臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和元年9月24日 | ||
| 令和7年11月18日 | ||
| 令和5年6月6日 | ||
| シェーグレン症候群患者の異なる2 集団を対象としてCFZ533を反復皮下投与したときの安全性及び有効性を評価する，48 週間の6 群，ランダム化，二重盲検，プラセボ対照，多施設共同試験 | ||
| シェーグレン症候群患者の異なる 2 集団に CFZ533 を反復投与したときの安全性及び有効 性を評価する試験 |
||
| 丸山 日出樹 | ||
| ノバルティスファーマ株式会社 | ||
| 本治験は、シェーグレン症候群患者にCFZ533（iscalimab）を反復投与したときの安全性、有効性、PK及びPDを評価する | ||
| 2 | ||
| シェーグレン症候群 | ||
| 参加募集終了 | ||
| CFZ533 | ||
| なし | ||
| 独立行政法人地域医療機能推進機構中京病院治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年11月18日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2023年06月06日 | ||
| 16 | ||
| / | コホート1： すべての治療群で人口統計学的特性及びベースライン特性に不均衡は認められなかった。各治療群の被験者の平均年齢は48.7～53.3歳であり，被験者の大半は女性（93.0％～95.5％），及び白人（81.4％～88.4％）であった。 コホート2： 人口統計学的特性及びベースライン特性は，コホート1と同様であり，プラセボ群及びiscalimab群に不均衡は認められなかった。 |
Cohort 1: Demographics and baseline characteristics were balanced among all treatment arms. The mean age was between 48.7 and 53.3 years, most patients were female (range: 93.0% to 95.5%), White (range: 81.4% - 88.4%). Cohort 2: Demographics and baseline characteristics were balanced between placebo and iscalimab, comparable to Cohort 1. |
| / | コホート1： 被験者173名がランダム化され，ランダム化比に従い4つの治療群に割り当てられた（プラセボ群 43名，iscalimab 150mg群 44名，iscalimab 300mg群 43名，iscalimab 600mg群43名）。4つの治療群を通じて，最も一般的な中止理由は有害事象であった。大部分の被験者（94.2%）は投与期間1（Week 24まで）を完了し，投与期間2（Week 48まで）へ移行した。被験者の大半（93.6%）は投与期間2（48週まで）を完了し，投与後追跡調査期間に移行した。 コホート2： 被験者100名がランダム化され，ランダム化比に従い2つの治療群に割り当てられた（プラセボ群 50名，iscalimab 600mg群 50名）。治療期間1では，有害事象及び患者の判断による中止がiscalimab群（4.0％）と比較して，プラセボ群（12.0％）に多かった。大部分の被験者（93.0%）は治療期間1を終了し，治療期間2へ移行した。被験者の大半（91.0%）は治療期間2（Week 48まで）を完了し，投与後追跡調査期間に移行した。 |
Cohort 1: A total of 173 patients were randomized in the study and were as per randomization ratio distributed among the four treatment arms: 43 in the placebo arm, 44 in the iscalimab 150 mg arm, 43 in the iscalimab 300 mg arm and 43 in the iscalimab 600 mg arm. Across the four treatment arms, the most common reason for discontinuation was due to AEs. Most patients (94.2%) completed Treatment Period 1 (up to Week 24) and continued to Treatment Period 2 (up to Week 48). Most patients (93.6%) completed Treatment Period 2 (up to Week 48) and continued to the Post-Treatment Follow-up Period. Cohort 2: Similarly, a total of 100 patients were randomized in the study and were as per randomization ratio distributed among the two treatment arms: 50 in the placebo arm and 50 in the iscalimab 600 mg arm. In Treatment Period 1, discontinuations were higher in the placebo arms vs the iscalimab arm (12.0% vs 4.0%) due to AEs and patient decision. Most patients (93.0%) completed Treatment Period 1 and continued to Treatment Period 2. Most patients (91.0%) completed Treatment Period 2 (up to Week 48) and continued to the Post-Treatment Follow-up Period. |
| / | コホート1： - すべての治験期間を通して，有害事象は90％以上の被験者から報告され，重篤な有害事象は何れかの用量でiscalimabの投与を受ける治療群（”Any iscalimab”群）の12.9％の被験者から報告された。 - 治験治療の中止に至った有害事象は全体的に少なく，”Any iscalimab”群の5.8％（10/171名）の被験者に認められた。 - Iscalimab 600mg群では，150mg群及び300mg群と比較し，有害事象発現率が数値的に高かった。 - 全体として有害事象および重篤な有害事象に明らかな用量反応は認められなかった。 コホート 2： - すべての治験期間を通して，有害事象の発現率は84.0%，重篤な有害事象の発現率は11.7%の被験者であった。 - 治験治療の中止に至った有害事象は少なく，”Any iscalimab”群の3.2％（3/94名）の被験者に認められた。 - Iscalimab 600mg群の曝露期間は300mg群の2倍であったため，重度の有害事象，治験治療の中止に至った有害事象，重篤な有害事象の発現率は600mg群において数値的に高かった。 - 全体として，有害事象及び重篤な有害事象に関する明らかな用量反応は認められなかった。 有害事象の発現状況に関する詳細は，添付した"Technical Result Summary"を参照。 |
Cohort 1: - In All Study periods, AEs were reported for more than 90% of patients and SAEs were reported in 12.9% of patients in the 'Any iscalimab' group. - AEs leading to discontinuation of the study treatment was overall low and occurred in 5.8% (10/171) of patients in 'Any iscalimab' group. - There were numerically higher rates of AEs with iscalimab 600 mg compared to 150 mg and 300 mg arms. - Overall, there was no apparent dose response for AEs and SAEs. Cohort 2: - In All Study periods, AEs were reported in 84.0% of patients and SAEs were reported in 11.7% of patients in the 'Any iscalimab' group. - AEs leading to discontinuation of the study treatment overall low and occurred in 3.2% (3/94) of patients in 'Any iscalimab' group. - As the exposure time for iscalimab 600 mg treated patients was twice that of the iscalimab 300 mg treated patients, the rate of severe AEs, AEs leading to discontinuation and SAEs was numerically higher on 600 mg. - Overall, there was no apparent dose response for AEs and SAEs. For detailed information on adverse events, please refer to the attached 'Technical Result Summary'. |
| / | コホート 1： - 主要評価項目であるWeek 24のESSDAIのベースラインからの変化量の用量反応は，対数線形反応モデルにおいて統計学的に有意であった。 - 各治療群（最小二乗平均の差，p値）において，プラセボと比較してESSDAIの減少が認められた（iscalimab 150mg: -3.0, p=0.0025，iscalimab 300mg: -1.4, p=0.1578，iscalimab 600mg: -2.9, p=0.0037）。 コホート2： - 主要評価項目であるWeek 24のESSPRIのベースラインからの変化量について，iscalimab 600mgは，プラセボと比較して数値的な改善を示した（最小二乗平均の差 -0.57, p=0.1210）。 |
Cohort 1: - The primary objective of a dose-response on ESSDAI change from baseline at Week 24 was met with a statistically significant dose response in the log-linear response model. ESSDAI reductions over placebo were observed with iscalimab 150 mg (LS mean=-3.0; p = 0.0025), 300 mg (LS mean=-1.4; p=0.1578) and 600 mg (LS mean=-2.9; p = 0.0037). Cohort 2: - The primary objective of the observed effect of iscalimab 600 mg on change from baseline in ESSPRI at Week 24 showed a numerical improvement over placebo (LS mean=-0.57; p=0.1210). |
| 副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures | 副次評価項目の解析結果は，添付した"Technical Result Summary"を参照。 | For the results from secondary endpoints, please refer to the attached "Technical Result Summary". |
| / | 本試験は主要目的を達成しており，シェーグレン症候群患者におけるiscalimabの治療効果を示唆している。この治療効果を評価するためにPhase 3におけるさらなる検討が求められる。 | This study met its primary objective. This study suggests a potential treatment benefit of iscalimab in patients with Sjogren's syndrome. Further studies are needed in Phase 3 to further evaluate these treatment benefits. |
| 出版物の掲載 / Posting of journal publication | ||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| / | 有 | Yes |
|---|---|---|
| / | 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 |
Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
管理的事項
管理的事項
| 試験等の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | |
| 登録日 | 2025年11月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2080224883 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| シェーグレン症候群患者の異なる2 集団を対象としてCFZ533を反復皮下投与したときの安全性及び有効性を評価する，48 週間の6 群，ランダム化，二重盲検，プラセボ対照，多施設共同試験 | A 48-week, 6-arm, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Multicenter Trial to Assess the Safety and Efficacy of Multiple CFZ533 Doses Administered Subcutaneously in Two Distinct Populations of Patients With Sjogren's Syndrome (TWINSS) | ||
| シェーグレン症候群患者の異なる 2 集団に CFZ533 を反復投与したときの安全性及び有効 性を評価する試験 |
Study of Safety and Efficacy of Multiple Doses of CFZ533 in Two Distinct Populations of Patients With Sjogren's Syndrome (TWINSS) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 丸山 日出樹 | Maruyama Hideki | ||
| ノバルティスファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 丸山 日出樹 | Maruyama Hideki | ||
| ノバルティスファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 2019年08月26日 |
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| あり |
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 倉敷成人病クリニック |
Kurashiki Medical Clinic |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 慶應義塾大学病院 |
Keio University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人地域医療機能推進機構中京病院 |
Chukyo Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 学校法人聖路加国際大学聖路加国際病院 |
St. Luke's International Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験は、シェーグレン症候群患者にCFZ533（iscalimab）を反復投与したときの安全性、有効性、PK及びPDを評価する | This study will evaluate safety, efficacy, pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of multiple doses of CFZ533 (iscalimab) in patients with Sjogren's Syndrome. | ||
| 2 | 2 | ||
| 2019年09月25日 | |||
| 2019年07月17日 | |||
| 2023年06月30日 | |||
| 260 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
二重盲検、プラセボ対照、多施設共同、ランダム化、群間並行 |
double-blind, placebo-controlled, multicenter, randomized, pararell group |
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治療 |
treatment purpose |
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| / | 日本/アジア（日本以外）/北米/南米/欧州/オセアニア | Japan/Asia except Japan/North America/South America/Europe/Oceania | |
| / | ・ACR/EULAR 2016 年版分類基準に基づいてシェーグレン症候群と診断された患者。 |
Classification of Sjogren's Syndrome according to ACR/EULAR 2016 criteria (Shiboski et al 2017) |
|
| / | ・シェーグレン症候群と別の自己免疫性リウマチ性疾患とのオーバーラップ症候群で別の疾患の病態が主病態である患者。 |
Sjogren's Syndrome overlap syndromes where another autoimmune rheumatic disease constitutes the principle illness |
|
| / | 18歳以上 |
18age old over |
|
| / | 上限なし |
No limit |
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| / | 男性・女性 |
Both |
|
| / | シェーグレン症候群 | Sjogren Syndrome | |
| / | |||
| / | 試験対象薬剤等 一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：iscalimab 薬効分類コード：399 他に分類されない代謝性医薬品 用法・用量、使用方法：低用量／中用量／高用量 対象薬剤等 一般的名称等：プラセボ 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：--- その他 用法・用量、使用方法：- |
investigational material(s) Generic name etc : INN of investigational material : iscalimab Therapeutic category code : 399 Agents affecting metabolism, n.e.c. Dosage and Administration for Investigational material : control material(s) Generic name etc : INN of investigational material : - Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material : |
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| / | |||
| / | 有効性 コホート1 ・ESSDAI スコアの変化量。 コホート2 ・ESSPRI スコアの変化量。 |
Efficacy Cohort 1 - Change in EULAR Sjogren Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) score Cohort 2 - Change in EULAR Sjogren Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI) score |
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| / | |||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | medicine | |||
| CFZ533 | CFZ533 | |||
| なし | ||||
| なし | ||||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| 参加募集終了 | completed | |
| / | 試験完了 |
completed |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | ||
| Novartis Pharma. K.K. | ||
| - | ||
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| - | - | |
| - | - |
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人地域医療機能推進機構中京病院治験審査委員会 | Chukyo Hospital Institutional Review Board | |
| 愛知県名古屋市南区三条1-1-10 | 1-1-10 Sanjo, Minami-ku, Nagoya-city, Aichi | |
| 承認 | approved | |
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 有 | presence | |
| NCT03905525 | ||
| ClinicalTrials.gov | ClinicalTrials.gov | |
| JapicCTI-194968 | ||
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBの電話番号／メールアドレスなし | |||
添付書類
添付書類
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設定されていません |
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|
設定されていません |
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添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| ccfz533b2201--technical-result-summary.pdf |
設定されていません |
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設定されていません |
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|
設定されていません |
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