臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		製造販売後臨床試験
治験の区分		主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
初回公表日		令和2年7月30日
最終公表日		令和8年6月17日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和7年5月7日
試験の名称		日本人小児肺動脈性肺高血圧症患者を対象としたNS-304の探索的試験（第II相）
簡易な試験の名称		NS-304の探索的試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名		東岡　雅也
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		日本新薬株式会社
試験の概要		日本人小児肺動脈性肺高血圧症患者を対象に、NS-304の有効性、薬物動態及び安全性を検討する。
試験のフェーズ		4
疾患名		肺動脈性肺高血圧症
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		NS-304、-
販売名		ウプトラビⓇ錠0.2mg及び同錠ウプトラビⓇ錠小児用0.05mg
IRBの名称		国立研究開発法人国立循環器病研究センター治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2026年06月17日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2025年05月07日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	6
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	平均年齢は9.2歳（最小3歳～最大13歳）であった。平均体重は35.25 kg（最小12.8 kg～最大53.8 kg）であり、各体重カテゴリーに2例ずつ登録された。PAH平均罹病期間は0.99年であった。PAH分類はIPAHが5例（83.3%）、CHDを伴うPAH（術後進行するPAH）が1例（16.7%）であった。肺血管拡張薬併用ありの被験者は3例（50.0%）で、いずれもERA及びPDE5阻害薬を併用していた。酸素療法を併用していた被験者はいなかった。ベースライン時の平均PVRIは17.960 Wood 単位･m2であった。ベースライン時のWHO機能分類クラスはII又はIIIであり、IとIVの被験者はいなかった。	The mean age of patients was 9.2 years (minimum 3-maximum 13 years). The mean body weight was 35.25 kg (minimum 12.8-maximum 53.8 kg), and 2 patients were enrolled in each body weight category. The mean duration of PAH was 0.99 years. The PAH classification was IPAH in 5 (83.3%) patients and CHD-PAH (postoperative PAH) in 1 (16.7%) patients. Three (50.0%) patients were concomitantly taking pulmonary vasodilators, and all patients were taking ERAs and PDE5 inhibitors. None of the patients received concomitant oxygen therapy. The mean PVRI at baseline was 17.96 Wood units per square meter. The WHO functional class at baseline was II or III, with no patients in WHO Class I or IV.
試験の対象者のフロー / Participant flow	代諾者の同意を取得した被験者7例が組み入れられ、そのうち6例が本登録されセレキシパグを投与された。組み入れられた7名のうち1名はスクリーニング期間中に選択基準を満たさなかった。セレキシパグを投与された6例全例が有効性評価期を完了し、長期投与期に移行した。長期投与期を完了（継続）した被験者は3例であった。長期投与期を中止した被験者は3例で、1例は原疾患の悪化により、2例は治験計画の不遵守により治験の継続が困難であったため中止した。	Seven patients for whom parental consent was provided were initially enrolled; of these, 6 were finally enrolled and received selexipag. One of the original 7 patients did not meet the selection criteria during the screening period. All 6 participants who received selexipag completed the efficacy evaluation period and proceeded to the long-term treatment period. Three subjects completed (continued) the long-term treatment period. Three subjects discontinued the long-term treatment period: one because of exacerbation of the underlying disease, and two because of non-compliance with protocol, which made it difficult to continue the treatment.
有害事象に関するまとめ / Adverse events	2例以上に発現した薬物有害反応（セレキシパグに関連しないものを除く）は、嘔吐5例（83.3%）、頭痛4例（66.7%）、下痢3例（50.0%）、腹痛、便秘、悪心、顎痛、潮紅が各2例（33.3%）であった。多くの薬物有害反応は他のPGI2アナログまたはアゴニストで観察されたものと一致しており、ほとんどの事象は治験期間中に回復した。重篤な有害事象や治験中止に至った有害事象は発生しなかった。	The ADRs (excluding those not related to selexipag) that occurred in two or more patients were vomiting in 5 (83.3%), headache in 4 (66.7%), diarrhea in 3 (50.0%), and abdominal pain, constipation, nausea, pain in jaw and hot flush in 2 (33.3%) each. Many of these reactions were consistent with those observed with other PGI2 analogs or agonists, and most events resolved during selexipag treatment. No serious adverse events or adverse events led to discontinuation of treatment occurred.
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	主要評価項目の安静時PVRIのベースラインから有効性評価期終了時までの変化量の平均値（標準偏差）は -5.55（6.88）Wood 単位･m2（95%信頼区間：-12.76, 1.67）であり、本試験の成功基準である「PVRIの平均変化量が1 Wood 単位·m2以上の改善」を達成した。有効性評価期終了時までの各被験者の安静時PVRIの変化量は、-16.61～2.58 Wood 単位･m2であり、6例中5例で1 Wood 単位･m2以上の改善が認められた。	The mean (+/-SD) change in PVRI at rest from baseline to the end of the efficacy evaluation period was -5.55+/-6.88 Wood units per square meter (95% CI -12.76, 1.67 Wood units per square meter), achieving the success criterion in this study, namely an improvement in the mean change in PVRI by at least 1 Wood units per square meter. The change in PVRI at rest up to the end of the efficacy evaluation period in individual patients ranged from -16.61 to 2.58 Wood units per square meter, and 5 of 6 patients demonstrated an improvement of at least 1 Wood units per square meter.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures
簡潔な要約 / Brief summary	日本人小児肺動脈性肺高血圧症患者におけるセレキシパグの有効性及び安全性が示された。	The efficacy and safety of selexipag in Japanese pediatric patients with PAH were demonstrated.
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of journal publication
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	無	No
計画の説明 / Plan description

管理的事項

試験等の種別	製造販売後臨床試験
治験の区分	主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日	2026年06月17日
jRCT番号	jRCT2080225295

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		日本人小児肺動脈性肺高血圧症患者を対象としたNS-304の探索的試験（第II相）	A phase 2 exploratory study of NS-304 in Japanese pediatric patients with pulmonary arterial hypertension
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		NS-304の探索的試験	An exploratory study of NS-304

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	東岡雅也	Higashioka Masaya
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	日本新薬株式会社	Nippon Shinyaku Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	開発統括部
	連絡先住所 / Address	京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14	14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto, Japan
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-40-8930
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	臨床開発担当者	Clinical Development Operations
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	日本新薬株式会社	Nippon Shinyaku Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	開発統括部
	連絡先住所 / Address	京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14	14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto, Japan
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-40-8930
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp

承認日 / Date of Approval by IRB		2020年07月07日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	国立研究開発法人国立循環器病研究センター	National Cerebral and Cardiovascular Center
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	大阪府
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		日本人小児肺動脈性肺高血圧症患者を対象に、NS-304の有効性、薬物動態及び安全性を検討する。	To assess the efficacy, pharmacokinetics and safety of NS-304 in Japanese pediatric patients with pulmonary arterial hypertension
試験のフェーズ / Phase		4	4
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2020年11月18日
予定試験期間（開始日）		2020年07月01日
予定試験期間（終了日）		2025年05月07日
目標症例数 / Target Sample Size		6
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	非対照、オープンラベル試験	Uncontrolled, open-label study
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本	Japan
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	右心カテーテル検査により肺動脈性肺高血圧症と診断された患者	Patients with PAH diagnosis confirmed by right heart catheterization
	除外基準 / Exclusion Criteria	中等度以上の肝障害を有する患者など	Patients with severe or moderate hepatic impairment etc.
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	2歳以上	2age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	14歳以下	14age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		肺動脈性肺高血圧症	Pulmonary arterial hypertension
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：NS-304 薬剤・試験薬剤：Selexipag 薬効分類コード：219 その他の循環器官用薬用法・用量、使用方法：経口投与対象薬剤等一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : NS-304 INN of investigational material : Selexipag Therapeutic category code : 219 Other cardiovascular agents Dosage and Administration for Investigational material : Oral administration control material(s) Generic name etc : - INN of investigational material : - Therapeutic category code : Dosage and Administration for Investigational material : -
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性肺血管抵抗係数	efficacy Plumonary vascular resistance index
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		有効性肺血行動態	efficacy Pulmonary hemodynamics

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	NS-304	NS-304
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	Selexipag	Selexipag
		薬剤：薬効分類コード	219 その他の循環器官用薬	219 Other cardiovascular agents
		販売名	ウプトラビⓇ錠0.2mg及び同錠ウプトラビⓇ錠小児用0.05mg
		承認番号	22800AMX00702000及び30600AMX00313000
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	経口投与	Oral administration
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	-	-
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	日本新薬株式会社
Primary Sponsor	Nippon Shinyaku Co., Ltd.

共同開発者	-
Secondary Sponsor	-
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	国立研究開発法人国立循環器病研究センター治験審査委員会	National Cerebral and Cardiovascular Center Institutional Review Board
住所 / Address of IRB	大阪府吹田市岸部新町6番1号	6-1 Kishibe-Shimmachi, Suita, Osaka, Japan
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	無	absence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-205391
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	治験実施計画書(NS304P-P2-1).pdf	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和8年6月17日	(当画面)	変更内容
変更	令和7年8月7日	詳細	変更内容
変更	令和7年2月10日	詳細	変更内容
変更	令和4年8月23日	詳細	変更内容
変更	令和3年7月28日	詳細	変更内容
新規登録	令和2年7月30日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項