臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		令和元年10月8日
最終公表日		令和7年5月16日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和6年5月30日
試験の名称		重度の先天性血栓性血小板減少性紫斑病［cTTP，Upshaw-Schulman症候群（USS），先天性血栓性血小板減少性紫斑病（hTTP）］患者を対象とした定期補充療法及びオンデマンド療法におけるBAX 930（rADAMTS13）の安全性及び有効性を評価する第III相，前向き，無作為化，対照，非盲検，多施設共同，2期クロスオーバー試験（第2期終了後にBAX 930の単群投与に移行）
簡易な試験の名称		cTTPに対するBAX 930（rADAMTS13）による定期補充療法及びオンデマンド療法を評価する第III 相，無作為化，対照試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名		岩崎　津羽沙
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		IQVIAサービシーズジャパン合同会社
試験の概要		重度の先天性ADAMTS13 欠損症患者における血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）［cTTP；蛍光共鳴エネルギー転移（FRETS）-VWF73 法により測定した血漿中ADAMTS13 活性が10%未満と定義する］の急性エピソードの予防及び治療におけるBAX 930 の安全性及び有効性を評価する．
試験のフェーズ		3
疾患名		重度の先天性血栓性血小板減少性紫斑病［cTTP，Upshaw-Schulman 症候群（USS），先天性血栓性血小板減少性紫斑病（hTTP）
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		遺伝子組み換え型ADAMTS-13、標準治療
販売名
IRBの名称		国立大学法人東京医科歯科大学医学部附属病院　治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2025年05月16日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2024年05月30日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	52
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	・合計: 54例・定期投与コホート I (TAK-755-SoC): 合計 21 例年齢; ≥18 歳: 16, 12 to <18歳: 1, 6 to <12歳: 1, <6 歳: 3 性別; 女性: 12, 男性: 9 人種; American Indian or Alaska Native: 0, Asian: 2, Native Hawaiian or Other Pacific Islander: 0, Black or African American: 0, White: 15, More than one race: 0, Unknown or Not Reported: 4 ・定期投与コホート II (SoC-TAK-755): 合計 27 例年齢; ≥18 歳: 20, 12 to <18歳: 3, 6 to <12歳: 3, <6 歳: 1 性別; 女性: 16, 男性: 11 人種; American Indian or Alaska Native: 0, Asian: 3, Native Hawaiian or Other Pacific Islander: 0, Black or African American: 1, White: 17, More than one race: 1, Unknown or Not Reported: 5 ・オンデマンドコホート I (TAK-755): 合計 2 例年齢; ≥18 歳: 2, 12 to <18歳: 0, 6 to <12歳: 0, <6 歳: 0 性別; 女性: 1, 男性: 1 人種; American Indian or Alaska Native: 0, Asian: 1, Native Hawaiian or Other Pacific Islander:0, Black or African American: 0, White: 1, More than one race: 0, Unknown or Not Reported: 0 ・オンデマンドコホート II (SoC): 合計 4 例年齢; ≥18 歳: 3, 12 to <18歳: 0, 6 to <12歳: 0, <6 歳: 1 性別; 女性: 1, 男性: 3 人種; American Indian or Alaska Native: 0, Asian: 0, Native Hawaiian or Other Pacific Islander: 0, Black or African American: 1, White: 2, More than one race: 1, Unknown or Not Reported: 0	- Total: 54 participants - Prophylaxis Cohort I (TAK-755 Then SoC): total 21 participants Age; >=18 years: 16, 12 to <18years: 1, 6 to <12years: 1, <6 years: 3 Sex; Female: 12, Male: 9 Race; American Indian or Alaska Native: 0, Asian: 2, Native Hawaiian or Other Pacific Islander: 0, Black or African American: 0, White: 15, More than one race: 0, Unknown or Not Reported: 4 - Prophylaxis Cohort II (SoC Then TAK-755): total 27 participants Age; >=18 years: 20, 12 to <18years: 3, 6 to <12years: 3, <6 years: 1 Sex; Female: 16, Male: 11 Race; American Indian or Alaska Native: 0, Asian: 3, Native Hawaiian or Other Pacific Islander: 0, Black or African American: 1, White: 17, More than one race: 1, Unknown or Not Reported: 5 - On Demand Cohort I (TAK-755): total 2 participants Age; >=18 years: 2, 12 to <18years: 0, 6 to <12years: 0, <6 years: 0 Sex; Female: 1, Male: 1 Race; American Indian or Alaska Native: 0, Asian: 1, Native Hawaiian or Other Pacific Islander:0, Black or African American: 0, White: 1, More than one race: 0, Unknown or Not Reported: 0 - On Demand Cohort II (SoC): total 4 participants Age; >=18 years: 3, 12 to <18years: 0, 6 to <12years: 0, <6 years: 1 Sex; Female: 1, Male: 3 Race; American Indian or Alaska Native: 0, Asian: 0, Native Hawaiian or Other Pacific Islander: 0, Black or African American: 1, White: 2, More than one race: 1, Unknown or Not Reported: 0
試験の対象者のフロー / Participant flow	募集の詳細：参加者は、2017年10月13日から2024年5月30日まで、世界中のさまざまな治験実施施設で試験に参加した。事前割付けの詳細：重症先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）と診断された参加者を定期投与コホートまたはオンデマンドコホートに登録した。すべての参加者は、投与期間1および2においてTAK-755または標準治療(SoC)の点滴静注を受け、投与期間3においてTAK-755の点滴静注を受けた。本試験には52名の参加者が登録されたが、1名が治療群に割り付けられる前に参加を辞退した。 Reporting Groups: ・定期投与コホートI (TAK-755 - SoC): 参加者は、オーストリアのOrthで製造されたrADAMTS13（TAK-755 ORT）を2週間（Q2W）に1回、40国際単位（IU/kg）/ 1Kgを6カ月間静脈内投与され、その後、SoCを6カ月間受けた。その後、参加者はシンガポールで製造されたrADAMTS13（TAK-755 SIN）を投与され、投与期間3では40 IU/kgを2週に1回、6ヶ月間点滴静注された。・定期投与コホートII（SoC - TAK-755）：SoC投与後、TAK-755を点滴静注する。その後、投与期間3では、TAK-755 ORTのSINを（40IU/kg、Q2W）を6ヵ月間点滴静注した。・オンデマンドコホートI（TAK-755）：オンデマンドコホートⅠ（TAK-755）：急性 TTP イベントを経験し、他のすべての組み入れ基準を満たし、急性TTPイベント治療期間の TAK-755 コホートを通じて本試験に参加した参加者は、初日に 40 IU/kg [±4 IU/kg]、TAK-755 ORT または TAK-755 SIN を点滴静注した後、2 日目に 20 IU/kg [±2 IU/kg]、TAK-755 ORT または TAK-755 SIN を点滴静注し、さらに毎日 15 IU/kg [±1.5IU/kg]を追加点滴静注した。・オンデマンドコホートII（SoC）：SoC（オンデマンドコホートII）：急性TTPイベントを経験した参加者で、他のすべての組み入れ基準を満たし、急性TTPイベント治療期間のSoCコホートから試験に参加した参加者は、急性TTPイベントが消失するまで、治験責任医師が推奨するSoCと投与レジメンを受けた。急性TTPイベントが消失した時点で、参加者は本試験の定期投与コホートに移行するか、完全に中止するかを選択した。急性TTPイベント治療期間・定期投与コホートI (TAK-755 - SoC); 参加: 0, 完了: 0, 未完了: 0, 医師の判断: 0 ・定期投与コホートII (SoC - TAK-755); 参加: 0, 完了: 0, 未完了: 0, 医師の判断: 0 ・オンデマンドコホートI (TAK-755); 参加: 2, 完了: 2, 未完了: 0, 医師の判断: 0 ・オンデマンドコホートII (SoC); 参加: 4, 完了: 3, 未完了: 1, 医師の判断: 1 投与期間 1 ・定期投与コホートI (TAK-755 - SoC); 参加: 22, 完了: 22, 未完了: 0, 不特定: 0 ・定期投与コホートII (SoC - TAK-755); 参加: 26, 完了: 25, 未完了: 1, 不特定: 1. オンデマンドコホートII (SoC)から定期投与コホートII (SoC)への移行は3名のみであった。・オンデマンドコホートI (TAK-755); 参加: 0, 完了: 0, 未完了: 0, 不特定: 0 ・オンデマンドコホートII (SoC); 参加: 0, 完了: 0, 未完了: 0, 不特定: 0 投与期間 2 ・定期投与コホートI (TAK-755 - SoC); 参加: 22, 完了:22, 未完了: 0, 不特定: 0 ・定期投与コホートII (SoC - TAK-755); 参加: 25, 完了: 24, 未完了: 1, 不特定: 1 ・オンデマンドコホートI (TAK-755); 参加: 0, 完了: 0, 未完了: 0, 不特定: 0 ・オンデマンドコホートII (SoC); 参加: 0, 完了: 0, 未完了: 0, 不特定: 0 投与期間 3 ・定期投与コホートI (TAK-755 - SoC); 参加: 22, 完了: 22, 未完了: 0 ・定期投与コホートII (SoC - TAK-755); 参加: 24, 完了: 24, 未完了: 0 ・オンデマンドコホートI (TAK-755); 参加: 0, 完了: 0, 未完了: 0 ・オンデマンドコホートII (SoC); 参加: 0, 完了: 0, 未完了: 0	Recruitment Details: Participants took part in the study at various investigative sites globally from 13 October 2017 to 30 May 2024. Pre-assignment Details: Participants with a diagnosis of severe congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP) were enrolled in either prophylaxis or on demand cohorts. All participants received intravenous infusion of TAK-755 or standard treatment in Prophylaxis Periods 1 and 2, and TAK-755 in Prophylaxis Period 3 (hereafter Prophylaxis Periods 1, 2, and 3 are referred to simply as Periods 1, 2, and 3). 52 participants enrolled into the study but one participant withdrew before being randomized to treatment. Reporting Groups: - Prophylaxis Cohort I (TAK-755 Then SoC): Participants received a single intravenous (IV) infusion of 40 international units per kilogram (IU/kg) rADAMTS13 manufactured in Orth, Austria (TAK-755 ORT), every 2 weeks (Q2W) for 6 months in Period 1 followed by standard of care (SoC) for 6 months in Period 2. Thereafter participants received rADAMTS13 manufactured in Singapore (TAK-755 SIN), dose IV infusion of 40 IU/kg Q2W for 6 months in Period 3. TAK-755 ORT could be replaced with TAK-755 SIN and vice versa depending on availability and other criteria. - Prophylaxis Cohort II (SoC Then TAK-755): Participants received SoC for 6 months in Period 1 followed by IV infusions of 40 IU/kg dose of TAK-755 ORT Q2W in Period 2 for the next 6 months. Thereafter participants received TAK-755 SIN dose IV infusions of 40 IU/kg Q2W for another 6 months in Period 3. TAK-755 ORT could be replaced with TAK-755 SIN and vice versa depending on availability and other criteria. - On Demand Cohort I (TAK-755): Participants experiencing an acute TTP event who met all other inclusion criteria and entered the study through the TAK-755 cohort of the Urgent Treatment Period received initial dose of IV infusion 40 IU/kg [+/- 4 IU/kg], TAK-755 ORT or TAK-755 SIN on Day 1 followed by a subsequent dose IV infusions of 20 IU/kg [+/- 2 IU/kg], TAK-755 ORT or TAK-755 SIN on Day 2 and an additional daily dose IV infusions of 15 IU/kg [+/- 1.5 IU/kg], TAK-755 on Day 3 until 2 days after the acute event was resolved. Upon resolution of the acute TTP event, participants had the option to either move to the prophylaxis cohort of the study or discontinue entirely. - On Demand Cohort II (SoC): Participants experiencing an acute TTP event who met all other inclusion criteria and entered the study through the SoC cohort of the Urgent Treatment Period received the investigator-recommended SoC and dosing regimen until the acute event was resolved. Upon resolution of the acute TTP event, participants had the option to either move to the prophylaxis cohort of the study or discontinue entirely. Urgent Treatment Period - Prophylaxis Cohort I (TAK-755 Then SoC); Started: 0, Completed: 0, Not Completed: 0, Physician Decision: 0 - Prophylaxis Cohort II (SoC Then TAK-755); Started: 0, Completed: 0, Not Completed: 0, Physician Decision: 0 - On Demand Cohort I (TAK-755); Started: 2, Completed: 2, Not Completed: 0, Physician Decision: 0 - On Demand Cohort II (SoC); Started: 4, Completed: 3, Not Completed: 1, Physician Decision: 1 Prophylaxis Period 1 - Prophylaxis Cohort I (TAK-755 Then SoC); Started: 22, Completed: 22, Not Completed: 0, Reason not Specified: 0 - Prophylaxis Cohort II (SoC Then TAK-755); Started: 26*, Completed: 25, Not Completed: 1, Reason not Specified: 1. Only 3 participants from On Demand Cohort II: SoC switched to Prophylactic Cohort II: SoC Then TAK-755. - On Demand Cohort I (TAK-755); Started: 0, Completed: 0, Not Completed: 0, Reason not Specified: 0 - On Demand Cohort II (SoC); Started: 0, Completed: 0, Not Completed: 0, Reason not Specified: 0 Prophylaxis Period 2 - Prophylaxis Cohort I (TAK-755 Then SoC); Started: 22, Completed:22, Not Completed: 0, Reason not Specified: 0 - Prophylaxis Cohort II (SoC Then TAK-755); Started: 25, Completed: 24, Not Completed: 1, Reason not Specified: 1 - On Demand Cohort I (TAK-755); Started: 0, Completed: 0, Not Completed: 0, Reason not Specified: 0 - On Demand Cohort II (SoC); Started: 0, Completed: 0, Not Completed: 0, Reason not Specified: 0 Prophylaxis Period 3 - Prophylaxis Cohort I (TAK-755 Then SoC); Started: 22, Completed: 22, Not Completed: 0 - Prophylaxis Cohort II (SoC Then TAK-755); Started: 24, Completed: 24, Not Completed: 0 - On Demand Cohort I (TAK-755); Started: 0, Completed: 0, Not Completed: 0 - On Demand Cohort II (SoC); Started: 0, Completed: 0, Not Completed: 0
有害事象に関するまとめ / Adverse events	・治療上に発生した有害事象（TEAE）および重篤な治療中に発生した有害事象（Serious TEAE）を発現した参加者数・AE（有害事象）：IP を投与された参加者における、治療と必ずしも因果関係のない医学的な不都合の発生。TEAE：その評価/期間において、参加者が最初に服用する治療薬の投与開始日時以降に開始日時があるAE、または初回投与開始日時以前に開始日時があるが、初回投与開始日時以降に重症度が増加するAE。SAE：投与量にかかわらず、死亡、初回/長期入院、生命を脅かす経験、持続的/重大な障害/能力喪失、先天性異常、医学的に重要な事象（直ちに生命を脅かしたり、死亡に至ったり、入院を要したりすることはないが、他の転帰のいずれかを予防するために医学的または外科的介入を必要とする可能性がある）のうち、1つ以上の基準を満たす不慮の医学的事象。治験責任医師が評価したバイタルサイン、臨床化学検査、血液検査はAEとして報告された。・Time Frame: 最長79.6カ月・Reporting Groups - 定期投与コホート（TAK-755）：参加者は、期間1または期間2のいずれかに、TAK-755 ORT 40 IU/kgを6ヵ月間、週2回点滴静注した。その後、第3期では、TAK-755のSIN用量（40IU/kg×2回/週）を6ヵ月間投与した。なお、TAK-755 ORTは、在庫状況やその他の条件により、TAK-755 SINに変更することも可能であり、その逆も可能である。 - 定期投与コホート（SoC）：参加者は期間1または期間2でSoCの投与を6ヵ月間受けた。 - オンデマンドコホートI（TAK-755）：急性 TTP イベントを経験し、他のすべての組み入れ基準を満たし、急性TTP症状治療期間の TAK-755 コホートを通じて本試験に参加した参加者は、初日に 40 IU/kg [+/- 4 IU/kg] の TAK-755 ORT または TAK-755 SIN を点滴静注した後、2 日目に 20 IU/kg [+/- 2 IU/kg] の TAK-755 ORT または TAK-755 SIN を点滴静注し、さらに 3 日目に 15 IU/kg [+/- 1.5IU/kg］のTAK-755を3日目に追加点滴静注した。急性TTPイベントが消失した時点で、参加者は、本試験の定期投与コホートに移行するか、治験を中止するかを選択することができた。 - オンデマンドコホートII（SoC）：急性TTPイベントを経験した参加者のうち、他のすべての組み入れ基準を満たし、緊急治療期間のSoCコホートから試験に参加した参加者は、急性イベントが収束するまで、治験責任医師が推奨するSoCと投与レジメンを受けた。急性TTP事象が消失した時点で、参加者は本試験の定期投与コホートに移行するか、治験を中止するかを選択することができた。・Measured Values 治療上緊急の有害事象（TEAE）および重篤な治療上緊急の有害事象（重篤なTEAE）を発現した参加者数 Measure Type：参加者数（Count of Participants）測定単位：参加者数（participants） - 定期投与コホート (TAK-755); 総解析対象参加者数: 47, TEAES: 42 (89.36%), Serious TEAEs: 6 (12.77%) - 定期投与コホート (SoC); 総解析対象参加者数: 48, TEAES: 44 (91.67%), Serious TEAEs: 8 (16.67%) - オンデマンドコホートI (TAK-755): 総解析対象参加者数: 2, TEAES: 0 (0%), Serious TEAEs: 0 (0%) - オンデマンドコホートII (SoC): 総解析対象参加者数: 4, TEAES: 3 (75%), Serious TEAEs: 1 (25%)	- Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious Treatment Emergent Adverse Events (Serious TEAEs) - AE: Any untoward medical occurrence in participants administered IP that does not necessarily have a causal relationship with treatment. TEAE: AE that has start date-time on/after start date-time of first dose of treatment participant is taking on that assessment/period or if it has start date-time before start date-time of first dose but increases in severity on/after start date-time of the first dose of treatment. SAE: An untoward medical occurrence that at any dose meets 1 or more of following criteria: death; initial/prolonged in-patient hospitalization; life threatening experience; persistent/significant disability/incapacity; congenital anomaly, medically important event (may not be immediately life threatening or result in death or require hospitalization but may require medical or surgical intervention to prevent 1 of the other outcomes). Vital signs, clinical chemistry, hematology as assessed by the investigator were reported as AE. - Time Frame: Up to 79.6 months - Reporting Groups - Prophylaxis Cohort (TAK-755): Participants received a single IV infusion of 40 IU/kg TAK-755 ORT Q2W for 6 months in either Period 1 or Period 2. Thereafter participants received TAK-755 SIN dose of IV infusions of 40 IU/kg Q2W for another 6 months in Period 3. TAK-755 ORT could be replaced with TAK-755 SIN and vice versa depending on availability and other criteria. - Prophylaxis Cohort (SoC): Participants received SoC for 6 months in either Period 1 or Period 2. - On Demand Cohort I (TAK-755): Participants experiencing an acute TTP event who met all other inclusion criteria and entered the study through the TAK-755 cohort of the Urgent Treatment Period received initial dose of IV infusions 40 IU/kg [+/- 4 IU/kg] TAK-755 ORT or TAK-755 SIN on Day 1 followed by a subsequent dose IV infusions of 20 IU/kg [+/- 2 IU/kg] TAK-755 ORT or TAK-755 SIN on Day 2 and an additional daily dose IV infusions of 15 IU/kg [+/- 1.5 IU/kg] TAK-755 on Day 3 until 2 days after the acute event was resolved. Upon resolution of the acute TTP event, participants had the option to either move to the prophylaxis cohort of the study or discontinue entirely. - On Demand Cohort II (SoC): Participants experiencing an acute TTP event who met all other inclusion criteria and entered the study through the SoC cohort of the Urgent Treatment Period received the investigator-recommended SoC and dosing regimen until the acute event was resolved. Upon resolution of the acute TTP event, participants had the option to either move to the prophylaxis cohort of the study or discontinue entirely. - Measured Values Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious Treatment Emergent Adverse Events (Serious TEAEs) Measure Type: Count of Participants Unit of measure: participants - Prophylaxis Cohort (TAK-755); Overall Number of Participants Analyzed: 47, TEAES: 42 (89.36%), Serious TEAEs: 6 (12.77%) - Prophylaxis Cohort (SoC); Overall Number of Participants Analyzed: 48, TEAES: 44 (91.67%), Serious TEAEs: 8 (16.67%) - On Demand Cohort I (TAK-755): Overall Number of Participants Analyzed: 2, TEAES: 0 (0%), Serious TEAEs: 0 (0%) - On Demand Cohort II (SoC): Overall Number of Participants Analyzed: 4, TEAES: 3 (75%), Serious TEAEs: 1 (25%)
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	主要評価項目：・定期投与で治療中に急性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）イベントを発症した参加者数。・計画された解析の通り、このアウトカム指標に関するデータは、定期投与コホートについてのみ収集され、報告された。TAK-755およびSoC治療について、それぞれ期間1および期間2を合算して、また、全参加者がTAK-755を投与された期間3については別に収集された。・Time Frame: 最長74.5ヶ月・解析集団の説明：修正した最大の解析対象集団（MFAS）には、2017年11月以前に登録された参加者のうち、期間1においてTAK-755が入手できなかったため、TAK-755の無作為化治療の代わりにSoCによる治療を受けた参加者を除外し、すべてのFAS参加者を含めた。2017年11月以前に登録された参加者については、第1期におけるSoC治療の最初の6カ月間のみを解析に含めた。全体の解析対象者数は、解析に利用可能なデータを有する参加者数を示す。・Reporting Groups -定期投与コホート (TAK-755: 期間1および2): 参加者は、期間1または期間2のいずれかに、TAK-755 ORT 40 IU/kgを6ヵ月間、Q2Wで点滴静注された。なお、TAK-755 ORTは、在庫状況やその他の条件により、TAK-755 SINに変更することが可能であり、その逆も可能である。 -定期投与コホート (TAK-755: 期間 3): 期間3では、TAK-755 SINを40 IU/kgをQ2Wで、6ヵ月間静脈内投与した。なお、TAK-755 ORTは、在庫状況やその他の条件により、TAK-755 SINに変更することが可能であり、その逆も可能である。・Measured Values 定期投与期間中に急性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）イベントを発症した参加者数 Measure Type：参加者数（Count of Participants）, 測定単位：参加者数（participants） -定期投与コホート (TAK-755: 期間1および2); 総解析対象参加者数: 45, 急性TTPイベント数: 0 (0%) -定期投与コホート (TAK-755: Period 3); 総解析対象参加者数: 45, 急性TTPイベント: 0 (0%) -定期投与コホート (SoC: Periods 1 and 2); 総解析対象参加者数: 46, 急性TTPイベント: 1 (2.17%) 副次評価項目：・TAK-755が奏効した急性血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）イベントの割合・TAK-755が奏効した急性TTP事象の割合は、ADAMTS13を含む他の薬剤の使用を必要としないものと定義した。計画された解析の通り、この評価指標に関するデータは、定期投与コホート（定期投与期間に関係なく）およびオンデマンドコホートともに、TAK-755投与コホートについてのみ収集され、報告された。・Time Frame: 最長79.6ヶ月・解析集団の説明：修正FASは、2017年11月以前に登録された参加者のうち、期間1においてTAK-755が入手できなかったため、TAK-755の無作為化治療の代わりにSoCによる治療を受けた参加者を除外したすべてのFAS参加者を対象とした。2017年11月以前に登録された参加者については、期間1におけるSoC治療の最初の6カ月間のみを解析に含めた。全体の参加者数＝TAK-755による治療を受けた中央検査データで確認された急性TTPイベントを有する参加者。・Reporting Groups - 定期投与コホート（TAK-755）：参加者は、期間1または期間2のいずれかに、TAK-755 ORT を40 IU/kgを6ヵ月間、Q2Wで点滴静注した。その後、期間3では、TAK-755のSIN用量を40IU/kgを6ヵ月間、Q2Wで投与した。なお、TAK-755 ORTは、在庫状況やその他の条件により、TAK-755 SINに変更することも可能であり、その逆も可能である。 - オンデマンドコホートI（TAK-755）：急性 TTP イベントを経験し、他のすべての組み入れ基準を満たし、急性 TTP イベント治療期間の TAK-755 コホートを通じて本試験に参加した参加者は、初日に 40 IU/kg [+/- 4 IU/kg]の TAK-755 ORT または TAK-755 SIN を点滴静注した後、2 日目に 20 IU/kg [+/- 2 IU/kg]の TAK-755 ORT または TAK-755 SIN を点滴静注し、さらに 3 日目に 15 IU/kg [+/- 1.5IU/kg]の TAK-755 を連日点滴静注した。5IU/kg］のTAK-755を3日目に追加点滴静注した。急性TTPイベントが消失した時点で、参加者は、本試験の定期投与コホートに移行するか、完全に中止するかを選択することができた。・Measured Values TAK-755が奏効した急性TTPイベントの割合 Measure Type：発現数（Number）, 測定単位：イベントの発現率（ percentage of events） - 定期投与コホート (TAK-755); 総解析対象参加者数: 0, 急性TTPイベントの発現率: -- - オンデマンドコホートI (TAK-755): 総解析対象参加者数: 1、急性TTPイベントの発現率: 100	Primary Outcome Measure: - Number of Participants With Acute Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (TTP) Events During Prophylactic Treatment. - As per planned analysis, data for this outcome measure were collected and reported only for the prophylaxis cohorts, in a combined manner for Periods 1 and 2 for TAK-755 and SoC treatments respectively, and separately for Period 3 in which all participants received TAK-755. - Time Frame: Up to 74.5 months - Analysis Population Description: Modified Full Analysis Set (MFAS) included all FAS participants with the exclusion of those enrolled prior to November 2017 who were treated with SoC instead of the randomized treatment of TAK-755 in period 1 because TAK-755 was not available. For participants enrolled prior to November 2017, only the first 6 months of SoC treatment in period 1 was included in the analysis. Overall number of participants analyzed indicates the number of participants with data available for analyses. - Reporting Groups -Prophylaxis Cohort (TAK-755: Periods 1 and 2): Participants received a single IV infusion of 40 IU/kg TAK-755 ORT Q2W for 6 months in either Period 1 or Period 2. TAK-755 ORT could be replaced with TAK-755 SIN and vice versa depending on availability and other criteria. -Prophylaxis Cohort (TAK-755: Period 3): Participants received TAK-755 SIN dose of IV infusions of 40 IU/kg Q2W for another 6 months in Period 3. TAK-755 ORT could be replaced with TAK-755 SIN and vice versa depending on availability and other criteria. -Prophylaxis Cohort (SoC: Periods 1 and 2): Participants received SoC for 6 months in either Period 1 or Period 2. - Measured Values Number of Participants With Acute Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (TTP) Events During Prophylactic Treatment Measure Type: Count of Participants Unit of measure: participants -Prophylaxis Cohort (TAK-755: Periods 1 and 2); Overall Number of Participants Analyzed: 45, Acute TTP Events: 0 (0%) -Prophylaxis Cohort (TAK-755: Period 3); Overall Number of Participants Analyzed: 45, Acute TTP Events: 0 (0%) -Prophylaxis Cohort (SoC: Periods 1 and 2); Overall Number of Participants Analyzed: 46, Acute TTP Events: 1 (2.17%) Secondary Outcome Measure: - Percentage of Acute Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (TTP) Events Responding to TAK-755 - Percentage of acute TTP events responding to TAK-755, was defined as not requiring the use of another human disintegrin and metalloprotease with a thrombospondin type 1 motif, member 13 (ADAMTS13)-containing agent. As per planned analysis, data for this outcome measure were collected and reported only for the TAK-755 treatment arm of both the prophylaxis (irrespective of the prophylaxis periods) and on demand cohorts. Time Frame: Up to 79.6 months Analysis Population Description: Modified FAS included all FAS participants with the exclusion of those enrolled prior to November 2017 who were treated with SoC instead of the randomized treatment of TAK-755 in period 1 because TAK-755 was not available. For participants enrolled prior to November 2017, only the first 6 months of SoC treatment in period 1 was included in the analysis. Overall number of participants=participants with acute TTP events that were confirmed by central lab data treated with TAK-755. - Reporting Groups -Prophylaxis Cohort (TAK-755): Participants received a single IV infusion of 40 IU/kg TAK-755 ORT Q2W for 6 months in either Period 1 or Period 2. Thereafter participants received TAK-755 SIN dose of IV infusions of 40 IU/kg Q2W for another 6 months in Period 3. TAK-755 ORT could be replaced with TAK-755 SIN and vice versa depending on availability and other criteria. -On Demand Cohort I (TAK-755): Participants experiencing an acute TTP event who met all other inclusion criteria and entered the study through the TAK-755 cohort of the Urgent Treatment Period received initial dose of IV infusions 40 IU/kg [+/- 4 IU/kg] TAK-755 ORT or TAK-755 SIN on Day 1 followed by a subsequent dose IV infusions of 20 IU/kg [+/- 2 IU/kg] TAK-755 ORT or TAK-755 SIN on Day 2 and an additional daily dose IV infusions of 15 IU/kg [+/- 1.5 IU/kg] TAK-755 on Day 3 until 2 days after the acute event was resolved. Upon resolution of the acute TTP event, participants had the option to either move to the prophylaxis cohort of the study or discontinue entirely. - Measured Values Percentage of Acute Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (TTP) Events Responding to TAK-755 Measure Type: Number, Unit of measure: percentage of events Prophylaxis Cohort (TAK-755); Overall Number of Participants Analyzed: 0 Percentage of Acute TTP: -- On Demand Cohort I (TAK-755) Overall Number of Participants Analyzed: 1 Percentage of Acute TTP: 100
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures
簡潔な要約 / Brief summary	データは、TAK-755とSoCを投与した期間1と期間2を合わせた定期投与コホートと、すべての被験者にTAK-755を投与した期間3を分けて収集した。 MFASは全被験者を対象とした。2017年11月以前に登録された参加者については、第1期間のSoC治療の最初の6ヶ月間のみを解析に含めた。参加者は3つの報告グループに分けられ、急性TTP症状を示した参加者数は以下の通りである。 TAK-755（第1期および第2期）：0 TAK-755（第3期間）：0 SoC（第1、2期間）：1	Data were collected for prophylaxis cohorts in combined Periods 1 and 2 for TAK-755 and SoC treatments, and separately for Period 3 where all subjects received TAK-755. MFAS included all subjects. For participants enrolled before Nov 2017, only the first 6 months of SoC treatment in period 1 was included in the analysis. Number of Participants with aTTP are below. Participants were divided into three reporting groups: TAK-755(Periods 1 and 2): 0 TAK-755(Period 3): 0 SoC (Periods 1 and 2): 1
公開予定日
出版物の掲載 / Posting of journal publication
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	Shireは資格のある研究者の正当な科学的目的に対する取り組みを支援するため、適格な試験について被験者の非特定化された個人データへのアクセスを提供しています。こうしたIPDは、データ共有に関する合意で定められた条件に従って、データ共有の依頼が承認された後に提供されます。	Shire provides access to the de-identified individual participant data for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives. These IPDs will be provided following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	2025年05月16日
jRCT番号	jRCT2080224906

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		重度の先天性血栓性血小板減少性紫斑病［cTTP，Upshaw-Schulman症候群（USS），先天性血栓性血小板減少性紫斑病（hTTP）］患者を対象とした定期補充療法及びオンデマンド療法におけるBAX 930（rADAMTS13）の安全性及び有効性を評価する第III相，前向き，無作為化，対照，非盲検，多施設共同，2期クロスオーバー試験（第2期終了後にBAX 930の単群投与に移行）	A phase 3, prospective, randomized, controlled, open-label, multicenter, 2 period crossover study with a single arm continuation evaluating the safety and efficacy of BAX 930 (rADAMTS13) in the prophylactic and on-demand treatment of subjects with severe congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP, Upshaw-Schulman Syndrome [USS], hereditary thrombotic thrombocytopenic purpura [hTTP])
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		cTTPに対するBAX 930（rADAMTS13）による定期補充療法及びオンデマンド療法を評価する第III 相，無作為化，対照試験	A phase 3, randomized, controlled study of prophylactic and on-demand

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	岩崎津羽沙	Iwasaki Tsubasa
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	IQVIAサービシーズジャパン合同会社	IQVIA Services Japan G.K.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	クリニカルオペレーションズ	Clinical Operations
	連絡先住所 / Address	東京都港区高輪4-10-18 京急第1ビル	Keikyu Dai-1 Building, 4-10-18 Takanawa, Minato-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-6859-9500
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	BAX930_CPM_CPC@quintiles.com

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	jRCT問合せ IQVIA窓口担当	jRCT Inquiries IQVIA Contact person
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	IQVIAサービシーズジャパン合同会社	IQVIA Services Japan G.K.
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	クリニカルオペレーションズ	Clinical Operations
	連絡先住所 / Address	東京都港区高輪4-10-18 京急第1ビル	Keikyu Dai-1 Building, 4-10-18 Takanawa, Minato-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-6859-9500
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	BAX930_CPM_CPC@quintiles.com

承認日 / Date of Approval by IRB		2017年11月28日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility		約3施設（日本）	Approximately 3 sites (Japan)

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		重度の先天性ADAMTS13 欠損症患者における血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）［cTTP；蛍光共鳴エネルギー転移（FRETS）-VWF73 法により測定した血漿中ADAMTS13 活性が10%未満と定義する］の急性エピソードの予防及び治療におけるBAX 930 の安全性及び有効性を評価する．	To purpose of this study is to assess safety and efficacy of BAX 930 in the prevention and treatment of acute episodes of thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) in subjects with severe hereditary deficiency of ADAMTS13 (cTTP; defined as plasma ADAMTS13 <10%, as measured by the fluorescent resonance energy transfer-VWF73 [FRETS] assay)
試験のフェーズ / Phase		3	3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2019年10月20日
予定試験期間（開始日）		2019年01月30日
予定試験期間（終了日）		2022年05月21日
目標症例数 / Target Sample Size		4
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	本治験は，重度の先天性ADAMTS13 欠損症患者における血栓性血小板減少性紫斑病(cTTP) 患者を対象とした定期補充療法及びオンデマンド療法におけるBAX930 の安全性及び有効性を評価する前向き，無作為化，対照，非盲検，多施設共同，2 期クロスオーバー第3相試験である．	This is a Phase 3, prospective, randomized, controlled, open-label, multicenter, 2-period crossover study with a single arm continuation evaluating the safety and efficacy of BAX 930 in the prophylactic and on-demand treatment of subjects with severe congenital thrombotic thrombocytopenic purpura (cTTP).
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本/北米/欧州	Japan/North America/Europe
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	1) 本人又は法定代理人が，同意文書（18 歳以上の場合）及び／又はアセント文書（患者が18 歳未満の場合には法定代理人が署名）に署名した患者 2) スクリーニング時の年齢が0～70 歳の患者（ただし，18 歳未満の患者については，18 歳以上の成人被験者5 例以上に対してBAX 930 投与を各10 回以上投与し，DMC によるレビューが終了した後に登録する）．フランスでは，最初の成人被験者にBAX 930 を6 ヵ月以上投与するまで，18 歳未満の患者を登録しない． 3) 以下に定義する重度の先天性ADAMTS13 欠損症の診断が確認されている患者： - 分子遺伝学的検査によって，重度の先天性ADAMTS13 欠損症を有することが過去に確認されている，又はスクリーニング時に確認され，かつ， - FRETS-VWF73 法で測定したADAMTS13 活性が10%未満であることが，過去に確認されている，又はスクリーニング時に確認されている（SoC による定期補充療法を現在受けている患者は，スクリーニング時にADAMTS13 活性が10%を超えていてもよい）注：現在，定期補充療法を受けている患者には，本人が受けている通常の定期補充療法の直前にスクリーニングを行う 4) スクリーニング時に重度のTTP の徴候（血小板数が100,000/uL 未満及びULN の2 倍を超えるLDH の増加）を認めない患者（定期補充療法コホートのみ） 5) 現在，定期補充療法レジメンを受けている，又はTTP イベントの1 回以上の発現歴がありSoC の定期補充療法に対する忍容性を示す患者（定期補充療法コホートのみ）	1) Participant or legally authorized representative has provided signed informed consent greater than or equal to (>=)18 years of age) and/or assent form (signed by legal representative if participants is less than (<)18 years of age). 2)Participant is 0 to 70 years of age, inclusive, at the time of screening. (Participants <18 years of age will be enrolled only after at least 5 adults (>=18 years of age) each have at least 10 exposures with BAX 930 and reviewed by the DMC. In France, no participants younger than 18 years of age will be enrolled into the study before the first adult participant has been treated with BAX 930 for a minimum of 6 months. 3)Participant has a documented diagnosis of severe hereditary ADAMTS13 deficiency, defined as:Confirmed by molecular genetic testing, documented in participant history or at screening, and A disintegrin and metalloprotease with a thrombospondin type 1 motif, member 13 (ADAMTS13) activity <10% as measured by the fluorescent resonance energy transfer- von Willebrand factor73 (FRETS-VWF73) assay, documented in participant history or at screening (participants currently receiving SoC prophylactic therapy may exceed 10% ADAMTS13 activity at screening). Note: Participants currently receiving prophylactic therapy will be screened immediately prior to their usual prophylactic infusion 4)Participant does not display any severe thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) signs (platelet count <100,000/ microliter (uL) and elevation of lactate dehydrogenase (LDH) greater than (>2)x upper limit of normal (ULN)) at screening. (Prophylactic cohort only). 5)Participant is currently on a prophylactic dosing regimen or has a documented history of at least 1 TTP event and an ability to tolerate SoC prophylactic dosing (prophylactic cohort only).
	除外基準 / Exclusion Criteria	1) 後天性TTP などの他のTTP 様疾患（微小血管症性溶血性貧血）と診断されている患者 2) ハムスターたん白質に対して過敏症の既往がある患者 3) スクリーニング前30 日未満に急性TTP エピソードを発現した患者（定期補充療法コホートのみ） 4) スクリーニング時にADAMTS13 に対するインヒビター発現の既往がある又は発現が認められる患者 5) 治験薬の免疫原性の評価を妨げると考えられる遺伝的又は後天性免疫不全の既往がある患者［ヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性で分化抗原群4（CD4）絶対数が200/mm3 未満又は免疫抑制薬の慢性投与を受けている患者を含む］	1) Participant has been diagnosed with any other TTP-like disorder (microangiopathic hemolytic anemia), including acquired TTP. 2) Participant has known hypersensitivity to hamster proteins. 3)Participant has experienced an acute TTP episode less than 30 days prior to screening (prophylactic cohort only). 4) Participant has a medical history or presence of a functional ADAMTS13 inhibitor at screening. 5) Participant has a medical history of genetic or acquired immune deficiency that would interfere with the assessment of product immunogenicity, including participants who are human immunodeficiency virus (HIV)-positive with an absolute cluster of differentiation 4 (CD4) count <200/ Cubic Millimeter (mm^3) or who are receiving chronic immunosuppressive drugs.
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	0歳以上	0age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	70歳以下	70age old under
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		重度の先天性血栓性血小板減少性紫斑病［cTTP，Upshaw-Schulman 症候群（USS），先天性血栓性血小板減少性紫斑病（hTTP）	severe congenital thrombotic thrombocytopenicpurpura (cTTP, Upshaw-Schulman Syndrome [USS],hereditary thrombotic thrombocytopenic purpura [hTTP]
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：遺伝子組み換え型ADAMTS-13 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：634 血液製剤類用法・用量、使用方法：本剤は製剤に添付された溶解液を全量用いて溶解し、緩徐に静脈内注射又は点滴注射する。通常体重1kg あたり40(+/-4)IU を1～2 週間毎、又は患者の症状に応じて投与する。なお、本剤の投与頻度および用量は患者の症状に応じて適宜増減できる。対象薬剤等一般的名称等：標準治療薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：634 血液製剤類用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : rADAMTS-13 INN of investigational material : - Therapeutic category code : 634 Human blood preparations Dosage and Administration for Investigational material : BAX930 is to be reconstituted using all the amount of the accompanying water for reconstitution and injected or dripped slowly intravenously. Normally, 40 (+/-4) international units per kg of body weight is administered at intervals of 1 to 2 weeks or according to the patient's symptoms. The frequency of dosing and dose level can be increased or decreased as appropriate according to the patient's symptoms. control material(s) Generic name etc : Standrd of Care treatment INN of investigational material : - Therapeutic category code : 634 Human blood preparations Dosage and Administration for Investigational material : -
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		安全性有効性 1) 定期補充療法期間（各治療期間）中にBAX 930 又はSoC の投与を受けた被験者における急性TTP エピソード発現率 (治験期間約60ヶ月)	safety efficacy Incidence of acute thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) episodes [ Time Frame: Throughout the study period of approximately 60 months ]. Incidence of acute TTP episodes among participants receiving either BAX 930 or standard of care (SoC) prophylactically
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		安全性有効性 1) BAX 930 が奏効した（ADAMTS13 を含む他の薬剤の使用を必要としなかったと定義）急性TTP エピソードの発現数及び発現率. (治験期間約60ヶ月) 2) 急性TTP エピソードに対するBAX 930 又はSoC による治療開始から臨床症状（症状が発現した場合）の回復及び臨床検査パラメータの正常化までに要した時間. (治験期間約60ヶ月) 3) 各治療期間中の治験薬に関連するAE 及びSAE，並びに関連しないAE 及びSAE の発現率 (治験期間約60ヶ月) 4) ADAMTS13 に対する結合抗体及びインヒビターの発現率 (治験期間約60ヶ月)	safety efficacy 1) Number of acute thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) episodes responding to BAX 930 [ Time Frame: Throughout the study period of approximately 60 months ]. Defined as not requiring the use of another ADAMTS13-containing agent 2) Time to resolution of clinical symptomatology [ Time Frame: Throughout the study period of approximately 60 months ]Time to resolution of clinical symptomatology, if present, and normalization of laboratory parameters following initiation of treatment in acute thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP) episodes with BAX 930 or standard of care (SoC) agent 3) Incidence of adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs) [ Time Frame: Throughout the study period of approximately 60 months ] Incidence of product-related and unrelated AEs and SAEs 4) Incidence of antibodies to ADAMTS13 [ Time Frame: Throughout the study period of approximately 60 months ]Incidence of binding and inhibitory antibodies to ADAMTS13

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	遺伝子組み換え型ADAMTS-13	rADAMTS-13
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	634 血液製剤類	634 Human blood preparations
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	本剤は製剤に添付された溶解液を全量用いて溶解し、緩徐に静脈内注射又は点滴注射する。通常体重1kg あたり40(+/-4)IU を1～2 週間毎、又は患者の症状に応じて投与する。なお、本剤の投与頻度および用量は患者の症状に応じて適宜増減できる。	BAX930 is to be reconstituted using all the amount of the accompanying water for reconstitution and injected or dripped slowly intravenously. Normally, 40 (+/-4) international units per kg of body weight is administered at intervals of 1 to 2 weeks or according to the patient's symptoms. The frequency of dosing and dose level can be increased or decreased as appropriate according to the patient's symptoms.
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	標準治療	Standrd of Care treatment
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード	634 血液製剤類	634 Human blood preparations
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	Baxalta now part of Shire（治験国内管理人：IQVIAサービシーズジャパン株式会社）
Primary Sponsor	Baxalta now part of Shire(ICCC: IQVIA Services Japan K.K.)

共同開発者	-
Secondary Sponsor	-
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	-	-
研究費の名称 / Name of Research Funding	-	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	国立大学法人東京医科歯科大学医学部附属病院　治験審査委員会	Tokyo Medical And Dental University, Medical Hospital IRB
住所 / Address of IRB	東京都文京区湯島一丁目5番45号	Address: 1-5-45, Yushima, Bunkyo-ku, Tokyo
電話番号 / Phone Number of IRB	03-3813-6111
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB	mkan-rinsho.adm@tmd.ac.jp
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT03393975
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-194991
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other		-	-
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name	-	-
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description	-	-

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	TAK-755-281102_Clinical Study Protocol_v15 (ENG).pdf	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和7年5月16日	(当画面)	変更内容
変更	令和6年11月19日	詳細	変更内容
変更	令和6年5月27日	詳細	変更内容
変更	令和2年8月11日	詳細	変更内容
新規登録	令和元年10月18日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項