臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		令和2年2月13日
最終公表日		令和7年6月16日
中止年月日		令和5年5月10日
試験終了日または中止日		令和5年8月8日
試験の名称		常染色体優性多発性嚢胞腎患者を対象としたバルドキソロンメチルの有効性及び安全性を検討する第III相臨床試験
簡易な試験の名称		ADPKD患者を対象としたバルドキソロンメチルの臨床試験-FALCON試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		協和キリン株式会社
試験の概要		ADPKD患者におけるバルドキソロンメチルの安全性、忍容性、有効性を評価する。
試験のフェーズ		3
疾患名		常染色体優性多発性嚢胞腎
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		RTA 402
販売名		なし
IRBの名称		国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2025年06月16日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2023年08月08日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	667
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	合計667人の被験者が登録され、バルドキソロンメチル群またはプラセボ群のいずれかに1：1で無作為に割り付けられた。投与期（Week100まで）のあと、12週間の休薬期（Week112まで）で評価が継続された。バルドキソロンメチル群は334名であり、平均年齢（標準偏差）は48.6（9.46）歳、性別は男性188名（56.3%）、女性146名（43.7%）であった。プラセボ群は333名であり、平均年齢（標準偏差）は48.3（9.51）歳、性別は男性173名（52.0%）、女性160名（48.0%）であった。	A total of 667 subjects were enrolled and randomized 1:1 to either the bardoxolone methyl or placebo group. After a treatment phase (up to Week 100), evaluation continued with a 12-week off-treatment phase (up to Week 112). There were 334 patients in the baldoxolone methyl group, with a mean age (standard deviation) of 48.6 (9.46) years, 188 (56.3%) males and 146 (43.7%) females. The placebo group consisted of 333 patients, with a mean age (standard deviation) of 48.3 (9.51) years, 173 (52.0%) males and 160 (48.0%) females.
試験の対象者のフロー / Participant flow	合計667人の被験者が登録され、うちバルドキソロンメチル群は334名、プラセボ群は333名であった。バルドキソロンメチル群の228名とプラセボ群の221名が治験を中止したが、これらのうちバルドキソロンメチル群の195名とプラセボ群の197名は、スポンサーの開発中止判断により中止となった。	A total of 667 subjects were enrolled, 334 in the bardoxolone methyl group and 333 in the placebo group. 228 subjects in the bardoxolone methyl group and 221 in the placebo group discontinued the study. Of these, 195 subjects in the bardoxolone methyl group and 197 subjects in the placebo group were discontinued due to the sponsor's decision to discontinue development.
有害事象に関するまとめ / Adverse events	バルドキソロンメチル群では38名（11.3%）に重篤な有害事象が発現した。重篤な有害事象発生者を除く314名（93.7%）に有害事象が発現した。プラセボ群では26名（7.9%）に重篤な有害事象が発現した。重篤な有害事象発生者を除く296名（89.4%）に有害事象が発現した。	In the baldoxolone methyl group, 38 (11.3%) patients experienced serious adverse events. Excluding those with serious adverse events, 314 patients (93.7%) experienced adverse events. In the placebo group, serious adverse events occurred in 26 patients (7.9%). Adverse events occurred in 296 patients (89.4%) excluding those with serious adverse events.
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	Week108時点でのベースラインからのeGFR変化量バルドキソロンメチル群で解析対象となったのは70名であり、最小二乗平均（標準誤差）は-4.59（0.817） mL/min/1.73m2であった。プラセボ群で解析対象となったのは79名であり、最小二乗平均（標準誤差）は-5.56（0.769）mL/min/1.73m2であった。	Change in eGFR from baseline at Week 108. In the baldoxolone methyl group, 70 patients were eligible for analysis, and the least-squares mean (standard error) was -4.59 (0.817) mL/min/1.73 m2. In the placebo group, 79 patients were included in the analysis, and the least-squares mean (standard error) was -5.56 (0.769) mL/min/1.73m2.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	Week100時点でのベースラインからのeGFR変化量バルドキソロンメチル群で解析対象となったのは168名であり、最小二乗平均（標準誤差）は1.31（0.550）mL/min/1.73m2であった。プラセボ群で解析対象となったのは167名であり、最小二乗平均（標準誤差）は-6.64（0.549）mL/min/1.73m2であった。	Change in eGFR from baseline at Week 100 In the baldoxolone methyl group, 168 patients were included in the analysis, and the least-squares mean (standard error) was 1.31 (0.550) mL/min/1.73 m2. In the placebo group, 167 subjects were analyzed, and the least-squares mean (standard error) was -6.64 (0.549) mL/min/1.73 m2.
簡潔な要約 / Brief summary	バルドキソロンメチルは、100週目までプラセボと比較して経時的にeGFRを増加させた。eGFRの群間差は、投与終了後の観察期間を通じては維持されなかった。有効性の結果は、試験が早期に終了したため、慎重に解釈すべきである。	Bardoxolone methyl increased eGFR over time compared to placebo through week 100. eGFR group differences were not maintained throughout the post-treatment observation period. Efficacy results should be interpreted cautiously because of the early termination of the trial.
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of journal publication
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	協和キリン株式会社が実施する研究において生成・解析されたデータセットは、Vivliホームページのポリシーに定めるデータ公開条件を満たす限り、Vivliレポジトリ（https://vivli.org/ourmember/kyowa-kirin/）にて公開される予定です。	The datasets generated and/or analyzed during the study sponsored by Kyowa Kirin will be available in the Vivli repository, https://vivli.org/ourmember/kyowa-kirin/ as long as conditions of data disclosure specified in the policy section of the Vivli website are satisfied.

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	2025年06月16日
jRCT番号	jRCT2080225066

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		常染色体優性多発性嚢胞腎患者を対象としたバルドキソロンメチルの有効性及び安全性を検討する第III相臨床試験	A Phase 3 Trial of the Efficacy and Safety of Bardoxolone Methyl in Patients with Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		ADPKD患者を対象としたバルドキソロンメチルの臨床試験-FALCON試験	A Trial of Bardoxolone Methyl in Patients With ADPKD - FALCON (FALCON)

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	協和キリン株式会社	Kyowa Kirin Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	研究開発本部研究開発企画部　臨床試験情報窓口	R&D Planning Department , R&D Division
	連絡先住所 / Address	東京都千代田区大手町1-9-2	1-9-2, Otemachi , Chiyoda-ku, Tokyo, 100-0004, Japan
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-5205-7200
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical.info.jp@kyowakirin.com

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	協和キリン株式会社	Kyowa Kirin Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	研究開発本部研究開発企画部　臨床試験情報窓口	R&D Planning Department , R&D Division
	連絡先住所 / Address	東京都千代田区大手町1-9-2	1-9-2, Otemachi , Chiyoda-ku, Tokyo, 100-0004, Japan
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-5205-7200
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	clinical.info.jp@kyowakirin.com

承認日 / Date of Approval by IRB		2019年12月24日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility		「その他」項目参照	Refer to 'other' section

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		ADPKD患者におけるバルドキソロンメチルの安全性、忍容性、有効性を評価する。	To study the safety, tolerability, and efficacy of bardoxolone methyl in qualified patients with ADPKD.
試験のフェーズ / Phase		3	3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2019年05月29日
予定試験期間（開始日）		2019年05月29日
予定試験期間（終了日）		2025年11月30日
目標症例数 / Target Sample Size		850
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	国際共同多施設共同ランダム化プラセボ対照二重盲検比較試験	An international multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical trial
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本/北米/欧州/オセアニア	Japan/North America/Europe/Oceania
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	・本治験の参加に同意した12歳以上70歳以下の男女	-Male and female patients 12 =< age =< 70 upon study consent;
	除外基準 / Exclusion Criteria	・Screen A来院前3ヵ月以内に多発性嚢胞腎疾患修飾薬（ソマトスタチンアナログ）の投与歴がある患者・Screen A来院時にB型ナトリウム利尿ペプチド（BNP）濃度が > 200 pg/mLである患者・Screen A来院時にコントロール困難な糖尿病（ヘモグロビンA1c（HbA1c）> 11.0%）を有する患者・Screen A来院時に血清アルブミンが < 3 g/dLである患者・頭蓋内動脈瘤の既往のある患者・腎臓又はその他の臓器を移植された患者又は治験中に臓器移植が予定されている患者・Screen A来院前12週間以内又はスクリーニング期間中に急性透析を受けた又は急性腎障害が認められた患者・臨床的に重要な左心系心疾患及び／又は臨床的に重要な心疾患の既往を有する患者・Screen A来院時に安静時の収縮期血圧が< 90 mm Hgである患者・Screen A来院時のBody mass index（BMI）が< 18.5 kg/m2である患者・Screen A来院前5年以内に悪性腫瘍の既往を有する患者（ただし、限局性の皮膚癌又は子宮頸部癌を除く）・ランダム割付け前12週間以内に累積で2週間を超える全身性免疫抑制を受けた又は治験中に免疫抑制が必要となると予測される患者・未治療又はコントロール困難な細菌性、真菌性、ウイルス性の感染症を有する患者・Day 1前30日以内に他の臨床介入試験に参加した患者・スクリーニング期間中、治験薬投与中及び治験薬の最終投与から30日以上、許容する避妊方法を使用する意思がない患者（妊娠可能なパートナーがいる男性及び妊娠可能な女性の場合）・妊娠中又は授乳中の女性・トルバプタンの投与を受けている患者（過去にトルバプタンの投与を受けた患者は、Screen A来院の3ヵ月以上前に投与を中止していなければならない）	-History of administration of polycystic kidney disease-modifying agents (somatostatin analogues) within 3 months prior to the Screen A visit; -B-type natriuretic peptide (BNP) level > 200 pg/mL at Screen A visit; -Uncontrolled diabetes (HbA1c > 11.0%) at Screen A visit; -Serum albumin < 3 g/dL at Screen A visit; -History of intracranial aneurysms; -Kidney or any other solid organ transplant recipient or a planned transplant during the study; -Acute dialysis or acute kidney injury within 12 weeks prior to Screen A visit or during Screening; -History of clinically significant left-sided heart disease and/or clinically significant cardiac disease; -Systolic BP < 90 mm Hg at Screen A visit after a period of rest; -BMI < 18.5 kg/m2 at the Screen A visit; -History of malignancy within 5 years prior to Screen A visit, with the exception of localized skin or cervical carcinomas; -Systemic immunosuppression for more than 2 weeks, cumulatively, within the 12 weeks prior to randomization or anticipated need for immunosuppression during the study; -Untreated or uncontrolled active bacterial, fungal, or viral infection; -Participation in other interventional clinical studies within 30 days prior to Day 1; -Unwilling to practice acceptable methods of birth control (both males who have partners of child-bearing potential and females of childbearing potential) during Screening, while taking study drug, and for at least 30 days after the last dose of study drug is ingested; -Women who are pregnant or breastfeeding; -Concomitant use of tolvaptan is excluded. Patients previously treated with tolvaptan must have discontinued drug for at least 3 months prior to Screen A visit
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	12歳以上	12age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	70歳以下	70age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		常染色体優性多発性嚢胞腎	Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：RTA 402 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：399 他に分類されない代謝性医薬品用法・用量、使用方法：経口投与対象薬剤等一般的名称等：プラセボ薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：--- その他用法・用量、使用方法：経口投与	investigational material(s) Generic name etc : RTA 402 INN of investigational material : - Therapeutic category code : 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. Dosage and Administration for Investigational material : Oral administration control material(s) Generic name etc : Placebo INN of investigational material : - Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material : Oral administration
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		Week 108の休薬期でのeGFRのベースラインからの変化量を評価する。	To assess the off-treatment change from baseline in eGFR at Week 108 for patients receiving active drug, compared to patients receiving placebo.
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		Week 100のeGFRのベースラインからの変化量を評価する。	To assess the off-treatment change from baseline in eGFR at Week 100 for patients receiving active drug, compared to patients receiving placebo.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	RTA 402
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material
		薬剤：薬効分類コード
		販売名	なし
		承認番号	なし
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	実施中	progressing
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	リアタファーマシューティカルズ
Primary Sponsor	Reata Pharmaceuticals, Inc.

共同開発者
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization
研究費の名称 / Name of Research Funding

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会	Hokkaido University Hospital Institutional Review Board
住所 / Address of IRB	北海道札幌市北区北14条西5丁目	Kita 14, Nishi 5, Kita-ku, Sapporo, Hokkaido
電話番号 / Phone Number of IRB	011-706-7061
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB	tiken@med.hokudai.ac.jp
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT03918447
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-205161
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name		402-C-1808	402-C-1808
その他 / Other		第1被験者登録・組み入れ日、予定試験期間、目標症例数はグローバルの情報であり、日本では異なる。＜試験実施施設＞ ■北海道国立大学法人北海道大学病院 ■宮城県独立行政法人地域医療機能推進機構仙台病院 ■新潟県国立大学法人新潟大学医歯学総合病院 ■東京都順天堂大学医学部附属順天堂医院東京女子医科大学病院国家公務員共済組合連合会虎の門病院 ■神奈川県国家公務員共済組合連合会虎の門病院分院 ■大阪府国立大学法人大阪大学医学部附属病院大阪市立大学医学部附属病院地方独立行政法人大阪市民病院機構大阪市立総合医療センター	Date of first enrolment, exepcted duration of study and target sample size are global information. Japanese status is different from them. <Examination facility> -Hokkaido Hokkaido University Hospital -Miyagi Japan Community Health care Organization Sendai Hospital -Niigata Niigata University Medical & Dental Hospital -Tokyo Juntendo University Hospital Tokyo Women's Medical University Hospital Federation of National Public Service Personnel Mutual Aid Associations Toranomon Hospital -Kanagawa Federation of National Public Service Personnel Mutual Aid Associations Toranomon Hospital Kajigaya -Osaka Osaka University Hospital Osaka City University Hospital Local Incorporated Administrative Agency Osaka City Hospital Organization Osaka City General Hospital
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		RTA 402-1808_SAP.pdf

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	設定されていません	RTA 402-1808_protocol.pdf
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和7年6月16日	(当画面)	変更内容
中止	令和6年1月12日	詳細	変更内容
変更	令和6年1月9日	詳細	変更内容
変更	令和5年4月29日	詳細	変更内容
変更	令和3年5月24日	詳細	変更内容
変更	令和3年5月20日	詳細	変更内容
変更	令和2年10月19日	詳細	変更内容
変更	令和2年6月10日	詳細	変更内容
変更	令和2年5月25日	詳細	変更内容
新規登録	令和2年2月14日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項