臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		保留
治験の区分
初回公表日		令和2年2月28日
最終公表日		令和4年6月7日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和3年7月15日
試験の名称		現在の標準治療が困難な日本人真性多血症（PV）患者を対象としてRopeginterferon alfa-2bの有効性及び安全性を検討する第II相試験
簡易な試験の名称		日本人真性多血症患者を対象としてRopeginterferon alfa-2bを検討する臨床試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関
試験の概要		現在の標準治療が困難な日本人真性多血症（polycythemia vera, PV）患者を対象としてropeginterferon alfa-2bの有効性及び安全性を検討する第II相試験
試験のフェーズ		2
疾患名		真性多血症（polycythemia vara, PV）
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		ロペグインターフェロンアルファ-2b、-
販売名
IRBの名称		順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2022年05月25日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2021年07月15日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	29
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	ITT解析対象集団及び安全性解析対象集団は、29例であった。被験者背景は、男性（13/29[44.8％]）よりも女性（16/29 [55.2％]）の方がわずかに多く、年齢の中央値は54.0（Range:26-72）歳であった。全被験者は日本人であり、ECOG PSは0であった。また、約半数が以前にHUの治療歴があり（15/29 [51.7％]）、 27例はJAK2V617F変異陽性であった（アレルバーデン値　平均+-SD ：72.2％+-23.3％）。	The ITT population and the safety population both comprised 29 patients. Patient characteristics were slightly more women (16/29 [55.2%]) than men (13/29 [44.8%]), and the median (range) age was 54.0 (26-72) years. All patients were Japanese, and all had an ECOG PS of 0. Approximately half had previously used HU (15/29 [51.7%]). Twenty-seven patients had a JAK2 V617F mutation (allele burden mean +- SD 72.2% +- 23.3%).
試験の対象者のフロー / Participant flow	27例は全治験期間を完了し、1例は同意を撤回、1例はTEAE（8週間以内に回復しなかった無痛性甲状腺炎）のために中止した。その後、全治験期間を完了した27例は、継続投与試験に移行した。	27 patients completed the study; one patient withdrew consent, and one discontinued due to a TEAE (silent thyroiditis that did not recover within 8 weeks). All 27 patients who completed the study subsequently transitioned into the extension study.
有害事象に関するまとめ / Adverse events	EUで実施したropeginterferon alfa-2bの治験と比較した結果、日本人患者では新たな安全上の懸念は確認されなかった。最も一般的な治療と関連がある有害事象は、脱毛症（55.2％）、疲労（27.6％）、インフルエンザ様症状（27.6％）であった。ほとんどの有害事象は軽度または中等度であり、グレード3以上の有害事象は認めなかった。	No new safety concerns were identified in Japanese patients when compared with previous studies of ropeginterferon alfa-2b in European populations; the most common treatment-related adverse events were alopecia (55.2%), fatigue (27.6%) and influenza-like illness (27.6%). Most treatment-related adverse events were mild or moderate, with none of grade >= 3.
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	Ropeginterferon alfa-2b治療に対するCHRは、12週目に1/ 29例（3.45％）で達成し、時間の経過とともに達成率は増加した。患者の半数以上（15/29 [51.7％]）が52週でCHRを達成した。8例（27.6％）は、主要評価項目である「36週及び52週の2時点で瀉血を要しない CHR」を達成した。	CHRs to ropeginterferon alfa-2b treatment were observed in 1/29 (3.45%) patients at week 12, and increased over time. More than half of the patients (15/29 [51.7%]) had achieved a CHR at week 52. Eight of 29 (27.6%) patients achieved the primary endpoint (durable CHR without phlebotomy at weeks 36 and 52) during the study period.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	ヘマトクリット、血小板数、および白血球数は、ropeginterferon alfa-2bの治療により52週間にわたって減少した。治療終了時のベースラインからの平均(SD)変化は、それぞれ-5.5％（6.7％）、-493.6×10^9 / L（374.9）、および-11.7×10^9 / L（8.4）であった。すべてのパラメーターの平均が目標値（ヘマトクリット値 45%未満、1マイクロリットル当たり血小板数 400,000未満、1マイクロリットル当たり白血球数10,000未満）の範囲に改善された。ベースラインのJAK2 V617Fアレルバーデン値は、治療期間52週間にわたって減少し、ropeginterferon alfa-2bに対するmolecular responseの割合は、増加した。 52週間の治療期間を完了した 27例中、JAK2 V617F変異陽性であった26例を対象にJAK2 V617Fアレルバーデンの変化を検討した。ベースラインから治療終了までのアレルバーデン値の平均(SD)変化は-19.2％（22.6％）であった。 52週目（n = 26）のアレルバーデン中央値は、52.5％（6.2％-92.0％）であった。	Hematocrit, platelet count, and white blood cell count decreased over 52 weeks of treatment with ropeginterferon alfa-2b; mean (SD) changes from baseline at the end of treatment were - 5.5% (6.7%), - 493.6 x 10^9/ L (374.9), and - 11.7 x 10^9/L (8.4), respectively. The mean of all parameters improved to their target value (hematocrit less than 45%, platelets less than 400,000/microlitter and leukocytes less than 10,000/microlitter) ranges. The baseline JAK2 V617F allele burden decreased over 52 weeks of treatment, and the rate of molecular response to ropeginterferon alfa-2b increased over the 52-week treatment period . Twentyseven patients completed the study. Of the 27 patients, 26 patients had a JAK2 V617F mutation, and changes in the JAK2 V617F allele burden were analyzed for the 26 patients. The mean (SD) change in allele burden from baseline to end of treatment (n = 26) was - 19.2% (22.6%). The median (range) allele burden at week 52 (n = 26) was 52.5% (6.2%-92.0%)
簡潔な要約 / Brief summary	本治験では、被験者の血栓症リスクに関係なく、ropeginterferon alfa-2bが日本人のPV患者にとって安全で効果的な治療選択肢であること示唆された。	This phase 2 study demonstrated ropeginterferon alfa-2b to be a safe and efficacious treatment option in Japanese patients with PV, regardless of patients' estimated risk of thrombosis.
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of journal publication	有	presence
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results	2022年04月16日
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications	https://link.springer.com/article/10.1007/s12185-022-03341-9

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	無	No
計画の説明 / Plan description

管理的事項

研究の種別	保留
治験の区分
登録日	2022年05月25日
jRCT番号	jRCT2080225099

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		現在の標準治療が困難な日本人真性多血症（PV）患者を対象としてRopeginterferon alfa-2bの有効性及び安全性を検討する第II相試験	Phase 2 Single Arm Study for Efficacy and Safety of Ropeginterferon alfa-2b for Japanese Polycythemia Vera (PV) Patients for Whom the Current Standard of Treatment is Difficult to Apply
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		日本人真性多血症患者を対象としてRopeginterferon alfa-2bを検討する臨床試験	Clinical study for investigating Ropeginterferon alfa-2b in Japanese Polycythemia Vera Patients

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Sponsor	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	ファーマエッセンシアジャパン株式会社	PharmaEssentia Japan K.K.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	クリニカルオペレーション部	Clinical Operation Dept.
	連絡先住所 / Address	東京都港区元赤坂1-3-13 赤坂センタービルディング12階	Akasaka Center Bldg., 12F, 1-3-13 Moto-akasaka, Minato, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-6910-5103
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	hiroaki_kawase@pharmaessentia.com

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	ファーマエッセンシアジャパン株式会社	PharmaEssentia Japan K.K.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	クリニカルオペレーション部	Clinical Operation Dept.
	連絡先住所 / Address	東京都港区元赤坂1-3-13 赤坂センタービルディング12階	Akasaka Center Bldg., 12F, 1-3-13 Moto-akasaka, Minato, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-6910-5103
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	hiroaki_kawase@pharmaessentia.com

承認日 / Date of Approval by IRB		2019年12月19日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		現在の標準治療が困難な日本人真性多血症（polycythemia vera, PV）患者を対象としてropeginterferon alfa-2bの有効性及び安全性を検討する第II相試験	Efficacy and safety of ropeginterferon alfa-2b in polycythemia vera patients for whom the standard of treatment is difficult to apply
試験のフェーズ / Phase		2	2
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2019年12月24日
予定試験期間（開始日）		2019年12月20日
予定試験期間（終了日）		2021年04月30日
目標症例数 / Target Sample Size		30
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	非盲検、単群、多施設共同試験	Open, Single arm, multi-center trial
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本	Japan
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	1. 20歳以上の男女 2. WHO 2008又はWHO 2016の基準に従ってPVと診断された患者 3. 現在の標準治療の適用が困難なPV患者。HU投与歴のある患者の場合は、HUに治療抵抗性であることが実証されている患者を除く - 若年患者（長期間の治療が予測される患者） - 低リスクに分類されるが、疾患に関連した症状及び兆候（頭痛、めまい、掻痒、盗汗、疲労、肢端紅痛症、視覚障害、閃輝暗点、早期満腹感、腹部膨満感）により、細胞減少療法の適用が考慮される患者 - HU投与歴のある患者で、HU治療に不耐容であることが確認されている患者 4. HUによる治療歴がある場合は、スクリーニング時点でHUによる治療期間が累積で3年未満であること 5. 細胞減少療法による治療歴のない患者について：ベースライン時に以下の基準の1つ以上を満たすことにより定義される「細胞減少療法による治療を必要とするPV患者」 - 既往歴に、十分に実証された主要な心血管PV関連事象が少なくとも1件ある - 瀉血に対する耐容性が不良（瀉血又はその処置に関連した有害事象が患者に重大な悪影響を及ぼし、ヘマトクリット値45%未満の維持を目的とした瀉血の適用に制限があることと定義される）である - 頻回の瀉血（治験参加前の1ヵ月以内に2回以上の瀉血）を要する - 血小板数が（投与開始前1ヵ月以内の2回の測定で）1マイクロリットル当たり1,000,000を超えている - 白血球増加症（白血球数が、投与開始前1ヵ月以内の2回の測定で1マイクロリットル当たり10,000を超えている）が認められる - 疾患に関連した症状及び兆候（頭痛、めまい、掻痒、盗汗、疲労、肢端紅痛症、視覚障害、閃輝暗点、早期満腹感、腹部膨満感）が認められる 6. スクリーニング時に十分な肝機能［ビリルビン値が基準値上限（ULN）の1.5倍以下、プロトロンビン時間（PT）の国際標準比（INR）がULNの1.5倍以下、アルブミン値が1デシリットル当たり3.5超、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）値がULNの2.0倍以下、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）値がULNの2.0倍以下と定義される］を有する患者 7. スクリーニング時のヘモグロビン（HGB）値が1デシリットル当たり10 g以上の患者 8. スクリーニング時の好中球数が1マイクロリットル当たり1,500以上の患者 9. スクリーニング時の血清クレアチニン値がULNの1.5倍以下の患者 10. Hospital Anxiety and Depression Scale（HADS）スコアが、不安と抑うつの両方のサブスケールで0-7であること（HADSスコアがボーダーライン［スコアが7以上10未満］の患者、又は治験責任医師の判断に基づいて必要性がある［ベネフィットがリスクより高いと予想される］患者については、IFNアルファ療法の適格性を確認するために、精神科専門医による評価を受ける） 11. 男性、妊娠可能な女性及び閉経後2年未満のすべての女性は、治験薬の最終投与後28日まで、許容される避妊法を用いることに同意しなければならない 12. 患者又は患者の代諾者から書面による同意文書を取得済みであり、患者が本治験の要件を遵守する能力を有する	1. Male or female patients more than or equal to 20 years old 2. Patients diagnosed with PV according to the WHO 2008 or WHO 2016 criteria 3. PV patients for whom the current standard of treatment is difficult to apply. (Patients with a documented history of refractory to HU are excluded.) - Younger patients (long-term treatment is anticipated) - Patients who are categorized as low risk, but cytoreduction is recommended due to disease-related signs and symptoms (headache, dizziness, pruritus, night sweats, fatigue, erythromelalgia, vision disorders, scintillating scotoma, early satiety, abdominal distension). - Patients with HU intolerance 4. Total HU treatment duration shorter than 3 years (cumulatively) at screening 5. For cytoreduction naive patients only: PV in need of cytoreductive treatment, defined by fulfilling as one or more of the following criteria at baseline: - at least one previous well documented major cardiovascular PV-related event in the medical history - poor tolerance of phlebotomy (defined as a phlebotomy/ procedure-related adverse event causing significant adverse impact on the patient and limiting ability to apply phlebotomy with the intention to keep Hct less than45%) - frequent need of phlebotomy (more than one phlebotomy within last month prior entering the study) - platelet counts greater than 1,000,000/microliter (for two measurements within the month prior treatment start) - leukocytosis (WBC greater than 10,000/microliter for two measurements within the month prior treatment start) 6. Adequate hepatic function defined as bilirubin less than or equal to 1.5 x upper limit normal (ULN), international normalized ratio (INR) less than or equal to 1.5 x ULN, albumin more than 3.5 g/dL, alanine aminotransferase (ALT) less than or equal to 2.0 x ULN, aspartate aminotransferase (AST) less than or equal to 2.0 x ULN at screening 7. Hemoglobin (HGB) more than or equal to 10 g/dL at screening 8. Neutrophil count more than or equal to 1,500/microliter at screening 9. Serum creatinine less than or equal to 1.5 x ULN at screening 10. Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) score 0-7 on both subscales (Patients with a borderline of HADS score [score 7 but less than10] or patients with necessity [expected benefits are higher than the risks] based on investigators' discretion are required to receive following assessment by psychiatric specialist to confirm the eligibility for IFN-alpha therapy). 11. Males and females of childbearing potential, as well as all women less than 2 years after the onset of menopause, must agree to use an acceptable form of birth control until 28 days following the last dose of the study drug 12. Written informed consent obtained from the patient or the patient's legal representative, and ability for the patient to comply with the requirements of the study
	除外基準 / Exclusion Criteria	1. 症候性脾腫の認められる患者 2. いずれかの適応症に対するIFNαの使用歴のある患者 3. IFN-alphaに対する禁忌を有する、又はIFN-alphaに対して過敏症がある患者 4. 患者の治験参加に影響を及ぼす可能性があると治験責任医師が判断する、重度の又は重篤な病態を伴う併存疾患を有する患者 5. 主要臓器の移植歴のある患者 6. 妊婦又は授乳婦 7. 治験の結果を損なう、又は治験実施計画書の要件の遵守を損なう可能性があると治験責任医師が判断する、他の医学的状態がみられる患者。このような医学的状態には以下が含まれるが、これらに限定されない： 7.1. 自己免疫性の甲状腺機能障害（甲状腺機能亢進症又は甲状腺機能低下症の臨床症状）が認められる、又はその既往がある患者。ただし、インターフェロンによる治療が患者にさらなる害が及ぼすことがないと考えられる、経口甲状腺ホルモン補充療法を受けている、当該障害の後期にある症例は除く。 7.2. 自己免疫疾患［例：肝炎、特発性血小板減少性紫斑病（ITP）、強皮症、乾癬、又は自己免疫性関節炎］の既往の記録がある患者 7.3. スクリーニング時に、臨床的に意義のある肺浸潤及び肺臓炎が認められる患者、間質性肺疾患の既往のある患者 7.4. 全身症状を伴う活動性感染が認められる［例：スクリーニング時に、細菌感染、真菌感染、B型肝炎ウイルス（HBV）感染、C型肝炎ウイルス（HCV）感染、又はヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染が認められる］患者 7.5. 眼科専門医の評価に基づいて、重度の網膜症［例：サイトメガロウイルス（CMV）性網膜炎、黄斑変性］又は臨床的に意義のある眼科疾患（糖尿病又は高血圧による）を示す証拠がある患者 7.6. コントロール不良のうつ病が認められる患者 7.7. 自殺企図の既往がある、又はスクリーニング時に自殺のリスクがある患者 8. コントロール不良の糖尿病（ベースライン時のHbA1c値が7%超）が認められる患者 9. 過去5年間に悪性腫瘍［0期慢性リンパ性白血病（CLL）、基底細胞癌、扁平上皮癌、及び治癒したと考えられる表在性黒色腫を除く］の病歴がある患者 10. 過去1年以内のアルコール又は薬物乱用歴がある患者 11. 真性多血症後の骨髄線維症（post-PV MF）、本態性血小板血症、又はPV以外のMPNの既往歴又は証拠がある患者 12. 過去3ヵ月以内に、末梢血中に循環芽球が認められている患者 13. 本治験での治験薬の初回投与前4週未満に、他の治験薬若しくは他の治験薬との合剤を使用した、又は他の治験薬が以前に投与された影響から回復していない患者	1. Patients with symptomatic splenomegaly 2. Previous use of IFN-alpha for any indication 3. Any contraindications or hypersensitivity to interferon-alfa 4. Co-morbidity with severe or serious conditions which may impact patient participation in the study in investigator's opinion 5. History of major organ transplantation 6. Pregnant or lactating females 7. Patients with any other medical conditions, which in the opinion of the Investigator would compromise the results of the study or may impair compliance with the requirements of the protocol 7-1. History or presence of thyroid dysfunction (clinical symptoms of hyper- or hypo-thyroidism) of the autoimmune origin, except late stages cases on the oral thyroid substitution therapy, where potential exacerbation under interferon therapy will not constitute any further harm to the patient 7-2.Documented autoimmune disease (e.g., hepatitis, idiopathic thrombocytopenic purpura [ITP], scleroderma, psoriasis, or any autoimmune arthritis) 7-3. Clinically relevant pulmonary infiltrates and pneumonitis at screening, patients with a history of interstitial pulmonary disease 7-4. Active infections with systemic manifestations (e.g., bacterial, fungal, hepatitis B [HBV], hepatitis C [HCV], or human immunodeficiency virus [HIV]) at screening) 7-5. Evidence of severe retinopathy (e.g., cytomegalovirus retinitis [CMV], macular degeneration) or clinically relevant ophthalmological disorder (due to diabetes mellitus or hypertension) based on the ophthalmological assessment by specialists. 7-6. Uncontrolled depression 7-7. Previous suicide attempts or at any risk of suicide at screening 8. Uncontrolled diabetes mellitus (HbA1c level of more than 7% at baseline) 9. History of any malignancy within for the past 5 years 10. History of alcohol or drug abuse within the last year 11. History or evidence of post polycythemia vera-myelofibrosis (PPV-MF), essential thrombocythemia, or any non-PV MPN 12. Presence of circulating blasts in the peripheral blood within the last 3 months 13. Use of any investigational drug(s), or investigational drug combinations less than 4 weeks prior to the first dose of study drug or not recovered from effects of prior administration of any investigational agent
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	20歳以上	20age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	上限なし	No limit
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		真性多血症（polycythemia vara, PV）	polycythemia vera (PV)
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：ロペグインターフェロンアルファ-2b 薬剤・試験薬剤：ropeginterferonum alfa-2b 薬効分類コード：429 その他の腫瘍用薬用法・用量、使用方法：Ropeginterferonum alfa-2b 100マイクログラム（別の細胞減少療法の治療下にある場合は50マイクログラム）を開始用量とし、2週毎に皮下投与する。用量は、安定した血液学的完全奏効（ヘマトクリット値 45%未満、1マイクロリットル当たり血小板数 400,000未満、1マイクロリットル当たり白血球数10,000未満）が得られるまで2週毎に50マイクログラムずつ漸増する（他の細胞減少療法による治療下にある場合は、その細胞減少療法薬を並行して適切に漸減する）。1回の投与当たりの最大用量は500マイクログラムとし、忍容性が保たれ、最大の治療効果がもたらされる最高用量を維持する。対象薬剤等一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：--- その他用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : Ropeginterferonum alfa-2b INN of investigational material : ropeginterferonum alfa-2b Therapeutic category code : 429 Other antitumor agents Dosage and Administration for Investigational material : Ropeginterferon alfa-2b is administered subcutaneously every 2 weeks at the starting dose of 100 micrograms every two weeks (or 50 micrograms in patients under another cytoreductive therapy). The dose should be gradually increased by 50 micrograms every two weeks (in parallel, other cytoreductive therapy should be decreased gradually, as appropriate) until stabilization of the hematological parameters is achieved (hematocrit less than 45%, platelets less than 400,000/microlitter and leukocytes less than 10,000/microlitter). The maximum recommended single dose is 500 micrograms injected every two weeks. The dose will be maintained at the highest level which can be tolerated and delivers best possible disease response. control material(s) Generic name etc : - INN of investigational material : - Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material : -
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		安全性有効性有効性主要評価項目は、9ヵ月時点及び12ヵ月時点での「瀉血を要しない血液学的完全奏効（Complete Hematological Response, CHR）率」である。「瀉血を要しないCHR率」については、CHRが得られ、かつ過去3ヵ月間に瀉血を必要としなかった患者の割合と定義する。主要評価項目における奏効例とは、9ヵ月時点と12ヵ月時点で以下の基準をすべて満たした患者とする。 - ヘマトクリット値が45％未満であり、かつ瀉血を要さなかった（過去3ヵ月間に瀉血を実施しなかった） - 血小板数が1マイクロリットル当たり400,000以下 - 白血球数が1マイクロリットル当たり10,000以下	safety efficacy Proportion of subjects achieving durable phlebotomy-free complete hematological response (CHR) at Month 12. The primary efficacy outcome measure is the proportion of subjects achieving durable phlebotomy-free complete hematologic response (CHR) at Month 12. Durable phlebotomy-free CHR is defined as any subject achieving phlebotomy-free CHR at Month 9 and maintaining the response up to Month 12. A responder in sense of a primary outcome measure is a subject who has met all the following criteria at the time points: - Hematocrit less than 45% phlebotomy-free (absence of phlebotomy during the previous 3 months) - Platelet count less than or equal to 400,000/microliter, - WBC count less than or equal to 10,000/microliter
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性有効性薬物動態 - ヘマトクリット値、白血球数、血小板数及び脾臓の大きさのベースライン時からの変化 - 瀉血が不要となるまでに要した期間 - 最初の奏効が得られるまでの期間 - 奏効持続期間 - 血栓性又は出血性イベントを起こさなかった被験者の割合 - JAK2 V617F変異アレルバーデン値のベースライン時からの経時的変化 - P1101のPK	safety efficacy pharmacokinetics - Changes in Hct, WBC, Plt count and spleen size from baseline- Time to requiring no phlebotomy - Time required to first response - Duration of response maintenance - Proportion of subjects without thrombotic or hemorrhagic events - Change of JAK2 V617F mutant allelic burden over time vs. baseline - PK of P1101

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	ロペグインターフェロンアルファ-2b	Ropeginterferonum alfa-2b
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	ropeginterferonum alfa-2b	ropeginterferonum alfa-2b
		薬剤：薬効分類コード	429 その他の腫瘍用薬	429 Other antitumor agents
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	Ropeginterferonum alfa-2b 100マイクログラム（別の細胞減少療法の治療下にある場合は50マイクログラム）を開始用量とし、2週毎に皮下投与する。用量は、安定した血液学的完全奏効（ヘマトクリット値 45%未満、1マイクロリットル当たり血小板数 400,000未満、1マイクロリットル当たり白血球数10,000未満）が得られるまで2週毎に50マイクログラムずつ漸増する（他の細胞減少療法による治療下にある場合は、その細胞減少療法薬を並行して適切に漸減する）。1回の投与当たりの最大用量は500マイクログラムとし、忍容性が保たれ、最大の治療効果がもたらされる最高用量を維持する。	Ropeginterferon alfa-2b is administered subcutaneously every 2 weeks at the starting dose of 100 micrograms every two weeks (or 50 micrograms in patients under another cytoreductive therapy). The dose should be gradually increased by 50 micrograms every two weeks (in parallel, other cytoreductive therapy should be decreased gradually, as appropriate) until stabilization of the hematological parameters is achieved (hematocrit less than 45%, platelets less than 400,000/microlitter and leukocytes less than 10,000/microlitter). The maximum recommended single dose is 500 micrograms injected every two weeks. The dose will be maintained at the highest level which can be tolerated and delivers best possible disease response.
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	-	-
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	--- その他	--- Other
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	ファーマエッセンシアジャパン株式会社
Primary Sponsor	PharmaEssentia Japan K.K.

共同開発者	-
Secondary Sponsor	-
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会	Institutional Review Board of Juntendo University Hospital
住所 / Address of IRB	東京都文京区本郷３丁目１番３号	3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo 113-8431
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT04182100
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-205194
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other		治験終了届提出済み（2021/7/15）
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	設定されていません	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和4年6月7日	(当画面)	変更内容
変更	令和3年5月10日	詳細	変更内容
新規登録	令和2年3月3日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項