臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		令和2年2月13日
最終公表日		令和7年12月18日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和5年6月13日
試験の名称		FPF1011の脳腱黄色腫症を対象としたオープン試験（第3相）
簡易な試験の名称		FPF1011の脳腱黄色腫症を対象としたオープン試験（第3相）
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		藤本製薬株式会社
試験の概要		脳腱黄色腫症を対象とし、FPF1011の長期投与時における有効性及び安全性を評価する。
試験のフェーズ		3
疾患名		脳腱黄色腫症
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		FPF1011
販売名
IRBの名称		福井総合病院治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2025年12月18日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2023年06月13日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	15
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	脳腱黄色腫症の患者 FPF1011を投与された被験者の性別は男性10 例（66.7%）、女性5 例（33.3%）であり、同意取得時年齢（平均値 ± SD）は47.5 ± 8.2 歳だった。	The patient diagnosed with cerebrotendinous xanthomatosis Subjects administered FPF1011 were 10 males (66.7%) and 5 females (33.3%), and their age (mean +- SD) at the time of consent was 47.5 +- 8.2 years.
試験の対象者のフロー / Participant flow	15 例全例が組み入れ基準を満たし登録され、FPF1011が投与された。中止した被験者は2 例だった。	All 15 subjects met the inclusion criteria, were enrolled, and administered FPF1011. Two subjects discontinued the study.
有害事象に関するまとめ / Adverse events	有害事象は15 例中11 例（73.3%）で発現した。2 例以上に発現した有害事象は発熱（4 例：26.7%）、挫傷（3 例：20.0%）、上咽頭炎（2 例：13.3%）、及び肝機能異常（2 例：13.3%）だった。副作用は3 例（20.0%）で発現し、肝機能異常（2 例：13.3%）及び鼓腸（1 例：6.7%）であり、いずれもCDCA 製剤として既知の副作用であった。重篤な有害事象は、胆石症（1例：6.7%、中等度）、発熱（1例：6.7％、軽度）が発現した。重篤な副作用の発現はなかった。	Adverse events were observed in 11 of 15 subjects (73.3%). Adverse events observed in two or more subjects were pyrexia (4 subjects: 26.7%), contusion (3 subjects: 20.0%), nasopharyngitis (2 subjects: 13.3%), and hepatic function abnormal (2 subjects: 13.3%). Side effects were observed in 3 subjects (20.0%). They were hepatic function abnormal (2 subjects: 13.3%) and flatulence (1 subject 6.7%), both of which are already known side effects of CDCA. Serious adverse events observed were cholelithiasis (1 case: 6.7%, moderate) and pyrexia (1 case: 6.7%, mild). No serious side effects were observed.
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	血清コレスタノール濃度 15例の血清コレスタノール濃度（平均値 ± SD）は、診断時で22.25 ± 12.66 μg/mL、ベースラインで8.66 ± 7.70 μg/mL、最終評価時で6.39 ± 5.32 μg/mLであり、診断時と比してベースラインで低下しており、FPF1011投与後も、FPF1011投与期間を通して低値を維持した。	Serum cholestanol concentrations In 15 subjects, serum cholestanol (mean +- SD) was 22.25 +- 12.66 mcg/mL at the time of diagnosis, 8.66 +- 7.70 mcg/mL at baseline, and 6.39 +- 5.32 mcg/mL at the final evaluation. Compared to the time of diagnosis, serum cholestanol was lower at baseline, and remained low throughout the FPF1011 administration period.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	MMSE-J 15例のMMSE-J の合計点（平均値 ± SD）は、ベースラインで26.5 ± 4.1、最終評価時で25.3 ± 4.4であり、FPF1011投与期間を通してベースラインと同程度であった。 Rankin scale ベースラインのデータが欠測であった1 例を除いた14例のRankin Scale は、ベースラインと比して、改善した被験者が2 例、一時的に悪化した後にベースラインと同じ評価へ回復した被験者が1 例であり、その他の被験者ではFPF1011投与期間を通して不変であった。 MRI（脳・脊髄）中止時のデータが欠測であった1 例を除いた14例のMRI（脳・脊髄）の評価は、FPF1011投与期間を通して不変であり、ベースラインと比して悪化は認められなかった。骨密度（DXA 法）骨密度（DXA 法）は、骨密度（腰椎）の測定値が、ベースラインで0.8435 ± 0.1308 g/cm2（15例）、最終評価時で0.8676 ± 0.1380 g/cm2（14例）、骨密度（大腿骨頸部）の測定値が、ベースラインで0.6694 ± 0.1568 g/cm2（15例）、最終評価時で0.6711 ± 0.1510 g/cm2（14例）であり、FPF1011投与期間を通してベースラインと同程度で、骨粗鬆症が新たに発現又は悪化した被験者はいなかった。 CTX に関連する疾患又は症状 15例のCTX に関連する疾患又は症状は、ベースラインと比して、慢性の下痢の改善が1 例、小脳失調の悪化が1 例であったことを除き、その他の被験者においてCTX に関連する疾患又は症状の新たな出現及び消失がなく、各症状の程度も不変であった。	MMSE-J In 15 subjects, MMSE-J score (mean +- SD) was 26.5 +- 4.1 at baseline and 25.3 +- 4.4 at the final evaluation, remained as similar as the score at baseline throughout the FPF1011 administration period. Rankin Scale In 14 subjects excluding one subject whose data at baseline was missing, Rankin Scale score showed improvement compared to baseline in two subjects, and temporarily worsened before recovering to the same score at baseline in one subject. The remaining subjects remained unchanged throughout the FPF1011 administration period. MRI (brain and spinal cord) In 14 subjects excluding one subject whose data at the time of discontinued was missing, MRI (brain and spinal cord) evaluations after FPF1011 administration remained unchanged throughout the FPF1011 administration period, with no deterioration observed compared to baseline. Bone Mineral Density (DXA) In 15 subjects, Bone mineral density (DXA) measurements were as follows: BMD (lumbar spine) was 0.8435 +- 0.1308 g/cm2 at baseline (15 subjects) and 0.8676 +- 0.1380 g/cm2 at the final evaluation (14 subjects), BMD (femoral neck) was 0.6694 +- 0.1568 g/cm2 at baseline (15 subjects) and 0.6711 +- 0.1510 g/cm2 at the final evaluation (14 subjects). These measurements remained similar throughout the FPF1011 administration period to those measured at baseline, and no subjects experienced new onset or worsening osteoporosis. CTX-related diseases or symptoms In 15 subjects, there was no new onset or disappearance of CTX-related diseases or symptoms compared to baseline, except for one subject whose chronic diarrhea improved and one subject whose cerebellar ataxia worsened. The severity of CTX-related diseases or symptoms also remained unchanged.
簡潔な要約 / Brief summary	FPF1011 の長期投与によって、CTX 成人患者において様々な臓器障害を引き起こす原因物質である血清コレスタノール濃度の低下が確認された。また、最大1000 mg/日までの投与において、安全性上、特に問題となる所見は認められなかった。	Long-term administration of FPF1011 was confirmed to reduce serum cholestanol levels, a substance that causes various organ damage in adult CTX patients. Furthermore, no significant safety concerns were observed at doses up to 1000 mg/day.
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of journal publication	無	absence
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	無	No
計画の説明 / Plan description	-	-

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	2025年12月18日
jRCT番号	jRCT2080225062

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		FPF1011の脳腱黄色腫症を対象としたオープン試験（第3相）	An open-label study of FPF1011 in patients with cerebrotendinous xanthomatosis (phase 3)
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		FPF1011の脳腱黄色腫症を対象としたオープン試験（第3相）	An open-label study of FPF1011 in patients with cerebrotendinous xanthomatosis (phase 3)

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	藤本製薬株式会社	Fujimoto Pharmaceutical Corporation
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	臨床開発部	Department of Clinical Development
	連絡先住所 / Address	大阪府松原市西大塚1-3-40	1-3-40 Nishi-Otsuka, Matsubara, Osaka
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-920-386
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	kaihatsu8@fujimoto-pharm.jp

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	藤本製薬株式会社	Fujimoto Pharmaceutical Corporation
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	臨床開発部	Department of Clinical Development
	連絡先住所 / Address	大阪府松原市西大塚1-3-40	1-3-40 Nishi-Otsuka, Matsubara, Osaka
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-920-386
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	kaihatsu8@fujimoto-pharm.jp

承認日 / Date of Approval by IRB		2020年03月13日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility		-	-

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		脳腱黄色腫症を対象とし、FPF1011の長期投与時における有効性及び安全性を評価する。	The aim of this study is to investigate the efficacy and safety of FPF1011 long-term treatment in patients diagnosed with cerebrotendinous xanthomatosis.
試験のフェーズ / Phase		3	3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2020年08月03日
予定試験期間（開始日）		2020年03月16日
予定試験期間（終了日）		2023年09月30日
目標症例数 / Target Sample Size		6
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	多施設共同オープン試験	Open-labeled, multicenter study
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本	Japan
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	主な適格基準 1) 脳腱黄色腫症の患者 2) 文書による同意が得られている者 3) 妊娠可能な女性の場合、登録前の妊娠検査（尿）が陰性かつ妊娠しないよう適切に避妊することに同意した者 4) 外来で通院している者	Main inclusion criteria. 1) The patient diagnosed with cerebrotendinous xanthomatosis. 2) Written informed consent. 3) In case of female patient of childbearing potential, the result of the pregnancy test (urine) conducted prior to registration must be negative, and she must consent to use suitable contraception not to get pregnant. 4) Outpatient.
	除外基準 / Exclusion Criteria	主な除外基準 1) 併用制限薬の用法用量又は併用制限療法の用法を変更する可能性がある者 2) 重篤な循環器、呼吸器、血液、肝臓、腎臓、消化器又はその他の重篤な合併症を有する者 3) 市販のCDCA製剤に対する薬剤アレルギーの既往歴を有する者 4) 授乳中の女性 5) 同意取得前12週間以内に他の治験薬又は製造販売後臨床試験薬の投与を受けた者	Main exclusion criteria. 1) Patient who possibly changes the dosage and administration of restricted concomitant drugs or the usage of the restricted combination therapy. 2) Patient with the serious complications in circulation, respiratory, blood, liver, kidney, digestive system, and so on. 3) Patient with allergy to commercial CDCA formulations. 4) Breastfeeding woman. 5) Patient who has received any other investigational product or post-marketing clinical trial drug within 12 weeks prior to giving informed consent.
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	4週以上	4week old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	上限なし	No limit
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		脳腱黄色腫症	Cerebrotendinous xanthomatosis
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：FPF1011 薬剤・試験薬剤：Chenodeoxycholic acid 薬効分類コード：399 他に分類されない代謝性医薬品用法・用量、使用方法：ケノデオキシコール酸の用量は、18歳以上で750 mg/日、18歳未満で15 mg/kg/日とし、1日3回経口投与する。対象薬剤等一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : FPF1011 INN of investigational material : Chenodeoxycholic acid Therapeutic category code : 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. Dosage and Administration for Investigational material : Dose of chenodeoxycholic acid is 750 mg/day for patients aged 18 or older, and 15 mg/kg/day under ages 18, administered orally in three divided doses a day. control material(s) Generic name etc : - INN of investigational material : - Therapeutic category code : Dosage and Administration for Investigational material : -
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性血清コレスタノール濃度	efficacy Serum cholestanol concentrations
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		有効性安全性 1. 安全性評価 a) 有害事象 b) 臨床検査（血液、尿） c) バイタルサイン［体温、血圧（収縮期血圧、拡張期血圧）、及び脈拍数］ d) 体重 e) 心電図（安静時12誘導） 2. 有効性評価 a) MMSE-J b) Rankin Scale c) MRI（脳・脊髄） d) 骨密度（DXA法） e) 脳腱黄色腫症に関連する疾患又は症状	efficacy safety 1. Safety evaluations a) Adverse event b) Laboratory tests (blood, urine) c) Vital signs [body temperature, systolic blood pressure, diastolic blood pressure, and pulse rate] d) Body weight e) 12-Lead electrocardiogram at rest 2. Efficacy evaluations a) MMSE-J b) Rankin Scale c) MRI (brain, spinal cord) d) Bone density (DXA) e) The diseases or symptoms related to cerebrotendinous xanthomatosis

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	FPF1011	FPF1011
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	Chenodeoxycholic acid	Chenodeoxycholic acid
		薬剤：薬効分類コード	399 他に分類されない代謝性医薬品	399 Agents affecting metabolism, n.e.c.
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	ケノデオキシコール酸の用量は、18歳以上で750 mg/日、18歳未満で15 mg/kg/日とし、1日3回経口投与する。	Dose of chenodeoxycholic acid is 750 mg/day for patients aged 18 or older, and 15 mg/kg/day under ages 18, administered orally in three divided doses a day.

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	藤本製薬株式会社
Primary Sponsor	Fujimoto Pharmaceutical Corporation

共同開発者	-
Secondary Sponsor	-
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	福井総合病院治験審査委員会	Fukui General Hospital IRB
住所 / Address of IRB	郵便番号910-8561 福井県福井市江上町58-16-1	58-16-1 Egami-cho, Fukui-shi, Fukui 910-8561, Japan
電話番号 / Phone Number of IRB	-
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB	-
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	無	absence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-205157
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name		-	-
その他 / Other		-	-
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name	-	-
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description	-	-

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	設定されていません	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和7年12月18日	(当画面)	変更内容
変更	令和7年4月10日	詳細	変更内容
変更	令和6年4月3日	詳細	変更内容
変更	令和5年4月12日	詳細	変更内容
変更	令和4年11月14日	詳細	変更内容
変更	令和4年10月5日	詳細	変更内容
変更	令和2年10月19日	詳細	変更内容
変更	令和2年8月5日	詳細	変更内容
変更	令和2年6月17日	詳細	変更内容
変更	令和2年5月29日	詳細	変更内容
変更	令和2年5月20日	詳細	変更内容
新規登録	令和2年2月13日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項