臨床研究等提出・公開システム

東京医科大学病院

Tokyo Medical University Hospital

聖マリアンナ医科大学病院

St. Marianna University School of Medicine Hospital

奈良県立医科大学附属病院

Nara Medical University Hospital

産業医科大学病院

Hospital of the University of Occupational and Environmental

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

医療法人財団　荻窪病院

Ogikubo Hospital

非ランダム化、非盲検、並行試験

Non-randomized, Open Label, Parallel

1．同意説明文書への署名時の年齢が12歳以上の男性又は女性の被験者
2．重症血友病Aの診断、スクリーニング時の中央検査施設による検査、若しくはFVIII凝固因子活性（FVIII：C）1％未満の臨床検査結果が記載された過去の診療記録により内因性FVIII活性<1 IU/dL（<1％）であると定義、又は重症血友病Aを引き起こすとして知られている遺伝子型の記録があると定義
3．遺伝子組換え及び／又は血漿由来FVIII製剤、又はクリオ製剤による150暴露日以上の血友病Aの治療歴（定期補充療法又は出血時補充療法）がある
4．現在の治療には以下のうち1つが含まれること：
　- FVIII製剤又はエミシズマブの定期補充療法を過去12ヵ月に6ヵ月以上受けていること。適切なウォッシュアウト期間を考慮する必要がある
　- FVIII製剤による出血時補充療法を受けており、過去12ヵ月以内に12回以上の出血エピソード又は試験登録前6ヵ月以内に6回以上の出血エピソードの既往を有する。
　　・出血時補充療法を受けている被験者は、26週間の出血時補充療法期間後に定期補充療法への切り替えを受けている
5．被験者又は代理人（介護者又は18歳以上の家族）に、電子患者日誌(ePD）使用のトレーニングを完了し、本試験期間を通してePDを使用する意志と能力があること
6．本試験の目的及びリスクを理解し、試験要件の遵守と同意説明文書（該当する場合はアセント文書）に署名して日付を記入し、実施国の個人情報の保護に関する規制に従った機密健康情報の使用を許可する能力のある患者又は患者の代諾者（親又は法的な保護者など）に同様の能力があること

1. Participant, male or female, must be equal to or greater than 12 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.
2. Severe hemophilia A, defined as <1 IU/dL (<1%) endogenous FVIII activity as documented either by central laboratory testing at Screening or in historical medical records from a clinical laboratory demonstrating <1% FVIII coagulant activity (FVIII:C) or a documented genotype known to produce severe hemophilia A
3. Previous treatment for hemophilia A (prophylaxis or on demand) with any recombinant and/or plasma-derived FVIII, or cryoprecipitate for at least 150 exposure days.
4. Current regimen includes one of the following:
- Prophylactic treatment regimen with a FVIII product or prophylactic emicizumab therapy for at least 6 months during the previous 12 months. Appropriate washout time needs to be taken into account.
- On-demand regimen with a FVIII product with a history of at least 12 bleeding episodes in the previous 12 months or at least 6 bleeding episodes in the previous 6 months prior to
study enrollment.
- - On-demand participant is accepting to move to a prophylaxis treatment regimen after 26-week on-demand period.
5. Willingness and ability of the participant or surrogate (a caregiver or a family member >=18 years of age) to complete training in the use of the study electronic Patient Diary (ePD) and to use the ePD throughout the study.
6. Ability of the participant or his or her legally authorized representative (eg., parent or legal guardian) to understand the purpose and risks of the study, willing and able to comply with study requirements and provide signed and dated informed consent or assent (as applicable) and authorization to use protected health information in accordance with national and local participant privacy regulations.

以下のいずれかの基準に該当する場合は、治験の組入れ対象から除外する
- 臨床的に重要な肝疾患を併発している
- スクリーニング前30日以内に重篤な活動性の細菌感染又はウイルス感染（慢性肝炎又はHIVを除く）が発現している
- 血友病Aに加えて他の凝固障害を併発している
- FVIII製剤に関連する過敏症又はアナフィラキシーの既往
- インヒビター検査結果陽性（スクリーニング時に>=0.6 BU/mLと規定）。又は、インヒビター検査結果陽性（>=0.6 BU/mLと規定）の履歴。但し、インビターの家族歴によって被験者を除外しない
- スクリーニング前20週間以内のエミシズマブの使用
- スクリーニング前8週間以内に大手術を受けた

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:
- Clinically significant liver disease.
- Serious active bacterial or viral infection (other than chronic hepatitis or HIV) present within 30 days of Screening.
- Other known coagulation disorder(s) in addition to hemophilia A.
- History of hypersensitivity or anaphylaxis associated with any FVIII product
- Positive inhibitor results, defined as >=0.6 BU/mL at Screening. History of a positive inhibitor test defined as >=0.6 BU/mL. Family history of inhibitors will not exclude the participant.
- Use of Emicizumab within the 20 weeks prior to Screening
- Major surgery within 8 weeks prior to Screening.

12歳以上

12age old over

上限なし

No limit

男性・女性

Both

試験完了

completed