臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)
| 保留 | ||
| 令和元年11月29日 | ||
| 令和4年8月4日 | ||
| 小児ゴーシェ病1型及び3型患者を対象にエリグルスタットの薬物動態、安全性及び有効性を評価する非盲検、2コホート（イミグルセラーゼ併用及び非併用）、多施設共同試験 | ||
| 小児ゴーシェ病1型及び3型患者におけるイミグルセラーゼ併用又は非併用のエリグルスタットの安全性及び有効性を評価する試験 | ||
| 主要目的： 小児患者（2歳以上18歳未満）を対象にエリグルスタットの安全性及び薬物動態（PK）を評価する。 副次目的： 小児患者（2歳以上18歳未満）を対象にエリグルスタットの有効性及び生活の質を評価する。 |
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| 3 | ||
| ゴーシェ病1型（GD1） ゴーシェ病3型（GD3） | ||
| 参加募集終了 | ||
| エリグルスタット、イミグルセラーゼ（セレザイム）、- | ||
| 東京慈恵会医科大学附属病院 薬物治験審査委員会 | ||
管理的事項
| 研究の種別 | 保留 |
|---|---|
| 登録日 | 2022年08月04日 |
| jRCT番号 | jRCT2080224970 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
| 小児ゴーシェ病1型及び3型患者を対象にエリグルスタットの薬物動態、安全性及び有効性を評価する非盲検、2コホート（イミグルセラーゼ併用及び非併用）、多施設共同試験 | |||
| 小児ゴーシェ病1型及び3型患者におけるイミグルセラーゼ併用又は非併用のエリグルスタットの安全性及び有効性を評価する試験 | |||
（２）治験責任医師等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |||
| 臨床試験情報窓口 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | |||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| サノフィ株式会社 | |||
| 臨床試験情報窓口 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | |||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 2019年10月29日 |
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| / |
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|---|---|---|---|
| / | |||
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
| 主要目的： 小児患者（2歳以上18歳未満）を対象にエリグルスタットの安全性及び薬物動態（PK）を評価する。 副次目的： 小児患者（2歳以上18歳未満）を対象にエリグルスタットの有効性及び生活の質を評価する。 | |||
| 3 | 3 | ||
| 2020年03月27日 | |||
| 2019年10月31日 | |||
| 2025年11月30日 | |||
| 60 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
第III相、非ランダム化、非盲検、逐次的 |
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治療 |
treatment purpose |
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| / | 日本/北米/南米/欧州/中東 | Japan/North America/South America/Europe/null | |
| / | ・同意取得時点で2歳以上18歳未満の患者 |
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| / | ・組入れ前6か月以内にゴーシェ病に対する基質合成抑制療法を受けた患者 |
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| / | 2歳以上 |
2age old over |
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| / | 17歳以下 |
17age old under |
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| / | 男性・女性 |
Both |
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| / | ゴーシェ病1型（GD1） ゴーシェ病3型（GD3） |
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| / | |||
| / | 試験対象薬剤等 一般的名称等：エリグルスタット 薬剤・試験薬剤：eliglustat 薬効分類コード：399 他に分類されない代謝性医薬品 用法・用量、使用方法：コホート1はエリグルスタットを少なくとも2年間単剤投与する。顕著な臨床的増悪が認められたコホート1の被験者にはレスキュー治療を行う。 一般的名称等：イミグルセラーゼ（セレザイム） 薬剤・試験薬剤：imiglucerase 薬効分類コード：399 他に分類されない代謝性医薬品 用法・用量、使用方法：コホート2はエリグルスタットとイミグルセラーゼを2年間併用投与する。52週後、望ましい臨床反応が得られた被験者はエリグルスタット単剤投与に切り替える。 対象薬剤等 一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード： 用法・用量、使用方法：- |
investigational material(s) Generic name etc : INN of investigational material : eliglustat Therapeutic category code : 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. Dosage and Administration for Investigational material : Generic name etc : INN of investigational material : imiglucerase Therapeutic category code : 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. Dosage and Administration for Investigational material : control material(s) Generic name etc : INN of investigational material : - Therapeutic category code : Dosage and Administration for Investigational material : |
|
| / | |||
| / | 薬物動態 エリグルスタットの薬物動態（PK）パラメーターの評価：Cmax 血漿中のエリグルスタットの最大濃度（Cmax） ［評価期間］Week2、13、26及び52 薬物動態 エリグルスタットのPKパラメーターの評価：AUC 血漿中エリグルスタット濃度-時間曲線下面積（AUC） ［評価期間］Week2及び52 安全性 有害事象 小児患者の有害事象の数 ［評価期間］Week364まで |
pharmacokinetics pharmacokinetics safety |
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| / | 有効性 ヘモグロビン値の変化 ヘモグロビンのベースラインからの変化量（g/dL）（コホート1患者） ［評価期間］ベースライン及びWeek52 有効性 血小板数の変化 血小板数のベースラインからの変化率（％）（コホート1患者） ［評価期間］ベースライン及びWeek52 有効性 肝容積の変化 肝容積のベースラインからの変化率（％）（コホート1患者） ［評価期間］ベースライン及びWeek52 有効性 脾容積の変化 脾容積のベースラインからの変化率（％）（コホート1患者） ［評価期間］ベースライン及びWeek52 有効性 肺疾患の改善 肺疾患が改善した患者の割合（％）（コホート2患者） ［評価期間］ベースライン及びWeek52 有効性 骨疾患の改善 骨疾患が改善した患者の割合（％）（コホート2患者） ［評価期間］ベースライン及びWeek52 有効性 血小板減少症の改善 血小板減少症が改善した患者の割合（％）（コホート2患者） ［評価期間］ベースライン及びWeek52 有効性 Pediatric Quality of Life Inventory（PedsQL）質問票を用いて、健康関連の生活の質の状態を評価する ［評価期間］ベースライン及びWeek52 |
efficacy efficacy efficacy efficacy efficacy efficacy efficacy efficacy |
|
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | medicine | |||
| エリグルスタット | ||||
| eliglustat | eliglustat | |||
| 399 他に分類されない代謝性医薬品 | 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. | |||
| コホート1はエリグルスタットを少なくとも2年間単剤投与する。顕著な臨床的増悪が認められたコホート1の被験者にはレスキュー治療を行う。 | ||||
| イミグルセラーゼ（セレザイム） | ||||
| imiglucerase | imiglucerase | |||
| 399 他に分類されない代謝性医薬品 | 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. | |||
| コホート2はエリグルスタットとイミグルセラーゼを2年間併用投与する。52週後、望ましい臨床反応が得られた被験者はエリグルスタット単剤投与に切り替える。 | ||||
| - | ||||
| - | - | |||
| - | ||||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
| 参加募集終了 | completed | |
| / | 実施中 |
progressing |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | ||
| - | ||
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| - | ||
| - |
６ IRBの名称等
| 東京慈恵会医科大学附属病院 薬物治験審査委員会 | ||
| 東京都港区西新橋3丁目19番18号 | ||
| 承認 | approved | |
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 有 | presence | |
| NCT03485677 | ||
| ClinicalTrials.gov | ClinicalTrials.gov | |
| 2016-000301-37 | ||
| EU Clinical Trials Register (EU-CTR) | EU Clinical Trials Register (EU-CTR) | |
| JapicCTI-195058 | ||
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | ||
| 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.org を参照のこと。 | |||
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号：EFC13738 | |||
| 試験期間について： 本治験は最長60日間のスクリーニング期（-60日～-1日）、主要解析投与期（PAP）（1日～52週）及び長期投与期（53週～104週）、104週の時点でエリグルスタット単剤療法の臨床的に有益性が認められている患者に対してはさらに364週までの延長期間からなる。 追加情報： 治験終了後、被験者には国際協力ゴーシェグループ（ICGG）ゴーシェレジストリへの登録を推奨する。 | |||
添付書類
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設定されていません |
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設定されていません |
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