臨床研究等提出・公開システム

研究の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
初回公表日	令和2年2月4日
最終公表日	令和8年3月31日
中止年月日
試験終了日または中止日	令和7年2月27日
試験の名称	高リスク筋層非浸潤性膀胱癌（NMIBC）かつFGFR 遺伝子変異又は融合遺伝子を有し，Bacillus Calmette-Guerin（BCG）療法後に再発した被験者を対象としてerdafitinib と医師選択による化学療法剤膀胱内注入療法を比較する第2 相ランダム化試験
簡易な試験の名称	Bacillus Calmette-Guerin（BCG）療法後に高リスク筋層非浸潤性膀胱癌（NMIBC）を再発した被験者を対象としてerdafitinib と医師選択による化学療法剤膀胱内注入療法を比較する試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名	オオテ　タツヤ
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関	ヤンセンファーマ株式会社
試験の概要	本試験の目的は、汎線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）変異を含む高リスク筋層非浸潤性膀胱癌（NMIBC）かつBacillus Calmette-Guerin（BCG）療法後に再発した被験者について、erdafitinibと治験責任（分担）医師選択療法を受けた参加者の無再発生存期間（RFS）を評価することである。
試験のフェーズ	2
疾患名	膀胱がん
被験者募集状況	参加募集終了
医薬品等の一般名称	Erdafitinib、ゲムシタビン、マイトマイシンC
販売名	なし、Gemcitabine（ベルギー、アメリカ、スイス、ドイツ、中国）、Mitomycin（ベルギー、アメリカ、スイス、ドイツ、中国）
IRBの名称	大阪労災病院治験審査委員会
認定番号

管理的事項

登録日		2026年03月31日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2025年02月27日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	107
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	ベースライン特性はintent-to-treat（ITT）解析対象集団（107例：コホート1：Erdafitinib 49例、コホート1：治験責任医師が選択した治療法24例、コホート2：Erdafitinib 16例、コホート3：Erdafitinib 18例）に基づいた。コホート1のITT解析対象集団にはランダム化されたすべての被験者を含めた。コホート2及び3のITT解析対象集団には治験薬を投与されたすべての被験者を含めた。コホート全体で、被験者の大部分は白人又はアジア人男性で、年齢の中央値は68.0歳又は69.0歳であり、コホート全体で主に欧州で組み入れられた。治験実施計画書に従い、被験者は本治験への登録前にBCG療法を受けており、被験者の半数超はBCGによる前治療に不応であると判断された。コホート1では、Erdafitinib群及び治験責任医師が選択した治療群の被験者の割合は、ベースラインの人口統計学的特性及び疾患特性を通じて同程度であった。	The baseline characteristics were based on intent-to-treat (ITT) analysis set (107 participants: 49 participants in Cohort 1: Erdafitinib, 24 participants in Cohort 1: Investigators Choice, 16 participants in Cohort 2: Erdafitinib, 18 participants in Cohort 3: Erdafitinib). For Cohort 1, ITT analysis set included all randomized participants; for Cohort 2 and 3, the ITT analysis set included all treated participants. Across the cohorts, the majority of participants were white or Asian males with a median age of 68.0 or 69.0 years who were predominately enrolled in Europe across the cohorts. Per protocol, participants received BCG therapy prior to enrollment in the study, and more than half of the participants were considered unresponsive to prior BCG therapy. For Cohort 1, the percentage of participants in the Erdafitinib and Investigators Choice Groups were similar across baseline demographic and disease characteristics.
試験の対象者のフロー / Participant flow	本試験では、コホート全体で計107例を組み入れた（コホート1：73例、コホート2：16例、コホート3：18例）。コホート1では、49例をErdafitinib群に、24例を治験担当医師が選択した治療群に無作為に割り付けた。コホート1では、治験実施計画書改訂第6版によりクロスオーバーの選択肢が廃止されるまでの試験期間中、9例が治験担当医師が選択した治療群からErdafitinib群にクロスオーバーした。すべての統計解析結果では、クロスオーバーしたこれらの被験者を無作為に割り付けられた治験担当医師が選択した治療群に含めた。コホート1のErdafitinib群では、コホート2及び3の被験者にerdafitinib 6 mg錠をサイクル1のDay 1から開始して最長2年間（各サイクル=28日間）、Day 1からDay 28まで1日1回経口投与した。治験担当医師が選択した治療群では、ゲムシタビン膀胱内注入（4回の導入投与：サイクル1のDay 1、8、15及び22に2000 mgを週1回投与した後、サイクル2〜7のDay 1に月1回の維持投与、各サイクル=28日間）又はマイトマイシンC（MMC）もしくは温熱化MMC（40 mg/40 mL）の膀胱内注入のいずれかを行った。コホート1では、各投与群のほとんどの被験者が治験を完了したと判定されたが（85.7%、Erdafitinib群；79.2%、治験責任医師が選択した治療群）、各群のほとんどの被験者が治験薬の投与を早期に中止した（87.8%、Erdafitinib群；70.8%、治験責任医師が選択した治療群）。コホート2では、ほぼすべての被験者が治験を完了したと考えられ（93.8%、16名中15名）、1名（6.3%）が治験を中止した。ほぼすべての被験者（93.8%、16名中15名）がerdafitinibの投与を中止した主な理由は、高リスクの再発性疾患及び治験依頼者による治験中止であった。コホート3では、ほとんどの被験者が治験を完了し（77.8%、18名中14名）、4名（22.2%）が治験を中止した。一方、すべての被験者（100.0%）がerdafitinibの投与を中止した主な理由は、治験依頼者による治験中止（38.9%、7名）、有害事象及び被験者による治験薬投与の継続拒否（22.2%、各4名）であった。コホート全体で、26名が投与継続の同意説明文書（ICF）に署名した（erdafitinib群25名、治験責任医師が選択した治療群1名）。長期継続（LTE）期では、クリニカルカットオフ日時点で16名が投与を中止した（erdafitinib群15名、治験責任医師が選択した治療群1名）。	Overall, a total of 107 participants were enrolled in the study across the cohorts (Cohort 1, n=73; Cohort 2, n=16; and Cohort 3, n=18). For Cohort 1, 49participants were randomly assigned to the Erdafitinib Group and 24 participants were randomly assigned to the Investigators Choice Group. In Cohort 1, 9participants crossed over from the Investigators Choice Group to the Erdafitinib Group during the study until Protocol Amendment 6 that discontinued the option to crossover. In all of the statistical outputs, these participants who cross-over were considered in the Investigators Choice Group to which they were randomly assigned. In Cohort 1 Erdafitinib Group, Cohort 2 and 3- participants received erdafitinib 6 milligrams (mg) tablets orally once daily from Day 1 to Day 28 starting from Day 1 of Cycle 1 up to 2 years (each cycle=28 days); Investigators Choice Group- participants received either gemcitabine intravesical instillation (4 induction doses: 2000 mg once weekly on Days 1, 8, 15 and 22 of Cycle 1 followed by monthly maintenance dose on Day 1 of Cycle 2-7, each cycle=28 days) or either mitomycin C (MMC) or hyperthermic MMC as an intravesical instillation at dose of 40 mg/40 milliliter. For Cohort 1, most participants in each treatment group were considered to have completed the study (85.7%, Erdafitinib Group; 79.2%, Investigators Choice Group); while most participants in each group discontinued study treatment early (87.8%, Erdafitinib Group; 70.8%, Investigators Choice Group).For Cohort 2, almost all participants were considered to have completed the study (93.8%, 15 of 16 participants) with 1 participant (6.3%) withdrawing from the study; while almost all participants (93.8%, 15 of 16 participants) were discontinued from erdafitinib most commonly for high-risk recurrent disease and study terminated by the Sponsor. For Cohort 3, most participants completed the study (77.8%, 14 of 18 participants) with 4 participants (22.2%)withdrawing from the study; while all participants (100.0%) were discontinued from erdafitinib most commonly for study terminated by the Sponsor (38.9%,7 participants) along with adverse event and participants refused further study treatment (22.2%, 4 participants, each reason). Across the cohorts, 26 participants signed the informed consent form (ICF) for continued treatment (25 participants with erdafitinib and 1 participant with Investigators Choice treatment). Sixteen participants in the long-term extension (LTE) phase discontinued treatment as of the clinical cutoff date (15erdafitinib, 1 Investigators Choice).
有害事象に関するまとめ / Adverse events	安全性解析は安全性解析対象集団（106例：コホート1：Erdafitinib 49例、コホート1：治験責任医師が選択した治療法23例、コホート2：Erdafitinib 16例、コホート3：Erdafitinib 18例）に基づいて実施した。この集団には治験薬を1回以上投与されたすべての被験者が含まれた。コホート1では、試験治療下で発現した有害事象（TEAE）及び治験薬と関連ありと判断されたTEAEは、いずれもErdafitinib群のすべての被験者（100.0%）に発現した。治験責任医師が選択した治療法群では、これらの割合はそれぞれ82.6%及び39.1%であった。いずれの投与群でも死亡に至ったTEAEは認められなかった。Grade 3〜4の重篤なTEAE、投与中止又は用量調節に至ったTEAEは、Erdafitinib群の被験者の方が治験責任医師が選択した治療法群よりも高い頻度で認められ、各群の少数の被験者に非重篤な新型コロナウイルス感染症（COVID-19）関連のTEAEが発現した。全コホートの死亡、特に注目すべきTEAE（中心性漿液性網膜症）及び臨床的に重要なTEAEについて、以下に詳述する。すべての被験者がerdafitinibの投与を受けたコホート2及びコホート3の被験者におけるTEAEのパターンは、コホート1のErdafitinib群とおおむね同様であった。コホート1では、何らかのTEAEが認められた被験者の割合はErdafitinib群で100.0%、治験責任医師が選択した治療群で82.6%であった。Erdafitinib群で最も高頻度に発現したTEAEは、高リン血症（73.5%）、下痢（59.2%）、口内乾燥（46.9%）、口内炎（44.9%）及び爪ジストロフィー（32.7%）であった。治験責任医師が選択した治療群で最も高頻度に発現したTEAEは、咳嗽（17.4%）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）増加（13.0%）、尿路感染（13.0%）、排尿困難（13.0%）、血尿（13.0%）及び下痢（13.0%）であった。治験責任医師により治験薬と関連ありと判断されたTEAEが認められた被験者の割合は、Erdafitinib群で100.0%、治験責任医師が選択した治療群で39.1%であった。コホート1でグレード3〜4のTEAEが認められた被験者の割合は、Erdafitinib群で46.9%、治験責任医師が選択した治療群で17.4%であった。Erdafitinib群で最も高頻度に発現したTEAEは、口内炎（12.2%）、舌炎（4.1%）及び爪ジストロフィー（4.1%）であった。Erdafitinib群で報告されたグレード4のTEAEは、白内障及び肺敗血症（各1例、2.0%）であった。治験責任医師が選択した治療群で最も高頻度に発現したTEAEは、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）増加（4.3%）、高血圧（4.3%）、貧血（4.3%）及び皮膚神経内分泌癌（4.3%）であった。治験責任医師が選択した治療群ではグレード4のTEAEは報告されなかった。コホート全体で死亡に至ったTEAEは認められなかった。コホート1では、erdafitinibを投与された5名が疾患進行（n=3）及び特定の癌と記載された「その他」の原因（n=2）により死亡し、もう1名は原因不明であった。コホート2では、1名が肺炎と記載された「その他」の理由により死亡した。コホート1及びコホート2のこれらの死亡は追跡調査期に発現した。コホート3では死亡は報告されなかった。コホート1で重篤なTEAEが発現した被験者の割合は、Erdafitinib群で26.5%、治験担当医師が選択した標準治療群で8.7%であった。いずれの投与群でも2例以上に発現した重篤なTEAEはなかった。Erdafitinib群で2例以上に発現した重篤なTEAEの器官別大分類（SOC）は、眼障害及び胃腸障害（各6.1%）、並びに感染症及び寄生虫症（SOC）及び良性、悪性及び詳細不明の新生物（嚢胞及びポリープを含む）（各4.1%）であった。治験担当医師が選択した標準治療群で記録された重篤なTEAEは、皮膚神経内分泌癌及び水腎症（各2.0%）であった。コホート1では、治験薬の減量に至ったTEAEはErdafitinib群の73.5%に認められたが、治験責任医師が選択した治療群では認められなかった。Erdafitinib群で最も多く発現した治験薬の減量に至ったTEAEは、口内炎、爪ジストロフィー及び中心性漿液性網脈絡膜症であった。コホート1では、治験薬の投与中断に至ったTEAEはErdafitinib群の79.6%、治験責任医師が選択した治療群の13.0%に認められた。治験薬の投与中止に至ったTEAEが認められた被験者の割合は、Erdafitinib群で30.6%、治験責任医師が選択した治療群で0.0%であった。Erdafitinib群で最も多く発現した治験薬の投与中止に至ったTEAEは、中心性漿液性網脈絡膜症及び口内炎であった。治験責任医師が選択した治療（期間を限定した膀胱内注入）は、erdafitinibなどの連日経口投与薬ほど用量変更又は投与中止の機会がないことに留意する。グループ化された用語である中心性漿液性網膜症は特に注目すべき有害事象として特定されており、FGFR阻害薬の既知のクラス効果である。コホート1のErdafitinib群では被験者の40.8%に特に注目すべきTEAE（中心性漿液性網膜症）が発現したが、治験責任医師が選択した標準治療群ではこれらの事象が発現した被験者はいなかった。中心性漿液性網膜症の事象は、グレード3（基本語）の黄斑症及び黄斑網膜色素上皮剥離（各1例）を除き、グレード1又は2であった。中心性漿液性網膜症の発現までの期間の中央値は93.0日であった。中心性漿液性網膜症の事象の大部分は回復した（60.0%）。コホート2及び3では、被験者のそれぞれ25.0%及び16.7%に特に注目すべきTEAE（中心性漿液性網膜症）が報告された。中心性漿液性網膜症の発現までの期間の中央値は、コホート2で109.00日、コホート3で110.00日であった。中心性漿液性網膜症は、コホート2では全被験者、コホート3では本事象が認められた3名中1名で回復した。臨床的に重要な有害事象は、FGFR阻害薬のクラス効果である事象用語、特に眼障害（中心性漿液性網膜症以外）、爪障害、皮膚障害及び高リン血症、並びに口内乾燥及び粘膜炎をまとめたものである。コホート1のErdafitinib群では、全被験者（100.0%）に臨床的に重要な有害事象が1件以上発現した。被験者の81.6%に爪障害、73.5%に高リン血症、57.1%に眼障害（中心性漿液性網膜症以外）、55.1%に皮膚障害、46.9%に口内乾燥、44.9%に粘膜炎が発現した。ほとんどの事象はグレード1又は2であり、白内障の1件はグレード4であった。治験責任医師が選択した標準治療群では、被験者の8.7%に臨床的に重要な有害事象、すなわちグレード1の紅斑性皮疹及びグレード2の湿疹（各1例）が発現した。コホート2及び3のプロファイルは、コホート1のErdafitinib群のプロファイルとおおむね類似していた。企業安全性レポジトリから入手したその他の重篤な有害事象：企業安全性レポジトリに重篤な有害事象のみが記録されたLTE期間中に、3例（各コホートから1例）に治験責任医師により重篤な有害事象が報告された（完全性のため、臨床カットオフ日から数日後に報告された1件の事象を含める）。これらのうち、1件の重篤な有害事象（白内障、左）が治験責任医師により治験薬と関連ありと判断された。	Safety analyses were based on the safety analysis set (106 participants: 49 participants in Cohort 1: Erdafitinib, 23 participants in Cohort 1: Investigators Choice, 16 participants in Cohort 2: Erdafitinib, 18 participants in Cohort 3: Erdafitinib) which included all participants who received at least 1 dose of study drug. For Cohort 1, treatment-emergent adverse events (TEAEs) and TEAEs considered related to treatment were both experienced by all (100.0%) participants in the Erdafitinib Group; these percentages for the Investigator Choice Group were 82.6% and 39.1%, respectively. No TEAEs led to death in either treatment group. TEAEs that were Grade 3-4, serious, led to discontinuation of treatment or dose modifications were observed at a higher frequency in participants in the Erdafitinib Group compared with the Investigators Choice Group, and a small number of participants in each group experienced non-serious Corona Virus Disease of 2019 (COVID-19) related TEAEs; the text further below describes deaths, TEAEs of Special Interest (that is, central serous retinopathy),and TEAEs of clinical importance for all cohorts. The pattern of TEAEs for the participants in Cohort 2 and Cohort 3, all of whom received erdafitinib, was generally similar to that of the Erdafitinib Group in Cohort 1. In Cohort 1, the percentage of participants with any TEAE was 100.0% for the Erdafitinib Group and 82.6% for the Investigator Choice Group. In the Erdafitinib Group, the most frequently occurring TEAEs were hyperphosphatemia (73.5%), diarrhea (59.2%), dry mouth (46.9%), stomatitis (44.9%), and nail dystrophy (32.7%). In the Investigators Choice Group, the most frequently occurring TEAEs were cough (17.4%), aspartate aminotransferase (AST)increased (13.0%), urinary tract infection (13.0%), dysuria (13.0%), hematuria (13.0%), and diarrhea (13.0%). The percentage of participants with TEAEs considered by the investigator to be related to study treatment was 100.0% for the Erdafitinib Group and 39.1% for the Investigator Choice Group. In Cohort 1, the percentage of participants with Grade 3-4 TEAEs was 46.9% for the Erdafitinib Group and 17.4% for the Investigators Choice Group. In the Erdafitinib Group, the most frequently occurring TEAEs were stomatitis (12.2%), glossitis (4.1%), and nail dystrophy (4.1%). Grade 4 TEAEs reported for the Erdafitinib Group were cataract and pulmonary sepsis (1 participant, 2.0%, each). In the Investigators Choice Group, the most frequently occurring TEAEs were alanine aminotransferase (ALT) increased (4.3%), hypertension (4.3%), anemia (4.3%), and neuroendocrine carcinoma of the skin (4.3%). There were no Grade 4 TEAEs reported for the Investigators Choice Group. Across the cohorts, no TEAEs led to death. In Cohort 1, 5 participants who received erdafitinib died due to progressive disease (n=3) and other causes(n=2) noted as a specific cancer and unknown reason for the other participant. In Cohort 2, 1 participant died due to an other reason listed as pneumonia. These deaths in Cohort 1 and Cohort 2 occurred during the Follow-up Phase. No deaths were reported in Cohort 3. In Cohort 1, the percentage of participants with serious TEAEs was 26.5% for the Erdafitinib Group and 8.7% for the Investigators Choice Group. No serious TEAE occurred in more than 1 participant in either treatment group. In the Erdafitinib Group, system organ class (SOCs) with more than 1participant with a serious TEAE were the Eye disorders and Gastrointestinal disorders SOCs (6.1% each); and the Infections and infestations SOC, and Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) SOC (4.1% each). The serious TEAEs recorded in the Investigators Choice Group were neuroendocrine carcinoma of the skin and hydronephrosis (2.0% each). For Cohort 1, TEAEs leading to dose reduction were experienced by 73.5% participants in the Erdafitinib Group; none of the participants in the Investigators Choice Group experienced these events. The most frequently occurring TEAEs leading to dose reduction in the Erdafitinib Group were stomatitis, nail dystrophy, and central serous chorioretinopathy. For Cohort 1, TEAEs leading to drug interruption were experienced by 79.6% participants in the Erdafitinib Group and 13.0% participants in the Investigators Choice Group. The percentage of participants with TEAEs leading to discontinuation of study drug was 30.6% for the Erdafitinib Group and 0.0% for the Investigator Choice Group. The most frequently occurring TEAEs leading to discontinuation of study treatment in the Erdafitinib Group were central serous chorioretinopathy, and stomatitis. Note that treatment with Investigators Choice, intravesical instillations for a limited time, does not have the opportunity for as much dose modification or discontinuation as an oral daily drug such as erdafitinib. Central serous retinopathy, a grouped term, has been identified as an adverse event of special interest and was a known class effect of FGFR inhibitors. In Cohort 1, in the Erdafitinib Group, 40.8% of participants experienced TEAEs of special interest (central serous retinopathy), while none of the participants in the Investigators Choice Group experienced these events. Central serous retinopathy events were Grade 1 or 2, except for Grade 3 events (preferred terms) of maculopathy and detachment of macular retinal pigment epithelium (1 participant each). The median time to onset of central serous retinopathy was 93.0 days. The majority of central serous retinopathy events resolved (60.0%). For Cohorts 2 and 3, 25.0% and 16.7% of participants, respectively, were reported to have a TEAE of special interest (central serous retinopathy). The median time to onset of central serous retinopathy was 109.00 days for Cohort 2and 110.00 days for Cohort 3. Central serous retinopathy resolved for all participants in Cohort 2 and for 1 of the 3 participants with this event in Cohort 3. Adverse events of clinical importance consist of grouped event terms that were class effects of FGFR inhibitors, specifically eye disorders (other than central serous retinopathy), nail disorders, skin disorders, and hyperphosphatemia, as well as dry mouth and mucositis. In Cohort 1, the Erdafitinib Group, all (100.0%) participants experienced at least 1 adverse event of clinical importance: 81.6% of participants experienced nail disorders, 73.5% of participants experienced hyperphosphatemia, 57.1% of participants experienced eye disorders (other than central serous retinopathy), 55.1% of participants experienced skin disorders, 46.9% of participants experienced dry mouth, and 44.9% of participants experienced mucositis. Most events were Grade 1 or 2; 1 event of cataract was Grade 4. In the Investigators Choice Group, 8.7% of participants experienced adverse events of clinical importance, that is, Grade 1 rash erythematous and Grade 2 eczema (1 participant each). The profile for Cohorts 2 and 3 were generally similar to that of the Erdafitinib Group in Cohort 1. Additional serious adverse events (SAEs) from the Company Safety Repository: During the LTE Phase, during which only SAEs were recorded in the Companys safety repository, 3 subjects (one from each cohort) had an SAE reported by the investigator (one event reported a few days after the clinical cut-off is included for completeness). Of these, 1 SAE (cataract, left) was considered related to study drug by the investigator.
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	有効性評価項目：有効性評価項目の解析はITT解析対象集団を対象に実施した。コホート1のITT解析対象集団には、ランダム割付けされたすべての被験者が含まれた（コホート1：Erdafitinib群49名、コホート1：治験責任医師が選択した治療法群24名）。有効性の主要評価項目：コホート1：無再発生存期間（RFS）コホート1では、RFSの中央値は、Erdafitinib群では推定不能（NE）（95%信頼区間（CI）：28.58、NE）であったのに対し、治験責任医師が選択した治療法群では11.60ヵ月（95%CI：5.29、NE）であった。ハザード比（HR）は0.28であり、リスクが72%低下したことを示している。	Efficacy Endpoints: The analyses for efficacy endpoint was based on ITT analysis set. For Cohort 1, ITT analysis set included all randomized participants (49 participants in Cohort 1: Erdafitinib, 24 participants in Cohort 1: Investigators Choice). Primary Efficacy Endpoint: Cohort 1: Recurrence-Free Survival (RFS) In Cohort 1, the median RFS for the Erdafitinib Group was not estimable (NE) (95% confidence interval [CI]: 28.58, NE), while for the Investigators Choice Group was 11.60 months (95% CI: 5.29, NE); the Hazard Ratio (HR) was 0.28 representing a 72% reduction in risk.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	有効性の副次評価項目：コホート1：6ヵ月及び12ヵ月時点の無再発生存率コホート1の6ヵ月及び12ヵ月時点のRFS率（再発が認められなかった被験者の割合）：RFSの6ヵ月生存率は、Erdafitinib群（0.96；95%CI：0.84,0.99）の方が治験責任医師が選択した治療法群（0.73；95%CI：0.49,0.87）よりも高かった。同様に、RFSの12ヵ月生存率は、Erdafitinib群（0.79；95%CI：0.64,0.89）の方が治験責任医師が選択した治療法群（0.44；95%CI：0.22,0.63）よりも高かった。コホート1：無増悪期間コホート1では、被験者の登録が早期に中止されたため、イベントが認められた被験者数が少なかったため、erdafitinib群及び治験責任医師が選択した治療群の無増悪期間の中央値（95%CI）は算出できなかった。コホート1：全生存期間コホート1では、被験者の登録が早期に中止されたため、イベントが認められた被験者数が少なかったため、erdafitinib群及び治験責任医師が選択した治療群の全生存期間の中央値（95%CI）は算出できなかった。薬物動態の副次評価項目：薬物動態（PK）評価項目の解析は、無作為割付けされた（コホート1）又は治療を受けた（コホート2及びコホート3）全被験者のうち、erdafitinibの投与を1回以上受け、治療後にPK検体が1回以上採取された被験者（コホート1：43例、コホート2：16例、コホート3：18例）を含むPK評価可能解析対象集団に基づいて行った。 Erdafitinibの血漿中濃度各時点におけるerdafitinibの血漿中濃度［1 mLあたりのナノグラム（ng/mL）］の平均値（SD）は、Cycle 1 Day 14の投与前、Cycle 2 Day 1の投与前及びCycle 2 Day 1の投与3時間後で、コホート1の被験者はそれぞれ592（252）、635（335）及び750（367）、コホート2の被験者はそれぞれ525（227）、603（350）及び739（337）、コホート3の被験者はそれぞれ605（171）、685（246）及び709（220）であった。安全性の結果は疾病等（有害事象）の発生状況のまとめの項に記録する。	Secondary Efficacy Endpoints: Cohort 1: Recurrence-Free Survival Rate at 6 Months and 12 Months For Cohort 1 RFS rate (proportion of participants who were recurrence-free) at 6 months and 12 months: the RFS 6-month survival rate was higher for the Erdafitinib Group (0.96; 95% CI: 0.84, 0.99) compared to that of the Investigators Choice Groups (0.73; 95% CI: 0.49, 0.87). Likewise, the RFS 12-monthsurvival rate was higher for the Erdafitinib Group (0.79; 95% CI: 0.64, 0.89) compared to that of the Investigators Choice Group (0.44; 95% CI: 0.22, 0.63). Cohort 1: Time to Progression In Cohort 1, the median (95% CI) time to progression for the Erdafitinib Group and Investigators Choice Group could not be calculated as there were small number of participants with events due to early termination of the participants enrollment. Cohort 1: Overall Survival In Cohort 1, the median (95% CI) overall survival for the Erdafitinib Group and Investigators Choice Group could not be calculated as there were small number of participants with events due to early termination of the participants enrollment. Secondary Pharmacokinetic Endpoint: The analyses for pharmacokinetic (PK) endpoint was based on PK evaluable analysis set which included all randomized (Cohort 1) or treated (Cohort 2 and Cohort 3) participants who had received at least 1 dose of erdafitinib and had at least 1 PK sample obtained post-treatment (Cohort 1: 43 participants; Cohort2: 16 participants; Cohort 3: 18 participants). Plasma Concentrations of Erdafitinib Mean (SD) for erdafitinib plasma concentrations (nanograms per milliliter [ng/mL]) at timepoints - pre dose on Cycle 1 Day 14, pre-dose Cycle 2 Day 1 and3 hours post-dose on Cycle 2 Day 1 : for Cohort 1 participants was 592 (252), 635 (335) and 750 (367) respectively; for Cohort 2: 525 (227), 603 (350) and739 (337) respectively; for Cohort 3: 605 (171), 685 (246) and 709 (220) respectively. Safety results captured in AE section.
簡潔な要約 / Brief summary	Erdafitinibは、FGFR3/2遺伝子変異を有する中リスク及び高リスクNMIBCに対して有望な抗腫瘍活性を示した。早期中止のため、正式な仮説検定は実施しなかった。TEAEには主に、高リン血症、皮膚及び爪毒性、中心性漿液性網膜症、その他の眼毒性及び消化管事象など、FGFR阻害剤のクラス効果を代表する毒性が含まれた。治験薬と関連のある事象のほとんどは重症度が低く、概して生命を脅かすものではなかった。	Erdafitinib demonstrated promising anti-tumor activity with intermediate and high risk NMIBC harboring FGFR3/2 gene alterations. Due to early termination, no formal hypothesis testing was conducted. TEAEs included primarily toxicities that represent class effects of FGFR inhibitors, including hyperphosphatemia, skin and nail toxicities, central serous retinopathy and other eye toxicities and gastrointestinal events. Treatment-related events were mostly of low severity and generally not life threatening.
公開予定日	2026年02月27日
出版物の掲載 / Posting of journal publication	無	absence
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	ジョンソン・エンド・ジョンソングループのヤンセンファーマのデータ共有ポリシーは，https://www.janssen.com/ja/clinical-trials/transparencyで入手できます。当サイトに記載の通り，Yale Open Data OpenAccess(YODA)プロジェクトサイト:yoda.yale.eduより研究データへのアクセスをリクエストすることができます	The data sharing policy of the Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson and Johnson is available at www.janssen.com/clinical-trials/transparency. As noted on this site, requests for access to the study data can be submitted through Yale Open Data Access (YODA) Project site at yoda.yale.edu.

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日	2026年03月31日
jRCT番号	jRCT2080225050

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		高リスク筋層非浸潤性膀胱癌（NMIBC）かつFGFR 遺伝子変異又は融合遺伝子を有し，Bacillus Calmette-Guerin（BCG）療法後に再発した被験者を対象としてerdafitinib と医師選択による化学療法剤膀胱内注入療法を比較する第2 相ランダム化試験	A Randomized Phase 2 Study of Erdafitinib Versus Investigator Choice of Intravesical Chemotherapy in Subjects Who Received Bacillus Calmette- Guerin (BCG) and Recurred With High Risk Non-Muscle-Invasive Bladder Cancer (NMIBC) and FGFR Mutations or Fusions
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		Bacillus Calmette-Guerin（BCG）療法後に高リスク筋層非浸潤性膀胱癌（NMIBC）を再発した被験者を対象としてerdafitinib と医師選択による化学療法剤膀胱内注入療法を比較する試験	A Study of Erdafitinib Versus Investigator Choice of Intravesical Chemotherapy in Participants Who Received Bacillus Calmette-Guerin (BCG) and Recurred with High Risk Non-Muscle-Invasive Bladder Cancer (NMIBC)

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	オオテタツヤ	Ote Tatsuya
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	ヤンセンファーマ株式会社	Janssen Pharmaceutical K.K.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	オンコロジー臨床開発統括部
	連絡先住所 / Address	101-0065 東京都千代田区西神田3-5-2	5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-183-275
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	メディカルインフォメーションセンター	Medical Information Center
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	ヤンセンファーマ株式会社	Janssen Pharmaceutical K.K.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	メディカルインフォメーションセンター	Medical Information Center
	連絡先住所 / Address	101-0065 東京都千代田区西神田3-5-2	5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-183-275
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com

承認日 / Date of Approval by IRB		2020年01月21日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	独立行政法人労働者健康安全機構大阪労災病院	Osaka Rosai Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	大阪府
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	大阪府
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	株式会社日立製作所日立総合病院	Hitachi General Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	茨城県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	茨城県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	東京科学大学病院	Institute of Science Tokyo Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	東京都
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	東京都
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	学校法人大阪医科薬科大学大阪医科薬科大学病院	Osaka Medical and Pharmaceutical University Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	大阪府
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	大阪府
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	筑波大学附属病院	University of Tsukuba Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	茨城県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	茨城県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	地方独立行政法人総合病院国保旭中央病院	Asahi General Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	千葉県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	千葉県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	公益財団法人がん研究会有明病院	The Cancer Institute Hospital of JFCR
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	東京都
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	東京都
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	国家公務員共済組合連合会虎の門病院	Toranomon Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	東京都
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	東京都
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	聖マリアンナ医科大学病院	St Marianna University Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	神奈川県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	神奈川県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	群馬県立がんセンター	Gunma Prefectural Cancer Center
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	群馬県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	群馬県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	公立大学法人横浜市立大学附属市民総合医療センター	Yokohama City University Medical Center
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	神奈川県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	神奈川県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	順天堂大学医学部附属順天堂医院	Juntendo University Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	東京都
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	東京都
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	学校法人藤田学園藤田医科大学病院	Fujita Health University Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	愛知県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	愛知県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	埼玉医科大学国際医療センター	Saitama Medical University International Medical Center
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	埼玉県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	埼玉県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	社会福祉法人函館厚生院函館五稜郭病院	Hakodate Goryokaku Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	北海道
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	北海道
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	名古屋大学医学部附属病院	Nagoya University Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所	愛知県
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所	愛知県
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		本試験の目的は、汎線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）変異を含む高リスク筋層非浸潤性膀胱癌（NMIBC）かつBacillus Calmette-Guerin（BCG）療法後に再発した被験者について、erdafitinibと治験責任（分担）医師選択療法を受けた参加者の無再発生存期間（RFS）を評価することである。	The purpose of this study is to evaluate recurrence-free survival (RFS) in participants treated with erdafitinib vs Investigator's Choice, for participants with high-risk non-muscle-invasive bladder cancer (NMIBC) who harbor fibroblast growth factor receptor (FGFR) mutations or fusions, and who recurred after bacillus calmette-guerin (BCG) therapy.
試験のフェーズ / Phase		2	2
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2021年09月02日
予定試験期間（開始日）		2020年06月17日
予定試験期間（終了日）		2024年09月12日
目標症例数 / Target Sample Size		107
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	並行群間、非盲検、実薬対照、ランダム化	Parallel Assignment, No Masking, Active control, Randomized
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本/アジア（日本以外）/北米/欧州	Japan/Asia except Japan/North America/Europe
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	・組織学的に確認された，再発性，筋層非浸潤性の尿路上皮癌患者であること。尿路上皮細胞癌（UCC）のいずれの異型も許容される。・腫瘍FGFR の遺伝子変異又は融合遺伝子が確認されていること・十分なBCG治療後にBCG unresponsive である、またはBCG治療歴がある・膀胱摘除術を拒否している，又は不適格であること（コホート1 又は2 のみ）・Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status がGrade 0 又は1であること。・治験の目的及び治験に必要な手順を理解し，本治験に参加する意思がある旨を示す同意説明文書（ICF）に被験者（又は代諾者）の署名が得られていなければならない。・妊娠の可能性がある女性は，ランダム化前（コホート1）又は治験薬の初回投与前（コホート2 及び3）7 日以内の妊娠検査（β-hCG）が陰性でなければならない。・プロトコルで指定されている，十分な骨髄，肝機能及び腎機能を認めること	- Histologically confirmed, recurrent, non-muscle-invasive urothelial carcinoma of the bladder. Variant pathology are allowed - Tumor with specified fibroblast growth factor receptor (FGFR) mutations or fusions - Bacillus Calmette- Guerin (BCG)-unresponsive after adequate BCG therapy or BCG experienced participants - Refuses or is not eligible for cystectomy (Cohort 1 and Cohort 2 only) - Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status Grade 0- 1 - Must sign an informed consent form (ICF) (or their legally acceptable representative must sign) indicating that he or she understands the purpose of, and procedures required for, the study and is willing to participate in the study - A woman of childbearing potential must have a negative pregnancy test (beta-hCG [beta-human chorionic gonadotropin]) (urine or serum) within 7 days before randomization (Cohort 1) or the first dose of study drug (Cohort 2 and Cohort 3) - Adequate bone marrow, liver, and renal function as specified in the protocol
	除外基準 / Exclusion Criteria	・組織学的に確認される筋層浸潤性（T2 以上のステージ）の尿路上皮癌患者であること・病理組織的に確認される，何らかの小細胞癌成分を認める膀胱癌，腺癌のみ，扁平上皮癌のみ，又は扁平上皮CIS のみの膀胱癌患者であること・FGFR 阻害薬による治療経験がある場合・治験下で治療対象とする腫瘍以外に，活動性悪性腫瘍（過去24 カ月に進行又は治療が必要な変化が認められる）を有すること。例外は次の場合に限る： a. 過去24 カ月以内に治療され完全に治癒したと考えられる皮膚癌 b. 十分に治療された上皮内小葉癌（LCIS）及び非浸潤性乳管癌 c. 限局性乳癌の既往歴があり，抗ホルモン剤の投与を受けている，又は限局性前立腺癌（N0M0）の既往歴があり，アンドロゲン除去療法を受けている場合・グレードを問わない中心性漿液性網膜症又は網膜色素上皮剥離を認める場合	- Histologically confirmed, muscle-invasive (T2 or higher stage) urothelial carcinoma of the bladder - Histopathology demonstrating any small cell component, pure adenocarcinoma, pure squamous cell carcinoma, or pure squamous CIS of the bladder - Prior treatment with an FGFR inhibitor - Active malignancies other than the disease being treated under study. The only allowed exceptions are: (a) skin cancer treated within the last 24 months that is considered completely cured (b) adequately treated lobular carcinoma in situ (LCIS) and ductal CIS (c) history of localized breast cancer and receiving antihormonal agents, or history of localized prostate cancer (N0M0) and receiving androgen deprivation therapy - Current central serous retinopathy or retinal pigment epithelial detachment of any grade
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	18歳以上	18age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	上限なし	No limit
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		膀胱がん	Urinary Bladder Neoplasms
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：Erdafitinib 薬剤・試験薬剤：Erdafitinib 薬効分類コード：429 その他の腫瘍用薬用法・用量、使用方法：各サイクルは28 日で，最長2 年間，若しくは再発又は進行を認める，忍容できない毒性を認める，同意を撤回する，治験責任（分担）医師らが投与中止を判断する，又は治験全体が中止されるまで（いずれか早い時期まで）erdafitinib を連日経口投与する。対象薬剤等一般的名称等：ゲムシタビン薬剤・試験薬剤：Gemcitabine 薬効分類コード：429 その他の腫瘍用薬用法・用量、使用方法：治験責任（分担）医師選択療法は，導入として週1 回の投与を4 回以上行い，その後，月1 回の維持療法を6 カ月以上行う。一般的名称等：マイトマイシンC 薬剤・試験薬剤：Mitomycin C 薬効分類コード：429 その他の腫瘍用薬用法・用量、使用方法：治験責任（分担）医師選択療法は，導入として週1 回の投与を4 回以上行い，その後，月1 回の維持療法を6 カ月以上行う。	investigational material(s) Generic name etc : Erdafitinib INN of investigational material : Erdafitinib Therapeutic category code : 429 Other antitumor agents Dosage and Administration for Investigational material : Participants will receive erdafitinib orally beginning on Cycle 1 Day 1 until 2 years of treatment have been completed, disease recurrence, intolerable toxicity, withdrawal of consent, a decision by the investigator to discontinue treatment, or study termination, whichever occurs first. Each cycle is of 28 days. control material(s) Generic name etc : Gemcitabine INN of investigational material : Gemcitabine Therapeutic category code : 429 Other antitumor agents Dosage and Administration for Investigational material : Investigator's Choice treatment will be given once weekly for at least 4 doses of induction followed by monthly maintenance for at least 6 months. Generic name etc : Mitomycin C INN of investigational material : Mitomycin C Therapeutic category code : 429 Other antitumor agents Dosage and Administration for Investigational material : Investigator's Choice treatment will be given once weekly for at least 4 doses of induction followed by monthly maintenance for at least 6 months.
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性無再発生存期間（RFS）最長4年 RFSは、ランダム化の日付から、高リスク疾患の再発または死亡のいずれか最初に報告された日付までの期間として定義する。	efficacy Recurrence-Free Survival (RFS) Up to 4 years RFS is defined as the time from the date of randomization until the date of the reappearance of high-risk disease, or death, whichever is reported first.
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		有効性無増悪期間最長4年ランダム化の日付から、進行または死亡が最初に確認された日付までの期間。進行がなく生存しているか、状態が不明な被験者は、最後の腫瘍評価の日に打ち切る。有効性全生存期間最長4年ランダム化の日付から被験者の死亡（死因は問わない）までの期間。生存している又は生存状況が不明の被験者は、最後に生存が確認された日で打ち切りとする。有効性無再発生存期間 6，12カ月時点 RFSは、ランダム化の日付から、高リスク疾患の再発または死亡のいずれか最初に報告された日付までの期間として定義する。再発がなく生存している被験者または、状態が不明な被験者は、最後の腫瘍評価で打ち切る。薬物動態 Erdafitinibの血中濃度 Cycle 1 Day 14, Cycle 2 Day 1 (各cycleは28日) Erdafitinibの血中濃度を測定する。安全性有害事象が発現した被験者数最長4年有害事象とは、治験薬を投与された被験者に発現したあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも治験薬との因果関係が明らかな事象のみを示すものではない。	efficacy Time to Progression Up to 4 years Time from the date of randomization until the date of first documented evidence of any of progression or death. Participants who are progression -free and alive or have unknown status will be censored at the date of the last tumor assessment. efficacy Overall Survival Up to 4 years The time from the date of randomization to the date of the participant's death resulting from any cause. Participants who are alive or have unknown vital status will be censored at the date the participant was last known to be alive. efficacy Recurrence-Free Survival Months 6 and 12 RFS is defined as the time from the date of randomization until the date of the reappearance of high-risk disease, or death, whichever is reported first. Participants who are recurrence-free and alive or have unknown status will be censored at the last tumor assessment. pharmacokinetics Plasma Concentration of Erdafitinib Cycle 1 Day 14, Cycle 2 Day 1 (each cycle is of 28 days) Plasma concentration of erdafitinib will be reported. safety Number of Participants with Adverse events Up to 4 years An adverse event is any untoward medical event that occurs in a participant administered an investigational product, and it does not necessarily indicate only events with clear causal relationship with the relevant investigational product

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	Erdafitinib	Erdafitinib
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	Erdafitinib	Erdafitinib
		薬剤：薬効分類コード	429 その他の腫瘍用薬	429 Other antitumor agents
		販売名	なし
		承認番号	なし
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	各サイクルは28 日で，最長2 年間，若しくは再発又は進行を認める，忍容できない毒性を認める，同意を撤回する，治験責任（分担）医師らが投与中止を判断する，又は治験全体が中止されるまで（いずれか早い時期まで）erdafitinib を連日経口投与する。	Participants will receive erdafitinib orally beginning on Cycle 1 Day 1 until 2 years of treatment have been completed, disease recurrence, intolerable toxicity, withdrawal of consent, a decision by the investigator to discontinue treatment, or study termination, whichever occurs first. Each cycle is of 28 days.
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	ゲムシタビン	Gemcitabine
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	Gemcitabine	Gemcitabine
		薬剤：薬効分類コード	429 その他の腫瘍用薬	429 Other antitumor agents
		販売名	Gemcitabine（ベルギー、アメリカ、スイス、ドイツ、中国）
		承認番号	なし
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	治験責任（分担）医師選択療法は，導入として週1 回の投与を4 回以上行い，その後，月1 回の維持療法を6 カ月以上行う。	Investigator's Choice treatment will be given once weekly for at least 4 doses of induction followed by monthly maintenance for at least 6 months.
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	マイトマイシンC	Mitomycin C
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	Mitomycin C	Mitomycin C
		薬剤：薬効分類コード	429 その他の腫瘍用薬	429 Other antitumor agents
		販売名	Mitomycin（ベルギー、アメリカ、スイス、ドイツ、中国）
		承認番号	なし
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	治験責任（分担）医師選択療法は，導入として週1 回の投与を4 回以上行い，その後，月1 回の維持療法を6 カ月以上行う。	Investigator's Choice treatment will be given once weekly for at least 4 doses of induction followed by monthly maintenance for at least 6 months.

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	ヤンセンファーマ株式会社
Primary Sponsor	Janssen Pharmaceutical K.K.

共同開発者	-
Secondary Sponsor	-
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-	-

名称 / Name of IRB	大阪労災病院治験審査委員会	Osaka Rosai Hospital IRB
住所 / Address of IRB	大阪府堺市北区長曽根町1179-3	1179-3 Nagasonecho, Kita-ku, Sakai, Osaka
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT04172675
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-205145
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	Japic	Japic

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name		試験実施番号：42756493BLC2003	Study ID: 42756493BLC2003
その他 / Other		IRBの電話番号、Eメールアドレスはなし実施予定被験者数は、国際共同治験全体の被験者数である
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	設定されていません	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

臨床研究等提出・公開システム

総括報告書の概要

管理的事項

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

管理的事項

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６　IRBの名称等

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

種別	公表日
終了	令和8年3月31日	(当画面)	変更内容
変更	令和7年6月5日	詳細	変更内容
変更	令和5年9月4日	詳細	変更内容
変更	令和5年6月12日	詳細	変更内容
変更	令和4年12月21日	詳細	変更内容
変更	令和3年12月17日	詳細	変更内容
変更	令和3年4月2日	詳細	変更内容
変更	令和3年1月7日	詳細	変更内容
変更	令和2年9月23日	詳細	変更内容
変更	令和2年8月4日	詳細	変更内容
変更	令和2年7月7日	詳細	変更内容
新規登録	令和2年2月5日	詳細

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項