臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。(Japic)

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		令和元年8月6日
最終公表日		令和6年4月27日
中止年月日
試験終了日または中止日		令和5年4月13日
試験の名称		家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象にエビナクマブの長期安全性及び有効性を評価するオープンラベル試験
簡易な試験の名称		家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象にエビナクマブの長期安全性及び有効性を評価する試験
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の氏名
科学的な内容の問い合わせ先(代表)の所属機関		パレクセル・インターナショナル株式会社
試験の概要		本治験の主要目的は、家族性高コレステロール血症ホモ接合体（HoFH）患者を対象に、エビナクマブの長期の安全性及び忍容性を評価することである。本治験の副次的目的はHoFH患者において、エビナクマブが脂質パラメータに及ぼす影響を評価すること、および抗エビナクマブ抗体が発現する可能性を評価することである。
試験のフェーズ		3
疾患名		家族性高コレステロール血症ホモ接合体
被験者募集状況		参加募集終了
医薬品等の一般名称		エビナクマブ、-
販売名
IRBの名称		国立研究開発法人　国立循環器病研究センター　治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2024年04月26日

２　結果の要約

試験終了日または中止日 / Completion Date or Terminated date	2023年04月13日
実際の症例数 / Actual Enrolled Number	116
試験の対象者に関する背景情報 / Baseline Characteristics	無作為化された116例の患者背景（ベースライン特性）: - 女性(57例)、男性(59例) - 白人(80例)、黒人またはアフリカ系アメリカ人(4例)、アジア人(12例)、アメリカインディアンまたはアラスカ先住民(0例)、ハワイ先住民またはその他の太平洋諸島住民(0例)、報告されていない(11例)、その他(9例) - ヒスパニック系またはラテン系(6例)、非ヒスパニック系または非ラテン系 (100例)、不明または報告されていない(10例) - ベースラインでの平均年齢 (SD) = 38.8歳 (15.92)	Baseline characteristics of 116 randomized participants: - Female (57 participants), Male (59 participants) - White (80 participants), Black or African American (4 participants), Asian (12 participants), American Indian or Alaska Native (0 participants), Native Hawaiian or Other Pacific Islander (0 participants), Not Reported (11 participants), Other (9 participants) - Hispanic or Latino (6 participants), Not Hispanic or Latino (100 participants), Unknown or Not reported (10 participants) - Mean age at baseline (SD) = 38.8 years (15.92)
試験の対象者のフロー / Participant flow	合計118例の患者の登録が計画され、116例の患者が無作為化され治療を受けた。116例の患者のうち11例は日本からの参加者であった。	A total of 118 participants were planned to be enrolled and 116 participants were randomized and treated. 11 out of 116 participants were from Japan.
有害事象に関するまとめ / Adverse events	重篤な有害事象が以下で発生した。 - 116例中27例 5%の頻度閾値での非重篤な有害事象が、以下で発生した。 - 116例中79例何らかの原因による死亡が以下で発生した。 - 116例中2例	Serious Adverse Events occurred in: - 27/116 participants Non-serious adverse events at a 5% frequency threshold occurred in: - 79/116 participants Deaths due to any cause occurred in: - 2/116 participants
主要評価項目の解析結果 / Primary Outcome Measures	Week 216までに治験治療下で発現した有害事象（TEAE）が発現した患者数 - 何らかのTEAEが発現した患者：93例 - 少なくとも1つの重篤なTEAEが発現した患者：27例	Number of Participants with Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) Up to Week 216 - Participants with any TEAE: 93 participants - Participants with at least one serious TEAE: 27 participants
副次的評価項目の解析結果 / Secondary Outcome Measures	1. 低比重リポ蛋白コレステロール(LDL-C) の百分率の経時的な変化 - Week 8, 109例: 平均 (SD) -46.45 mg/dL (35.504) - Week 24, 86例: 平均 (SD) -43.64 mg/dL (37.606) - Week 48, 95例: 平均 (SD) -43.88 mg/dL (36.037) - Week 72, 92例: 平均 (SD) -45.17 mg/dL (31.571) - Week 96, 66例: 平均 (SD) -38.00 mg/dL (52.859) - Week 120, 39例: 平均 (SD) -33.10 mg/dL (65.888) 2. LDL-C の絶対数の経時的な変化 - Week 8, 109例: 平均 (SD) -142.1 mg/dL (114.61) - Week 24, 86例: 平均 (SD) -132.0 mg/dL (124.37) - Week 48, 95例: 平均 (SD) -132.8 mg/dL (133.29) - Week 72, 92例: 平均 (SD) -135.1 mg/dL (121.91) - Week 96, 66例: 平均 (SD) -131.4 mg/dL (129.29) - Week 120, 39例: 平均 (SD) -132.5 mg/dL (132.03) 3. アポリポ蛋白B(Apo B)の百分率の経時的な変化 - Week 8, 109例: 平均 (SD) -39.74 mg/dL (25.338) - Week 24, 86例: 平均 (SD) -36.98 mg/dL (27.574) - Week 48, 96例: 平均 (SD) -35.85 mg/dL (29.998) - Week 72, 93例: 平均 (SD) -37.60 mg/dL (27.292) - Week 96, 66例: 平均 (SD) -32.54 mg/dL (39.969) - Week 120, 39例: 平均 (SD) -27.73 mg/dL (51.722) 4. Apo Bの絶対数の経時的な変化 - Week 8, 109例: 平均 (SD) -78.0 mg/dL (59.78) - Week 24, 86例: 平均 (SD) -70.5 mg/dL (61.96) - Week 48, 96例: 平均 (SD) -69.4 mg/dL (69.95) - Week 72, 93例: 平均 (SD) -73.9 mg/dL (61.51) - Week 96, 66例: 平均 (SD) -71.5mg/dL (66.66) - Week 120, 39例: 平均 (SD) -70.7 mg/dL (76.05) 5. 非高比重リポ蛋白コレステロール(non-HDL-C )の百分率の経時的な変化 - Week 8, 109例: 平均 (SD) -48.47 mg/dL (28.369) - Week 24, 86例: 平均 (SD) -46.14 mg/dL (29.117) - Week 48, 95例: 平均 (SD) -45.15 mg/dL (33.566) - Week 72, 92例: 平均 (SD) -46.69 mg/dL (28.534) - Week 96, 66例: 平均 (SD) -40.88 mg/dL (46.588) - Week 120, 39例: 平均 (SD) -35.85 mg/dL (58.374) 6. non-HDL-Cの絶対数の経時的な変化 - Week 8, 109例: 平均 (SD) -153.7 mg/dL (115.66) - Week 24, 86例: 平均 (SD) -143.9 mg/dL (125.03) - Week 48, 95例: 平均 (SD) -144.1 mg/dL (136.95) - Week 72, 92例: 平均 (SD) -147.3 mg/dL (122.76) - Week 96, 66例: 平均 (SD) -144.5 mg/dL (131.15) - Week 120, 39例: 平均 (SD) -142.9 mg/dL (136.65) 7. 総コレステロール(TC)の百分率の経時的な変化 - Week 8, 109例: 平均 (SD) -47.04 mg/dL (20.722) - Week 24, 86例: 平均 (SD) -44.17 mg/dL (24.224) - Week 48, 95例: 平均 (SD) -43.78 mg/dL (27.838) - Week 72, 93例: 平均 (SD) -44.58 mg/dL (25.700) - Week 96, 66例: 平均 (SD) -40.33 mg/dL (38.163) - Week 120, 39例: 平均 (SD) -36.92 mg/dL (47.469) 8. TCの絶対数の経時的な変化 - Week 8, 109例: 平均 (SD) -167.3 mg/dL (115.76) - Week 24, 86例: 平均 (SD) -157.4 mg/dL (125.93) - Week 48, 95例: 平均 (SD) -158.2 mg/dL (136.51) - Week 72, 93例: 平均 (SD) -160.7 mg/dL (123.09) - Week 96, 66例: 平均 (SD) -157.2 mg/dL (132.40) - Week 120, 39例: 平均 (SD) -153.8 mg/dL (138.26) 9. トリグリセリド(TG)の百分率の経時的な変化 - Week 8, 107例: 平均 (SD) -45.97 mg/dL (26.024) - Week 24, 84例: 平均 (SD) -46.93 mg/dL (24.582) - Week 48, 94例: 平均 (SD) -43.25 mg/dL (37.443) - Week 72, 92例: 平均 (SD) -46.50 mg/dL (25.826) - Week 96, 66例: 平均 (SD) -48.28 mg/dL (24.136) - Week 120, 36例: 平均 (SD) -42.06 mg/dL (36.945) 10. TGsの絶対数の経時的な変化 - Week 8, 107例: 平均 (SD) -64.4 mg/dL (89.77) - Week 24, 84例: 平均 (SD) -68.1 mg/dL (97.29) - Week 48, 94例: 平均 (SD) -66.7 mg/dL (97.02) - Week 72, 92例: 平均 (SD) -68.8 mg/dL (91.52) - Week 96, 66例: 平均 (SD) -75.2 mg/dL (107.49) - Week 120, 36例: 平均 (SD) -66.7 mg/dL (110.95)	1. Percent change in Low-Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) over time - Week 8, 109 participants: Mean (SD) -46.45 mg/dL (35.504) - Week 24, 86 participants: Mean (SD) -43.64 mg/dL (37.606) - Week 48, 95 participants: Mean (SD) -43.88 mg/dL (36.037) - Week 72, 92 participants: Mean (SD) -45.17 mg/dL (31.571) - Week 96, 66 participants: Mean (SD) -38.00 mg/dL (52.859) - Week 120, 39 participants: Mean (SD) -33.10 mg/dL (65.888) 2. Absolute change in LDL-C over time - Week 8, 109 participants: Mean (SD) -142.1 mg/dL (114.61) - Week 24, 86 participants: Mean (SD) -132.0 mg/dL (124.37) - Week 48, 95 participants: Mean (SD) -132.8 mg/dL (133.29) - Week 72, 92 participants: Mean (SD) -135.1 mg/dL (121.91) - Week 96, 66 participants: Mean (SD) -131.4 mg/dL (129.29) - Week 120, 39 participants: Mean (SD) -132.5 mg/dL (132.03) 3. Percent change in Apolipoprotein B (Apo B) over time - Week 8, 109 participants: Mean (SD) -39.74 mg/dL (25.338) - Week 24, 86 participants: Mean (SD) -36.98 mg/dL (27.574) - Week 48, 96 participants: Mean (SD) -35.85 mg/dL (29.998) - Week 72, 93 participants: Mean (SD) -37.60 mg/dL (27.292) - Week 96, 66 participants: Mean (SD) -32.54 mg/dL (39.969) - Week 120, 39 participants: Mean (SD) -27.73 mg/dL (51.722) 4. Absolute change in Apo B over time - Week 8, 109 participants: Mean (SD) -78.0 mg/dL (59.78) - Week 24, 86 participants: Mean (SD) -70.5 mg/dL (61.96) - Week 48, 96 participants: Mean (SD) -69.4 mg/dL (69.95) - Week 72, 93 participants: Mean (SD) -73.9 mg/dL (61.51) - Week 96, 66 participants: Mean (SD) -71.5 mg/dL (66.66) - Week 120, 39 participants: Mean (SD) -70.7 mg/dL (76.05) 5. Percent change in non-High-Density Lipoprotein Cholesterol (HDL-C) over time - Week 8, 109 participants: Mean (SD) -48.47 mg/dL (28.369) - Week 24, 86 participants: Mean (SD) -46.14 mg/dL (29.117) - Week 48, 95 participants: Mean (SD) -45.15 mg/dL (33.566) - Week 72, 92 participants: Mean (SD) -46.69 mg/dL (28.534) - Week 96, 66 participants: Mean (SD) -40.88 mg/dL (46.588) - Week 120, 39 participants: Mean (SD) -35.85 mg/dL (58.374) 6. Absolute change in non-HDL-C over time - Week 8, 109 participants: Mean (SD) -153.7 mg/dL (115.66) - Week 24, 86 participants: Mean (SD) -143.9 mg/dL (125.03) - Week 48, 95 participants: Mean (SD) -144.1 mg/dL (136.95) - Week 72, 92 participants: Mean (SD) -147.3 mg/dL (122.76) - Week 96, 66 participants: Mean (SD) -144.5 mg/dL (131.15) - Week 120, 39 participants: Mean (SD) -142.9 mg/dL (136.65) 7. Percent change in Total Cholesterol (TC) over time - Week 8, 109 participants: Mean (SD) -47.04 mg/dL (20.722) - Week 24, 86 participants: Mean (SD) -44.17 mg/dL (24.224) - Week 48, 95 participants: Mean (SD) -43.78 mg/dL (27.838) - Week 72, 93 participants: Mean (SD) -44.58 mg/dL (25.700) - Week 96, 66 participants: Mean (SD) -40.33 mg/dL (38.163) - Week 120, 39 participants: Mean (SD) -36.92 mg/dL (47.469) 8. Absolute change in TC over time - Week 8, 109 participants: Mean (SD) -167.3 mg/dL (115.76) - Week 24, 86 participants: Mean (SD) -157.4 mg/dL (125.93) - Week 48, 95 participants: Mean (SD) -158.2 mg/dL (136.51) - Week 72, 93 participants: Mean (SD) -160.7 mg/dL (123.09) - Week 96, 66 participants: Mean (SD) -157.2 mg/dL (132.40) - Week 120, 39 participants: Mean (SD) -153.8 mg/dL (138.26) 9. Percent change in Triglycerides (TGs) over time - Week 8, 107 participants: Mean (SD) -45.97 mg/dL (26.024) - Week 24, 84 participants: Mean (SD) -46.93 mg/dL (24.582) - Week 48, 94 participants: Mean (SD) -43.25 mg/dL (37.443) - Week 72, 92 participants: Mean (SD) -46.50 mg/dL (25.826) - Week 96, 66 participants: Mean (SD) -48.28 mg/dL (24.136) - Week 120, 36 participants: Mean (SD) -42.06 mg/dL (36.945) 10. Absolute change in TGs over time - Week 8, 107 participants: Mean (SD) -64.4 mg/dL (89.77) - Week 24, 84 participants: Mean (SD) -68.1 mg/dL (97.29) - Week 48, 94 participants: Mean (SD) -66.7 mg/dL (97.02) - Week 72, 92 participants: Mean (SD) -68.8 mg/dL (91.52) - Week 96, 66 participants: Mean (SD) -75.2 mg/dL (107.49) - Week 120, 36 participants: Mean (SD) -66.7 mg/dL (110.95)
簡潔な要約 / Brief summary	本治験の主要目的は以下のとおりである。 - 家族性高コレステロール血症ホモ接合体（HoFH）患者を対象に、エビナクマブの長期安全性及び忍容性を評価すること。 - 青年期のHoFH患者を対象に、エビナクマブの長期安全性及び忍容性を評価すること。	The primary objectives of the study were: - To evaluate the long-term safety and tolerability of evinacumab in patients with Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH) - To evaluate the long-term safety and tolerability of evinacumab in adolescent patients with HoFH.
公開予定日	2024年04月26日
出版物の掲載 / Posting of journal publication	有	presence
初回の出版物の掲載日 / Date of the first journal publication of results
結果および出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	無	No
計画の説明 / Plan description	NA	NA

管理的事項

試験等の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	2024年04月26日
jRCT番号	jRCT2080224823

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験の名称 / Scientific Title（Acronym）		家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象にエビナクマブの長期安全性及び有効性を評価するオープンラベル試験	An Open-Label Study to Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of Evinacumab in Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia
簡易な試験の名称 / Public Title（Acronym）		家族性高コレステロール血症ホモ接合体患者を対象にエビナクマブの長期安全性及び有効性を評価する試験	Evaluate the Long-Term Safety and Efficacy of Evinacumab in Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Scientific Queries	パレクセル・インターナショナル株式会社	PAREXEL International
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	プロジェクトマネージメント	Project Management
	連絡先住所 / Address	東京都中央区新川一丁目21番2号　茅場町タワー	Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-5244-9138
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	Clinicaltrial-registration@parexel.com

一般的な問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name
	会社名・機関名 / Contact Name for Public Queries	パレクセル・インターナショナル株式会社	PAREXEL International
	問合せ部署名 / Department Name for Contact	プロジェクトマネージメント	Project Management
	連絡先住所 / Address	東京都中央区新川一丁目21番2号　茅場町タワー	Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo
	連絡先電話番号 / Phone Number	03-5244-9138
	連絡先Eメールアドレス / E-mail Address	Clinicaltrial-registration@parexel.com

承認日 / Date of Approval by IRB		2019年07月29日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

試験実施施設 / Examination Facility

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験の概要 / Brief Summary		本治験の主要目的は、家族性高コレステロール血症ホモ接合体（HoFH）患者を対象に、エビナクマブの長期の安全性及び忍容性を評価することである。本治験の副次的目的はHoFH患者において、エビナクマブが脂質パラメータに及ぼす影響を評価すること、および抗エビナクマブ抗体が発現する可能性を評価することである。	The primary objective of the study is to evaluate the long-term safety and tolerability of evinacumab in patients with Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH). The secondary objectives of the study are to evaluate the effect of evinacumab on lipid parameters in patients with HoFH and to evaluate the potential development of anti-evinacumab antibodies
試験のフェーズ / Phase		3	3
第1被験者登録・組み入れ日 / Date of First Enrolment		2019年10月01日
予定試験期間（開始日）		2019年05月31日
予定試験期間（終了日）		2022年04月30日
目標症例数 / Target Sample Size		100
試験の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	試験のデザイン / Study Design	本治験は、HoFH患者を対象にエビナクマブの長期安全性及び有効性を評価する非盲検試験である。本治験に適格な患者は、一定の脂質改善療法（LMT）を受けている（該当する場合）、成人男性及び女性のHoFH患者である。脂質改善療法には、最大耐用量のスタチン、エゼチミブ、PCSK9阻害抗体及びリポ蛋白アフェレシスが含まれる。これまでにエビナクマブの治験（例：R1500-CL-1331及びR1500-CL-1629）に参加したことがあるHoFH患者、およびエビナクマブの投与を受けたことがないHoFH患者を適格とする。	This is an open-label study designed to evaluate the long-term safety and efficacy of evinacumab in patients with HoFH. Eligible patients for this study are adult male and female patients with HoFH, receiving stable lipid modifying therapy (LMT), as applicable. Lipid modifying therapy may include a maximally tolerated statin, ezetimibe, PCSK9 inhibitor antibody and lipoprotein apheresis. Patients with HoFH who have participated in a previous evinacumab study (eg, R1500-CL-1331 and R1500-CL-1629) and evinacumab-naive patients with HoFH are eligible.
試験等のデザイン Study Design	試験の目的 / Objective	治療	treatment purpose
試験実施国・地域 / Countries / Regions of Recruitment		日本/北米/欧州/オセアニア/アフリカ	Japan/North America/Europe/Oceania/Africa
研究対象者の適格基準 Key inclusion & exclusion criteria	適格基準 / Inclusion Criteria	1. 18歳以上の機能性HoFH患者の男性及び女性。 2. 以前に1629治験に参加したことがある場合は、参加した治験を完了した患者。 3. 治験来院及び治験関連手順を遵守する意思があり、遵守することができる患者。	1. Male and female patients >=18 years of age with a diagnosis of functional HoFH. 2. Completion of the 1629 parent study in which they participated (if applicable) 3. Willing and able to comply with clinic visits and study-related procedures.
	除外基準 / Exclusion Criteria	1. 治験責任医師等の判断に基づく、以前の治験での著しい治験実施計画書からの逸脱（被験者による不遵守など）。 2. ベースライン来院前の併用薬及び併用療法が一定していない。 3. 以前の治験での中止に至る有害事象の発現。 4. 被験者が登録に適さなくなる、又は被験者が治験に参加したり完了したりする障害となり得ると治験責任医師等により判断された新たな状態の発生、又は既存の状態の悪化。 5. 治験実施施設の治験チームメンバー及び／又はその近親である患者。 6. 妊娠中又は授乳中の女性。 7. 妊娠可能な女性で、初回投与／初回治療開始の前、治験期間中及び治験薬の最終投与後少なくとも24週間、効果の高い避妊法を実施する意思がない患者。 8. 治験薬投与期間中及び治験薬の最終投与後24週間、医学的に認められた避妊法を使用する意思がない性的に活発な男性	1. Significant protocol deviation in the parent study based on the investigator's judgment, such as non-compliance by the patient 2. Concomitant medications that have not been stable prior to the baseline visit 3. Adverse event leading to permanent discontinuation from parent study 4. Any new condition or worsening of an existing condition, which in the opinion of the investigator would make the patient unsuitable for enrollment, or could interfere with the patient participating in or completing the study 5. Member of the clinical site study team and/or his/her immediate family 6. Pregnant or breastfeeding women 7. Women of childbearing potential who are unwilling to practice highly effective contraception prior to the initial dose/start of the first treatment, during the study, and for at least 24 weeks after the last dose of study drug 8. Sexually active men who are unwilling to use forms of medically acceptable birth control during the study drug treatment period and for 24 weeks after the last injection of study drug
	適格基準：年齢（下限） / Minimum Age	18歳以上	18age old over
	適格基準：年齢（上限） / Maximum Age	上限なし	No limit
	適格基準：性別 / Gender	男性・女性	Both
疾患名 / Health Condition or Problem Studied		家族性高コレステロール血症ホモ接合体	Homozygous Familial Hypercholesterolemia
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の内容 / Intervention(s)		試験対象薬剤等一般的名称等：エビナクマブ薬剤・試験薬剤：Evinacumab 薬効分類コード：218 高脂血症用剤用法・用量、使用方法：15 mg/kgを4週間に1回静脈内投与する対象薬剤等一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード：用法・用量、使用方法：-	investigational material(s) Generic name etc : Evinacumab INN of investigational material : Evinacumab Therapeutic category code : 218 Agents for hyperlipidemias Dosage and Administration for Investigational material : 15 mg/kg IV Q4W control material(s) Generic name etc : - INN of investigational material : - Therapeutic category code : Dosage and Administration for Investigational material : -
介入コード / Code
介入キーワード / Keyword
評価項目・方法：主要な評価項目 / Primary Outcome		安全性治験治療下で発現した有害事象（TEAE）の発現及び重症度	safety Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
評価項目・方法：副次的な評価項目 / Secondary Outcome		有効性 1. LDL-Cの百分率の経時的な変化 2. LDL-Cの絶対数の経時的な変化 3. Apo Bの百分率の経時的な変化 4. Apo Bの絶対数の経時的な変化 5. non-HDL-Cの百分率の経時的な変化 6. non-HDL-Cの絶対数の経時的な変化 7. TCの百分率の経時的な変化 8. TCの絶対数の経時的な変化 9. TGの百分率の経時的な変化 10. TGの絶対数の経時的な変化 11. 抗エビナクマブ抗体の存在	efficacy 1. Percent change in Low-Density Lipoprotein Cholesterol (LDL-C) over time 2. Absolute change in LDL-C over time 3. Percent change in Apolipoprotein B (ApoB) over time 4. Absolute change in ApoB over time 5. Percent change in non-High Density Lipoprotein Cholesterol (non-HDL-C) over time 6. Absolute change in non-HDL-C over time 7. Percent change in Total Cholesterol (TC) over time 8. Absolute change in TC over time 9. Percent change in Triglycerides (Tg) over time 10. Absolute change in Tg over time 11. Presence of anti-evinacumab antibodies

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

試験対象薬剤等 / Investigational Material			医薬品	medicine
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	エビナクマブ	Evinacumab
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	Evinacumab	Evinacumab
		薬剤：薬効分類コード	218 高脂血症用剤	218 Agents for hyperlipidemias
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	15 mg/kgを4週間に1回静脈内投与する	15 mg/kg IV Q4W
一般名称等	医薬品	一般的名称等 / Generic Name etc.	-	-
		薬剤：試験薬剤ＩＮＮ / INN of Investigational Material	-	-
		薬剤：薬効分類コード
		販売名
		承認番号
		用法・用量、使用方法 / Dosage and Administration for Investigational material	-	-

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況


被験者募集状況 / Recruitment Status	参加募集終了	completed
試験の現状 / Study Status	試験完了	completed
主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

試験実施者	リジェネロン　ファーマシューティカルズ,　インク
Primary Sponsor	Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

共同開発者	-
Secondary Sponsor	-
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

組織名称 / Name of Funding Organization	リジェネロン　ファーマシューティカルズ,　インク	Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
研究費の名称 / Name of Research Funding	-	-

６　IRBの名称等

名称 / Name of IRB	国立研究開発法人　国立循環器病研究センター　治験審査委員会	National Cerebral and Cardiovascular Center Institutional Review Board
住所 / Address of IRB	大阪府吹田市岸部新町6番1号	6-1, Kishibe Shinmachi, Suita, Osaka
電話番号 / Phone Number of IRB	06-6170-1070
Eメールアドレス / E-mail Address of IRB
審査の状況 / Status of IRB Review	承認	approved

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の登録機関 / Other Registries	有	presence
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	NCT03409744
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries	ClinicalTrials.gov	ClinicalTrials.gov
他の登録機関でのID番号 / Secondary ID No.	JapicCTI-194906
他の登録機関の名称 / Name of Other Registries

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

関連の試験番号とその名称 / Related Study ID Number and Its Name
その他 / Other
関連情報（既存薬の添付文書、審査報告書、新薬承認情報集等） Related Information(e.c. package insert for existing medicine)	名称 / Name
	URL
	上記情報の簡易的な説明 / Brief Description

添付書類

2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-2 その他の添付資料２		設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1-1 試験のプロトコールファイル：URL / URL link to protocol file(s)
1-1 試験プロトコールファイル：アップロード / Protocol File(s)：Upload	R1500-CL-1719_Protocol_Amendment 7_AAA_Redacted_ .pdf	設定されていません
1-1 試験のプロトコールファイル：版 / Version of protocol file(s)	R1500-CL-1719_Protocol_Amendment 7
1-1 試験のプロトコールファイル：日付 / Date of protocol file(s)	2022年10月17日
2-1 その他の添付資料１	設定されていません
2-1 その他の添付資料２	設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和6年4月27日	(当画面)	変更内容
変更	令和5年9月29日	詳細	変更内容
変更	令和4年12月5日	詳細	変更内容
変更	令和3年7月30日	詳細	変更内容
新規登録	令和元年8月7日	詳細

変更履歴一覧トップ画面

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項