臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
初回公表日		令和2年8月17日
最終公表日		令和8年6月16日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和4年10月25日
試験の名称		中等症から重症の潰瘍性大腸炎を有する成人患者を対象としてPF-06480605の有効性，安全性および薬物動態を評価する第2B 相，多施設共同，無作為化，二重盲検，プラセボ対照，用量設定試験（治験実施計画書番号：B7541007）
簡易な試験の名称		中等症から重症の潰瘍性大腸炎を有する成人患者を対象としてPF-06480605の有効性および安全性を評価する試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		中外製薬株式会社
試験の概要		中等度から重症の活動期にある潰瘍性大腸炎（UC）患者を対象として，PF-06480605の寛解導入期における有効性を第14週時の臨床的寛解率に基づき評価するとともに，安全性および忍容性を評価する。また，長期投与期（第14週から試験終了来院まで）中のPF-06480605の安全性および忍容性を評価する。
試験のフェーズ		2
疾患名		中等症から重症の活動性潰瘍性大腸炎
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		PF-06480605、プラセボ
販売名		なし、なし
IRBの名称		大阪医科薬科大学病院治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2026年06月16日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2022年10月25日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	246
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	本試験におけるベースライン時の人口統計学的および臨床的特性は，少なくとも1回以上治験薬の投与を受けた被験者を対象とする安全性解析集団に基づき評価された。被験者の平均年齢は，プラセボ群で39.9歳，PF‑06480605 50 mg群で37.8歳，150 mg群で42.2歳，450 mg群で41.6歳であり，全体では40.7歳であった。性別分布は，全体として女性99例（40.4%），男性146例（59.6%）であった。各群別では，プラセボ群で女性21例，男性24例，PF‑06480605 50 mg群で女性19例，男性28例，150 mg群で女性23例，男性39例，450 mg群で女性36例，男性55例であった。	Baseline demographic and clinical characteristics in this study were evaluated based on the safety analysis population, which comprised participants who received at least 1 dose of investigational product. The mean age was 39.9 years in the placebo group, 37.8 years in the PF-06480605 50mg group,42.2 years in the 150 mg group, and 41.6 years in the 450 mg group; the overall mean age was 40.7 years. Overall, there were 99 (40.4%) female and 146 (59.6%) male participants. By treatment group, the placebo group included 21 females and 24 males,the PF-06480605 50 mg group included 19 females and 28 males, the 150 mg group included 23 females and 39 males, and the 450 mg group included 36 females and 55 males.
試験の対象者のフロー / Participant flow	本治験は，導入期および維持期から構成される。導入期は，プラセボを対照とした無作為化，二重盲検，並行群間比較，多施設共同試験として実施され，抗TL1A抗体PF‑06480605（50 mg，150 mg，450 mg）又はプラセボを4週ごと（以下，Q4W）に12週間皮下投与した際の有効性および安全性を評価した。維持期は，導入期を完了した被験者を対象とした二重盲検，多施設共同試験として実施され，PF‑06480605 50 mg，150 mg，または450 mgをQ4Wで40週間皮下投与し，長期投与時の安全性および有効性を評価した。導入期において，本試験に登録され無作為化された被験者は合計246例であった。このうち1例は治験薬の投与を受けておらず，実際に治験薬が投与された被験者は245例であった。 245例は，プラセボ群45例，PF‑06480605 50 mg群47例，150 mg群62例，450 mg群91例に割り付けられ，PF‑06480605又はプラセボがQ4Wで投与された。導入期を完了した被験者数は，プラセボ群40例，50 mg群46例，150 mg群58例，450 mg群84例であった。導入期において中止となった被験者は合計17例であり，中止理由としては，有害事象，効果不十分，被験者の同意撤回，医師判断，プロトコール逸脱等が報告されている。維持期では，導入期を完了した被験者のうち，198例が維持期に移行した。維持において，少なくとも1回以上PF‑06480605の投与を受けた被験者modified Intention‑To‑Treat集団は，224例であった。この224例のうち，維持期では，導入期の割付けに応じて，以下の治療シーケンスでPF‑06480605がQ4Wで投与された。・プラセボ導入後 PF‑06480605 50 mg群：12例・プラセボ導入後 PF‑06480605 150 mg群：14例・プラセボ導入後 PF‑06480605 450 mg群：14例・PF‑06480605 50 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：46例・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：27例・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：30例・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：26例・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：26例・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 450 mg群：29例維持期を完了した被験者は合計178例であり，20例が維持期途中で中止となった。中止理由としては，有害事象，効果不十分，被験者の同意撤回，医師判断，プロトコール逸脱等が報告されている。	This study consisted of an induction period and a chronic therapy period. The induction period was conducted as a multicenter, randomized, double blind, placebo-controlled, parallel-group study to evaluate the efficacy and safety of the anti-TL1A antibody PF-06480605 (50 mg, 150 mg, or 450 mg) compared with placebo when administered subcutaneously every 4 weeks (Q4W) for 12 weeks. The chronic therapy period was conducted as a double blind, multicenter study in participants who completed the induction period. During the chronic therapy period, participants received PF-06480605 50 mg, 150 mg, or 450 mg subcutaneously Q4W for 40 weeks to evaluate the long-term safety and efficacy of PF-06480605. During the induction period, a total of 246 participants were randomized. Of these, 1 participant did not receive study intervention, and therefore 245 participants were treated. The 245 treated participants were assigned to the placebo group (N=45), PF-06480605 50 mg group (N=47), PF-06480605 150 mg group (N=62), and PF-06480605 450 mg group (N=91), and received PF-06480605 or placebo Q4W. The numbers of participants who completed the induction period were 40 in the placebo group, 46 in the PF-06480605 50 mg group, 58 in the PF-06480605 150 mg group, and 84 in the PF-06480605 450 mg group. A total of 17 participants discontinued induction treatment; reported reasons for discontinuation included adverse event, lack of efficacy, withdrawal by subject, physician decision, and protocol deviation. In the chronic therapy period, 224 participants entered the chronic therapy period and were included in the modified Intention-To-Treat (mITT) analysis population. Participants received PF-06480605 Q4W according to the following treatment sequences: -Placebo to PF-06480605 50 mg: 12 -Placebo to PF-06480605 150 mg: 14 -Placebo to PF-06480605 450 mg: 14 -PF-06480605 50 mg to PF-06480605 50 mg: 46 -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 50 mg: 27 -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 150 mg: 30 -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 50 mg: 26 -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 150 mg: 26 -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 450 mg: 29 Overall, 178 participants completed the chronic therapy period and 46 participants discontinued chronic treatment. Reported reasons for discontinuation included withdrawal by subject, lack of efficacy, adverse events, physician decisions, protocol deviation, and other.
有害事象に関するまとめ / Adverse events	1）導入期導入期における治験薬投与後の有害事象（AE）の発現例数および発現割合は，治験薬の投与を受けた245例中117例（47.8%）に認められた。プラセボ群25例（55.6%），PF‑06480605 50 mg群16例（34.0%），150 mg群28例（45.2%），450 mg群48例（52.8%）であった。導入期における重篤な有害事象（以下，SAE）は，治験薬の投与を受けた245例中10例（4.1%）に計10件のSAEが発現した。プラセボ群4例（8.9%），50 mg群3例（6.4%），150 mg群0例（0%），450 mg群3例（3.3%）であった。死亡に至った有害事象は，いずれの群においても認められなかった。治験期間中有害事象（以下，TEAE）による治験薬投与中止は，導入期において245例中6例（2.4%）に認められた。内訳はプラセボ群3例および各PF‑06480605用量群で各1例であった。治験薬投与群において投与中止に至った事象はいずれも潰瘍性大腸炎であった 2）維持期維持期に移行し治験薬投与を開始した被験者を対象として，AEは224例中132例（58.9%）に発現した。また治療シーケンス別の発現例数および発現割合は，以下の通りである。・プラセボ導入後 PF‑06480605 50 mg群：4例（33.3%）・プラセボ導入後 PF‑06480605 150 mg群：9例（64.3%）・プラセボ導入後 PF‑06480605 450 mg群：9例（64.3%）・PF‑06480605 50 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：28例（60.9%）・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：14例（51.9%）・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：15例（50.0%）・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：18例（69.2%）・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：16例（61.5%）・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 450 mg群：19例（65.5%）維持期におけるSAEは，224例中12例（5.4%）に発現した。治療シーケンス別のSAE発現割合は以下のとおりである。・プラセボ導入後 PF‑06480605 50 mg群：0例（0.0%）・プラセボ導入後 PF‑06480605 150 mg群：0例（0.0%）・プラセボ導入後 PF‑06480605 450 mg群：0例（0.0%）・PF‑06480605 50 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：4例（8.7%）・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：1例（3.7%）・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：0例（0.0%）・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：2例（7.7%）・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：1例（3.8%）・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 450 mg群：4例（13.8%）死亡に至った有害事象は，いずれの治療シーケンスにおいても認められなかった。維持期におけるTEAEによる治験薬投与中止は，224例中11例（4.9%）に認められ，1例の治験薬と関連のない腸管穿孔を除き，すべて潰瘍性大腸炎であった。	1) Induction Period The number and percentage of participants with adverse events(AEs)after administration of study intervention during the induction period were observed in 117 of 245(47.8%)treated participants. By treatment group, AEs were reported in 25 participants (55.6%)in the placebo group, 16 participants(34.0%)in the PF-06480605 50 mg group, 28 participants(45.2%)in the 150mg group, and 48 participants(52.7%)in the 450mg group. During the induction period, serious adverse events(SAEs)occurred in 10 of 245(4.1%)treated participants, with a total of 10 SAEs reported. By treatment group, SAEs were reported in 4 participants(8.9%)in the placebo group, 3 participants(6.4%)in the 50 mg group, 0 participant(0%)in the 150mg group, and 3 participants (3.3%) in the 450mg group. No adverse events leading to death were reported in any treatment group. Discontinuation of study intervention due to treatment-emergent adverse events (TEAEs) during the induction period was observed in 6 of 245(2.4%)participants. This included 3 participants in the placebo group and 1 participant in each PF-06480605 dose group. In the PF-06480605 treatment groups, all events leading to discontinuation were ulcerative colitis. 2) Chronic therapy period Among participants who entered the chronic period and initiated study intervention, AEs were reported in 132 of 224(58.9%).The numbers and percentages of participants with AEs by treatment sequence were as follows: -Placebo to PF-06480605 50 mg: 4 (33.3%) -Placebo to PF-06480605 150 mg: 9 (64.3%) -Placebo to PF-06480605 450 mg: 9 (64.3%) -PF-06480605 50 mg to PF-06480605 50 mg: 28 (60.9%) -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 50 mg: 14 (51.9%) -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 150 mg: 15 (50.0%) -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 50 mg: 18 (69.2%) -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 150 mg: 16 (61.5%) -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 450 mg: 19 (65.5%) During the chronic period, SAEs were reported in 12 of 224 (5.4%) . The SAE incidence by treatment sequence was as follows: -Placebo to PF-06480605 50 mg: 0 (0.0%) -Placebo to PF-06480605 150 mg: 0 (0.0%) -Placebo to PF-06480605 450 mg: 0 (0.0%) -PF-06480605 50 mg to PF-06480605 50 mg: 4 (8.7%) -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 50 mg: 1 (3.7%) -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 150 mg: 0 (0.0%) -PF-06480605 450 mg to PF-6480605 50 mg: 2 (7.7%) -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 150 mg: 1 (3.8%) -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 450 mg: 4 (13.8%) No adverse events leading to death were reported in any treatment sequence. Discontinuation of study intervention due to TEAEs during the chronic period was observed in 11 of 224 (4.9%), and except for one case of intestinal perforation unrelated to the study drug, all cases were ulcerative colitis.
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	主要評価項目は，導入期におけるWeek 14 時点での臨床的寛解率であった。臨床的寛解は，Total Mayo Score（以下，tMS）が 2 以下，かつ各サブスコアが 1 未満と定義された。 Week 14 における臨床的寛解率は，プラセボ群で 11.6%，PF‑06480605 50 mg群で 25.5%，150 mg群で 23.3%，450 mg群で 23.9% であった。いずれの用量群においても，プラセボとの差は統計学的有意差に到達しなかった。	The primary efficacy endpoint was the proportion of participants achieving clinical remission at Week 14 during the induction period. Clinical remission was defined as a Total Mayo Score (tMS) =<2, with no individual subscore >1. At Week 14, the proportions of clinical remission responders were 11.6% in the placebo group, 25.5% in the PF-06480605 50 mg group, 23.3% in the 150 mg group, and 23.9% in the 450 mg group. None of the treatment doses differentiated from placebo.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	導入期および維持期における副次的評価項目として，複数の定義に基づく臨床的寛解率，内視鏡的改善および内視鏡的寛解，炎症関連バイオマーカーのベースラインからの変化，ならびに免疫原性等が評価された。主な評価項目は以下の通りである。 modified Mayo score（以下，mMS）に基づく臨床的寛解率は，内視鏡サブスコアが0または1であり，排便回数サブスコアがベースラインから1以上低下して0または1に到達し，かつ直腸出血サブスコアが0である場合と定義した。導入期におけるmMSは，PF‑06480605 50 mg群で29.8%，150 mg群で35.0%，450 mg群で31.8%，プラセボ群で11.6%であった。また内視鏡的改善は，内視鏡サブスコアが0または1であることと定義した。本結果については， PF‑06480605 50 mg群で40.4%，150 mg群で38.3%，450 mg群で40.9%であり，プラセボ群は18.6%であった。維持期（Week56時点）におけるtMSに基づく臨床的寛解率は，以下の通りである。・プラセボ導入後 PF‑06480605 50 mg群：33.3% ・プラセボ導入後 PF‑06480605 150 mg群：38.5% ・プラセボ導入後 PF‑06480605 450 mg群：35.7% ・PF‑06480605 50 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：31.0% ・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：29.6% ・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：34.6% ・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：24.0% ・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：25.0% ・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 450 mg群：39.3% 維持期におけるmMSに基づく臨床的寛解率は，以下の通りである。・プラセボ導入後 PF‑06480605 50 mg群：50.0% ・プラセボ導入後 PF‑06480605 150 mg群：30.8% ・プラセボ導入後 PF‑06480605 450 mg群：35.7% ・PF‑06480605 50 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：31.0% ・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：33.3% ・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：38.5% ・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：28.0% ・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：33.3% ・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 450 mg群：35.7% また維持期における内視鏡的改善は，以下の通りである。・プラセボ導入後 PF‑06480605 50 mg群：66.7% ・プラセボ導入後 PF‑06480605 150 mg群：38.5% ・プラセボ導入後 PF‑06480605 450 mg群：42.9% ・PF‑06480605 50 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：38.1% ・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：37.0% ・PF‑06480605 150 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：39.3% ・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 50 mg群：36.0% ・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 150 mg群：37.5% ・PF‑06480605 450 mg導入後 PF‑06480605 450 mg群：50.0%	As secondary endpoints during the induction period and the chronic therapy period, clinical remission rates based on multiple definitions, endoscopic improvement and endoscopic remission, changes from baseline in inflammation-related biomarkers, and immunogenicity were evaluated. The main endpoints are as follows. Clinical remission by modified Mayo Score (mMS) was defined as an endoscopic subscore of 0 or 1, a >=1-point decrease from baseline to achieve a stool frequency subscore of 0 or 1, and a rectal bleeding subscore of 0. In the induction period, the proportions of mMS clinical remission responders were 29.8% in the PF-06480605 50mg group, 35.0% in the 150mg group, 31.8% in the 450 mg group, and 11.6% in the placebo group. Endoscopic improvement was defined as an endoscopic subscore of 0 or 1. At Week 14, the proportions of endoscopic improvement responders were 40.4% in the PF-06480605 50mg group, 38.3% in the 150mg group, and 40.9% in the 450mg group, compared with 18.6% in the placebo group. The proportions of tMS-based clinical remission responders at Week 56 in the chronic therapy period were as follows. -Placebo to PF-06480605 50 mg: 33.3% -Placebo to PF-06480605 150 mg: 38.5% -Placebo to PF-06480605 450 mg: 35.7% -PF-06480605 50 mg to PF-06480605 50 mg: 31.0% -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 50 mg: 29.6% -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 150 mg: 34.6% -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 50 mg: 24.0% -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 150 mg: 25.0% -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 450 mg: 39.3% The proportions of mMS-based clinical remission responders in the chronic therapy period were as follows. -Placebo to PF-06480605 50 mg: 50.0% -Placebo to PF-06480605 150 mg: 30.8% -Placebo to PF-06480605 450 mg: 35.7% -PF-06480605 50 mg to PF-06480605 50 mg: 31.0% -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 50 mg: 33.3% -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 150 mg: 38.5% -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 50 mg: 28.0% -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 150 mg: 33.3% -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 450 mg: 35.7% Endoscopic improvement in the chronic therapy period was as follows. -Placebo to PF-06480605 50 mg: 66.7% -Placebo to PF-06480605 150 mg: 38.5% -Placebo to PF-06480605 450 mg: 42.9% -PF-06480605 50 mg to PF-06480605 50 mg: 38.1% -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 50 mg: 37.0% -PF-06480605 150 mg to PF-06480605 150 mg: 39.3% -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 50 mg: 36.0% -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 150 mg: 37.5% -PF-06480605 450 mg to PF-06480605 450 mg: 50.0%
簡潔な要約 / Brief summary	既存治療で効果不十分な中等症から重症の潰瘍性大腸炎患者を対象とした本試験において，抗TL1A抗体PF‑06480605を評価した。導入期における主要評価項目である Total Mayo score に基づく臨床的寛解については，プラセボと統計学的有意差は認められなかった。一方，副次評価項目である modified Mayo score に基づく臨床的寛解および内視鏡的改善では改善傾向が示され，これらの効果は維持期においても認められた。安全性については，試験期間を通じて概ね許容可能な安全性プロファイルが示された。	In this study in patients with moderate to severe ulcerative colitis with an inadequate response to prior therapies, PF-06480605 was evaluated. In the induction period, the primary efficacy endpoint of clinical remission did not show a statistically significant difference versus placebo. However, improvements were observed for the secondary efficacy endpoints and these effects were also observed during the chronic therapy period. Overall, PF-06480605 demonstrated a generally acceptable safety profile.
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of journal publication	有	presence
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results	2025年07月21日
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications	https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40706613/

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	中外製薬は、社外の研究者が、研究目的で、当社が実施した患者さんを対象とする臨床試験データへアクセスできる環境を提供します。当社の臨床試験データの共有に関するポリシーの詳細はこちらです(https://www.chugai-pharm.co.jp/profile/rd/ctds_request.html)。	Qualified researchers may request access to individual patient level data through the clinical study data request platform. For further details on Chugai's Data Sharing Policy and how to request access to related clinical study documents, see here (www.chugai-pharm.co.jp/english/profile/rd/ctds_request.html).

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日	2026年06月16日
jRCT番号	jRCT2080225315

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		中等症から重症の潰瘍性大腸炎を有する成人患者を対象としてPF-06480605の有効性，安全性および薬物動態を評価する第2B 相，多施設共同，無作為化，二重盲検，プラセボ対照，用量設定試験（治験実施計画書番号：B7541007）	A Phase 2B, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Dose-Ranging Study to Evaluate The Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of PF-06480605 in Adult Participants With Moderate To Severe Ulcerative Colitis
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		中等症から重症の潰瘍性大腸炎を有する成人患者を対象としてPF-06480605の有効性および安全性を評価する試験	A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of PF-06480605 in Adults With Moderate to Severe Ulcerative Colitis

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	中外製薬株式会社	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	臨床試験窓口	Clinical trials information
	連絡先住所 / Address	東京都中央区日本橋室町2-1-1	1-1 NIHONBASHI-MUROMACHI 2-CHOME, CHUO-KU,Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120189706
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical-trials@chugai-pharm.co.jp

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	中外製薬株式会社	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	臨床試験窓口	Clinical trials information
	連絡先住所 / Address	東京都中央区日本橋室町2-1-1	1-1 NIHONBASHI-MUROMACHI 2-CHOME, CHUO-KU, Tokyo, JAPAN
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-189-706
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical-trials@chugai-pharm.co.jp

承認日 / Date of Approval by IRB		2020年04月28日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility		-

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		中等度から重症の活動期にある潰瘍性大腸炎（UC）患者を対象として，PF-06480605の寛解導入期における有効性を第14週時の臨床的寛解率に基づき評価するとともに，安全性および忍容性を評価する。また，長期投与期（第14週から試験終了来院まで）中のPF-06480605の安全性および忍容性を評価する。	To evaluate the safety and the tolerability along with the efficacy of PF-06480605 in induction of clinical remission at Week 14 in participants with moderate to severe active UC. Safety and tolerability of PF-06480605 during the chronic therapy period (from Week 14 to the End of Study Visit) will also be assessed
試験のフェーズ / Phase		2	2
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2020年11月18日
予定試験期間（開始日）		2020年11月18日
予定試験期間（終了日）		2022年10月25日
目標症例数 / Target Sample Size		240
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	中等症から重症の潰瘍性大腸炎を有する成人患者を対象としてPF-06480605の有効性，安全性および薬物動態を評価する第2B 相，多施設共同，無作為化，二重盲検，プラセボ対照，用量設定試験	A Phase 2B, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled dose-ranging study to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetics of PF-06480605 in adult participants with moderate to severe ulcerative colitis
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		US/オーストラリア/ベルギー/ブルガリア/コロンビア/フランス/ドイツ/ハンガリー/インド/イタリア/日本/メキシコ/ポーランド/ルーマニア/ロシア/セルビア/スロバキア/南アフリカ/スペイン/タイ/トルコ/ウクライナ/UK	US/Australia/Belgium/Bulgaria/Colombia/France/Germany/Hungary/India/Italy/Japan/Mexico/Poland/Romania/Russia/Serbia/Slovakia/South Africa/Spain/Thailand/Turkey/Ukraine/UK
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	・3ヵ月以上前に潰瘍性大腸炎と診断されている・Mayoスコアの合計が6点以上で，内視鏡サブスコアが2点以上と定義される中等症から重症の活動期にある潰瘍性大腸炎患者・活動性病変が直腸を超えている（スクリーニング時の内視鏡検査で病変が肛門縁から15cm超）・以下の潰瘍性大腸炎治療の少なくともひとつに対し，効果不十分，もしくは忍容性が認められない。ステロイド，免疫調節薬，抗TNF薬，抗インテグリン薬，抗IL-12/23薬，JAK阻害薬	Inclusion Criteria:- A diagnosis of UC for >=3 months. Participants with moderate to severe active UC as defined by a Total Mayo Score of >=6, and an endoscopic subscore of >=2. Active disease beyond the rectum (>15 cm of active disease from the anal verge at the screening endoscopy). Must have failed or been intolerant to at least one of the following class of medications: steroids, immunosuppressants, anti-TNFs, anti-integrin inhibitors, anti- IL-12/23 inhibitors, or JAK inhibitors.
	除外基準 / Exclusion Criteria	・虚血性大腸炎，感染性大腸炎，放射線大腸炎，顕微鏡的大腸炎，indeterminate colitisの診断，またはクローン病を示唆する臨床所見（例：飛び石病変，瘻孔／肛門周囲疾患，非壊死性肉芽種など）が認められる・緊急手術を必要とする，または本治験期間中に待機手術が予定されている・胸部X線検査で異常が認められる。適切な場合，スクリーニング来院前12週以内に実施した胸部X線検査または胸部コンピュータ断層撮影（CT）スキャン検査の結果を利用することができる。・12誘導心電図が，治験参加者の安全性または治験結果の解釈に影響を及ぼす可能性がある臨床的に意味のある異常を示す・結核に感染している（活動性結核または未治療の潜在性結核のエビデンスが認められる）・ヒト免疫不全ウイルス（HIV），B型肝炎ウイルスまたはC型肝炎ウイルスに感染している	Exclusion Criteria: Participants with a diagnosis of ischemic colitis, infectious colitis, radiation colitis, microscopic colitis, indeterminate colitis, or findings suggestive of Crohn's disease (eg, skip lesions, fistulae/perianal disease, non-necrotizing granulomas, etc.). Participants with an imminent need for surgery or with elective surgery scheduled to occur during the study Chest Radiograph showing abnormalities: The study will accept a Chest x-ray or computed tomography scan of the chest examination performed up to 12 weeks prior to screening if available. 12-lead electrocardiogram (ECG) that demonstrates clinically relevant abnormalities that may affect participant safety or interpretation of study results Infected with tuberculosis, (TB): Any evidence of untreated latent or active TB infection. Infected with human immunodeficiency virus, (HIV), Hepatitis B or C viruses
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	20歳以上	20age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	75歳以下	75age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		中等症から重症の活動性潰瘍性大腸炎	Moderate to severe ulcerative colitis
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：PF-06480605 薬剤・試験薬剤：afimkibart 薬効分類コード：239 その他の消化器官用薬用法・用量、使用方法：PF-06480605 50 mg，150 mgまたは450 mg 対象薬剤等一般的名称等：プラセボ薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：--- その他用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : PF-06480605 INN of investigational material : afimkibart Therapeutic category code : 239 Other agents affecting digestive organs Dosage and Administration for Investigational material : Drug: Induction- PF-06480605 50 mg SC Q4W Drug: Induction- PF-06480605 150 mg SC Q4W *Drug: Induction- PF-06480605 450 mg SC Q4W Show 4 more interventions/treatments control material(s) Generic name etc : Placebo INN of investigational material : - Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material : -
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		安全性有効性 1. 第14週時に臨床的寛解を達成した治験参加者の割合。 2. 寛解導入期中の有害事象の発現割合および重症度 3. 寛解導入期中の重篤な有害事象の発現割合および重症度 4. 寛解導入期中の投与中止に至った有害事象または重篤な有害事象の発現割合 5. 寛解導入期中のバイタルサイン，心電図および臨床検査値の臨床的に重大な異常の発現割合 ※1.～5.の評価期間はすべてベースラインから第14週まで。 6. AEの発現割合および重症度 7. SAEの発現割合 8. 投与中止に至ったAEまたはSAEの発現割合 9. バイタルサイン，心電図および臨床検査値の臨床的に重大な異常の発現割合 ※6.～9.の評価期間はすべて第14週から第64週まで。	safety efficacy 1. Proportion of participants achieving clinical remission at Week 14. 2. Incidence and severity of treatment emergent adverse events (TEAEs) during the induction period. 3. Incidence of serious adverse events (SAEs) during the induction period. 4. Incidence of AEs or SAEs leading to discontinuation during the induction period. 5. Incidence of clinically significant abnormalities in vital signs, electrocaridograms, (ECGs) and laboratory values during the induction period. Time Frames of 1 to 5 above are weeks 0-14 6. Incidence and severity of treatment emergent adverse events (TEAEs) during the chronic therapy period. 7. Incidence of serious adverse events (SAEs) during the chronic therapy period. 8. Incidence of AEs or SAEs leading to discontinuation during the chronic therapy period. 9. Incidence of clinically significant abnormalities in vital signs, ECGs and laboratory values during the chronic therapy period. Time frames of 6 to 9 are weeks 14-64
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性薬物動態 1. 第14週時に寛解（FDAの定義1）を達成した治験参加者の割合 2. 第14週時に寛解（FDAの定義2）を達成した治験参加者の割合 3. 第14週時に内視鏡的改善を達成した治験参加者の割合 4. 第14週時に内視鏡的寛解を達成した治験参加者の割合 5. 寛解導入期中の第14週時までのPF 06480605トラフ濃度 6. 寛解導入期中のベースライン時から第14週時までの便中カルプロテクチンの変化量 7. 寛解導入期中のベースライン時から第14週時までのhsCRPの変化量 8. 寛解導入期中のベースライン時から第14週時までの血清中sTL1Aの変化量 9. 寛解導入期中の第14週時までの抗薬物抗体および中和抗体の発現率	safety pharmacokinetics 1. Proportion of participants achieving remission Food and Drug Administration, (FDA definition 1 ) at Week 14. 2. Proportion of participants achieving remission (FDA definition 2) at Week 14. 3. Proportion of participants achieving endoscopic improvement (defined as endoscopic subscore = 0 or 1) at Week 14. 4. Proportion of participants achieving endoscopic remission (defined as endoscopic subscore = 0) at Week 14. 5. PF-06480605 trough concentrations during the induction period through Week 14. 6. Change from screening in fecal calprotectin during the induction period through Week 14. 7. Change from baseline in hsCRP during the induction period through Week 14. 8. Change from baseline in serum sTL1A during the induction period through Week 14. 9. Incidence of development of anti drug antibodies (ADAs) and neutralizing antibodies (NAbs) during the induction period through Week 14.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	PF-06480605	PF-06480605
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	afimkibart	afimkibart
		薬剤：薬効分類コード	239 その他の消化器官用薬	239 Other agents affecting digestive organs
		販売名	なし
		承認番号	なし
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	PF-06480605 50 mg，150 mgまたは450 mg	Drug: Induction- PF-06480605 50 mg SC Q4W Drug: Induction- PF-06480605 150 mg SC Q4W *Drug: Induction- PF-06480605 450 mg SC Q4W Show 4 more interventions/treatments
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	プラセボ	Placebo
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material
		薬剤：薬効分類コード	--- その他	--- Other
		販売名	なし
		承認番号	なし
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	中外製薬株式会社
Primary Sponsor	Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.

共同開発者	F. Hoffmann-La Roche
Secondary Sponsor	F. Hoffmann-La Roche
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	大阪医科薬科大学病院治験審査委員会	Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital Institutional Review Board
住所 / Address of IRB	大阪府高槻市大学町2番7号	2-7, Daigaku-machi, Takatsuki-shi, OSAKA
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT04090411
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-205411
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name		B7541007
その他 / Other		-
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)	https://cdn.clinicaltrials.gov/large-docs/11/NCT04090411/Prot_002.pdf
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	B7541007_Protocol.pdf	B7541007_Protocol.pdf
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)	3
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)	2022年03月15日
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和8年6月16日	(当画面)	変更内容
変更	令和7年9月17日	詳細	変更内容
変更	令和7年1月14日	詳細	変更内容
変更	令和4年9月15日	詳細	変更内容
変更	令和3年9月22日	詳細	変更内容
新規登録	令和2年8月17日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項