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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

企業治験
主たる治験
令和2年5月18日
令和8年11月9日
小児の視神経脊髄炎スペクトラム障害患者を対象としたエクリズマブの第II/III相非盲検試験
小児の視神経脊髄炎スペクトラム障害患者を対象としたエクリズマブの第II/III相非盲検試験
アレクシオンファーマ合同会社
小児の視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）患者に対するエクリズマブの有効性及び安全性を評価する。
2-3
視神経脊髄炎スペクトラム障害
参加募集終了
エクリズマブ（遺伝子組換え）、-
公立大学法人 横浜市立大学附属 市民総合医療センター 臨床試験審査委員会

管理的事項

試験等の種別 企業治験
主たる治験
登録日 2026年11月09日
jRCT番号 jRCT2080225194

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

小児の視神経脊髄炎スペクトラム障害患者を対象としたエクリズマブの第II/III相非盲検試験 A Phase 2/3 Open-Label, Single-Arm Trial to Evaluate the Safety
and Activity of Eculizumab in Pediatric Patients with Relapsing
Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder
小児の視神経脊髄炎スペクトラム障害患者を対象としたエクリズマブの第II/III相非盲検試験 A Phase 2/3 Open-Label, Single-Arm Trial to Evaluate the Safety
and Activity of Eculizumab in Pediatric Patients with Relapsing
Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

（２）治験責任医師等に関する事項

アレクシオンファーマ合同会社 Alexion Pharma G.K.
研究開発統括本部
108-0023 東京都港区芝浦三丁目1番1号 3-1-1 Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan
03-3457-9559
JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com
アレクシオンファーマ合同会社 Alexion Pharma G.K.
研究開発統括本部
108-0023 東京都港区芝浦三丁目1番1号 3-1-1 Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan
03-3457-9559
JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com
2019年11月15日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

　
　
　
　
　
　
　

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

公立大学法人 横浜市立大学附属 市民総合医療センター
/

　

/

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

小児の視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）患者に対するエクリズマブの有効性及び安全性を評価する。 To evaluate the efficacy and safety of eculizumab in pediatric patients with relapsing neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD).
2-3 2-3
2020年06月01日
2019年12月01日
2023年03月31日
15
介入研究 Interventional

本試験では、スクリーニング期間、主要投与期間、継続投与期間及び安全性追跡調査期間の4つの期間を設ける。

The study consists of 4 periods: the Screening Period, the Primary Treatment Period, the Extension Treatment Period, and the Safety Follow-up Period.

治療

treatment purpose
/ 日本/アジア（日本以外）/北米/欧州 Japan/Asia except Japan/North America/Europe
/

・アセント／同意取得時点の年齢が2歳以上18歳未満の男女の患者
・体重が10 kg以上の男女の患者
・エクリズマブ投与開始前3年以内又は投与開始時に、髄膜炎菌ワクチン接種を受けていること。髄膜炎菌ワクチン接種後2週間未満で治験薬の投与を開始する被験者は、ワクチン接種後2週間が経過するまで適切な抗生物質の予防投与を受けなければならない
・治験薬投与の2週間以上前に、当該患者の年齢群を対象とした各地域及び国が定めるワクチン接種ガイドラインに従い、Hib及び肺炎球菌ワクチン接種を受けた記録があること
・抗AQP4抗体陽性であり、2015 IPND基準の定義に従ってNMOSDと診断されていること

-Male or female patients aged 2 years or older but younger than 18 years at the time of assent/consent.
-Male or female patients with a body weight of 10 kg or more.
-Vaccinated against Neisseria meningitidis within 3 years prior to, or at the time of, initiating eculizumab. Patients who initiate study drug treatment less than 2 weeks after receiving a meningococcal vaccine must receive appropriate prophylactic antibiotics until 2 weeks after the vaccination.
-Documented vaccination against Haemophilus influenzae type b (Hib) and Streptococcus pneumoniae infections at least 2 weeks prior to dosing, as per local and country-specific immunization guidelines for the appropriate age group.
-Anti-AQP4 Ab-positive and diagnosed with NMOSD as defined by the 2015 International Panel for NMO Diagnosis (IPND) criteria.
/

・親又は法定後見人がアレクシオン社の従業員である
・妊婦、授乳婦又は本試験中に妊娠を希望する者
・ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性が既知である、又は先天性免疫不全を有する
・髄膜炎菌感染又はその他の重症感染症から未回復である
・治験担当医師が臨床的に重大と判断した、何らかの治癒していない急性若しくは慢性の全身性細菌感染又はその他の感染症を有し、適切な抗生物質による治療を受けていない

-The patient's parent or legal guardian is an employee of Alexion.
-Pregnant or breastfeeding patients, or patients who intend to become pregnant during the course of the study.
-Patients with known human immunodeficiency virus (HIV) positivity or congenital immunodeficiency.
-Patients who have not recovered from meningococcal infection or other serious infection.
-Patients with any unresolved acute or chronic systemic bacterial infection or other infection that is considered clinically significant by the Investigator and that has not been treated with appropriate antibiotics.
/

2歳以上

2age old over

/

17歳以下

17age old under
/

男性・女性

Both
/ 視神経脊髄炎スペクトラム障害 Neuromyelitis optica spectrum disorder
/
/ 試験対象薬剤等
一般的名称等：エクリズマブ（遺伝子組換え）
薬剤・試験薬剤：Eculizumab
薬効分類コード：639 その他の生物学的製剤
用法・用量、使用方法：体重に基づく週1回の導入用量で開始し、その後は2週間ごとに静脈内投与する

対象薬剤等
一般的名称等：-
薬剤・試験薬剤：-
薬効分類コード：--- その他
用法・用量、使用方法：-		 investigational material(s)
Generic name etc :
INN of investigational material : Eculizumab
Therapeutic category code : 639 Other biological preparations
Dosage and Administration for Investigational material :

control material(s)
Generic name etc :
INN of investigational material : -
Therapeutic category code : --- Other
Dosage and Administration for Investigational material :
/
/ 有効性
・Week52/53における年間再発率（ARR）のベースラインからの変化量
・初回再発までの期間		 efficacy
/ 安全性
有効性
薬物動態
薬力学
・治験薬投与中に発現した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）及び治験薬投与中止に至った有害事象の発現率		 safety
efficacy
pharmacokinetics
pharmacodynamics

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品 medicine
エクリズマブ（遺伝子組換え）
Eculizumab Eculizumab
639 その他の生物学的製剤 639 Other biological preparations
体重に基づく週1回の導入用量で開始し、その後は2週間ごとに静脈内投与する
-
- -
--- その他 --- Other
-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

参加募集終了 completed
/

試験完了

completed

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アレクシオンファーマ合同会社
Alexion Pharma G.K.
-

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

アレクシオンファーマシューティカルズ株式会社
-

６　IRBの名称等

公立大学法人 横浜市立大学附属 市民総合医療センター 臨床試験審査委員会 Yokohama City University Medical Center Institutional Review Board
神奈川県横浜市南区浦舟町 4 57 4-57 Urafune-cho, Minami-ku, Yokohama, Kanagawa
承認 approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

有 presence
NCT04155424
ClinicalTrials.gov ClinicalTrials.gov
JapicCTI-205290

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和8年11月9日 (当画面) 変更内容
変更 令和3年6月30日 詳細 変更内容
新規登録 令和2年5月18日 詳細
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