

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	アストラゼネカ株式会社
Primary Sponsor	AstraZeneca KK

共同開発者	-
Secondary Sponsor	-
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	大分大学医学部附属病院　治験審査委員会	Oita Medical University Hospital
住所 / Address of IRB	大分県由布市挾間町医大ケ丘１丁目１番地	1-1, Idaigaoka, Hasama-cho,Yufu-shi,Oita
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT04495127
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-205422
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other		D1346C00013	D1346C00013
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	synopsis_d1346c00013-csp-v4-j.pdf	attachment 1.pdf
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)	2022年09月12日
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和6年12月4日	(当画面)	変更内容
変更	令和6年11月29日	詳細	変更内容
変更	令和3年1月27日	詳細	変更内容
新規登録	令和2年8月20日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項