臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		令和元年10月16日
最終公表日		令和7年6月13日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和5年9月25日
試験の名称		R788の慢性特発性血小板減少性紫斑病患者を対象とした第III相臨床試験
簡易な試験の名称		R788の慢性特発性血小板減少性紫斑病患者を対象とした臨床試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		キッセイ薬品工業株式会社
試験の概要		慢性特発性血小板減少性紫斑病患者を対象として，R788を投与したときの有効性，安全性及び薬物動態について，プラセボを対照とした二重盲検法により検討する。また，R788を長期投与した時の安全性及び有効性を検討する。
試験のフェーズ		3
疾患名		特発性血小板減少性紫斑病
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		R788、プラセボ
販売名
IRBの名称		藤沢市民病院受託研究審査会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2025年06月13日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2023年09月25日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	34
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	被験者背景は、R788群及びプラセボ群でそれぞれ、男性18.2%（4/22例）及び33.3%（4/12例）、女性81.8%（18/22例）及び66.7%（8/12例）、年齢61歳（25～81歳）及び64歳（31～76歳）（中央値（範囲）、以下同様）、ベースラインの血小板数19000/μL（3000～28000/μL）及び18000/μL（1000～27000/μL）、ITPの罹病期間12年（1～41年）及び12年（1～38年）、並びに脾摘の施行歴あり22.7%（5/22例）及び16.7%（2/12例）であった。また、ITP前治療薬数（区分数）は、R788群及びプラセボ群でそれぞれ2種類（1～5種類）及び2種類（1～6種類）であり、その内訳（重複あり）は、副腎皮質ステロイド95.5%（21/22例）及び100.0%（12/12例）、リツキシマブ4.5%（1/22例）及び33.3%（4/12例）、TPO受容体作動薬50.0%（11/22例）及び58.3%（7/12例）であった。	The background of the subjects in the R788 group and the placebo group was as follows: Male, 18.2% (4/22 subjects) and 33.3% (4/12 subjects); female, 81.8% (18/22 subjects) and 66.7% (8/12 subjects); age, 61 years (25 to 81 years) and 64 years (31 to 76 years) (median [range], the same applies hereinafter); baseline platelet count, 19000/uL (3000 to 28000/uL) and 18000/uL (1000 to 27000/uL); duration of ITP, 12 years (1 to 41 years) and 12 years (1 to 38 years); and history of splenectomy, 22.7% (5/22 subjects) and 16.7% (2/12 subjects), respectively. The number of prior ITP medications (number of categories) was 2 (1 to 5) and 2 (1 to 6) in the R788 group and the placebo group, respectively. The disposition (including overlaps) was corticosteroids in 95.5% (21/22 subjects) and 100.0% (12/12 subjects), rituximab in 4.5% (1/22 subjects) and 33.3% (4/12 subjects), and TPO receptor agonists in 50.0% (11/22 subjects) and 58.3% (7/12 subjects).
試験の対象者のフロー / Participant flow	本人から文書による同意が得られた被験者は72例であり、治験の組入れ対象として適格であると判断された被験者34例に治験薬の無作為割付けが行われた。第I期の投与群別の被験者数は、R788群22例及びプラセボ群12例であった。第II期へは30例が移行し、第III期へは22例が移行した。本治験ではR788 が33 例（第I期に中止したプラセボ群の1例を除く）に投与された。R788 投与期全体では11 例（33.3%）が中止した。	Seventy-two subjects provided their written informed consent. Of these, 34 subjects considered eligible for the study were randomized to receive the investigational products. The number of subjects in Period I were 22 in the R788 group and 12 in the placebo group. 30 subjects transitioned to Period II and 22 subjects transitioned to Period III. R788 was administered to 33 subjects (except 1 subject in the placebo group who discontinued the study in Period I) in this study. Across the entire period of R788 treatment, 11 subjects (33.3%) were discontinued.
有害事象に関するまとめ / Adverse events	［R788 投与期］ 1) 有害事象の発現率は100.0%（33/33 例）であった。10%以上認められた有害事象は、下痢39.4%（13/33 例）、高血圧33.3%（11/33例）、COVID-19 18.2%（6/33 例）、便秘及び湿疹各15.2%（5/33 例）、上咽頭炎及び肝機能検査値上昇各12.1%（4/33 例）であった。 2) 副作用の発現率は72.7%（24/33 例）であった。10%以上認められた副作用は、下痢及び高血圧各30.3%（10/33 例）であった。 3) 死亡例は認められなかった。死亡を除く重篤な有害事象は24.2%（8/33 例）、中止に至った有害事象は15.2%（5/33 例）に認められた。	[R788 treatment period] 1) The incidence of adverse events was 100.0% (33/33 subjects). Adverse events that occurred in >=10% of subjects were diarrhoea observed in 39.4% (13/33 subjects), hypertension observed in 33.3% (11/33 subjects), COVID-19 observed in 18.2% (6/33 subjects), constipation and eczema observed in 15.2% (5/33 subjects) each, and nasopharyngitis and liver function test increased observed in 12.1% (4/33 subjects) each. 2) The incidence of adverse drug reactions was 72.7% (24/33 subjects). Adverse drug reactions that occurred in >=10% of subjects were diarrhoea and hypertension observed in 30.3% (10/33 subjects) each. 3) There was no death. Serious adverse events excluding deaths were observed in 24.2% (8/33 subjects), and adverse events leading to study drug withdrawal occurred in 15.2% (5/33 subjects).
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	［第I期］ Stable platelet responseの達成割合は、R788群で36.4%（8/22例）、プラセボ群で0.0%（0/12例）であり、プラセボ群と比較してR788群で有意に高かった（Fisher’s Exact検定、P=0.030、割合の差（R788−プラセボ）：36.4%、95% CI: 3.1%, 59.3%）。［R788投与期］血小板数維持期間が33例中16例に認められ、血小板数維持期間の中央値は392日（範囲：106～946日）であった。製造販売後臨床試験終了時に4例が血小板数維持期間を継続していた。	[Period I] Stable platelet response was achieved in 36.4% (8/22 subjects) in the R788 group and 0.0% (0/12 subjects) in the placebo group: The rate was significantly higher in the R788 group than in the placebo group (Fisher's exact test, P = 0.030; difference in percentage [R788 - placebo], 36.4%; 95% CI, 3.1%, 59.3%). [R788 treatment period] Duration of platelet response was observed in 16 of 33 subjects, and the median duration of platelet response was 392 days (range: 106 to 946 days). Duration of platelet response was continued for 4 subjects at the end of the post-marketing clinical study.
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures
簡潔な要約 / Brief summary	日本人の慢性ITP 患者にR788を投与した結果、プラセボを有意に上回る血小板数の増加効果を示した（第I期）。 R788を33例に最長1184日（中央値771日）投与した結果、血小板数維持期間が33例中16例に認められた。血小板数維持期間を評価できた被験者では、維持期間の中央値は392日（範囲：106～946日）であり、血小板増加作用の持続が確認された。	R788 was found to be effective in increasing the platelet count that is significantly superior to the placebo in Japanese patients with chronic ITP (Period I). As a result of administration of R788 to 33 subjects for up to 1184 days (median: 771 days), the duration of platelet response was observed in 16 of 33 subjects. The median duration of platelet response was 392 days (range: 106 to 946 days), confirming the maintenance of platelet increasing effect.
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of journal publication
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	無	No
計画の説明 / Plan description

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	2025年06月13日
jRCT番号	jRCT2080224916

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		R788の慢性特発性血小板減少性紫斑病患者を対象とした第III相臨床試験	A Phase 3 Study in Patients with Chronic Idiopathic Thrombocytopenic Purpura in R788
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		R788の慢性特発性血小板減少性紫斑病患者を対象とした臨床試験	A Clinical Study in Patients with Chronic Idiopathic Thrombocytopenic Purpura in R78

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	キッセイ薬品工業株式会社	Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	開発推進部
	連絡先住所 / Address	東京都文京区小石川3-1-3	3-1-3, Koishikawa, Bunkyo-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-007-622
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	rinsyousiken@pharm.kissei.co.jp

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	キッセイ薬品工業株式会社	Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	開発推進部
	連絡先住所 / Address	東京都文京区小石川3-1-3	3-1-3, Koishikawa, Bunkyo-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	0120-007-622
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	rinsyousiken@pharm.kissei.co.jp

承認日 / Date of Approval by IRB		2019年10月15日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		慢性特発性血小板減少性紫斑病患者を対象として，R788を投与したときの有効性，安全性及び薬物動態について，プラセボを対照とした二重盲検法により検討する。また，R788を長期投与した時の安全性及び有効性を検討する。	To investigate the efficacy and safety of R788 In patients with chronic idiopathic thrombocytopenic purpura in a placebo-controlled and double-blind manner. To investigate the safety and efficacy of R788 in longterm treatment.
試験のフェーズ / Phase		3	3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2019年12月24日
予定試験期間（開始日）		2019年08月30日
予定試験期間（終了日）		2023年09月30日
目標症例数 / Target Sample Size		24
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	プラセボを対照とした多施設共同無作為化二重盲検並行群間比較試験その後，他施設共同非盲検試験に切替える	A placebo-controlled, multicenter, randomized, double-blind, parallelgroup study and a multicenter, open-label study
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本	Japan
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	・同意取得時の6ヵ月以上前にITPと診断された患者・前観察期の血小板数の平均が30000/μL未満であり，それぞれの血小板数が35000/μL未満の患者・標準的ITP治療薬のうち，少なくとも1種類を同意取得前に使用し，十分な効果が得られなかった患者又は忍容性に問題があると考えられた患者	- Patients diagnosed with ITP at least 6 months before acquisition of consent - Patients with a platelet count average of < 30000/uL during screening period and with each platelet count < 35000/uL - Patients who have used and failed at least 1 of the typical ITP medications before informed consent
	除外基準 / Exclusion Criteria	・他の疾患に伴う血小板減少症を有する患者・自己免疫性溶血性貧血を有する患者・血圧のコントロールが不良である患者・血液凝固障害を合併又は既往歴を有する患者	- Patients with thrombocytopenia associated with other diseases - Patients with autoimmune hemolytic anemia - Patients with poor blood pressure control - Patients with or with a history of a history of coagulopathy
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	20歳以上	20age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	上限なし	No limit
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		特発性血小板減少性紫斑病	Idiopathic Thrombocytopenic Purpura
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：R788 薬剤・試験薬剤：Fostamatinib 薬効分類コード：399 他に分類されない代謝性医薬品用法・用量、使用方法：経口投与対象薬剤等一般的名称等：プラセボ薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：--- その他用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : INN of investigational material : Fostamatinib Therapeutic category code : 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. Dosage and Administration for Investigational material : control material(s) Generic name etc : INN of investigational material : - Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material :
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		有効性 Stable platelet responseの達成割合（Week 14からWeek 24までの6回の来院のうち4回以上で血小板数が50000/μL以上の被験者をresponderとし，その達成割合を評価する）	efficacy Achievement rate of stable platelet response (subjects who achieve a platelet count of >= 50000/uL on at least 4 of the 6 visits from Weeks 14 to 24 are considered as a responder and the percentage of responders will be evaluated)
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		有効性 Overall responseの達成割合（Week 2からWeek 12までの6回の測定のうち1回以上で血小板数が50000/μL以上の被験者をresponderとし，その達成割合を評価する）有効性治験薬投与開始後，初めて血小板数が50000/μL以上を達成した日から，血小板数を維持できた期間有効性規定の評価時点における血小板数50000/μL以上の達成割合有効性規定の評価時点における血小板数30000/μL以上かつベースラインからの変化量20000/μL以上の増加の達成割合	efficacy Achievement rate of overall response (subjects who achieve a platelet count of >= 50000/uL during at least 1 of the 6 visits from Weeks 2 to 12 are considered as a responder and the percentage of responders will be evaluated) efficacy Duration of maintained platelet count since first achievement of a platelet count >= 50000/uL after administration of the study drug efficacy Achievement rate of a platelet count of >= 50000/uL at the specified evaluation time point efficacy Achievement rate of a platelet count of >= 30000/uL at the specified evaluation time points and platelet count increase at least 20000/uL above baseline

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	R788
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	Fostamatinib	Fostamatinib
		薬剤：薬効分類コード	399 他に分類されない代謝性医薬品	399 Agents affecting metabolism, n.e.c.
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	経口投与
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	プラセボ
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	--- その他	--- Other
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	キッセイ薬品工業株式会社
Primary Sponsor	Kissei Pharmaceutical Co., Ltd.

共同開発者	-
Secondary Sponsor
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	藤沢市民病院受託研究審査会	Fujisawa City Hospital IRB
住所 / Address of IRB	神奈川県藤沢市藤沢2-6-1	2-6-1, Fujisawa, Fujisawa city, Kanagawa
電話番号 / Phone Number of IRB
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT04132050
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-195001
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other		本試験に登録された被験者は、製造販売承認取得後に治験から製造販売後臨床試験に移行する。	The patients enrolled this clinical trial will be transferred to a post marketing clinical trial after approval of the drug.
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	設定されていません	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和7年6月13日	(当画面)	変更内容
変更	令和5年12月25日	詳細	変更内容
変更	令和5年8月1日	詳細	変更内容
変更	令和3年4月26日	詳細	変更内容
変更	令和2年3月27日	詳細	変更内容
変更	令和元年10月18日	詳細	変更内容
新規登録	令和元年10月17日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項