臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和元年9月13日 | ||
| 令和7年12月16日 | ||
| 令和6年12月2日 | ||
| 成人皮膚筋炎（DM）患者を対象にIgPro20（皮下注射用人免疫グロブリンHizentra(R)）の有効性、安全性及び薬物動態を評価する試験 - RECLAIIM試験 | ||
| 成人皮膚筋炎（DM）患者を対象にIgPro20の有効性、安全性及び薬物動態を評価する試験 | ||
| CSLベーリング株式会社 | ||
| 本試験は、成人皮膚筋炎（DM）患者を対象としてIgPro20（皮下注用人免疫グロブリン）を投与する、第3相、多施設共同、無作為化、プラセボ対照、二重盲検試験である。本試験の主要目的は、成人DM患者を対象とし、Week 17、21及び25でのTotal Improvement Score（TIS）評価に基づくレスポンダーの状況を指標とした有効性をプラセボ投与と比較、評価することである。 | ||
| 3 | ||
| 皮膚筋炎 皮膚筋炎は、筋力低下及び特徴的な皮疹を特徴とするまれな炎症性疾患である。 | ||
| 参加募集終了 | ||
| IgPro20 (ハイゼントラ(R) 20％皮下注)、プラセボ（ヒトアルブミン2%溶液） | ||
| 福井大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2025年12月15日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2024年12月02日 | ||
| 134 | ||
| / | Modified intent-to-treat (mITT) Analysis SetのシーケンスA（IgPro20群）とシーケンスB（プラセボ群）では、全体的に人口統計学的特性は類似していた。被験者の大半は女性（72.3%）であった。年齢の平均値は50.4歳（18～83歳）であった。被験者の大半は白人（73.1%）、非ヒスパニック系又は非ラテン系（75.4%）であった。 Week 1からWeek 24の間、51例（38.1%）が1週間分を1日で、38例（28.4%）が1週間分を2日に分けて治験薬を投与した。投与期1の曝露期間の中央値は、IgPro20群で169.0日、プラセボ群で168.0日であった。 |
Overall, the demographics were similar between Sequence A (IgPro20) and Sequence B (placebo) for modified intent-to-treat (mITT) Analysis Set. Most of the subjects were female (72.3%). Mean age was 50.4 years (range 18 to 83 years). Most of the subjects were white (73.1%) and not Hispanic or Latino (75.4%). Between Weeks 1 and 24, a total of 51 (38.1%) subjects had 1 day with infusion per week and 38 (28.4%) subjects had 2 days with infusion per week. Median duration of exposure in Study Period 1 was 169.0 days for subjects who received IgPro20 and 168.0 days for those who received placebo. |
| / | 「スクリーニングに規定された手順を実施後、無作為化され、治験薬であるIgPro20又はプラセボのいずれかが投与されたすべての被験者」と定義したmITT Analysis Setには、130例が含まれた（ただし、無作為化された治験薬が一切投与されていないことが記録されている場合又は無作為化後の有効性データが一切ない場合には当該被験者はmITT Analysis Setから除外した）。「投与期1の最初の24週間を完了し、投与期2に治験薬が投与されたmITTのすべての被験者」と定義したmITT-Extended Analysis Setには、109例が含まれた。Safety Analysis Set（SAF）には134例が含まれた。 | A total of 130 subjects were included in mITT Analysis Set that comprises all subjects who underwent study screening procedures and were randomized to receive any amount of randomized investigational medicinal product (IMP); the documented failure to take any amount of randomized IMP or the lack of any post randomization efficacy data led to the exclusion of the subject from mITT. From the mITT Analysis Set, 109 subjects were included in the mITT Analysis Set Extended that comprises all subjects who completed the first 24 weeks of Study Period 1 and received any amount of the IMP in Study Period 2; 134 subjects were included in the Safety Analysis Set (SAF). |
| / | Week 1から投与期1終了時までにIgPro20群及びプラセボ群で報告された治験薬投与下で発現した有害事象について、SAFでの安全性の要約を以下に示す。 投与期1では、100例に有害事象が494件認められた。有害事象の発現割合は、プラセボ群の67.2%（166件）と比較してIgPro20群では82.1%（328件）と高かった。 治験薬との関連がある有害事象の発現割合は、IgPro20群では52.2%（177件）、プラセボ群では25.4%（29件）、時間的関連性がある有害事象の発現割合はIgPro20群では70.1%（268件）、プラセボ群では53.7%（127件）とIgPro20群の方が高く、有害事象の発現割合と同様の傾向が認められた。 治験薬の恒久的な中止に至った有害事象は、IgPro20群の5例（7.5%）に5件、プラセボ群の2例（3.0%）に2件認められた。治験中止に至った有害事象は、IgPro20群の4例（6.0%）に4件、プラセボ群の1例（1.5%）に1件認められた。 Week 1から投与期1終了時までに、死亡に至った有害事象はIgPro20群の1例及びプラセボ群の各1例に認められた。 重篤な有害事象は、IgPro20群の3例（4.5%）に6件、プラセボ群の5例（7.5%）に7件認められた。 IgPro20群で認められた有害事象の多くは軽度（77.6%）又は中等度（31.3%）であり、プラセボ群でも同様の傾向が認められた（軽度62.7%、中等度23.9%）。 治験薬との関連がある重篤な有害事象によりIgPro20の恒久的な中止に至った被験者はいなかった。 Week 1から投与期1終了時までで、プラセボ群（10例［14.9%］、19件）と比較してIgPro20群（27例［40.3%］、108件）で注入部位に関連する有害事象の発現割合が全般に高かったが、Week 1からWeek 24にかけてこれらの有害事象の発現割合は経時的に減少した。注入部位に関連する有害事象の最大重症度は、IgPro20群（軽度32.8%、中等度7.5%）とプラセボ群（軽度13.4%、中等度1.5%)で軽度又は中等度であった。IgPro20群又はプラセボ群のいずれかで3%以上に発現した注入部位に関連する有害事象（基本語別）は、注入部位紅斑（IgPro20群17.9%、プラセボ群6.0%）、注入部位腫脹（IgPro20群9.0%、プラセボ群1.5%）、注入部位内出血（IgPro20群7.5%、プラセボ群6.0%）、注入部位疼痛（IgPro20群6.0%、プラセボ群1.5%）、注入部位浮腫（IgPro20群4.5%、プラセボ群0.0%)、注入部位硬結及び注入部位そう痒感（いずれもIgPro20群3.0%、プラセボ群1.5%)、並びに注入部位分泌及び注入部位結節（いずれもIgPro20群3.0%、プラセボ群0.0%）であった。 |
Safety conclusions regarding treatment-emergent adverse events (TEAEs) for subjects who received IgPro20 and those who received placebo from Week 1 to End-of-Period 1 (EOP1) are summarized for SAF below. A total of 494 TEAEs were experienced by 100 subjects in Study Period 1. The percentage of subjects who had TEAEs was higher in subjects who received IgPro20 (82.1%, 328 events) compared to those who received placebo (67.2%, 166 events). Similar trends were observed for IMP-related TEAEs (52.2%, 177 events vs 25.4%, 29 events) and temporally associated TEAEs (70.1%, 268 events vs 53.7%, 127 events). TEAEs leading to permanent discontinuation of IgPro20 were experienced by 5 (7.5%) subjects (5 events) who received IgPro20 vs 2 (3.0%) subjects (2 events) who received placebo. TEAEs leading to withdrawal from study were experienced by 4 (6.0%) subjects (4 events) who received IgPro20 vs 1 (1.5%) subject (1 event) who received placebo. One subject who received IgPro20 and 1 subject who received placebo had serious TEAEs leading to death between Week 1 and EOP1. Serious TEAEs were experienced by 3 (4.5%) subjects (6 events) who received IgPro20 vs 5 (7.5%) subjects (7 events) who received placebo. Most subjects who received IgPro20 had mild (77.6%) or moderate (31.3%) TEAEs; this trend was also observed for those who received placebo (62.7% and 23.9%, respectively). There were no permanent discontinuations of IgPro20 due to IMP-related serious TEAEs. In general, from Week 1 to EOP1, a higher percentage of subjects who received IgPro20 had local adverse events (AEs) compared to those who received placebo (27 [40.3%] subjects, 108 events vs 10 [14.9%] subjects, 19 events), but the incidence of local AEs decreased over time from Weeks 1 to 24. Maximum severity of local AEs was mild to moderate in subjects who received IgPro20 (32.8% and 7.5%, respectively) and those who received placebo (13.4% and 1.5%, respectively). The most frequent local AEs by preferred term (>= 3% of subjects who received either IgPro20 or placebo) were Infusion site erythema (IgPro20 [17.9%] vs placebo [6.0%]), Infusion site swelling (9.0% vs 1.5%), Infusion site bruising (7.5% vs 6.0%), Infusion site pain (6.0% vs 1.5%), Infusion site oedema (4.5% vs 0.0%), Infusion site induration and Infusion site pruritus (3.0% vs 1.5%, each), and Infusion site discharge and Infusion site nodule (3.0% vs 0.0%, each). |
| / | Week 25のTotal Improvement Score（TIS）に基づき算出したレスポンダーの割合は、IgPro20群で64.3%、プラセボ群で61.6%と両群で同程度であった（IgPro20群とプラセボ群のオッズ比[95% CI]：1.13 [0.551、2.309]、片側p値0.371008）。 レスポンダーの割合について、IgPro20群では予想のとおり高かったが、プラセボ群では予想外に高かった。 |
The percentage of responders at Week 25 based on Total Improvement Score (TIS) for subjects who received IgPro20 (64.3%) was similar compared to those who received placebo (61.6%) (Odds ratio IgPro20:placebo [95% CI], 1.13 [0.551, 2.309]; 1-sided p-value 0.371008). While the responder rate in the IgPro20 group was of the expected magnitude, the placebo response was unexpectedly high. |
| 副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures | 主要評価項目であるTISに統計的有意差がみられなかったことから、主な副次評価項目に対して正式な統計的検定は実施しなかった。 IgPro20群では、プラセボ群と比較して、Week 25のCutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI) Total Activity Scoreに臨床的に意義のある改善が認められた。その他の主な副次評価項目については、IgPro20群とプラセボ群との間に臨床的に意義のある差は認められなかった。 | As the primary endpoint was not significant, formal confirmatory testing of the key secondary endpoints was not conducted. Subjects who received IgPro20 showed clinically relevant improvement in Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI) Total Activity Score at Week 25 compared to subjects who received placebo. All other key secondary endpoints did not show clinically relevant differences between IgPro20-treated subjects and those who received placebo. |
| / | すべての被験者が投与期1の評価をすべて完了した時点で、治験実施計画書に従い主解析を実施したところ、本試験は主要評価項目の達成基準を満たさなかった。 IgPro20は、皮膚筋炎患者に対し安全であり、忍容性が良好であることが認められた。得られた安全性の結果はいずれもIgPro20の既知の安全性プロファイルと一致しており、未知の安全性所見や安全性シグナルは認められなかった。 |
The primary data analysis was performed in accordance with the clinical study protocol after all subjects had completed all assessments for Study Period 1. The study did not meet the primary efficacy endpoint. IgPro20 was found to be safe and well tolerated in patients with dermatomyositis. All safety reports were in line with the known safety profile for IgPro20 and no unexpected findings or safety signals were observed. |
| 2025年12月19日 | ||
| 出版物の掲載 / Posting of journal publication | 無 | absence |
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| / | 有 | Yes |
|---|---|---|
| / | CSLベーリング社は、システィマティック・レビュー・グループ又は善意の研究者のIPD共有申請を検討する。IPDの自発的共有の申請プロセス及び要件についてはCSLベーリング社（clinicaltrials@cslbehring.com）へお問合せください。 適用となる各国ごとのプライバシー法及びその他の法規制によりIPDを共有できない場合がある。 共有申請が承認され、当該研究者と適切なデータ共有契約が締結された場合に、適切に匿名化されたIPDが提供される。 補助資料： 治験実施計画書 統計解析計画書 所要時間： IPD共有は、本試験の結果が公開ウェブサイト上でアクセス可能な論文として公表された後12ヵ月以上経過するまでCSLベーリング社に申請できない。 アクセス基準： IPD共有は、当該IPDの使用目的が非営利的であり、組織内の審査委員会の承認を受けているシスティマティック・レビュー・グループ又は善意の研究者のみが申請することができる。 IPD共有申請は、提案されたリサーチ・クエスチョンが重要かつ未知の医学又は患者ケアに関する問いに答えるためのものであるとCSLベーリング社の社内審査委員会が判断した場合にのみ検討される。 申請者は、IPDを共有する前に適切なデータ共有契約を締結しなければならない。 |
CSL will consider requests to share Individual Patient Data (IPD) from systemic review groups or bona-fide researchers. For information on the process and requirements for submitting a voluntary data sharing request for IPD, please contact CSL at clinicaltrials@cslbehring.com. Applicable country specific privacy and other laws and regulations will be considered and may prevent sharing of IPD. If the request is approved and the researcher has executed an appropriate data sharing agreement, IPD that has been appropriately anonymized will be available. Supporting Materials: Study Protocol Statistical Analysis Plan Time Frame: IPD requests may be submitted to CSL no earlier than 12 months after publication of the results of this study via an article made available on a public website. Access Criteria: Requests may only be made by systematic review groups or bona-fide researchers whose proposed use of the IPD is non-commercial in nature and has been approved by an internal review committee. An IPD request will not be considered by CSL unless the proposed research question seeks to answer a significant and unknown medical science or patient care question as determined by CSL's internal review committee. The requesting party must execute an appropriate data sharing agreement before IPD will be made available. |
管理的事項
管理的事項
| 試験等の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 主たる治験 | |
| 登録日 | 2025年12月15日 |
| jRCT番号 | jRCT2080224869 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 成人皮膚筋炎（DM）患者を対象にIgPro20（皮下注射用人免疫グロブリンHizentra(R)）の有効性、安全性及び薬物動態を評価する試験 - RECLAIIM試験 | A Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of IgPro20 (Subcutaneous Immunoglobulin, Hizentra(R)) in Adults with Dermatomyositis (DM) - The RECLAIIM Study (RECLAIIM) | ||
| 成人皮膚筋炎（DM）患者を対象にIgPro20の有効性、安全性及び薬物動態を評価する試験 | A study to evaluate the efficacy, safety, and pharmacokinetics of IgPro20 in adults with dermatomyositis (DM) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| CSLベーリング株式会社 | CSL Behring K.K. | ||
| 研究開発本部 | R&D Japan | ||
| 東京都港区北青山1-2-3 青山ビル8階 | Aoyama Building, 1-2-3 Kita-Aoyama, Minato-ku, Tokyo 107-0061 Japan | ||
| 03-4213-0191 | |||
| JPN-CHIKEN@csl.com.au | |||
| CSLベーリング株式会社 | CSL Behring K.K. | ||
| 研究開発本部 | R&D Japan | ||
| 東京都港区北青山1-2-3 青山ビル8階 | Aoyama Building, 1-2-3 Kita-Aoyama, Minato-ku, Tokyo 107-0061 Japan | ||
| 03-4213-0191 | |||
| JPN-CHIKEN@csl.com.au | |||
| 2019年08月20日 |
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 国内で11施設 | 11 sites in Japan | ||
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|---|---|---|---|
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験は、成人皮膚筋炎（DM）患者を対象としてIgPro20（皮下注用人免疫グロブリン）を投与する、第3相、多施設共同、無作為化、プラセボ対照、二重盲検試験である。本試験の主要目的は、成人DM患者を対象とし、Week 17、21及び25でのTotal Improvement Score（TIS）評価に基づくレスポンダーの状況を指標とした有効性をプラセボ投与と比較、評価することである。 | This is a phase 3, multicenter, randomized, placebo-controlled, double-blind study of IgPro20 (subcutaneous Ig) treatment in adult subjects with dermatomyositis (DM). The primary objective of this study is to assess the efficacy of IgPro20 SC doses in comparison to placebo in adult subjects with DM, as measured by responder status based on the Total Improvement Score (TIS) assessments at Weeks 17, 21, and 25. | ||
| 3 | 3 | ||
| 2019年10月04日 | |||
| 2019年10月04日 | |||
| 2027年11月30日 | |||
| 126 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
無作為化、プラセボ対照、二重盲検、二群間比較試験 |
Placebo-controlled, randomized, double blind, 2-arm parallel |
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治療 |
treatment purpose |
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| / | 北米/日本/南米/欧州/オセアニア | North America/Japan/South America/Europe/Oceania | |
| / | -18歳以上の者 |
Male or female subjects >= 18 years of age with diagnosis of at least probable idiopathic inflammatory myopathies per European League Against |
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| / | - 癌関連筋炎 |
Cancer-associated myositis, evidence of active malignant disease or malignancies diagnosed within the previous 5 years, Physician Global Damage >= 3, or clinically relevant improvement between Screening Visit and Baseline |
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| / | 18歳以上 |
18age old over |
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| / | 上限なし |
No limit |
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| / | 男性・女性 |
Both |
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| / | 皮膚筋炎 皮膚筋炎は、筋力低下及び特徴的な皮疹を特徴とするまれな炎症性疾患である。 |
Dermatomyositis Dermatomyositis is a rare inflammatory disease marked by muscle weakness and a distinctive skin rash. |
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| / | |||
| / | 試験対象薬剤等 一般的名称等：IgPro20 (ハイゼントラ(R) 20％皮下注) 薬剤・試験薬剤：pH4-Treated Acidic Normal Human Immunoglobulin (Subcutaneous injection) 薬効分類コード：634 血液製剤類 用法・用量、使用方法：200 mg/mL、皮下投与 対象薬剤等 一般的名称等：プラセボ（ヒトアルブミン2%溶液） 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：--- その他 用法・用量、使用方法：被験薬IgPro20（ハイゼントラ）に含有される添加剤と同様の添加剤で調製したヒトアルブミン2%溶液を、同一の投与時間で同一用量を皮下投与する |
investigational material(s) Generic name etc : IgPro20 (Hizentra(R); human immunoglobulin G) INN of investigational material : pH4-Treated Acidic Normal Human Immunoglobulin (Subcutaneous injection) Therapeutic category code : 634 Human blood preparations Dosage and Administration for Investigational material : Dosage: 200 mg/mL, administration: subcutaneous use control material(s) Generic name etc : Placebo, 2% human albumin solution INN of investigational material : - Therapeutic category code : --- Other Dosage and Administration for Investigational material : contains 2% human albumin, similar excipients as IgPro20 (Hizentra), same volume, same duration, administered subcutaneously |
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| / | 有効性 レスポンダーの状況 「レスポンダー」とは、救済コルチコステロイドが投与されることなく、無作為に割り付けられた治験薬の24週間投与を完了した被験者で、Week 25及びそれ以前の規定来院日（Week 17又はWeek 21）のうち1来院日以上でTISが20ポイント以上である被験者と定義する。TISは、重みを付けたInternational Myositis Assessment and Clinical Studies（IMACS）のコアセット評価尺度（CSM）6項目を取り入れた総合評価である。最小、中等度、及び大幅な改善の閾値は、TISでそれぞれ20ポイント以上、40ポイント以上及び60ポイント以上である。 評価時期：Week 17、21、25 |
efficacy Responder rate A responder is defined as a subject with a TIS >= 20 points at Week 25 and at least 1 of the previous scheduled visits (Week 17 or Week 21), who completes 24 weeks of randomized investigational medicinal product treatment without the use of rescue corticosteroid treatment. The TIS is a sum response criterion which incorporates 6 weighted International Myositis Assessment and Clinical Studies (IMACS) core set measures (CSMs). Thresholds for minimal, moderate, and major improvement were >= 20, >= 40, and >= 60 points on the TIS. Timepoint: Weeks 17, 21, and 25 |
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| / | 有効性 TISの平均値及び平均値の差（IgPro20−プラセボ）の点推定値並びに95% CI TISは、重みを付けたIMACSのCSM 6項目を取り入れた総合評価である。最小、中等度、及び大幅な改善の閾値は、TISでそれぞれ20ポイント以上、40ポイント以上及び60ポイント以上である。 評価時期：Week 25まで 有効性 MMT-8のベースラインからの平均変化量及び平均変化量の差（IgPro20−プラセボ）の点推定値並びに95% CI MMT-8は、7つの2軸筋肉（想定スコア0～140）及び1軸筋肉（首屈筋）（想定スコア0～10）の指定された8つの筋肉のセットを両側で検査する（想定スコア0～150）。スコア増加により改善と記録する。 評価時期：Week 25まで 有効性 CDASI total activity scoreのベースラインからの平均変化量及び平均変化量の差（IgPro20−プラセボ）の点推定値及び95% CI 補正版CDASI（Version 2）は、皮膚疾患活動性（3項目）及び障害（3項目）を評価する検証済みツールである。スコア増加により改善と記録する。 評価時期：Week 25まで 有効性 経口コルチコステロイドを25%以上減量した被験者数、被験者の割合及び95% CI、被験者のオッズ比（IgPro20：プラセボ）の点推定値並びに95%CI 臨床的に重要な改善が達成された場合、被験者の併用経口コルチコステロイド用量を、治験実施計画書に記載したガイダンスに従って減量しなくてはならない。 評価時期：Week 25まで 有効性 TISの平均値 TISは、重みを付けたIMACSのCSM 6項目を取り入れた総合評価である。 評価時期：Week 5からWeek 53まで 有効性 - TISが20、40、及び60ポイント以上を達成した被験者の割合 - TISが20、40、及び60ポイント以上を最初に達成するまでの時間 TISは、重みを付けたIMACSのCSM 6項目を取り入れた総合評価である。最小、中等度、及び大幅な改善の閾値は、TISでそれぞれ20ポイント以上、40ポイント以上及び60ポイント以上である。 評価時期：Week 5からWeek 53まで 有効性 試験参加終了時にTISが20ポイント以上を達成した被験者の割合 TISは、重みを付けたIMACSのCSM 6項目を取り入れた総合評価である。最小、中等度、及び大幅な改善の閾値は、TISでそれぞれ20ポイント以上、40ポイント以上及び60ポイント以上である。 評価時期：Week 53まで 有効性 各CSM（ただし、筋原性酵素を除く）及びCDASIのベースラインからの平均変化量 患者による活動性の全般的評価、MMT-8、Health Assessment Questionnaire、Physician Global Disease Activity及びCDASIの変化量。 評価時期：Week 5からWeek 25まで 有効性 各CSM（筋原性酵素を除く）及びCDASIのWeek 25からの平均変化量 患者による活動性の全般的評価、MMT-8、Health Assessment Questionnaire、Physician Global Disease Activity及びCDASIの変化量。 評価時期：Week 29からWeek 53まで 有効性 - Definition of Worsening（DOW）を1回以上、2回以上又は3回以上満たした被験者数及び被験者の割合 - 初めてDOW基準を満たすまでの期間 - DOWを満たし、かつ救済治療としてのコルチコステロイドが投与された被験者の割合 DOWとは2週間以上の間隔をあけた連続2回の来院時に、以下の3つの基準のうちの1つを満たすものとする。 - Physician Global Disease Activity Assessment VASの悪化が2 cm以上及びMMT-8の悪化が10%以上（絶対値）、又は - Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) VAS上でExtramuscular Global Assessmentの悪化が2 cm以上、又は - CSM 6項目中いずれか3項目での悪化が20%以上（絶対値） 評価時期：ベースラインからWeek 53まで 有効性 経口コルチコステロイドの減量を開始した被験者数及び被験者の割合 臨床的に重要な改善が達成された場合、被験者の併用経口コルチコステロイド用量を、治験実施計画書に記載したガイダンスに従って減量しなくてはならない。 評価時期：ベースラインからWeek 53まで 有効性 経口コルチコステロイドを25%以上、50%以上、75%以上減量した被験者数及び被験者の割合 臨床的に重要な改善が達成された場合、被験者の併用経口コルチコステロイド用量を、治験実施計画書に記載したガイダンスに従って減量しなくてはならない。 評価時期：ベースラインからWeek 25まで 有効性 経口コルチコステロイドを25%以上、50%以上、75%以上減量した被験者数及び被験者の割合 臨床的に重要な改善が達成された場合、被験者の併用経口コルチコステロイド用量を、治験実施計画書に記載したガイダンスに従って減量しなくてはならない。 評価時期：ベースラインからWeek 53まで 有効性 - 救済治療としてのコルチコステロイドが投与された被験者の割合 - 救済治療としてのコルチコステロイドを減量した被験者の割合 - 救済治療としてのコルチコステロイドを初めて投与されるまでの期間 Week 25以前に臨床的な悪化がみられた場合、救済治療としてのコルチコステロイドを標準治療として受けることが可能である。 評価時期：ベースラインからWeek 25まで 有効性 EuroQoL 5-Dimension Questionnaire（EQ-5D-5L）の「移動の程度」、「身の回りの管理」、及び「ふだんの活動」の項目で、ベースラインから1レベル以上、2レベル以上及び2レベル超改善した被験者数及び被験者の割合 被験者は、規定来院時に、「移動の程度」、「身の回りの管理」、「ふだんの活動」の項目に関して自身の健康状態を最もよく表すものを選択する。 評価時期：ベースラインからWeek 25まで、ベースラインからWeek 53まで、Week 25からWeek 53まで 安全性 - 試験治療下で有害事象を発現した被験者の割合、投与日数あたりの発現率、重症度別の投与日数あたりの発現率 - 試験治療下で関連のある有害事象を発現した被験者の割合及び投与日数あたりの発現率 - 試験治療下で重篤な有害事象を発現した被験者の割合及び投与日数あたりの発現率 評価時期：Week 197まで |
efficacy Mean TIS and point estimates and 95% CI for mean difference (IgPro20-placebo) in TIS The TIS is a sum response criterion which incorporates 6 weighted IMACS CSMs. Thresholds for minimal, moderate, and major improvement were >= 20, >= 40, and >= 60 points on the TIS. Timepoint: Up to Week 25 efficacy Mean changes from Baseline and point estimates and 95% CI for mean change difference (IgPro20-placebo) in MMT-8 MMT-8 is a set of 8 designated muscles which will be tested bilaterally (potential score 0 to 150): 7 biaxial muscles with potential score 0 to 140 and 1 axial (neck flexors) with potential score 0 to 10. Improvement is documented with an increase in score. Timepoint: Up to Week 25 efficacy Mean changes from Baseline and point estimates and 95% CI for mean change difference (IgPro20-placebo)in CDASI total activity score The CDASI in its modified version (v2) is a validated tool of skin disease activity (3 items) and damage (3 items) assessment. Improvement is documented with a decrease in score. Timepoint: Up to Week 25 efficacy - Number of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by >= 25% - Percentage and 95% CI of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by >= 25% - Point estimates and 95% CI for the odds ratio (IgPro20:Placebo) of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by >= 25% In the event of clinically relevant improvement, concomitant oral corticosteroid treatment must be tapered per protocol guidelines Timepoint: Up to Week 25 efficacy Mean TIS The TIS is a sum response criterion which incorporates 6 weighted IMACS CSMs. Timepoint: Week 5 up to Week 53 efficacy - Percentage of subjects achieving TIS >= 20, >= 40, and >= 60 points - Time to first achieving TIS >= 20, >= 40, and >= 60 points The TIS is a sum response criterion which incorporates 6 weighted IMACS CSMs. Thresholds for minimal, moderate, and major improvement were >= 20, >= 40, and >= 60 points on the TIS. Timepoint: Week 5 up to Week 53 efficacy Percentage of subjects achieving TIS >= 20 points at the end of the study participation The TIS is a sum response criterion which incorporates 6 weighted IMACS CSMs. Thresholds for minimal, moderate, and major improvement were >= 20, >= 40, and >= 60 points on the TIS. Timepoint: Up to Week 53 efficacy Mean changes in individual CSMs (except muscle enzymes) and CDASI from Baseline Changes in Patient Global Activity Assessment, MMT-8, Health Assessment Questionnaire, Physician Global Disease Activity, and CDASI Timepoint: Between Week 5 and Week 25 efficacy Mean changes in individual CSMs (except muscle enzymes) and CDASI from Week 25 Changes in Patient Global Activity Assessment, MMT-8, Health Assessment Questionnaire, Physician Global Disease Activity, and CDASI Timepoint: Week 29 up to Week 53 efficacy - Number and percentage of subjects meeting Definition of Worsening (DOW) at least once, twice, or > twice - Percentage of subjects meeting DOW and receiving rescue corticosteroid treatment The DOW consists of meeting 1 of the following criteria on 2 consecutive visits at least 2 weeks apart: - Physician Global Activity Assessment VAS worsening >= 2 cm and MMT-8 worsening >= absolute 10%, or - Extramuscular Global Assessment worsening >= 2 cm on the Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) VAS, or - Any 3 of 6 CSM worsening by >= absolute 20% Timepoint: Baseline up to Week 53 efficacy Number and percentage of subjects who start oral corticosteroid dose taper In the event of clinically relevant improvement, concomitant oral corticosteroid treatment must be tapered per protocol guidelines Timepoint: Baseline up to Week 53 efficacy Number and percentage of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by >= 25%, >= 50%, >= 75% In the event of clinically relevant improvement, concomitant oral corticosteroid treatment must be tapered per protocol guidelines Timepoint: Baseline up to Week 25 efficacy Number and percentage of subjects who are able to reduce the oral corticosteroid dose by >= 25%, >= 50%, >= 75% In the event of clinically relevant improvement, concomitant oral corticosteroid treatment must be tapered per protocol guidelines Timepoint: Baseline up to Week 53 efficacy - Percentage of subjects receiving rescue corticosteroid treatment - Percentage of subjects whose rescue corticosteroid treatment is tapered - Time to first intake of rescue corticosteroid treatment In the event of clinical worsening before Week 25, rescue corticosteroid treatment may be provided as per the investigator's standard of care Timepoint: Baseline up to Week 25 efficacy Number and percentage of subjects having at least 1 level, 2 levels, and more than 2 levels of improvement from Baseline in mobility, self-care, and usual activities domains of EuroQoL 5-Dimension Questionnaire (EQ-5D-5L) The subject will select which best describes his own health state at the study visit in the following dimensions: Mobility, Self-care, Usual Activities. Timepoint: Baseline up to Week 25, Baseline up to 53, Week 25 up to Week 53 safety - Percentage of subjects with Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), and rate of TEAEs per days with infusion and TEAEs per days with infusion, by severity - Percentage of subjects with related TEAEs and rate of related TEAEs per days with infusion - Percentage of subjects with serious TEAEs and rate of serious TEAEs per days with infusion Timepoint: Up to Week 197 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | medicine | |||
| IgPro20 (ハイゼントラ(R) 20％皮下注) | IgPro20 (Hizentra(R); human immunoglobulin G) | |||
| pH4-Treated Acidic Normal Human Immunoglobulin (Subcutaneous injection) | pH4-Treated Acidic Normal Human Immunoglobulin (Subcutaneous injection) | |||
| 634 血液製剤類 | 634 Human blood preparations | |||
| 200 mg/mL、皮下投与 | Dosage: 200 mg/mL, administration: subcutaneous use | |||
| プラセボ（ヒトアルブミン2%溶液） | Placebo, 2% human albumin solution | |||
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| --- その他 | --- Other | |||
| 被験薬IgPro20（ハイゼントラ）に含有される添加剤と同様の添加剤で調製したヒトアルブミン2%溶液を、同一の投与時間で同一用量を皮下投与する | contains 2% human albumin, similar excipients as IgPro20 (Hizentra), same volume, same duration, administered subcutaneously | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| 参加募集終了 | completed | |
| / | 実施中 |
progressing |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| CSLベーリング株式会社 | ||
| CSL Behring K.K. | ||
| - | ||
| - | ||
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| - | - | |
| - | - |
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 福井大学医学部附属病院治験審査委員会 | University of Fukui Hospital Institutional Review Board | |
| 福井県吉田郡永平寺町松岡下合月第２３号３番地 | 23-3, Matsuokashimoaizuki, eiheiji-cho, Yoshida-gun, Fukui 910-1193 Japan | |
| 0776-61-3111 | ||
| 承認 | approved | |
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 有 | presence | |
| NCT04044690 | ||
| ClinicalTrials.gov | ClinicalTrials.gov | |
| 2018-003171-35 | ||
| EU Clinical Trials Register (EU-CTR) | EU Clinical Trials Register (EU-CTR) | |
| JapicCTI-194953 | ||
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類
添付書類
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設定されていません |
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設定されていません |
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添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| IgPro20_3007 - EMA - D1_Protocol 2018-003171-35.pdf |
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| 2022年10月20日 | |||
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